Протокол расширенного доступа для предоставления патисирана пациентам с транстиретин-опосредованным амилоидозом с кардиомиопатией
15 февраля 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Протокол расширенного доступа для предоставления патисирана пациентам с транстиретин-опосредованным амилоидозом (ATTR-амилоидоз) с кардиомиопатией
Целью исследования является оценка долгосрочной безопасности патизирана у пациентов с ATTR-амилоидозом с кардиомиопатией по оценке нежелательных явлений (НЯ).
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Выбор участия в программе расширенного доступа является важным личным решением.
Поговорите со своим врачом и членами семьи или друзьями о решении присоединиться к научному исследованию.
Чтобы узнать больше об этом исследовании, попросите своего врача связаться с исследовательским персоналом исследования, используя предоставленные контакты.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Население среднего размера
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
- University of California San Diego
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- University of Chicago
-
Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60201
- NorthShore University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University Health Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Boston University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43214
- OhioHealth Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Описание
Критерии включения:
Документально подтвержденный диагноз амилоидоза ATTR с кардиомиопатией, классифицируемого как амилоидоз hATTR с кардиомиопатией или амилоидоз wtATTR с кардиомиопатией; А ТАКЖЕ
- По мнению исследователя, имел неадекватную реакцию на стандартную помощь или не мог ее переносить.
- По мнению исследователя, не подходит для коммерческого использования патисирана по назначению.
Критерий исключения:
- Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA), класс IV
- Амилоидоз класса III по NYHA И стадия 3 амилоидоза ATTR (определяется как N-концевой натрийуретический пептид прогормона B-типа (NT-proBNP) >3000 нг/л, так и расчетная скорость клубочковой фильтрации [рСКФ]
- Текущее или будущее участие в другом исследовательском устройстве или исследовании лекарственного средства, запланированное в ходе этого исследования, или получение исследуемого агента или устройства в течение 30 дней (или 5 периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше) до введения дозы (День 1). Пациенты, которые ранее участвовали в испытании генной терапии амилоидоза hATTR.
- Пациенты, которые в настоящее время зарегистрированы, имеют право на включение или выбыли из продолжающегося интервенционного (терапевтического) клинического исследования, связанного с ATTR-амилоидозом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 августа 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-TTR02-014
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .