Statiinit potilailla, joilla on määrittelemättömän merkityksen klooninen sytopenia (CCUS) ja myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Sisällyttämiskriteerit:

• CCUS:n tai pienemmän riskin MDS:n diagnoosi, kuten alla on määritelty:

  • CCUS määritellään somaattisten mutaatioiden esiintymiseksi toistuvasti mutatoituneissa geeneissä, jotka on tunnistettu kliinisellä MyeloSeq-määrityksellä VAF:lla ≥ 2 % ilman MDS PLUS:n selittämättömän sytopenian diagnostisia luuytimen morfologiaa/sytogeneettisiä muutoksia vähintään yhdessä sukulinjassa:

    • Hemoglobiini < 11,3 g/dl naisilla tai < 12,9 g/dl miehillä
    • ANC < 1,8 x 109/l
    • Verihiutaleet < 150 x 109/l
  • MDS määritellään WHO 2016 -määritelmällä ja luokitellaan alhaisemman riskin luokkaan, jos IPSS-R-pistemäärä on ≤ 3,5. Pienemmän riskin MDS:ltä vaaditaan vähintään yksi mutaatio toistuvassa mutatoidussa geenissä, jonka VAF on ≥ 2 %.
• Vähintään 18-vuotias.
• Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa IRB:n hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja (tai laillisesti valtuutetun edustajan asiakirja, jos sellainen on).

Poissulkemiskriteerit:

• Oikeus saada HMA:ta, lenalidomidia tai kantasolusiirtoa ilmoittautumisen yhteydessä.
• Statiinin aiempi käyttö 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
• Anamneesissa muita pahanlaatuisia kasvaimia, lukuun ottamatta pahanlaatuisia kasvaimia, joiden hoito on saatu päätökseen vähintään 2 vuotta ennen rekisteröintiä ja potilaalla ei ole näyttöä taudista.
• Vastaanotetaan tällä hetkellä kaikki CCUS/MDS-tutkinta-agentit. Minimivälin viimeisen CCUS/MDS:ssä käytetyn tutkimusaineen annoksen ja tähän tutkimukseen ilmoittautumisen välillä tulee olla 28 päivää tai 5 tutkittavan aineen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
• Aiempi allerginen reaktio tai intoleranssi, joka johtuu yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin atorvastatiinin, rosuvastatiinin, minkä tahansa muun statiinin tai muiden tutkimuksessa käytettyjen aineiden kanssa.
• Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen infektio, sepsis tai aktiivinen maksasairaus (akuutti maksan vajaatoiminta, dekompensoitunut kirroosi tai jatkuva ALAT- tai ASAT-arvon nousu > 3 x ULN).
• Raskaana oleva ja/tai imettävä. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti 14 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
• Potilaat, joilla on HIV ja HCV, eivät ole oikeutettuja tutkimukseen, jos he saavat samanaikaisesti aktiivista HIV/HCV-hoitoa mahdollisten lääkevuorovaikutusten vuoksi. Vähimmäisajan viimeisen viruslääkeannoksen ja tutkimukseen ilmoittautumisen välillä tulee olla 28 päivää tai 5 antiviraalisen lääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi. Sopivien HIV/HCV-potilaiden maksan toimintaprofiilin on oltava hyväksyttävien rajojen sisällä.