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Estatinas em pacientes com citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) e síndromes mielodisplásicas (SMD)

21 de julho de 2026 atualizado por: Washington University School of Medicine

Estudo piloto de estatinas em pacientes com citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) e síndromes mielodisplásicas (SMD)

Pacientes com citopenia clonal de significado indeterminado (CCUS) e síndromes mielodisplásicas (SMD) de baixo risco têm uma expectativa de vida de 5 a 10 anos. A mortalidade nesses pacientes resulta da progressão da doença para SMD de alto risco ou leucemia mielóide aguda (LMA) e eventos cardiovasculares. Atualmente, não há tratamentos aprovados pela FDA com potencial para melhorar a sobrevida de pacientes com CCUS e SMD de baixo risco. As estatinas são uma classe atraente de medicamentos a serem considerados nessa situação, pois os dados pré-clínicos apóiam seu potencial para suprimir a progressão da malignidade mieloide e têm um papel bem estabelecido na prevenção de eventos cardiovasculares importantes. Este é um estudo piloto para explorar o papel das estatinas no tratamento de pacientes com CCUS e SMD de baixo risco. Neste estudo, a mudança na frequência de alelos variantes (VAF) de mutações somáticas presentes no diagnóstico será usada como um marcador substituto da resposta à terapia com estatinas. A hipótese é que o uso de estatinas no diagnóstico de CCUS ou SMD de menor risco retardará ou impedirá o aumento esperado do VAF de mutações somáticas ao longo do tempo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

16

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amber Afzal, M.D., MSCI
        • Subinvestigador:
          • Feng Gao, Ph.D.
        • Subinvestigador:
          • Meagan Jacoby, M.D., Ph.D.
        • Subinvestigador:
          • Matthew Walter, M.D.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de CCUS ou MDS de baixo risco, conforme definido abaixo:

    • CCUS é definido como a presença de mutação(ões) somática(s) em genes com mutação recorrente identificados através do ensaio clínico MyeloSeq com um VAF ≥ 2% na ausência de morfologia da medula óssea/alterações citogenéticas diagnósticas de MDS PLUS citopenia inexplicável em pelo menos uma linhagem:

      • Hemoglobina < 11,3 g/dL em mulheres ou < 12,9 g/dL em homens
      • ANC < 1,8 x 109/L
      • Plaquetas < 150 x 109/L
    • A SMD é definida usando a definição da OMS de 2016 e classificada como de baixo risco se o escore IPSS-R for ≤ 3,5 . A MDS de baixo risco deverá ter pelo menos uma mutação em um gene mutado recorrente com um VAF ≥ 2%.
  • Pelo menos 18 anos de idade.
  • Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito aprovado pelo IRB (ou do representante legalmente autorizado, se aplicável).

Critério de exclusão:

  • Elegível para receber HMAs, lenalidomida ou transplante de células-tronco no momento da inscrição.
  • Uso prévio de uma estatina dentro de 6 meses antes da inscrição.
  • Uma história de outras malignidades, com exceção das malignidades para as quais todo o tratamento foi concluído pelo menos 2 anos antes do registro e o paciente não tem evidência de doença ativa.
  • Atualmente recebendo qualquer agente investigativo para CCUS/MDS. O intervalo mínimo entre a última dose do agente experimental usado para CCUS/MDS e a inscrição neste estudo deve ser de 28 dias ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo.
  • Uma história de reações alérgicas ou intolerância atribuída a compostos de composição química ou biológica semelhante à atorvastatina, rosuvastatina, qualquer outra estatina ou outros agentes usados ​​no estudo.
  • Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não limitada a, infecção sintomática, sepse ou doença hepática ativa (insuficiência hepática aguda, cirrose descompensada ou elevação persistente de ALT ou AST > 3 x LSN).
  • Grávida e/ou lactante. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no prazo de 14 dias após a entrada no estudo.
  • Os pacientes com HIV e HCV não são elegíveis para o estudo se estiverem recebendo concomitantemente tratamento ativo para HIV/HCV devido à preocupação com possíveis interações medicamentosas. O intervalo mínimo entre a última dose do antiviral e a inclusão no estudo deve ser de 28 dias ou 5 meias-vidas do antiviral, o que for maior. O perfil da função hepática de pacientes HIV/HCV elegíveis deve estar dentro dos limites aceitáveis.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Atorvastatina
  • A escolha da estatina fica a critério do médico assistente e pode depender da aprovação do seguro.
  • A dosagem de atorvastatina começa com 80 mg uma vez ao dia.
  • Na ausência de progressão da doença ou de efeitos colaterais intoleráveis, os pacientes podem receber até 12 meses de tratamento.
  • Se um paciente mudar de estatina devido à toxicidade, o tempo de tratamento ainda será limitado a 12 meses no total (ou seja, se um paciente receber 6 meses de atorvastatina e mudar para rosuvastatina, a duração da rosuvastatina não será superior a 6 meses).
Medicamento: Atorvastatina
A atorvastatina está disponível comercialmente.
Outros nomes:
  • Lipitor
Experimental: Rosuvastatina
  • A escolha da estatina fica a critério do médico assistente e pode depender da aprovação do seguro.
  • A dosagem de rosuvastatina começa com 40 mg uma vez ao dia.
  • Na ausência de progressão da doença ou de efeitos colaterais intoleráveis, os pacientes podem receber até 12 meses de tratamento.
  • Se um paciente mudar de estatina devido à toxicidade, o tempo de tratamento ainda será limitado a 12 meses no total (ou seja, se um paciente receber 6 meses de atorvastatina e mudar para rosuvastatina, a duração da rosuvastatina não será superior a 6 meses).
Medicamento: Rosuvastatina
A rosuvastatina está disponível comercialmente.
Outros nomes:
  • Crestor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de hs-CTRP no sangue periférico durante a terapia com estatinas
Prazo: Pré-tratamento, a cada 3 meses durante o tratamento, final do tratamento, 3 meses após o final do tratamento e tempo de progressão (estimado em 15 meses)
Pré-tratamento, a cada 3 meses durante o tratamento, final do tratamento, 3 meses após o final do tratamento e tempo de progressão (estimado em 15 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na carga alélica (VAF) da mutação somática
Prazo: Pré-tratamento, a cada 3 meses durante o tratamento, final do tratamento, 3 meses após o final do tratamento e tempo de progressão (estimado em 15 meses)
-Avaliado por sequenciamento de próxima geração (NGS) realizado em sangue periférico/medula óssea.
Pré-tratamento, a cada 3 meses durante o tratamento, final do tratamento, 3 meses após o final do tratamento e tempo de progressão (estimado em 15 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Investigadores

  • Investigador principal: Amber Afzal, M.D., MSCI, Washington University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

1 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 202211020

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Universidade de Washington em St Louis apóia o comitê internacional de editores de revistas médicas (ICMJE) e a obrigação ética de compartilhamento responsável de dados de ensaios clínicos. O resumo do protocolo, um resumo estatístico e o formulário de consentimento informado serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov quando necessário (como condição de bolsas de pesquisa e/ou conforme exigido).

Prazo de Compartilhamento de IPD

Solicitações de dados de participantes individuais não identificados podem ser feitas a partir de 12 meses após a publicação e por até 36 meses após a publicação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados de participantes individuais não identificados relatados no manuscrito serão compartilhados sob os termos de um Contrato de Uso de Dados e só podem ser usados ​​para propostas aprovadas.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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