이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

중증 폰빌레브란트병(vWD) 소아의 재조합 폰빌레브란트 인자(rVWF)(TAK-577) 연구

2026년 5월 22일 업데이트: Takeda

중증 폰빌레브란트병으로 진단된 소아에서 rVWF를 사용한 예방의 효능 및 안전성에 관한 3상, 전향적, 공개, 비통제, 다기관 연구

이 연구의 주요 목표는 소아에서 재조합 폰 빌레브란트 인자(rVWF)를 사용한 예방의 효과를 평가하는 것입니다. 이 연구는 이전에 VWF 제품 또는 혈장 유래 VWF(pdVWF) 제품으로 치료받은 적이 있는 참가자를 등록합니다. 이 연구에서 참가자들은 12개월 동안 rVWF로 치료받게 됩니다.

연구 기간 동안 참가자는 치료 시작 후 연구 클리닉을 6회 방문합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35223
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, 미국, 61614
        • 모병
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 수석 연구원:
          • Jonathan Roberts
        • 연락하다:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Childrens Hospital of Michigan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, 미국, 48824
        • 모병
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • 모병
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • 수석 연구원:
          • Susan Kuldanek
        • 연락하다:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
        • 모병
        • Cure 4 the Kids
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
        • 모병
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • 모병
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • 수석 연구원:
          • Shayla Bergmann
        • 연락하다:
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D12N512
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3HR
        • 모병
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Mary Mathias
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아, 80123
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), 이탈리아, 10126
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • 일본
      • Nagasaki, 일본, 852-8501
        • 모병
        • Nagasaki University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, 일본, 286-8523
        • 모병
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, 일본, 634-8522
        • 모병
        • Nara Medical University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, 일본, 874-0011
        • 모병
        • NHO Beppu Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Hiroshi Koga
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • 모병
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • 수석 연구원:
          • Sophie Susen
        • 연락하다:
      • Lyon, 프랑스, 69677
        • 모병
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • 수석 연구원:
          • Sandrine Meunier
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

  1. 참가자는 중증 vWD(기준 von Willebrand factor ristocetin cofactor activity [VWF:RCo] < 20 internal units per deciliter[IU/dL])에 대한 문서화된 진단을 받았으며 출혈을 조절하는 데 필요한 VWF 농축액으로 대체 요법을 받은 이력이 있고 진단 결과 vWD 유형 1, 유형 2(2A, 2B, 2M, 2N) 또는 유형 3. 진단은 해당되는 경우 유전자 검사 및/또는 참가자의 병력 또는 스크리닝 시 문서화될 수 있는 다중체 분석에 의해 확인됩니다.
  2. 참가자는 스크리닝 시점에 18세 미만입니다.

  3. 사전 스크리닝 치료 요건:

    1. 참가자는 스크리닝 전 최소 12개월 동안(참가자의 경우 >=2세) VWF 제품으로 OD 요법을 받았고, 그 동안(월경과다/월경 과다출혈[HMB] 제외) VWF 치료 출혈 사건을 최소 1번 경험했습니다. , 해당되는 경우) 지난 12개월 동안, 그리고 예방적 치료가 연구자(이전 OD 참여자)에 의해 권장됨; 또는
    2. 참가자는 스크리닝 전 적어도 12개월 동안 pdVWF 제품으로 예방적 치료를 받았고(>=2세 참가자의 경우) rVWF로 예방적 치료로 전환하는 것이 조사자(참가자 전환)에 의해 권장됩니다.
    3. 2세 미만 참가자의 경우, VWF 제품을 사용한 사전 OD 요법 또는 pdVWF 제품을 사용한 사전 예방적 치료에 필요한 기간은 최소 6개월입니다. 2세 미만의 이전 OD 참여자는 의료 기록을 기준으로 지난 6개월 동안 최소 1번의 VWF 치료 출혈 사건을 경험해야 하고 조사자가 예방적 치료를 받도록 권장해야 합니다.
  4. 참가자 >=2세의 경우 참가자는 등록 전 최소 12개월 동안 BE의 유형, 빈도, 심각도 및 치료를 안정적으로 평가하는 사용 가능한 기록을 가지고 있습니다. 2세 미만 참가자의 경우 참가자는 등록 전 최소 6개월 동안 BE의 유형, 빈도, 심각도 및 치료를 안정적으로 평가하는 사용 가능한 기록을 가지고 있습니다.
  5. 스크리닝 시점에 >=12세인 경우 참가자의 체질량 지수(BMI) >=15 그러나 <40kg/㎡(kg/m^2)입니다. 스크리닝 시점에 >=2 내지 <12세인 경우, 참가자는 >=5번째 백분위수 및 <95번째 백분위수(질병 통제 예방 센터[CDC] 임상 차트에 따름)의 BMI를 가집니다. 2세 미만의 젊은 참가자의 경우 CDC에서 제공하는 "연령 대비 체중" 임상 차트(5~95번째 백분위수)를 활용하여 참가자의 체중이 >=5 및 <95번째 백분위수인지 확인해야 합니다. 성별(CDC에서 제공하는 임상 차트는 https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm 참조).
  6. 가임 여성 참가자(즉, 월경 시작/사춘기에 도달)는 스크리닝 시 혈액/소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 참여 기간 동안 매우 효과적인 피임 조치를 사용하는 데 동의해야 합니다.
  7. 참가자는 (적절한 경우) 자발적으로 동의했으며 법적 권한을 부여받은 대리인은 정보에 입각한 동의를 제공했습니다.
  8. 참가자 및/또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있으며, 이는 또한 참가자의 요구 사항에 도전할 수 있는 현저한 위험이 존재하지 않도록 하기 위해 조사자와 후원자 간에 수행된 사전 선별 평가를 기반으로 확인되어야 합니다. 연구 요구 사항 준수.

제외 기준:

  1. 참가자가 가성 vWD 또는 vWD 이외의 다른 유전성 또는 후천성 응고 장애(예: 정성적 및 정량적 혈소판 장애 또는 상승된 프로트롬빈 시간/국제 정상화 비율 1.4) 진단을 받았습니다.
  2. 참가자는 스크리닝 시 VWF 억제제의 병력 또는 존재가 있습니다.
  3. 참가자는 역가 >=0.4 Bethesda 단위(BU)(Nijmegen 수정 Bethesda 분석에 의해) 또는 >=0.6 BU(Bethesda 분석에 의해)인 인자 VIII(FVIII) 억제제의 병력 또는 존재를 가지고 있습니다.
  4. 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질과 같은 연구 약물의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
  5. 참가자는 계절성 알레르기성 비염/결막염, 경미한 천식, 음식 알레르기 또는 동물 알레르기를 제외한 면역 장애의 병력이 있습니다.
  6. 참가자는 혈전 색전증 사건의 병력이 있습니다.
  7. 참가자는 입방 밀리미터 또는 마이크로리터(/mm^3)당 절대 도우미 T 세포(CD4) 수가 200 미만인 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성입니다.
  8. 참가자는 참가자의 현재 상태 또는 병력에 대한 조사관의 의학적 평가에 따라 또는 다음 중 하나에 의해 입증되지만 이에 국한되지 않는 심각한 간 질환으로 진단되었습니다. 정상(ULN), 저알부민혈증, 문맥 고혈압(예: 달리 설명되지 않는 비장비대, 식도 정맥류 병력) 또는 Child-Pugh 클래스 B 또는 C로 분류된 간경변.
  9. 참가자는 혈청 크레아티닌 수치 >= 2.5 밀리그램/데시리터(mg/dL)의 신장 질환 진단을 받았습니다.
  10. 참가자는 스크리닝 시 혈소판 수가 <100,000/mL(밀리리터당(/mL))입니다(유형 2B vWD를 가진 참가자는 이 연구에 적격한 것으로 간주되기 때문에 유형 2B vWD를 가진 참가자의 경우 스크리닝 시 혈소판 수[들]는 스폰서, 혈소판 수의 과거 경향 및 참가자 상태에 대한 연구자의 의학적 평가를 고려함).
  11. 참가자는 정보에 입각한 동의서(또는 적절한 경우 승인)에 서명하기 전 30일 이내에 국소 치료(예: 연고, 비강 스프레이)를 제외한 면역 조절 약물로 치료를 받았습니다.
  12. 참가자는 등록 당시 임신 또는 수유 중입니다.
  13. 참여자는 월경과다 또는 자궁출혈(감염, 이형성증 포함)을 유발하는 자궁경부 또는 자궁 질환이 있습니다.
  14. 참가자는 등록 전 30일 이내에 다른 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
  15. 참가자는 이 연구 이전에 VWF 제품으로 OD 또는 예방적 치료를 받지 않았습니다.
  16. 참가자는 진행성 치명적인 질병 및/또는 기대 수명이 15개월 미만입니다.
  17. 참가자는 참가자가 연구에 참여하는 동안 수행해야 하는 외과 개입에 대해 이미 예정되어 있습니다.
  18. 참가자는 조사자와 후원자 사이에 진행된 합동 사전 선별 평가를 기반으로 조사자의 의견에 따라 선별 절차를 완료할 수 없고 및/또는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
  19. 참가자는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과 및/또는 비협조적인 태도의 증거를 이해할 수 없는 정신 상태를 가지고 있습니다.
  20. 참가자는 연구 팀의 구성원이거나 연구 팀 구성원 중 한 명과 부양 관계에 있으며 가까운 친척(즉, 자녀, 파트너/배우자, 형제자매 및 부모) 및 직원을 포함합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 : 나이> = 12 ~ <18 세의 참가자
PDVWF 제품을 이용한 주문형 (OD) 요법 또는 예방 치료를받은 (> =) 12 세 미만의 연령 (> =) 12 세 미만의 참가자는 킬로그램 (IU/KG) Vonicog Alfa (IU/KG) Vonicog Alfa (IU/KG) Vonicog Alfa (RVWF), Intravenous infusion in intravenous alfa (IU/KG) Vonicog Alfa (IU/KG) Vonicog Alfa (IU/KG) Vonicog Alfa (IU/KG)의 범위 내에서 선택된 초기 용량을 가진 Vonicog ALFA (RVWF)를 받게됩니다. 달. 참가자는 지시 될 때 (획기적인 출혈 에피소드 치료 및 수술 전 출혈 관리에 필요하다고 생각되는지) 정맥 주입을 전진하든없이 Vonicog ALFA (RVWF)를받을 수 있습니다.
생물학적: 어드베이트
ADVATE는 정맥 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 재조합 인자 VIII(rFVIII)
  • 옥토코그 알파
생물학적: Vonicog Alfa
정맥 주사에 ​​의해 투여되는 Vonicog ALFA.
다른 이름들:
  • TAK-577
  • 재조합 폰 빌레 브란 팩터 (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
실험적: 코호트 2 : 나이> = 6 ~ <12 세의 참가자
PDVWF 제품을 사용한 VWF 제품의 OD 요법 또는 예방 치료를받은 나이> = 6 ~ <12 세의 참가자는 40 ~ 60 IU/kg vonicog alfa (RVWF) 범위 내에서 선택된 초기 복용량, 12 개월 동안 두 번의 주파수 범위 내에서 선택된 초기 용량으로 Vonicog ALFA (RVWF)를 받게됩니다. 참가자는 지시 될 때 (획기적인 출혈 에피소드 치료 및 수술 전 출혈 관리에 필요하다고 생각되는지) 정맥 주입을 전진하든없이 Vonicog ALFA (RVWF)를받을 수 있습니다.
생물학적: 어드베이트
ADVATE는 정맥 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 재조합 인자 VIII(rFVIII)
  • 옥토코그 알파
생물학적: Vonicog Alfa
정맥 주사에 ​​의해 투여되는 Vonicog ALFA.
다른 이름들:
  • TAK-577
  • 재조합 폰 빌레 브란 팩터 (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
실험적: 코호트 3 : 6 세 미만의 참가자
6 세 미만의 참가자 PDVWF 제품을 사용한 VWF 제품의 OD 요법 또는 예방 치료를받은 참가자는 12 개월 동안 2 회 주에 대해 40 ~ 60 IU/kg vonicog alfa (RVWF) 범위 내에서 선택된 초기 용량으로 Vonicog ALFA (RVWF)를 받게됩니다. 참가자는 지시 될 때 (획기적인 출혈 에피소드 치료 및 수술 전 출혈 관리에 필요하다고 생각되는지) 정맥 주입을 전진하든없이 Vonicog ALFA (RVWF)를받을 수 있습니다.
생물학적: 어드베이트
ADVATE는 정맥 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 재조합 인자 VIII(rFVIII)
  • 옥토코그 알파
생물학적: Vonicog Alfa
정맥 주사에 ​​의해 투여되는 Vonicog ALFA.
다른 이름들:
  • TAK-577
  • 재조합 폰 빌레 브란 팩터 (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료 중에 조사자가 평가 한 자발적 또는 외상성 출혈 에피소드에 대한 연간 출혈 속도 (ABR)
기간: 12 개월
연구 중 ABR은 Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료 중에 조사자가 분류 한 자발적 및 외상성 출혈 에피소드에 대한 각 참가자에 대한 역사적 ABR과 비교하여보고 될 것이다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
TEAE 및 SAE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
심각도별 TEAE 참여자 수
기간: 12 개월
TEAE의 심각도가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
인과 관계에 따른 TEAE 및 SAE가 있는 참가자 수
기간: 12 개월
인과 관계 관련 TEAE 및 SAE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
혈전 색전증, 과민 반응 및 주입 관련 반응(IRR)이 있는 참가자 수
기간: 12 개월
혈전 색전증 사건, 과민 반응 및 IRR이 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
VWF 및 Factor VIII(FVIII)에 대한 중화 항체를 개발한 참여자 수
기간: 12 개월
VWF 및 FVIII에 대한 중화 항체를 생성하는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
생명징후 매개변수의 기준값에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 12 개월
조사자 평가당 활력 징후 매개변수의 기준선 값에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
실험실 매개변수의 기준선 값에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 12 개월
조사자 평가당 실험실 매개변수의 기준선 값에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
12 개월
출혈 에피소드 해결 시 획기적인 출혈 치료의 전반적인 지혈 효능 등급
기간: 12 개월
출혈 에피소드의 해결 시 돌발 출혈 치료의 전반적인 지혈 효능 등급이 보고될 것입니다.
12 개월
인자 VIII 응고의 혈장 수준(FVIII:C)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C의 혈장 수준이 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco 기반 증분 복구
기간: 12 개월
VWF:Rco 기반 증분 복구가 보고됩니다.
12 개월
VWF:Ag 기반 증분 복구
기간: 12 개월
VWF:Ag 기반 증분 복구가 보고됩니다.
12 개월
VWF:CB 기반 증분 복구
기간: 12 개월
VWF:CB 기반 증분 복구가 보고됩니다.
12 개월
VWF:GP1bM 기반 증분 복구
기간: 12 개월
VWF:GP1bM에 기반한 증분 복구가 보고됩니다.
12 개월
VWF에 대한 시간 0부터 부분 투여 간격의 종료까지의 혈장 수준 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0- Tau;ss) 및 0 내지 96시간까지의 수준 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-96; ss)의 비율: Rco
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
AUC0- Tau;ss/AUC0-96의 비율; VWF:Rco에 대한 ss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco의 말단 반감기(T1/2)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco 기반 TT1/2가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 정상 상태(Cmax;ss)에서 부분 투약 간격 동안 최대 혈장 수준
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 Cmax;ss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 정상 상태(Tmax;ss)에서 최대 혈장 수준에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 Tmax;ss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 정상 상태(Vss) 분포의 부피
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 Vss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco용 클리어런스(CL)
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
VWF:Rco에 대한 CL이 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C에 대한 정상 상태(Cmax;ss)에서 부분 투약 간격 동안 최대 혈장 수준
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C에 대한 Cmax;ss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C에 대한 정상 상태(Tmax;ss)에서 최대 혈장 수준에 도달하기 위한 최소 시간
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C에 대한 Tmax;ss가 보고됩니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
FVIII:C에 대한 0~96시간(AUC0-96; ss)의 수준 대 시간 곡선 아래 영역
기간: 주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
AUC0-96; FVIII:C에 대한 ss가 보고될 것입니다.
주입 전 30분 이내 및 주입 후 여러 시점(최대 96시간)
혈장 수준에 따른 면적 대 시간 곡선의 비율은 시간 0에서 부분 투약 간격 (AUC0-TAU; SS)의 시간까지 및 레벨 대 시간 곡선 (AUC0-96; SS)에 따른 영역 : C : C : C :
기간: 30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
Auc0-tau; ss 및 auc0-96의 비율; FVIII : C에 대한 SS 가보고됩니다.
30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
VWF 및 FVIII에 대한 결합 항체를 개발하는 참가자 수
기간: 12 개월
VWF 및 FVIII에 대한 총 결합 항체를 개발하는 참가자의 수가보고 될 것입니다.
12 개월
ABR 분류 된 참가자 수
기간: 12 개월
ABR은 Vonicog ALFA (RVWF) 예방 중 0, 0-2, 2-5 또는> 5 출혈 에피소드로 분류되었습니다. 분류 된 ABR을 가진 참가자 수가보고됩니다.
12 개월
ABR 퍼센트 감소 성공을 달성 할 주문형 치료를받은 이전 참가자 수
기간: 12 개월
ABR 퍼센트 감소 성공은 본 연구에 등록하기 전에 OD 치료 중 참가자 자신의 역사적 ABR에 비해 Vonicog ALFA (RVWF) 예방 동안 ABR의 최소 25% 감소로 정의된다. ABR 퍼센트 감소 성공을 달성 할 주문형 치료를받은 이전에 참가자의 수가보고 될 것입니다.
12 개월
자발적 ABR 보존 성공을 가진 PDVWF 스위치 참가자 수
기간: 12 개월
ABR 보존 성공은 본 연구에 등록하기 전에 PDVWF를 사용한 예방 적 치료 동안 참가자 자신의 역사적 ABR보다 크지 않은 Vonicog ALFA (RVWF) 예방 기간 동안 자발적인 출혈 에피소드에 대한 ABR을 달성하는 것으로 정의됩니다. 자발적인 ABR 보존 성공을 가진 PDVWF 스위치 참가자의 수가보고됩니다.
12 개월
자발적 ABR 역사적으로 그리고 출혈 위치에 따라 Vonicog ALFA (RVWF)와의 예방 치료 중
기간: 12 개월
역사적으로 자발적인 ABR의 수와 출혈 위치에 따라 Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료를받는 동안보고됩니다.
12 개월
출혈에 의한 출혈 에피소드에 대한 ABR 역사적으로 그리고 Vonicog Alfa (RVWF)와의 예방 치료 중
기간: 12 개월
출혈에 의한 출혈 에피소드에 대한 ABR은 역사적으로 원인이며 Vonicog ALFA (RVWF)와의 예방 치료 중에는보고됩니다.
12 개월
Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료 중에 주당 투여 된 총 주입 수
기간: 12 개월
Vonicog ALFA (RVWF)를 사용한 예방 치료 중 일주일에 투여되는 총 주입 수가보고됩니다.
12 개월
Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료 중 주당 평균 주입 수
기간: 12 개월
Vonicog ALFA (RVWF)로 예방 치료 중 주당 평균 주입 수가보고됩니다.
12 개월
예방 치료 중 월에 Vonicog ALFA (RVWF)의 총 중량 조정 소비
기간: 12 개월
예방 치료 중 한 달에 Vonicog ALFA (RVWF)의 총 중량 조정 소비가보고됩니다.
12 개월
출혈 에피소드 당 RVWF 및 전진 (RFVIII, Octocog ALFA)의 주입 수
기간: 12 개월
Vonicog ALFA (RVWF) 및 출혈 당 발전 에피소드의 주입 수가보고됩니다.
12 개월
Vonicog Alfa (RVWF)의 체중 조정 소비 및 출혈 에피소드 당 조달
기간: 12 개월
Vonicog ALFA (RVWF)의 체중 조정 소비 및 출혈 당 발전 에피소드 가보고됩니다.
12 개월
폰 빌레 브란트 인자에 기초한 vonicog alfa (RVWF)의 혈장 수준 : ristocetin 보조 인자 (VWF : RCO)
기간: 30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
VWF : RCO를 기반으로 한 Vonicog ALFA (RVWF)의 혈장 수준이보고됩니다.
30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자 항원 (VWF : AG)에 기초한 vonicog alfa (RVWF)의 혈장 수준
기간: 30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
VWF : AG에 기초한 vonicog alfa (RVWF)의 혈장 수준이보고 될 것이다.
30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자 콜라겐 결합에 기초한 vonicog alfa (RVWF)의 혈장 수준 (VWF : CB)
기간: 30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
VWF : CB를 기반으로 한 Vonicog ALFA (RVWF)의 혈장 수준이보고됩니다.
30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자 당 단백질 1B 결합 (VWF : GP1BM)에 기초한 vonicog alfa (RVWF)의 혈장 수준
기간: 30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후
VWF : GP1BM에 기초한 Vonicog ALFA (RVWF)의 혈장 수준이보고 될 것이다.
30 분 이내 접관 전 및 여러 시점 (최대 96 시간) 이내에 발생한 후

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 6일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 11일

연구 완료 (추정된)

2030년 4월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 10월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 10월 14일

처음 게시됨 (실제)

2022년 10월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다