Erweitertes Zugangsprotokoll zur Bereitstellung von Patisiran für Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Kardiomyopathie
15. Februar 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Erweitertes Zugangsprotokoll zur Bereitstellung von Patisiran für Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR-Amyloidose) mit Kardiomyopathie
Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von Patisiran bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie, wie sie durch eine Überprüfung unerwünschter Ereignisse (AEs) bewertet wurde.
Studienübersicht
Status
Nicht länger verfügbar
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Teilnahme an einem erweiterten Zugangsprogramm ist eine wichtige persönliche Entscheidung.
Sprechen Sie mit Ihrem Arzt und Familienmitgliedern oder Freunden über die Entscheidung, an einer Forschungsstudie teilzunehmen.
Um mehr über diese Studie zu erfahren, bitten Sie Ihren Arzt, das Forschungspersonal der Studie über die angegebenen Kontaktdaten zu kontaktieren.
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Population mittlerer Größe
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
- University of California San Diego
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Florida
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Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
- Mayo Clinic Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago
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Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
- NorthShore University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University Health Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- The Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
- Boston University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
- University of Nebraska Medical Center
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43214
- OhioHealth Research Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Penn Presbyerian Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75204
- Baylor Scott & White Research Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
- University of Utah
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Dokumentierte Diagnose einer ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie, klassifiziert als entweder hATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie oder wtATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie; UND
- Hatte nach Meinung des Prüfarztes ein unzureichendes Ansprechen auf den Behandlungsstandard oder konnte diesen nicht tolerieren.
- Ist nach Meinung des Prüfarztes nicht für die Verwendung auf dem Etikett von kommerziellem Patisiran geeignet.
Ausschlusskriterien:
- Klasse IV der New York Heart Association (NYHA).
- NYHA Klasse III UND ATTR-Amyloidose-Erkrankung Stadium 3 (definiert als N-terminales Prohormon B-Typ natriuretisches Peptid (NT-proBNP) > 3000 ng/l und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR]
- Aktuelle oder zukünftige Teilnahme an einem anderen Prüfprodukt oder einer Arzneimittelstudie, die während dieser Studie stattfinden soll, oder Erhalt eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung (Tag 1). Patienten, die zuvor an einer Gentherapiestudie für hATTR-Amyloidose teilgenommen haben.
- Patienten, die derzeit in eine laufende interventionelle (therapeutische) klinische Studie im Zusammenhang mit ATTR-Amyloidose eingeschrieben sind, für eine Aufnahme in eine solche in Frage kommen oder aus einer solchen ausgeschieden sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. August 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. August 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. August 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
16. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-TTR02-014
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