Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený protokol přístupu k poskytování patisiranu pacientům s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem s kardiomyopatií

15. února 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Rozšířený protokol přístupu k poskytování patisiranu pacientům s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (ATTR amyloidóza) s kardiomyopatií

Cílem studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost patisiranu u pacientů s ATTR amyloidózou s kardiomyopatií na základě přehledu nežádoucích účinků (AE).

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Volba účasti v programu rozšířeného přístupu je důležitým osobním rozhodnutím. Promluvte si se svým lékařem a rodinnými příslušníky nebo přáteli o rozhodnutí připojit se k výzkumné studii. Chcete-li se o této studii dozvědět více, požádejte svého lékaře, aby kontaktoval výzkumný tým studie pomocí uvedených kontaktů.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Northshore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza amyloidózy ATTR s kardiomyopatií, klasifikovaná buď jako amyloidóza hATTR s kardiomyopatií, nebo amyloidóza wtATTR s kardiomyopatií; A

    • Podle názoru vyšetřovatele měl neadekvátní reakci na standardní péči nebo ji nemohl tolerovat.
  • Podle názoru zkoušejícího není vhodný pro on-label použití komerčního patisiranu.

Kritéria vyloučení:

  • New York Heart Association (NYHA) třída IV
  • NYHA třída III A ATTR amyloidóza stadium 3 (definované jako N-terminální prohormonový natriuretický peptid typu B (NT-proBNP) >3000 ng/l a odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR]
  • Současná nebo budoucí účast na jiném zkoumaném zařízení nebo lékové studii, ke které má dojít během této studie, nebo obdržela zkoušenou látku nebo zařízení během 30 dnů (nebo 5 poločasů zkoušeného léku, podle toho, co je delší) před podáním dávky (den 1). Pacienti, kteří se dříve účastnili studie genové terapie pro hATTR amyloidózu.
  • Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do probíhajícího intervenčního (terapeutického) klinického hodnocení souvisejícího s ATTR amyloidózou, jsou způsobilí k zařazení nebo z něj vystoupili.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR02-014

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Patisiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit