Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprotokoll for å gi patisiran til pasienter med transthyretinmediert amyloidose med kardiomyopati

15. februar 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

Utvidet tilgangsprotokoll for å gi Patisiran til pasienter med transthyretinmediert amyloidose (ATTR-amyloidose) med kardiomyopati

Målet med studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten til patisiran hos pasienter med ATTR-amyloidose med kardiomyopati, vurdert ved en gjennomgang av bivirkninger (AE).

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Å velge å delta i et utvidet tilgangsprogram er en viktig personlig beslutning. Snakk med legen din og familiemedlemmer eller venner om å bestemme seg for å bli med i en forskningsstudie. For å lære mer om denne studien, ber legen din kontakte forskningspersonalet ved hjelp av kontaktene som er oppgitt.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Alnylam EAP Hotline
  • Telefonnummer: (617) 715-0200
  • E-post: eap@alnylam.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60201
        • NorthShore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av ATTR amyloidose med kardiomyopati, klassifisert som enten hATTR amyloidose med kardiomyopati eller wtATTR amyloidose med kardiomyopati; OG

    • Hadde en utilstrekkelig respons på eller kunne ikke tolerere standard på omsorg, etter etterforskerens oppfatning.
  • Er ikke kvalifisert for on-label bruk av kommersiell patisiran etter etterforskerens mening.

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klasse IV
  • NYHA klasse III OG ATTR amyloidose sykdom stadium 3 (definert som både N-terminalt prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) >3000 ng/L og estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR]
  • Nåværende eller fremtidig deltakelse i en annen undersøkelsesenhet eller legemiddelstudie, planlagt å skje i løpet av denne studien, eller har mottatt et undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager (eller 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst) før dosering (dag 1). Pasienter som tidligere har deltatt i en genterapistudie for hATTR-amyloidose.
  • Pasienter som for tiden er registrert i, kvalifisert for inkludering i, eller som har falt ut av en pågående intervensjonell (terapeutisk) klinisk studie relatert til ATTR-amyloidose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTR02-014

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin-mediert amyloidose med kardiomyopati

Kliniske studier på Patisiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere