심근병증을 동반한 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자에게 파티시란을 제공하기 위한 확장 액세스 프로토콜
2024년 2월 15일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
심근병증이 있는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR 아밀로이드증) 환자에게 파티시란을 제공하기 위한 확장 액세스 프로토콜
이 연구의 목적은 부작용(AE) 검토를 통해 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 환자에서 파티시란의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
확장 액세스 프로그램에 참여하기로 선택하는 것은 중요한 개인적 결정입니다.
연구 참여 결정에 대해 의사, 가족 또는 친구와 상의하십시오.
이 연구에 대해 자세히 알아보려면 담당 의사가 제공된 연락처를 사용하여 연구 연구원에게 연락하도록 하십시오.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Diego, California, 미국, 92093
- University of California San Diego
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Evanston, Illinois, 미국, 60201
- NorthShore University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- The Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, 미국, 43214
- OhioHealth Research Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
심근병증을 동반한 hATTR 아밀로이드증 또는 심근병증을 동반한 wtATTR 아밀로이드증으로 분류되는 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증의 문서화된 진단; 그리고
- 연구자의 의견에 따라 치료 표준에 대해 부적절한 반응을 보였거나 견딜 수 없었습니다.
- 조사관의 의견으로는 상업용 patisiran의 온라벨 사용에 적합하지 않습니다.
제외 기준:
- 뉴욕심장협회(NYHA) 4급
- NYHA 클래스 III 및 ATTR 아밀로이드증 질환 3기(N-말단 프로호르몬 B형 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP) >3000 ng/L 및 추정 사구체 여과율[eGFR]로 정의됨)
- 본 연구 중에 발생할 예정이거나 투여 전 30일(또는 연구 약물의 5 반감기, 둘 중 더 긴 기간) 내에 연구 물질 또는 장치를 받은 현재 또는 미래의 다른 연구 장치 또는 약물 연구 참여(일 1). 이전에 hATTR 아밀로이드증에 대한 유전자 치료 시험에 참여한 적이 있는 환자.
- ATTR 아밀로이드증과 관련된 진행 중인 중재적(치료적) 임상 시험에 현재 등록되어 있거나 포함 자격이 있거나 탈락한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 17일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
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