Protocolo de acceso ampliado para proporcionar patisiran a pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina con miocardiopatía
15 de febrero de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Protocolo de acceso ampliado para proporcionar patisiran a pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina (amiloidosis ATTR) con miocardiopatía
El objetivo del estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de patisiran en pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía según lo evaluado por una revisión de eventos adversos (AA).
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Elegir participar en un programa de acceso ampliado es una decisión personal importante.
Hable con su médico y familiares o amigos sobre la decisión de participar en un estudio de investigación.
Para obtener más información sobre este estudio, pídale a su médico que se comunique con el personal de investigación del estudio utilizando los contactos proporcionados.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Población de tamaño intermedio
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam EAP Hotline
- Número de teléfono: (617) 715-0200
- Correo electrónico: eap@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- University of California San Diego
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
-
Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
- NorthShore University
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Johns Hopkins University
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
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-
New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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-
Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
- OhioHealth Research Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University Of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico documentado de amiloidosis ATTR con miocardiopatía, clasificada como amiloidosis hATTR con miocardiopatía o amiloidosis wtATTR con miocardiopatía; Y
- Tuvo una respuesta inadecuada o no pudo tolerar el estándar de atención, en opinión del investigador.
- No es elegible para el uso indicado en la etiqueta de patisiran comercial en opinión del investigador.
Criterio de exclusión:
- Clase IV de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
- NYHA Clase III Y amiloidosis ATTR Etapa 3 (definida como péptido natriurético tipo B prohormona N-terminal (NT-proBNP) >3000 ng/L y tasa de filtración glomerular estimada [eGFR]
- Participación actual o futura en otro dispositivo de investigación o estudio de drogas, programado para ocurrir durante este estudio, o ha recibido un agente o dispositivo de investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias de la droga de investigación, lo que sea más largo) antes de la dosificación (Día 1). Pacientes que hayan participado previamente en un ensayo de terapia génica para la amiloidosis hATTR.
- Pacientes actualmente inscritos, elegibles para la inclusión o que hayan abandonado un ensayo clínico de intervención (terapéutico) en curso relacionado con la amiloidosis ATTR.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
18 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTR02-014
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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