Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprotocol om Patisiran te verstrekken aan patiënten met transthyretine-gemedieerde amyloïdose met cardiomyopathie

15 februari 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Uitgebreid toegangsprotocol om Patisiran te verstrekken aan patiënten met transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-amyloïdose) met cardiomyopathie

Het doel van de studie is om de veiligheid van patisiran op lange termijn te beoordelen bij patiënten met ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie, zoals beoordeeld door een beoordeling van bijwerkingen (AE's).

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De keuze om deel te nemen aan een uitgebreid toegangsprogramma is een belangrijke persoonlijke beslissing. Praat met uw arts en familieleden of vrienden over de beslissing om deel te nemen aan een onderzoeksstudie. Voor meer informatie over deze studie kunt u uw arts vragen contact op te nemen met de onderzoeksmedewerkers van de studie via de vermelde contactpersonen.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
        • NorthShore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van ATTR-amyloïdose met cardiomyopathie, geclassificeerd als hATTR-amyloïdose met cardiomyopathie of wtATTR-amyloïdose met cardiomyopathie; EN

    • Heeft volgens de onderzoeker onvoldoende gereageerd op standaardzorg of kon deze niet tolereren.
  • Komt volgens de onderzoeker niet in aanmerking voor on-label gebruik van commerciële patisiran.

Uitsluitingscriteria:

  • New York Heart Association (NYHA) Klasse IV
  • NYHA klasse III EN ATTR amyloïdose ziekte stadium 3 (gedefinieerd als zowel N-terminaal prohormoon B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) >3000 ng/L als geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR]
  • Huidige of toekomstige deelname aan een ander onderzoek naar een hulpmiddel of geneesmiddel, gepland voor tijdens dit onderzoek, of heeft een onderzoeksmiddel of hulpmiddel gekregen binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de dosering (Dag 1). Patiënten die eerder hebben deelgenomen aan een gentherapieonderzoek voor hATTR-amyloïdose.
  • Patiënten die momenteel deelnemen aan, in aanmerking komen voor opname in, of die zijn gestopt met een lopend interventioneel (therapeutisch) klinisch onderzoek met betrekking tot ATTR-amyloïdose.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-TTR02-014

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren