피부 신경초종(NF2)의 독시사이클린

포함 기준:

1. 환자는 NIH(National Institute of Health) 기준 또는 맨체스터 기준을 충족하거나 NF2 유전자에서 원인 돌연변이를 검출하여 신경섬유종증 2 진단을 확인해야 합니다.

   NIH 기준에는 다음이 포함됩니다.

   • 양측 전정 신경초종, 또는
   • NF2 및 편측 8번째 신경 종괴가 있는 일촌 또는
   • 다음 중 두 가지: 신경섬유종, 수막종, 신경아교종, 신경초종, 청소년 후낭하 수정체 혼탁.

   맨체스터 기준에는 다음이 포함됩니다.

   • 양측 전정 신경초종, 또는 NF2 및 일측 8번째 신경 덩어리가 있는 1차 친척 또는 - 다음 중 2개: 신경섬유종, 수막종, 신경아교종, 신경초종, 청소년 후낭하 수정체 혼탁 또는
   • 일측성 전정 신경초종 및 다음 중 임의의 두 가지: 신경섬유종, 수막종, 신경아교종, 신경초종, 청소년 후낭하 수정체 혼탁, 또는
   • 다발성 수막종(2개 이상) AND 일측성 전정 신경초종 또는
   • 다음 중 두 가지: 신경초종, 신경아교종, 신경섬유종, 백내장.

2. 환자는 다음과 같은 특성을 가진 하나 이상의 피부/피하 신경초종으로 정의되는 측정 가능한 질병이 있어야 합니다.

   • 전자 캘리퍼스로 정확하게 측정할 수 있는 최대 종양 직경 > 0.5 cm ~ < 4.0 cm
   • 대상자당 최대 3개의 종양을 주사할 수 있습니다.
   • 얼굴에 위치하지 않음
3. 치료 1일에 연령 ≥ 8세.
4. 1년 이상의 기대 수명
5. Lansky/Karnofsky 성능 상태 ≥ 60
6. 이전의 화학 요법, 생물학적 조절제 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복됨
7. 모든 신경학적 결손은 ≥1주 동안 안정적이어야 합니다.
8. 환자 또는 부모/법적 보호자는 서명된 사전 동의 및 승낙(미성년자에 해당하는 경우)을 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 독시사이클린 또는 테트라사이클린에 대한 알레르기
2. 얼굴 또는 주요 운동 신경에 위치한 종양
3. 현재 의학적 항암 치료를 받고 있거나 연구 약물 시작 4주 이내에 의학적 항암 치료를 받은 환자(화학 요법 및 분자 표적 제제 포함), 이는 연구 약물을 방해할 수 있습니다.
4. 연구 약물에 대한 반응을 평가하는 능력을 방해할 수 있으므로 등록 전 1년 이내에 연구 대상 종양에 대한 방사선 요법 또는 등록 전 4주 이내에 임의의 방사선 요법
5. 연구 약물을 방해할 수 있으므로 이전 4주 이내에 조사 약물을 사용한 사전 치료
6. 뇌 또는 척추 종양의 증상 조절을 위해 글루코코르티코이드가 필요한 환자를 포함하여 불안정하거나 빠르게 진행되는 질병(이는 연구 요구 사항을 준수하지 못할 위험이 높기 때문)

7. 다음과 같이 연구 참여에 영향을 줄 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태가 있는 환자:

   • New York Heart Association Class III 또는 IV의 증후성 울혈성 심부전
   • 불안정 협심증, 증후성 울혈성 심부전, 연구 약물 시작 후 6개월 이내의 심근경색증, 조절되지 않는 심각한 심부정맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심장 질환
   • 정상 예측값의 50%인 폐활량계 및 DLCO 및/또는 실내 공기에서 휴식 시 O2 포화도가 90% 이하인 것으로 정의되는 심각한 폐 기능 장애
   • 활동성(급성 또는 만성) 또는 조절되지 않는 중증 감염 간경화 또는 중증 간 장애와 같은 간 질환(Child-Pugh 클래스 C)
8. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 환자 또는 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 성인. 적절한 피임법(경구 피임약, 피임 임플란트, 질 링 또는 자궁 내 장치(IUD))은 주사 시점에 사용해야 하지만 관찰 첫 달이 지난 후에 수행할 필요는 없습니다.
9. 연구 평가를 위태롭게 할 후속 조치에 대한 중대한 비준수 이력.
10. 연구 프로토콜을 따르기를 꺼리거나 따를 수 없는 환자.