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Protocollo di accesso esteso per fornire Patisiran ai pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina con cardiomiopatia

15 febbraio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Protocollo di accesso esteso per fornire Patisiran ai pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (amiloidosi ATTR) con cardiomiopatia

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di patisiran in pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia valutata da una revisione degli eventi avversi (AE).

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La scelta di partecipare a un programma di accesso allargato è un'importante decisione personale. Parlate con il vostro medico e familiari o amici della decisione di partecipare a uno studio di ricerca. Per saperne di più su questo studio, chiedi al tuo medico di contattare il personale di ricerca dello studio utilizzando i Contatti forniti.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Northshore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di amiloidosi ATTR con cardiomiopatia, classificata come amiloidosi hATTR con cardiomiopatia o amiloidosi wtATTR con cardiomiopatia; E

    • Aveva una risposta inadeguata o non poteva tollerare lo standard di cura, secondo l'opinione dell'investigatore.
  • A parere dello sperimentatore, non è idoneo per l'uso in etichetta di patisiran commerciale.

Criteri di esclusione:

  • Classe IV della New York Heart Association (NYHA).
  • Amiloidosi di Classe NYHA III E ATTR Stadio 3 (definita sia come peptide natriuretico di tipo B del proormone N-terminale (NT-proBNP) >3000 ng/L sia come velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR]
  • Partecipazione attuale o futura a un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico, programmato durante questo studio, o ha ricevuto un agente o dispositivo sperimentale entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della somministrazione (Giorno 1). Pazienti che hanno precedentemente partecipato a uno studio di terapia genica per l'amiloidosi hATTR.
  • Pazienti attualmente arruolati, idonei all'inclusione o che hanno abbandonato uno studio clinico interventistico (terapeutico) in corso correlato all'amiloidosi ATTR.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR02-014

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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