Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rekombinantního von Willebrandova faktoru (rVWF) (TAK-577) u dětí s těžkou von Willebrandovou chorobou (vWD)

22. května 2026 aktualizováno: Takeda

Fáze 3, prospektivní, otevřená, nekontrolovaná, multicentrická studie o účinnosti a bezpečnosti profylaxe pomocí rVWF u dětí s diagnózou těžké von Willebrandovy choroby

Hlavním cílem studie je zhodnotit účinnost profylaxe rekombinantním von Willebrandovým faktorem (rVWF) u dětí. Do této studie budou zařazeni ti účastníci, kteří byli dříve léčeni přípravkem VWF nebo přípravkem VWF získaným z plazmy (pdVWF). V této studii budou účastníci léčeni rVWF po dobu 12 měsíců.

Během studie účastníci navštíví studijní kliniku 6krát po zahájení léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sophie Susen
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie, 69677
        • Nábor
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandrine Meunier
        • Kontakt:
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D12N512
  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80123
        • Aktivní, ne nábor
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Itálie, 10126
        • Aktivní, ne nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Japonsko
      • Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Nábor
        • Nagasaki University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonsko, 286-8523
        • Nábor
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nábor
        • Nara Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japonsko, 874-0011
        • Nábor
        • NHO Beppu Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hiroshi Koga
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3HR
        • Nábor
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Mathias
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35223
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • Nábor
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Roberts
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
        • Nábor
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Nábor
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Kuldanek
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Nábor
        • Cure 4 the Kids
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Nábor
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  1. Účastník má zdokumentovanou diagnózu těžké VWD (výchozí hodnota aktivity kofaktoru von Willebrandova faktoru ristocetinu [VWF:RCo] <20 vnitřních jednotek na decilitr [IU/dL]) s anamnézou substituční terapie koncentrátem VWF potřebným ke kontrole krvácení a stanovení diagnózy VWD typu 1, typu 2 (2A, 2B, 2M, 2N) nebo typu 3. Diagnóza je případně potvrzena genetickým testováním a/nebo multimerní analýzou, která může být dokumentována v anamnéze účastníka nebo při screeningu.
  2. Účastníkovi je v době promítání méně než 18 let.

  3. Požadavky na ošetření před screeningem:

    1. Účastník dostával OD terapii s produkty VWF po dobu nejméně 12 měsíců (pro účastníky >=2 roky) před screeningem, prodělal alespoň 1 krvácivou příhodu léčenou VWF (s výjimkou menoragie/silného menstruačního krvácení [HMB] , podle potřeby) v posledních 12 měsících a profylaktická léčba je doporučena zkoušejícím (předchozí účastníci OD); nebo
    2. Účastník dostával profylaktickou léčbu přípravky pdVWF po dobu nejméně 12 měsíců před screeningem (pro účastníky >=2 roky věku) a přechod na profylaxi pomocí rVWF doporučuje zkoušející (přepnout účastníky).
    3. Pro účastníky ve věku < 2 roky je požadovaná délka předchozí terapie OD přípravky VWF nebo předchozí profylaktické léčby přípravky pdVWF alespoň 6 měsíců. Předchozí účastníci OD ve věku < 2 roky by podle lékařských záznamů měli prodělat alespoň 1 krvácivou příhodu léčenou VWF během posledních 6 měsíců a zkoušející jim doporučit profylaktickou léčbu.
  4. Pro účastníky ve věku >=2 roky má účastník k dispozici záznamy, které spolehlivě vyhodnotí typ, frekvenci, závažnost a léčbu BE po dobu nejméně 12 měsíců před zápisem. Pro účastníky mladší 2 let má účastník k dispozici záznamy, které spolehlivě vyhodnotí typ, frekvenci, závažnost a léčbu BE po dobu nejméně 6 měsíců před zápisem.
  5. Pokud je v době screeningu >=12 let, má účastník index tělesné hmotnosti (BMI) >=15, ale <40 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2). Pokud je v době screeningu >=2 až ​​<12 let, má účastník BMI >=5. a <95. percentil (podle klinických tabulek Centra pro kontrolu a prevenci nemocí [CDC]). Pro mladší účastníky, kteří jsou mladší než 2 roky, by měly být použity klinické tabulky „hmotnosti pro věk“ (5. až 95. percentil) poskytnuté CDC, aby bylo zajištěno, že účastník má tělesnou hmotnost >= 5. a <95. percentil na základě o pohlaví (klinické tabulky poskytnuté CDC naleznete na: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Účastnice ve fertilním věku (tj. měly začátek menstruace/dosáhly puberty) musí mít negativní výsledek těhotenského testu z krve/moči při screeningu a souhlasit s použitím vysoce účinných antikoncepčních opatření po dobu své účasti ve studii.
  7. Účastník dobrovolně poskytl souhlas (pokud je to vhodné) a zákonně zmocněný zástupce (zástupci) poskytl informovaný souhlas.
  8. Účastník a/nebo zákonně zmocněný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu, což by mělo být rovněž potvrzeno na základě předběžného screeningového hodnocení provedeného mezi zkoušejícím a zadavatelem, aby bylo zajištěno, že neexistuje žádné eminentní riziko, které by mohlo zpochybnit účast účastníka. dodržování studijních požadavků.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníkovi byla diagnostikována pseudo VWD nebo jiná dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než VWD (příklad, kvalitativní a kvantitativní poruchy krevních destiček nebo zvýšený protrombinový čas/mezinárodní normalizovaný poměr 1,4).
  2. Účastník má při screeningu anamnézu nebo přítomnost inhibitoru VWF.
  3. Účastník má v anamnéze nebo přítomnosti inhibitoru faktoru VIII (FVIII) s titrem >=0,4 jednotek Bethesda (BU) (podle Nijmegen-modifikovaného testu Bethesda) nebo >=0,6 BU (podle testu Bethesda).
  4. Účastník má známou přecitlivělost na kteroukoli ze složek studovaných léků, jako jsou myší nebo křeččí proteiny.
  5. Účastník má v anamnéze imunologické poruchy, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy, lehkého astmatu, potravinových alergií nebo alergií na zvířata.
  6. Účastník má v anamnéze tromboembolickou příhodu.
  7. Účastník je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s absolutním počtem pomocných T buněk (CD4) <200 na krychlový milimetr nebo mikrolitr (/mm^3).
  8. Účastníkovi bylo diagnostikováno závažné onemocnění jater na základě lékařského posouzení současného stavu účastníka nebo jeho anamnézy nebo jak je doloženo, ale nejen, některým z následujících: sérová alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 5násobek horní hranice normální (ULN), hypoalbuminémie, hypertenze portální žíly (příklad, přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, anamnéza jícnových varixů) nebo jaterní cirhóza klasifikovaná jako Child-Pugh třída B nebo C.
  9. Účastníkovi bylo diagnostikováno onemocnění ledvin s hladinou kreatininu v séru >=2,5 miligramu na decilitr (mg/dl).
  10. Účastník má při screeningu počet krevních destiček < 100 000 na mililitr (/ml) (protože účastníci s VWD typu 2B jsou považováni za způsobilé pro tuto studii, u účastníků s VWD typu 2B bude počet krevních destiček při screeningu vyhodnocen po konzultaci s zadavatel, s přihlédnutím k historickým trendům v počtu krevních destiček a lékařskému posouzení stavu účastníků zkoušejícím).
  11. Účastník byl léčen imunomodulačním lékem s výjimkou lokální léčby (příklad, masti, nosní spreje), a to do 30 dnů před podpisem informovaného souhlasu (případně souhlasu).
  12. Účastnice je v době zápisu těhotná nebo kojící.
  13. Účastník má cervikální nebo děložní stavy způsobující menoragii nebo metroragii (včetně infekce, dysplazie).
  14. Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující jiné IP nebo hodnocené zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
  15. Účastník před touto studií nedostal OD nebo profylaktickou léčbu přípravkem VWF.
  16. Účastník má progresivní smrtelné onemocnění a/nebo očekávanou délku života kratší než 15 měsíců.
  17. Účastník je již naplánován na chirurgický zákrok, který bude muset být proveden, zatímco se účastník účastní studie.
  18. Účastník není schopen dokončit screeningové postupy a/nebo splnit požadavky protokolu podle názoru zkoušejícího na základě společného předběžného vyhodnocení provedeného mezi zkoušejícím a zadavatelem.
  19. Účastník má duševní stav, který mu znemožňuje pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie a/nebo důkazy o nespolupracujícím přístupu.
  20. Účastník je členem studijního týmu nebo v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu, který zahrnuje blízké příbuzné (tj. děti, partner/manželku, sourozence a rodiče) i zaměstnance.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: Účastníci s věkem> = 12 až <18 let
Účastníci s věkem větším nebo rovnou (> =) 12 až méně než (<) 18 let, kteří dostali terapii (OD) (OD) nebo profylaktickou léčbu produktem PDVWF, obdrží Vonicog Alfa (RVWF) s počáteční dávkou vybranou v rozmezí 40 až 60 mezinárodních jednotek na kilogramy (IU/KG) (RVWF), dvakrát na 12, dvakrát na 12, dvakrát na kilogramu (IU/KG), intéza, dvakrát na kilogramu (IU/KG), intézová na 12-boil-boar (IU/KG), intézově, intravizovanou. měsíce. Účastníci mohou obdržet Vonicog Alfa (RVWF) s nebo bez nich, které jsou uvedeny intravenózní infuze, pokud je to uvedeno (jak je považováno za nezbytné pro léčbu průlomové krvácení a řízení perioperačního krvácení).
Biologický: ADVATE
ADVATE podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologický: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • TAK-577
  • Rekombinantní faktor von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -veyvondi
Experimentální: Kohorta 2: Účastníci s věkem> = 6 až <12 let
Účastníci s věkem> = 6 až <12 let, kteří dostali OD terapii produktu VWF nebo profylaktickou léčbu produktem PDVWF, obdrží Vonicog Alfa (RVWF) s počáteční dávkou vybranou v rozmezí 40 až 60 IU/kg Vonicog Alfa (RVWF), intravenózní infuze, dvakrát měsíce. Účastníci mohou obdržet Vonicog Alfa (RVWF) s nebo bez nich, které jsou uvedeny intravenózní infuze, pokud je to uvedeno (jak je považováno za nezbytné pro léčbu průlomové krvácení a řízení perioperačního krvácení).
Biologický: ADVATE
ADVATE podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologický: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • TAK-577
  • Rekombinantní faktor von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -veyvondi
Experimentální: Kohorta 3: Účastníci s věkem <6 let
Účastníci s věkem <6 let, kteří dostali OD terapii produktu VWF nebo profylaktickou léčbu produktem PDVWF, obdrží Vonicog Alfa (RVWF) s počáteční dávkou vybranou v rozmezí 40 až 60 IU/kg Vonicog Alfa (RVWF), intravenózní infuze, dvakrát měsíce. Účastníci mohou obdržet Vonicog Alfa (RVWF) s nebo bez nich, které jsou uvedeny intravenózní infuze, pokud je to uvedeno (jak je považováno za nezbytné pro léčbu průlomové krvácení a řízení perioperačního krvácení).
Biologický: ADVATE
ADVATE podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologický: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa podávaný intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • TAK-577
  • Rekombinantní faktor von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -veyvondi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro spontánní nebo traumatické krvácení epizody, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem během profylaktické léčby Vonicog Alfa (RVWF)
Časové okno: 12 měsíců
ABR během studie ve srovnání s historickým ABR pro každého účastníka pro spontánní i traumatické krvácející epizody, jak je vyšetřovatelem klasifikováno během profylaktického ošetření Vonicog Alfa (RVWF).
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s TEAE a SAE bude hlášen.
12 měsíců
Počet účastníků s TEAE podle závažnosti
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků se závažností TEAE bude hlášen.
12 měsíců
Počet účastníků s TEAE a SAE podle kauzality
Časové okno: 12 měsíců
Počet účastníků s TEAE a SAE souvisejícími s kauzalitou bude hlášen.
12 měsíců
Počet účastníků s tromboembolickými příhodami, hypersenzitivními reakcemi a reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: 12 měsíců
Bude uveden počet účastníků s tromboembolickými příhodami, reakcemi přecitlivělosti a IRR.
12 měsíců
Počet účastníků, kteří vyvinou neutralizační protilátky proti VWF a faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: 12 měsíců
Bude uveden počet účastníků, u kterých se vyvinou neutralizační protilátky proti VWF a FVIII.
12 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v parametrech vitálních funkcí
Časové okno: 12 měsíců
Bude uveden počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v parametrech vitálních funkcí na hodnocení zkoušejícím.
12 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v laboratorních parametrech
Časové okno: 12 měsíců
Bude uveden počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozích hodnot v laboratorních parametrech na hodnocení zkoušejícím.
12 měsíců
Celkové hodnocení hemostatické účinnosti léčby průlomového krvácení při vyřešení epizody krvácení
Časové okno: 12 měsíců
Uvede se celkové hodnocení hemostatické účinnosti léčby průnikového krvácení po vyřešení epizody krvácení.
12 měsíců
Plazmatická hladina srážení faktoru VIII (FVIII:C)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášena hladina FVIII:C v plazmě.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Přírůstkové zotavení Na základě VWF:Rco
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášena přírůstková obnova na základě VWF:Rco.
12 měsíců
Incremental Recovery Na základě VWF:Ag
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášena přírůstková obnova na základě VWF:Ag.
12 měsíců
Přírůstkové zotavení Na základě VWF:CB
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášena přírůstková obnova na základě VWF:CB.
12 měsíců
Přírůstkové zotavení Na základě VWF:GP1bM
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášena přírůstková obnova na základě VWF:GP1bM.
12 měsíců
Poměr plochy pod křivkou hladiny plazmy versus čas od času 0 do konce intervalu částečného dávkování (AUC0-Tau;ss) a plocha pod křivkou hladiny versus čas od 0 do 96 hodin (AUC0-96;ss) pro VWF: Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Poměr AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss pro VWF:Rco bude hlášeno.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Terminální poločas (T1/2) pro VWF:Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášeno TT1/2 založené na VWF:Rco.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Maximální hladina plazmy během částečného dávkovacího intervalu v ustáleném stavu (Cmax;ss) pro VWF:Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášena Cmax;ss pro VWF:Rco.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Minimální doba k dosažení maximální hladiny plazmy v ustáleném stavu (Tmax;ss) pro VWF:Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášeno Tmax;ss pro VWF:Rco.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) pro VWF:Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Vss pro VWF:Rco bude hlášeno.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Vůle (CL) pro VWF:Rco
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
CL pro VWF:Rco bude hlášeno.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Maximální hladina v plazmě během částečného dávkovacího intervalu v ustáleném stavu (Cmax;ss) pro FVIII:C
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášena Cmax;ss pro FVIII:C.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Minimální doba k dosažení maximální hladiny plazmy v ustáleném stavu (Tmax;ss) pro FVIII:C
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Bude hlášena Tmax;ss pro FVIII:C.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Oblast pod křivkou úrovně versus čas od 0 do 96 hodin (AUC0-96; ss) pro FVIII:C
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
AUC0-96; ss pro FVIII:C bude hlášeno.
Do 30 minut před infuzí a ve více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Poměr plochy pod plazmatickou úrovní versus časová křivka od času 0 do konce parciálního dávkovacího intervalu (AUC0-tau; SS) a plocha pod úrovní versus časová křivka od 0 do 96 hodin (AUC0-96; SS) pro FVIII: c
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Poměr AUC0-tau; SS a AUC0-96; SS pro FVIII: C bude hlášeno.
Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Počet účastníků, kteří vyvíjejí závazné protilátky na VWF a FVIII
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášen počet účastníků, kteří vyvinou celkové vazebné protilátky na VWF a FVIII.
12 měsíců
Počet účastníků s kategorizovaným ABR
Časové okno: 12 měsíců
ABR kategorizována jako 0, 0-2, 2-5 nebo> 5 krvácení epizod během profylaxe Vonicog Alfa (RVWF). Počet účastníků s kategorizovaným ABR bude nahlášen.
12 měsíců
Počet účastníků, kteří dříve dostávali léčbu na vyžádání, kteří dosáhnou úspěchu ABR procenta
Časové okno: 12 měsíců
Úspěch snižování ABR procenta je definován jako nejméně 25% snížení ABR během profylaxe Vonicog Alfa (RVWF) vzhledem k vlastní historické ABR účastníkovi během léčby OD před zápisem do této studie. Bude hlášen počet účastníků, kteří dříve dostávali léčbu na vyžádání, kteří dosáhnou procentuálního snižování ABR.
12 měsíců
Počet účastníků přepínače PDVWF s úspěchem zachování spontánního ABR
Časové okno: 12 měsíců
Úspěch pro ochranu ABR je definován jako dosažení ABR pro spontánní epizody krvácení během profylaxe Vonicog Alfa (RVWF), která není o nic větší než vlastní historická ABR účastníka během profylaktické léčby PDVWF před zapsáním do této studie. Bude nahlášen počet účastníků přepínače PDVWF s spontánním úspěchem zachování ABR.
12 měsíců
Počet spontánního ABR historicky a při profylaktickém ošetření Vonicog Alfa (RVWF) umístěním krvácení
Časové okno: 12 měsíců
Počet spontánního ABR historicky a při profylaktickém ošetření Vonicog Alfa (RVWF) bude hlášen umístěním krvácení.
12 měsíců
ABR pro krvácení epizody krvácením způsobuje historicky a při profylaktické léčbě Vonicog Alfa (RVWF)
Časové okno: 12 měsíců
ABR pro krvácení epizody krvácením způsobí historicky a bude hlášena při profylaktické léčbě Vonicog Alfa (RVWF).
12 měsíců
Celkový počet infuzí podávaných týdně během profylaktické léčby Vonicog Alfa (RVWF)
Časové okno: 12 měsíců
Během profylaktické léčby s Vonicog Alfa (RVWF) bude vykázán celkový počet infuzí.
12 měsíců
Průměrný počet infuzí týdně během profylaktické léčby Vonicog Alfa (RVWF)
Časové okno: 12 měsíců
Během profylaktické léčby Vonicog Alfa (RVWF) bude hlášen průměrný počet infuzí týdně.
12 měsíců
Celková spotřeba upravená hmotností Vonicog Alfa (RVWF) za měsíc během profylaktického ošetření
Časové okno: 12 měsíců
Během profylaktické léčby bude hlášena celková spotřeba celkové hmotnosti upravená na váze za měsíc.
12 měsíců
Počet infuzí RVWF a ADDITATE (RFVIII, OCTOCOG ALFA) na epizodu krvácení
Časové okno: 12 měsíců
Bude nahlášen počet infuzí Vonicog Alfa (RVWF) a ADUDATIVE na krvácení.
12 měsíců
Hmotnost přizpůsobená spotřeba Vonicog Alfa (RVWF) a ADDITACE P na krvácení epizody
Časové okno: 12 měsíců
Bude hlášena spotřeba Vonicog Alfa (RVWF) a indukce na krvácení na váhu.
12 měsíců
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na faktoru von Willebrand: kofaktor ristocetinu (VWF: RCO)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na VWF: RCO bude hlášena.
Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na antigenu faktoru von Willebrand (VWF: AG)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na VWF: AG bude hlášena.
Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na vazbě kolagenu von Willebrand (VWF: CB)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na VWF: CB bude hlášena.
Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na vazbě Glykoproteinu 1B VON Willebrand (VWF: GP1BM)
Časové okno: Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi
Plazmatická hladina Vonicog Alfa (RVWF) založená na VWF: GP1BM bude hlášena.
Do 30 minut před infuzí a na více časových bodech (až 96 hodin) po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

17. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit