Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprotokol til at give Patisiran til patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati

15. februar 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Udvidet adgangsprotokol til at give Patisiran til patienter med transthyretin-medieret amyloidose (ATTR-amyloidose) med kardiomyopati

Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langsigtede sikkerhed af patisiran hos patienter med ATTR amyloidose med kardiomyopati vurderet ved en gennemgang af bivirkninger (AE'er).

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At vælge at deltage i et udvidet adgangsprogram er en vigtig personlig beslutning. Tal med din læge og familiemedlemmer eller venner om at beslutte sig for at deltage i en forskningsundersøgelse. Hvis du vil vide mere om denne undersøgelse, bedes din læge kontakte undersøgelsens forskningspersonale ved hjælp af de angivne kontakter.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Alnylam EAP Hotline
  • Telefonnummer: (617) 715-0200
  • E-mail: eap@alnylam.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University Of Chicago
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • NorthShore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af ATTR amyloidose med kardiomyopati, klassificeret som enten hATTR amyloidose med kardiomyopati eller wtATTR amyloidose med kardiomyopati; OG

    • Havde en utilstrækkelig respons på eller kunne ikke tolerere standardbehandling, efter investigators mening.
  • Er ikke berettiget til on-label brug af kommerciel patisiran efter efterforskerens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse IV
  • NYHA klasse III OG ATTR amyloidose sygdom trin 3 (defineret som både N-terminalt prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) >3000 ng/L og estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR]
  • Nuværende eller fremtidig deltagelse i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, planlagt til at finde sted i løbet af denne undersøgelse, eller har modtaget et forsøgsmiddel eller -anordning inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst) før dosering (dag 1). Patienter, der tidligere har deltaget i et genterapiforsøg for hATTR-amyloidose.
  • Patienter, der i øjeblikket er tilmeldt, kvalificerede til inklusion i eller som har droppet ud af et igangværende interventionelt (terapeutisk) klinisk forsøg relateret til ATTR-amyloidose.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2022

Først opslået (Faktiske)

18. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR02-014

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Patisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner