Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Protocolo de acesso expandido para fornecer Patisiran a pacientes com amiloidose mediada por transtirretina com cardiomiopatia

15 de fevereiro de 2024 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Protocolo de acesso expandido para fornecer Patisiran a pacientes com amiloidose mediada por transtirretina (amiloidose ATTR) com cardiomiopatia

O objetivo do estudo é avaliar a segurança a longo prazo de patisiran em pacientes com amiloidose ATTR com cardiomiopatia conforme avaliado por uma revisão de eventos adversos (EAs).

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Escolher participar de um programa de acesso expandido é uma importante decisão pessoal. Converse com seu médico e familiares ou amigos sobre a decisão de participar de um estudo de pesquisa. Para saber mais sobre este estudo, peça ao seu médico que entre em contato com a equipe de pesquisa do estudo usando os contatos fornecidos.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Alnylam EAP Hotline
  • Número de telefone: (617) 715-0200
  • E-mail: eap@alnylam.com

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60201
        • NorthShore University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43214
        • OhioHealth Research Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Presbyerian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Baylor Scott & White Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia, classificada como amiloidose ATTRh com cardiomiopatia ou amiloidose ATTRwt com cardiomiopatia; E

    • Teve uma resposta inadequada ou não pôde tolerar o padrão de atendimento, na opinião do investigador.
  • Não é elegível para uso no rótulo de patisiran comercial na opinião do investigador.

Critério de exclusão:

  • Classe IV da New York Heart Association (NYHA)
  • Classe III da NYHA e doença de amiloidose ATTR Estágio 3 (definida como peptídeo natriurético do tipo B do pró-hormônio N-terminal (NT-proBNP) > 3.000 ng/L e taxa de filtração glomerular estimada [eGFR]
  • Participação atual ou futura em outro dispositivo experimental ou estudo de medicamento, programado para ocorrer durante este estudo, ou recebeu um agente ou dispositivo experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo) antes da dosagem (Dia 1). Pacientes que já participaram de um estudo de terapia genética para amiloidose ATTRh.
  • Pacientes atualmente inscritos, elegíveis para inclusão ou que desistiram de um estudo clínico intervencional (terapêutico) em andamento relacionado à amiloidose ATTR.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

18 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTR02-014

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Patisiran

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Mauritania

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever