Protocole d'accès élargi pour fournir du patisiran aux patients atteints d'amylose médiée par la transthyrétine avec cardiomyopathie
15 février 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Protocole d'accès élargi pour fournir du patisiran aux patients atteints d'amylose médiée par la transthyrétine (amylose ATTR) atteints de cardiomyopathie
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité à long terme du patisiran chez les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie, telle qu'évaluée par un examen des événements indésirables (EI).
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Choisir de participer à un programme d'accès élargi est une décision personnelle importante.
Discutez avec votre médecin et les membres de votre famille ou vos amis de votre décision de participer à une étude de recherche.
Pour en savoir plus sur cette étude, veuillez demander à votre médecin de contacter le personnel de recherche de l'étude en utilisant les contacts fournis.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Population de taille intermédiaire
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Diego, California, États-Unis, 92093
- University of California San Diego
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago
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Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
- NorthShore University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University Health Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- The Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43214
- OhioHealth Research Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- University of Utah
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
N/A
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic documenté d'amylose ATTR avec cardiomyopathie, classée comme amylose hATTR avec cardiomyopathie ou amylose wtATTR avec cardiomyopathie ; ET
- A eu une réponse inadéquate ou ne pouvait pas tolérer la norme de soins, de l'avis de l'investigateur.
- N'est pas éligible à l'utilisation conforme du patisiran commercial de l'avis de l'investigateur.
Critère d'exclusion:
- Classe IV de la New York Heart Association (NYHA)
- Amylose NYHA Classe III ET ATTR de stade 3 (définie à la fois comme le peptide natriurétique de type B de la prohormone N-terminale (NT-proBNP) > 3 000 ng/L et le taux de filtration glomérulaire estimé [eGFR]
- Participation actuelle ou future à un autre dispositif expérimental ou à une étude de médicament, prévue au cours de cette étude, ou a reçu un agent ou un dispositif expérimental dans les 30 jours (ou 5 demi-vies du médicament expérimental, selon la plus longue) avant le dosage (Jour 1). Patients ayant déjà participé à un essai de thérapie génique pour l'amylose hATTR.
- Patients actuellement inscrits, éligibles à l'inclusion ou qui ont abandonné un essai clinique interventionnel (thérapeutique) en cours lié à l'amylose ATTR.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 août 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2022
Première publication (Réel)
18 août 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTR02-014
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .