Statines bij patiënten met klonale cytopenie van onbepaalde significantie (CCUS) en myelodysplastische syndromen (MDS)

Inclusiecriteria:

• Diagnose van CCUS of MDS met een lager risico zoals hieronder gedefinieerd:

  • CCUS wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van somatische mutatie(s) in herhaaldelijk gemuteerde genen geïdentificeerd door de klinische MyeloSeq-assay met een VAF ≥ 2% in de afwezigheid van beenmergmorfologie/cytogenetische veranderingen die diagnostisch zijn voor MDS PLUS onverklaarbare cytopenie in ten minste één lijn:

    • Hemoglobine < 11,3 g/dl bij vrouwen of < 12,9 g/dl bij mannen
    • ANC < 1,8 x 109/L
    • Bloedplaatjes < 150 x 109/L
  • MDS wordt gedefinieerd volgens de WHO 2016-definitie en geclassificeerd als een lager risico als de IPSS-R-score ≤ 3,5 is. MDS met een lager risico zal vereist zijn om ten minste één mutatie te hebben in een terugkerend gemuteerd gen met een VAF ≥ 2%.
• Minstens 18 jaar oud.
• Bekwaamheid tot begrip en bereidheid om een ​​door de IRB goedgekeurd schriftelijk toestemmingsdocument (of dat van een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, indien van toepassing) te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

• Komt in aanmerking voor HMA's, lenalidomide of stamceltransplantatie op het moment van inschrijving.
• Eerder gebruik van een statine binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.
• Een voorgeschiedenis van andere maligniteiten, met uitzondering van maligniteiten waarvoor alle behandelingen ten minste 2 jaar vóór registratie zijn voltooid en de patiënt geen bewijs heeft van ziekte.
• Ontvangt momenteel een onderzoeksagent voor CCUS/MDS. Het minimale interval tussen de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel dat voor CCUS/MDS is gebruikt en de opname in dit onderzoek moet 28 dagen zijn of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is.
• Een voorgeschiedenis van allergische reacties of intolerantie toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als atorvastatine, rosuvastatine, andere statines of andere middelen die in het onderzoek zijn gebruikt.
• Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, symptomatische infectie, sepsis of actieve leverziekte (acuut leverfalen, gedecompenseerde cirrose of aanhoudende verhoging van ALAT of ASAT > 3 x ULN).
• Zwanger en/of borstvoeding. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 14 dagen na deelname aan het onderzoek een negatieve zwangerschapstest ondergaan.
• Patiënten met HIV en HCV komen niet in aanmerking voor het onderzoek als ze gelijktijdig een actieve behandeling voor HIV/HCV krijgen, gezien de bezorgdheid over mogelijke geneesmiddelinteracties. Het minimale interval tussen de laatste dosis antivirale middelen en deelname aan het onderzoek moet 28 dagen zijn of 5 halfwaardetijden van het antivirale middel, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Het leverfunctieprofiel van in aanmerking komende HIV/HCV-patiënten moet binnen aanvaardbare grenzen blijven.