Laajennettu pääsyprotokolla Patisiranin tarjoamiseksi potilaille, joilla on transtyretiinivälitteinen amyloidoosi ja kardiomyopatia
torstai 15. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Laajennettu pääsyprotokolla Patisiranin tarjoamiseksi potilaille, joilla on transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (ATTR-amyloidoosi), joilla on kardiomyopatia
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida patisiranin pitkäaikaisturvallisuutta potilailla, joilla on ATTR-amyloidoosi ja kardiomyopatia, arvioituna haittatapahtumien (AE) katsauksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuminen on tärkeä henkilökohtainen päätös.
Keskustele lääkärisi ja perheenjäsenten tai ystävien kanssa päätöksestäsi osallistua tutkimustutkimukseen.
Jos haluat lisätietoja tästä tutkimuksesta, pyydä lääkäriäsi ottamaan yhteyttä tutkimushenkilökuntaan annettujen yhteystietojen avulla.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California San Diego
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- NorthShore University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Health Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43214
- OhioHealth Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
ATTR-amyloidoosin ja kardiomyopatian dokumentoitu diagnoosi, joka luokitellaan joko hATTR-amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia, tai wtATTR-amyloidoosiksi, johon liittyy kardiomyopatia; JA
- Hänellä oli tutkijan mielestä riittämätön vaste tai ei voinut sietää hoitotasoa.
- Ei ole kelvollinen kaupallisen patisiranin käyttöön tutkijan mielestä.
Poissulkemiskriteerit:
- New York Heart Associationin (NYHA) luokka IV
- NYHA-luokan III ja ATTR-amyloidoosisairaus, vaihe 3 (määritelty sekä N-pään prohormoni B-tyypin natriureettiseksi peptidiksi (NT-proBNP) >3000 ng/l että arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi [eGFR])
- Nykyinen tai tuleva osallistuminen toiseen tutkimuslaitteeseen tai lääketutkimukseen, jonka on määrä tapahtua tämän tutkimuksen aikana, tai hän on saanut tutkittavaa ainetta tai laitetta 30 päivän (tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen annostelua (päivä) 1). Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet hATTR-amyloidoosin geeniterapiatutkimukseen.
- Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä mukana käynnissä olevassa ATTR-amyloidoosiin liittyvässä interventiotutkimuksessa (terapeuttisessa) kliinisessä tutkimuksessa, jotka ovat oikeutettuja mukaan tai ovat keskeytyneet siitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. helmikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. helmikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTR02-014
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .