Rozszerzony protokół dostępu w celu zapewnienia patisyranu pacjentom z amyloidozą zależną od transtyretyny z kardiomiopatią
15 lutego 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Rozszerzony protokół dostępu w celu zapewnienia patisyranu pacjentom z amyloidozą zależną od transtyretyny (amyloidoza ATTR) z kardiomiopatią
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa patisyranu u pacjentów z amyloidozą ATTR z kardiomiopatią na podstawie przeglądu zdarzeń niepożądanych (AE).
Przegląd badań
Status
Nie dostępny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Decyzja o uczestnictwie w programie rozszerzonego dostępu jest ważną osobistą decyzją.
Porozmawiaj ze swoim lekarzem i członkami rodziny lub przyjaciółmi o podjęciu decyzji o przystąpieniu do badania naukowego.
Aby dowiedzieć się więcej o tym badaniu, poproś swojego lekarza, aby skontaktował się z personelem badawczym, korzystając z dostarczonych kontaktów.
Typ studiów
Rozszerzony dostęp
Rozszerzony typ dostępu
- Populacja średniej wielkości
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California San Diego
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
- NorthShore University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Health Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43214
- OhioHealth Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Opis
Kryteria przyjęcia:
Udokumentowane rozpoznanie amyloidozy ATTR z kardiomiopatią, sklasyfikowanej jako amyloidoza hATTR z kardiomiopatią lub amyloidoza wtATTR z kardiomiopatią; ORAZ
- W opinii badacza wystąpiła niewystarczająca odpowiedź lub nie można było tolerować standardowej opieki.
- W opinii badacza nie kwalifikuje się do stosowania zgodnie z zaleceniami komercyjnego patisyranu.
Kryteria wyłączenia:
- Nowojorskie Towarzystwo Kardiologiczne (NYHA) Klasa IV
- Stopień 3 amyloidozy wg NYHA ORAZ ATTR (zdefiniowany zarówno jako N-końcowy prohormonowy peptyd natriuretyczny typu B (NT-proBNP) >3000 ng/l, jak i szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego [eGFR]
- Obecny lub przyszły udział w innym badanym urządzeniu lub badaniu leku, zaplanowanym na czas tego badania, lub otrzymał badany środek lub urządzenie w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed podaniem dawki (Dzień 1). Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu terapii genowej amyloidozy hATTR.
- Pacjenci obecnie włączeni, kwalifikujący się do włączenia lub którzy zrezygnowali z trwającego interwencyjnego (terapeutycznego) badania klinicznego związanego z amyloidozą ATTR.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 sierpnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 sierpnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-TTR02-014
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .