Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rekombinowanego czynnika von Willebranda (rVWF) (TAK-577) u dzieci z ciężką chorobą von Willebranda (vWD)

22 maja 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Prospektywne, otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki rVWF u dzieci z rozpoznaniem ciężkiej choroby von Willebranda

Głównym celem pracy jest ocena skuteczności profilaktyki rekombinowanym czynnikiem von Willebranda (rVWF) u dzieci. Do tego badania zostaną włączeni uczestnicy, którzy byli wcześniej leczeni produktem VWF lub produktem VWF pochodzącym z osocza (pdVWF). W tym badaniu uczestnicy będą leczeni rVWF przez 12 miesięcy.

Podczas badania uczestnicy odwiedzą badaną klinikę 6 razy po rozpoczęciu leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Główny śledczy:
          • Sophie Susen
        • Kontakt:
      • Lyon, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Główny śledczy:
          • Sandrine Meunier
        • Kontakt:
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D12N512
  • Japonia
      • Nagasaki, Japonia, 852-8501
        • Rekrutacyjny
        • Nagasaki University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonia, 286-8523
        • Rekrutacyjny
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonia, 634-8522
        • Rekrutacyjny
        • Nara Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japonia, 874-0011
        • Rekrutacyjny
        • NHO Beppu Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hiroshi Koga
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35223
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • Rekrutacyjny
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Roberts
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Rekrutacyjny
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Główny śledczy:
          • Susan Kuldanek
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Rekrutacyjny
        • Cure 4 the Kids
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Główny śledczy:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80123
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Włochy, 10126
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3HR
        • Rekrutacyjny
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mary Mathias

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  1. Uczestnik ma udokumentowane rozpoznanie ciężkiej choroby VWD (wyjściowa aktywność kofaktora rystocetyny czynnika von Willebranda [VWF:RCo] <20 jednostek wewnętrznych na decylitr [IU/dl]) z historią leczenia substytucyjnego koncentratem VWF wymaganym do opanowania krwawienia i rozpoznaniem VWD typu 1, typu 2 (2A, 2B, 2M, 2N) lub typu 3. Diagnozę potwierdza się, w stosownych przypadkach, testami genetycznymi i/lub analizą multimerów, które mogą być udokumentowane w historii uczestnika lub podczas badań przesiewowych.
  2. Uczestnik ma <18 lat w momencie badania przesiewowego.

  3. Wymagania dotyczące leczenia wstępnego:

    1. Uczestnik otrzymywał terapię OD z produktami VWF przez co najmniej 12 miesięcy (dla uczestników w wieku >=2 lat) przed badaniem przesiewowym, doświadczył co najmniej 1 przypadku krwawienia leczonego VWF podczas (z wyłączeniem krwotoku miesiączkowego/obfitego krwawienia miesiączkowego [HMB] , jeśli dotyczy) w ciągu ostatnich 12 miesięcy, a leczenie profilaktyczne jest zalecane przez badacza (uczestnicy wcześniejszego OD); Lub
    2. Uczestnik otrzymywał profilaktyczne leczenie produktami pdVWF przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym (dla uczestników >=2 lat) i badacz zaleca zmianę na profilaktyczne stosowanie rVWF (uczestnicy zmiany).
    3. Dla uczestników w wieku <2 lat wymagany czas trwania wcześniejszej terapii OD produktami VWF lub wcześniejszego leczenia profilaktycznego produktami pdVWF wynosi co najmniej 6 miesięcy. Na podstawie dokumentacji medycznej uczestnicy wcześniejszego OD w wieku <2 lat powinni doświadczyć co najmniej 1 krwawienia leczonego VWF w ciągu ostatnich 6 miesięcy i badacz zalecił im poddanie się leczeniu profilaktycznemu.
  4. W przypadku uczestników w wieku >=2 lat uczestnik ma dostępne dane, które w sposób wiarygodny oceniają typ, częstotliwość, ciężkość i leczenie BE przez co najmniej 12 miesięcy poprzedzających rejestrację. W przypadku uczestników w wieku <2 lat uczestnik ma dostęp do zapisów, które w sposób wiarygodny oceniają typ, częstotliwość, nasilenie i leczenie BE przez co najmniej 6 miesięcy poprzedzających rejestrację.
  5. Jeśli w momencie badania przesiewowego uczestnik ma >=12 lat, wskaźnik masy ciała (BMI) wynosi >=15, ale <40 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2). Jeśli w momencie badania przesiewowego wiek >=2 do <12 lat, BMI uczestnika wynosi >=5 i <95 percentyla (zgodnie z wykresami klinicznymi Centrum Kontroli i Prewencji Chorób [CDC]). W przypadku młodszych uczestników, którzy mają mniej niż 2 lata, należy wykorzystać wykresy kliniczne „masy ciała w stosunku do wieku” (od 5 do 95 percentyla) dostarczone przez CDC, aby upewnić się, że masa ciała uczestnika wynosi >= 5 i <95 percentyla na podstawie na temat płci (wykresy kliniczne dostarczone przez CDC, patrz: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Uczestniczki w wieku rozrodczym (tj. takie, u których wystąpiła miesiączka/osiągnęły dojrzałość płciową) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z krwi/moczu podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych środków kontroli urodzeń na czas udziału w badaniu.
  7. Uczestnik dobrowolnie wyraził zgodę (w stosownych przypadkach), a prawnie upoważniony przedstawiciel (przedstawiciele) wyrazili świadomą zgodę.
  8. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu, co również należy potwierdzić na podstawie wstępnej oceny przesiewowej przeprowadzonej między badaczem a sponsorem, aby upewnić się, że nie występuje żadne szczególne ryzyko, które mogłoby zagrozić uczestnikowi zgodność z wymogami studiów.

Kryteria wyłączenia:

  1. U uczestnika zdiagnozowano pseudoVWD lub inne dziedziczne lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż VWD (przykład: jakościowe i ilościowe zaburzenia płytek krwi lub wydłużony czas protrombinowy/międzynarodowy współczynnik znormalizowany 1,4).
  2. Uczestnik ma historię lub obecność inhibitora VWF podczas badania przesiewowego.
  3. Uczestnik ma historię lub obecność inhibitora czynnika VIII (FVIII) z mianem >=0,4 jednostek Bethesda (BU) (w teście Bethesda zmodyfikowanym przez Nijmegen) lub >=0,6 BU (w teście Bethesda).
  4. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek ze składników badanych leków, takich jak białka myszy lub chomika.
  5. Uczestnik ma historię medyczną zaburzeń immunologicznych, z wyłączeniem sezonowego alergicznego nieżytu nosa/zapalenia spojówek, łagodnej astmy, alergii pokarmowych lub alergii na zwierzęta.
  6. Uczestnik ma historię medyczną incydentu zakrzepowo-zatorowego.
  7. Uczestnik jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) z bezwzględną liczbą pomocniczych limfocytów T (CD4) <200 na milimetr sześcienny lub mikrolitr (/ mm ^ 3).
  8. U uczestnika zdiagnozowano poważną chorobę wątroby zgodnie z medyczną oceną aktualnego stanu uczestnika lub historii choroby dokonaną przez badacza lub na podstawie, między innymi, któregokolwiek z poniższych: aminotransferaza alaninowa (ALT) w surowicy większa niż 5-krotność górnej granicy normy (GGN), hipoalbuminemia, nadciśnienie żyły wrotnej (na przykład obecność niewyjaśnionej w inny sposób splenomegalii, żylaki przełyku w wywiadzie) lub marskość wątroby sklasyfikowana jako klasa B lub C wg Childa-Pugha.
  9. U uczestnika zdiagnozowano chorobę nerek z poziomem kreatyniny w surowicy >=2,5 miligrama na decylitr (mg/dl).
  10. Podczas badania przesiewowego liczba płytek krwi u uczestnika wynosi <100 000 na mililitr (/ml) (ponieważ uczestnicy z VWD typu 2B są uznawani za kwalifikujących się do tego badania, w przypadku uczestników z VWD typu 2B liczba płytek krwi podczas badania przesiewowego zostanie oceniona w porozumieniu z sponsora, biorąc pod uwagę historyczne tendencje w liczbie płytek krwi oraz ocenę medyczną stanu uczestników dokonaną przez badacza).
  11. Uczestnik był leczony lekiem immunomodulującym, z wyłączeniem leczenia miejscowego (np. maści, aerozole do nosa), w ciągu 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody (lub zgody, jeśli dotyczy).
  12. Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią w momencie rejestracji.
  13. Uczestnik ma choroby szyjki macicy lub macicy powodujące krwotok miesiączkowy lub krwotok maciczny (w tym infekcję, dysplazję).
  14. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym inną IP lub badane urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP lub badane urządzenie w trakcie tego badania.
  15. Uczestnik nie otrzymał OD ani leczenia profilaktycznego produktem VWF przed tym badaniem.
  16. U uczestnika występuje postępująca śmiertelna choroba i/lub oczekiwana długość życia krótsza niż 15 miesięcy.
  17. Uczestnik ma już zaplanowaną interwencję chirurgiczną, która będzie musiała zostać przeprowadzona, gdy uczestnik uczestniczy w badaniu.
  18. Uczestnik nie jest w stanie ukończyć procedur przesiewowych i/lub spełnić wymagań protokołu w opinii badacza na podstawie wspólnej oceny wstępnej przeprowadzonej przez badacza i sponsora.
  19. Uczestnik cierpi na chorobę psychiczną, która uniemożliwia mu zrozumienie charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania i/lub dowodów świadczących o niechęci do współpracy.
  20. Uczestnik jest członkiem zespołu badawczego lub pozostaje w związku zależnym z jednym z członków zespołu badawczego, w skład którego wchodzą osoby bliskie (tj. dzieci, partner/małżonek, rodzeństwo i rodzice) oraz pracownicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Uczestnicy w wieku> = 12 do <18 lat
Uczestnicy o wieku większym lub równym (> =) 12 do mniej niż (<) 18 lat, którzy otrzymali terapię na żądanie (OD) lub leczenie profilaktyczne za pomocą produktu PDVWF, otrzymają Vonion Alfa (RVWF) z początkową dawką wybraną w zakresie 40 do 60 jednostek międzynarodowych na kur, będzie Vonionog (RVWF), infousionem INTRAVENOOSIONS, TON, TON, TON, TOM TUMUSTEKEOKS. przez 12 miesięcy. Uczestnicy mogą otrzymać Vonicog ALFA (RVWF) z lub bez infuzji dożylnych, gdy są wskazani (zgodnie z uznaniem za konieczne do przełomowego leczenia epizodem i leczenie krwawienia okołooperacyjnego).
Biologiczny: ADWAT
ADVATE podawany we wstrzyknięciu dożylnym.
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologiczny: Vonicog Alfa
Vonicog ALFA podawane przez wstrzyknięcie dożylne.
Inne nazwy:
  • TAK-577
  • Recombinant Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-evevondi
Eksperymentalny: Kohorta 2: Uczestnicy z wiekiem> = 6 do <12 lat
Uczestnicy z wiekiem> = 6 do <12 lat, którzy otrzymali terapię OD produktu VWF lub leczenie profilaktycznego za pomocą produktu PDVWF, otrzymają Vonicog ALFA (RVWF) z początkową dawką wybraną w zakresie od 40 do 60 IU/kg Vonicog ALFA (RVWF), infuzje dożylne, dwukrotnie na 12 miesięcy. Uczestnicy mogą otrzymać Vonicog ALFA (RVWF) z lub bez infuzji dożylnych, gdy są wskazani (zgodnie z uznaniem za konieczne do przełomowego leczenia epizodem i leczenie krwawienia okołooperacyjnego).
Biologiczny: ADWAT
ADVATE podawany we wstrzyknięciu dożylnym.
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologiczny: Vonicog Alfa
Vonicog ALFA podawane przez wstrzyknięcie dożylne.
Inne nazwy:
  • TAK-577
  • Recombinant Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-evevondi
Eksperymentalny: Kohorta 3: Uczestnicy w wieku <6 lat
Uczestnicy w wieku <6 lat, którzy otrzymali terapię OD produktu VWF lub profilaktyczne leczenie produktem PDVWF, otrzymają Vonicog ALFA (RVWF) z początkową dawką wybraną w zakresie od 40 do 60 IU/kg Vonicog Alfa (RVWF), infuzji dożylnych, dwa razy w ciągu 12 miesięcy. Uczestnicy mogą otrzymać Vonicog ALFA (RVWF) z lub bez infuzji dożylnych, gdy są wskazani (zgodnie z uznaniem za konieczne do przełomowego leczenia epizodem i leczenie krwawienia okołooperacyjnego).
Biologiczny: ADWAT
ADVATE podawany we wstrzyknięciu dożylnym.
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologiczny: Vonicog Alfa
Vonicog ALFA podawane przez wstrzyknięcie dożylne.
Inne nazwy:
  • TAK-577
  • Recombinant Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-evevondi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik krwawienia (ABR) dla spontanicznych lub traumatycznych epizodów krwawienia, co oceniono przez badacza podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
ABR podczas badania w porównaniu z historycznym ABR dla każdego uczestnika zarówno dla spontanicznych, jak i traumatycznych epizodów krwawienia, które zostanie sklasyfikowane przez badacza podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF).
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z TEAE i SAE.
12 miesięcy
Liczba uczestników z TEAE według ciężkości
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba uczestników z ciężkością TEAE zostanie zgłoszona.
12 miesięcy
Liczba uczestników z TEAE i SAE według przyczynowości
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z TEAE i SAE związanymi ze związkiem przyczynowym.
12 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami zakrzepowo-zatorowymi, reakcjami nadwrażliwości i reakcjami związanymi z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników ze zdarzeniami zakrzepowo-zatorowymi, reakcjami nadwrażliwości i IRR.
12 miesięcy
Liczba uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała neutralizujące przeciwko VWF i czynnikowi VIII (FVIII)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których rozwiną się przeciwciała neutralizujące przeciwko VWF i FVIII.
12 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą parametrów funkcji życiowych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowych parametrów czynności życiowych według oceny badacza.
12 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą parametrów laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowych parametrów laboratoryjnych na ocenę badacza.
12 miesięcy
Ogólna ocena skuteczności hemostatycznej leczenia krwawienia międzymiesiączkowego po ustąpieniu epizodu krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszona zostanie ogólna ocena skuteczności hemostatycznej leczenia krwawienia międzymiesiączkowego po ustąpieniu epizodu krwawienia.
12 miesięcy
Poziom krzepnięcia czynnika VIII w osoczu (FVIII:C)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Zgłoszony zostanie poziom FVIII:C w osoczu.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Odzyskiwanie przyrostowe w oparciu o VWF:Rco
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Raportowane będzie odzyskiwanie przyrostowe w oparciu o VWF:Rco.
12 miesięcy
Odzysk przyrostowy w oparciu o VWF:Ag
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszony zostanie przyrostowy odzysk w oparciu o VWF:Ag.
12 miesięcy
Odzyskiwanie przyrostowe oparte na VWF:CB
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Raportowane będzie odzyskiwanie przyrostowe w oparciu o VWF:CB.
12 miesięcy
Odzyskiwanie przyrostowe w oparciu o VWF:GP1bM
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Raportowane będzie odzyskiwanie przyrostowe w oparciu o VWF:GP1bM.
12 miesięcy
Stosunek powierzchni pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do końca przerwy w podaniu częściowej dawki (AUC0- Tau;ss) do powierzchni pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od 0 do 96 godzin (AUC0-96; ss) dla VWF: Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Stosunek AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss dla VWF:Rco zostanie zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Końcowy okres półtrwania (T1/2) dla VWF:Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Zgłoszone zostanie TT1/2 oparte na VWF:Rco.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Maksymalne stężenie w osoczu podczas przerwy między częściowymi dawkami w stanie stacjonarnym (Cmax;ss) dla VWF:Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Cmax;ss dla VWF:Rco zostanie podane.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Minimalny czas do osiągnięcia maksymalnego poziomu w osoczu w stanie stacjonarnym (Tmax;ss) dla VWF:Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Tmax;ss dla VWF:Rco zostanie zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) dla VWF:Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Vss dla VWF:Rco zostanie zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Prześwit (CL) dla VWF:Rco
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
CL dla VWF:Rco zostanie zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Maksymalne stężenie w osoczu podczas przerwy między częściowymi dawkami w stanie stacjonarnym (Cmax;ss) dla FVIII:C
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Cmax;ss dla FVIII:C zostanie podane.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Minimalny czas do osiągnięcia maksymalnego poziomu w osoczu w stanie stacjonarnym (Tmax;ss) dla FVIII:C
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Zgłoszone zostanie Tmax;ss dla FVIII:C.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Obszar pod krzywą poziomu w funkcji czasu Od 0 do 96 godzin (AUC0-96; ss) dla FVIII:C
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
AUC0-96; ss dla FVIII:C zostaną zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Stosunek obszaru pod poziomem plazmy w porównaniu z krzywą czasową od czasu 0 do końca częściowego przedziału dawkowania (auc0-tau; ss) i powierzchni pod poziomem w porównaniu z krzywą czasową od 0 do 96 godzin (AUC0-96; SS) dla FVIII: C
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Stosunek auc0-tau; ss i auc0-96; SS dla FVIII: C zostanie zgłoszone.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Liczba uczestników, którzy opracowują wiążące przeciwciała z VWF i FVIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy opracowują całkowite przeciwciała wiążące z VWF i FVIII.
12 miesięcy
Liczba uczestników z skategoryzowanym ABR
Ramy czasowe: 12 miesięcy
ABR skategoryzowane jako 0, 0-2, 2-5 lub> 5 epizodów krwawienia podczas profilaktyki Vonicog Alfa (RVWF). Zgłoszono liczbę uczestników z skategoryzowanym ABR.
12 miesięcy
Liczba uczestników, którzy wcześniej otrzymują leczenie na żądanie, którzy osiągną sukces obniżenia ABR
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Sukces redukcji procentowej ABR jest zdefiniowany jako co najmniej 25% redukcji ABR podczas profilaktyki Vonicog Alfa (RVWF) w stosunku do własnego historycznego ABR uczestnika podczas leczenia OD przed zapisaniem się do tego badania. Zgłasza się liczba uczestników, którzy wcześniej otrzymują leczenie na żądanie, którzy osiągną sukces obniżenia ABR.
12 miesięcy
Liczba uczestników przełącznika PDVWF ze spontanicznym sukcesem ochrony ABR
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Sukces ochrony ABR jest definiowany jako osiągnięcie ABR dla spontanicznych epizodów krwawienia podczas profilaktyki Vonicog Alfa (RVWF), która nie jest większa niż własny historyczny ABR uczestnika podczas leczenia profilaktycznego PDVWF przed włączeniem tego badania. Zgłoszono liczbę uczestników przełącznika PDVWF ze spontanicznym sukcesem ochrony ABR.
12 miesięcy
Liczba spontanicznych ABR historycznie i podczas leczenia profilaktycznego za pomocą Vonicog Alfa (RVWF) według lokalizacji krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono liczbę spontanicznych ABR i podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF) według lokalizacji krwawienia.
12 miesięcy
ABR za krwawienie epizodów krwawiących przyczyną historycznie i podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
ABR w przypadku epizodów krwawienia przez krwawienie przyczyną historycznie i podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF) zostanie zgłoszony.
12 miesięcy
Całkowita liczba infuzji podawanych tygodniowo podczas profilaktycznego leczenia Vonicog Alfa (RVWF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono całkowitą liczbę infuzji podawanych na tydzień podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF).
12 miesięcy
Średnia liczba infuzji tygodniowo podczas leczenia profilaktycznego z Vonicog ALFA (RVWF)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono średnią liczbę infuzji na tydzień podczas leczenia profilaktycznego Vonicog ALFA (RVWF).
12 miesięcy
Całkowita regulacja zużycia Vonicog ALFA (RVWF) miesięcznie podczas leczenia profilaktycznego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono całkowite zużycie Vonicog ALFA (RVWF) miesięcznie podczas leczenia profilaktycznego.
12 miesięcy
Liczba infuzji RVWF i Advate (RFVIII, Octocog Alfa) na odcinek krwawienia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszono liczbę infuzji Vonicog ALFA (RVWF) i Advate na odcinek krwawienia.
12 miesięcy
Zużycie Vonicog ALFA (RVWF) skorygowane o wagę
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszone zostanie zużycie Vonicog ALFA (RVWF) skorygowane o wagę.
12 miesięcy
Poziom w osoczu Vonicog Alfa (RVWF) na podstawie czynnika von Willebranda: Ristocetyna kofaktor (VWF: RCO)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog ALFA (RVWF) oparty na VWF: RCO zostanie zgłoszony.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog Alfa (RVWF) na podstawie antygenu Von Willebranda (VWF: AG)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog ALFA (RVWF) oparty na VWF: AG zostanie zgłoszony.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog ALFA (RVWF) na podstawie wiązania kolagenu czynnika Von Willebranda (VWF: CB)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog ALFA (RVWF) oparty na VWF: CB zostanie zgłoszony.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog ALFA (RVWF) na podstawie wiązania glikoproteiny 1b Von Willebranda (VWF: GP1BM)
Ramy czasowe: W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji
Poziom w osoczu Vonicog Alfa (RVWF) oparty na VWF: GP1BM zostanie zgłoszony.
W ciągu 30 minut przed infuzją i w wielu punktach czasowych (do 96 godzin) po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

WRZZ z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/ W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj