Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование рекомбинантного фактора фон Виллебранда (рФВ) (TAK-577) у детей с тяжелой болезнью фон Виллебранда (vWD)

8 сентября 2026 г. обновлено: Takeda

Фаза 3, проспективное, открытое, неконтролируемое, многоцентровое исследование эффективности и безопасности профилактики рФВ у детей с диагнозом тяжелой болезни фон Виллебранда

Основная цель исследования — оценка эффективности профилактики рекомбинантным фактором фон Виллебранда (рФВ) у детей. В это исследование будут включены те участники, которые ранее получали лечение препаратом фактора Виллебранда или препаратом фактора Виллебранда, полученным из плазмы (pdVWF). В этом исследовании участников будут лечить рФВ в течение 12 месяцев.

Во время исследования участники будут посещать исследовательскую клинику 6 раз после начала лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D12N512
        • Рекрутинг
        • Children's Health Ireland
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Beatrice Nolan
  • Италия
      • Naples, Италия, 80123
        • Завершенный
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Италия, 10126
        • Завершенный
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3HR
        • Рекрутинг
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +44 1865 226-652
          • Электронная почта: Saket.Badle@ouh.nhs.uk
        • Главный следователь:
          • Saket Badle
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35223
        • Рекрутинг
        • University of Alabama at Birmingham
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 205-638-9285
          • Электронная почта: cbstolz@uabmc.edu
        • Главный следователь:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Еще не набирают
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61614
        • Рекрутинг
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Главный следователь:
          • Jonathan Roberts
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 309-692-5337
          • Электронная почта: jroberts@ilbcdi.org
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 317-944-2143
          • Электронная почта: kmfitzpa@iu.edu
        • Главный следователь:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: (319) 335-6688
          • Электронная почта: Janice-staber@uiowa.edu
        • Главный следователь:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 313-745-5515
          • Электронная почта: Rajpu1ma@cmich.edu
        • Главный следователь:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48824
        • Еще не набирают
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 517-353-9385
          • Электронная почта: soodaari@msu.edu
        • Главный следователь:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Рекрутинг
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Главный следователь:
          • Susan Kuldanek
        • Контакт:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Рекрутинг
        • Cure 4 the Kids
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 702-732-1493
          • Электронная почта: afoord@cure4thekids.org
        • Главный следователь:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Рекрутинг
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Рекрутинг
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: (212) 746-3978
          • Электронная почта: cam9061@med.cornell.edu
        • Главный следователь:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Главный следователь:
          • Shayla Bergmann
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: 843-792-2957
          • Электронная почта: bergmans@musc.edu
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Рекрутинг
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Главный следователь:
          • Sophie Susen
        • Контакт:
      • Lyon, Франция, 69677
        • Рекрутинг
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Главный следователь:
          • Sandrine Meunier
        • Контакт:
  • Япония
      • Nagasaki, Япония, 852-8501
        • Рекрутинг
        • Nagasaki University Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Япония, 286-8523
        • Рекрутинг
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Япония, 634-8522
        • Рекрутинг
        • Nara Medical University Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Япония, 874-0011
        • Рекрутинг
        • NHO Beppu Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hiroshi Koga

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  1. У участника есть задокументированный диагноз тяжелой болезни Виллебранда (базовая активность кофактора ристоцетина фактора фон Виллебранда [VWF:RCo] <20 внутренних единиц на децилитр [МЕ/дл]) с историей заместительной терапии концентратом VWF, необходимым для остановки кровотечения, и диагнозом БВ типа 1, типа 2 (2A, 2B, 2M, 2N) или типа 3. Диагноз подтверждается, когда это применимо, генетическим тестированием и/или мультимерным анализом, который может быть задокументирован в анамнезе участника или при скрининге.
  2. На момент скрининга участнику меньше 18 лет.

  3. Требования к предварительной обработке:

    1. Участник получал терапию препаратами ФВ в течение не менее 12 месяцев (для участников старше 2 лет) до скрининга, у него было по крайней мере 1 кровотечение, связанное с лечением ФВ, во время (исключая меноррагию/обильное менструальное кровотечение [ИСК] , если применимо) в течение последних 12 месяцев, а профилактическое лечение рекомендовано исследователем (участники до передозировки); или
    2. Участник получал профилактическое лечение продуктами pdVWF в течение как минимум 12 месяцев до скрининга (для участников старше 2 лет), и исследователь рекомендует перейти на профилактику рФВ (участники смены).
    3. Для участников младше 2 лет необходимая продолжительность предшествующей передозировочной терапии препаратами ФВ или предшествующего профилактического лечения препаратами пдФВ составляет не менее 6 месяцев. Предыдущие участники OD в возрасте до 2 лет должны были испытать по крайней мере 1 случай кровотечения, связанного с VWF, в течение последних 6 месяцев на основании медицинских записей, и исследователь должен получить профилактическое лечение.
  4. Для участников старше 2 лет у участника есть доступные записи, которые надежно оценивают тип, частоту, тяжесть и лечение BE по крайней мере за 12 месяцев до регистрации. Для участников в возрасте до 2 лет у участника есть доступные записи, которые надежно оценивают тип, частоту, тяжесть и лечение ПБ по крайней мере за 6 месяцев до регистрации.
  5. Если на момент скрининга возраст >=12 лет, участник имеет индекс массы тела (ИМТ) >=15, но <40 кг на квадратный метр (кг/м^2). Если на момент скрининга возраст от >=2 до <12 лет, ИМТ участника составляет >=5-й и <95-й процентили (согласно клиническим картам Центров по контролю и профилактике заболеваний [CDC]). Для более молодых участников в возрасте до 2 лет следует использовать клинические карты «веса к возрасту» (от 5-го до 95-го процентиля), предоставленные CDC, чтобы убедиться, что участник имеет массу тела >= 5-го и <95-го процентилей на основе по полу (клинические карты, предоставленные CDC, см. по адресу: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Участницы женского пола детородного возраста (то есть, у которых начались менструации/достигли полового созревания) должны иметь отрицательный результат анализа крови/мочи на беременность при скрининге и согласиться применять высокоэффективные меры контроля над рождаемостью на протяжении всего их участия в исследовании.
  7. Участник добровольно предоставил свое согласие (если это уместно), а законный представитель (представители) предоставил информированное согласие.
  8. Участник и/или законный представитель желает и может соблюдать требования протокола, что также должно быть подтверждено на основе предварительной оценки, проведенной между исследователем и спонсором, чтобы убедиться в отсутствии значительного риска, который мог бы поставить под сомнение соответствие требованиям исследования.

Критерий исключения:

  1. У участника был диагностирован псевдоБВ или другое наследственное или приобретенное нарушение свертывания крови, отличное от БВ (например, качественные и количественные нарушения тромбоцитов или повышенное протромбиновое время/международное нормализованное отношение 1,4).
  2. У участника есть история или наличие ингибитора фактора Виллебранда при скрининге.
  3. У участника есть история или наличие ингибитора фактора VIII (FVIII) с титром> = 0,4 единицы Бетесда (BU) (по анализу Bethesda, модифицированному Неймегеном) или> = 0,6 BU (по анализу Bethesda).
  4. Участник имеет известную гиперчувствительность к любому из компонентов исследуемых препаратов, например белкам мыши или хомяка.
  5. В анамнезе участника имеются иммунологические нарушения, за исключением сезонного аллергического ринита/конъюнктивита, легкой астмы, пищевой аллергии или аллергии на животных.
  6. У участника есть история болезни тромбоэмболии.
  7. Участник является вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)-положительным с абсолютным количеством хелперных Т-клеток (CD4) <200 на кубический миллиметр или микролитр (/мм^3).
  8. У участника было диагностировано серьезное заболевание печени в соответствии с медицинской оценкой исследователем текущего состояния участника или истории болезни или о чем свидетельствует, помимо прочего, любое из следующего: аланинаминотрансфераза (АЛТ) в сыворотке более чем в 5 раз превышает верхний предел нормальная (ВГН), гипоальбуминемия, гипертензия воротной вены (например, наличие необъяснимой спленомегалии, варикозное расширение вен пищевода в анамнезе) или цирроз печени, классифицированный как класс B или C по Чайлд-Пью.
  9. У участника было диагностировано заболевание почек с уровнем креатинина в сыворотке >=2,5 миллиграмма на децилитр (мг/дл).
  10. У участника количество тромбоцитов <100 000 на миллилитр (/мл) при скрининге (поскольку участники с болезнью Виллебранда типа 2B считаются подходящими для этого исследования, для участников с болезнью Виллебранда типа 2B количество тромбоцитов при скрининге будет оцениваться по согласованию с спонсор, принимая во внимание исторические тенденции в количестве тромбоцитов и медицинскую оценку исследователем состояния участников).
  11. Участник проходил лечение иммуномодулирующим препаратом, за исключением местного лечения (например, мази, назальные спреи), в течение 30 дней до подписания информированного согласия (или согласия, если это уместно).
  12. На момент регистрации участница беременна или кормит грудью.
  13. У участника есть заболевания шейки матки или матки, вызывающие меноррагию или метроррагию (включая инфекцию, дисплазию).
  14. Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием другого IP или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  15. Участник не получал OD или профилактического лечения продуктом VWF до этого исследования.
  16. У участника прогрессирующее смертельное заболевание и/или ожидаемая продолжительность жизни менее 15 месяцев.
  17. Участнику уже назначено хирургическое вмешательство, которое должно быть выполнено, пока участник участвует в исследовании.
  18. Участник не может пройти процедуры скрининга и/или соответствовать требованиям протокола, по мнению исследователя, на основании совместной предварительной оценки, проведенной исследователем и спонсором.
  19. У участника есть психическое состояние, из-за которого он/она не может понять характер, объем и возможные последствия исследования и/или свидетельство отказа от сотрудничества.
  20. Участник является членом исследовательской группы или находится в зависимых отношениях с одним из членов исследовательской группы, включая близких родственников (то есть детей, партнера/супруга, братьев, сестер и родителей), а также сотрудников.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: участники с возрастом> = от 12 до <18 лет
Участники с возрастом, превышающим или равным (> =) от 12 до менее (<) 18 лет, которые получили терапию по требованию (OD) или профилактическое лечение с помощью продукта PDVWF, получит воротог-альфа (RVWF) с начальной дозой, выбранной в диапазоне 40 до 60 международных единиц в течение Kilogram (IU/KG), наносимых-интроидные, наносимых-инфрав. 12 месяцев. Участники могут получать vonicog alfa (rvwf) с или без усовершенствования внутривенных инфузий, когда указано (как считается необходимым для лечения прорывного кровотечения и периоперационного лечения кровотечения).
Биологический: ПРЕИМУЩЕСТВА
ADVATE вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Рекомбинантный фактор VIII (rFVIII)
  • Октоког Альфа
Биологический: Вонотог Альфа
Вонотог Альфа вводил внутривенной инъекцией.
Другие имена:
  • ТАК-577
  • Рекомбинантный фактор фон Виллебранда (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Экспериментальный: Когорта 2: участники с возрастом> = от 6 до <12 лет
Участники с возрастом> = от 6 до <12 лет, которые получили терапию OD продукта VWF или профилактического лечения с помощью продукта PDVWF, получат вонику Alfa (RVWF) с начальной дозой, отобранной в диапазоне от 40 до 60 МЕ/кг Vonog Alfa (RVWF), внутривенно инфузионные инфузии, дважды-недельные в течение 12 месяцев. Участники могут получать vonicog alfa (rvwf) с или без усовершенствования внутривенных инфузий, когда указано (как считается необходимым для лечения прорывного кровотечения и периоперационного лечения кровотечения).
Биологический: ПРЕИМУЩЕСТВА
ADVATE вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Рекомбинантный фактор VIII (rFVIII)
  • Октоког Альфа
Биологический: Вонотог Альфа
Вонотог Альфа вводил внутривенной инъекцией.
Другие имена:
  • ТАК-577
  • Рекомбинантный фактор фон Виллебранда (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Экспериментальный: Когорта 3: участники с возрастом <6 лет
Участники с возрастом <6 лет, которые получили OD-терапию продукта VWF или профилактического лечения с помощью продукта PDVWF, получат Vonog Alfa (RVWF) с начальной дозой, отобранной в диапазоне от 40 до 60 МЕ/кг VONOG ALFA (RVWF), внутривенно инфузии, дважды недели в течение 12 месяцев. Участники могут получать vonicog alfa (rvwf) с или без усовершенствования внутривенных инфузий, когда указано (как считается необходимым для лечения прорывного кровотечения и периоперационного лечения кровотечения).
Биологический: ПРЕИМУЩЕСТВА
ADVATE вводят внутривенно.
Другие имена:
  • Рекомбинантный фактор VIII (rFVIII)
  • Октоког Альфа
Биологический: Вонотог Альфа
Вонотог Альфа вводил внутривенной инъекцией.
Другие имена:
  • ТАК-577
  • Рекомбинантный фактор фон Виллебранда (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость кровотечения (ABR) для эпифилактических или травматических кровотечений, оцениваемых исследователем во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF)
Временное ограничение: 12 месяцев
ABR во время исследования по сравнению с историческим ABR для каждого участника как для спонтанных, так и для травматических эпизодов кровотечения, как сообщается исследование, приведенные исследователем во время профилактического лечения Vonogog Alfa (RVWF).
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество участников с TEAE и SAE будет сообщено.
12 месяцев
Количество участников с TEAE по серьезности
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников с серьезностью TEAE.
12 месяцев
Количество участников с TEAE и SAE по причинно-следственным связям
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников с причинно-следственными TEAE и SAE.
12 месяцев
Количество участников с тромбоэмболическими явлениями, реакциями гиперчувствительности и инфузионными реакциями (ИРР)
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников с тромбоэмболическими явлениями, реакциями гиперчувствительности и IRR.
12 месяцев
Количество участников, у которых вырабатываются нейтрализующие антитела к VWF и фактору VIII (FVIII)
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников, у которых разовьются нейтрализующие антитела к VWF и FVIII.
12 месяцев
Количество участников с клинически значимым изменением основных показателей жизнедеятельности по сравнению с исходными значениями
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников с клинически значимым изменением показателей жизненно важных функций по сравнению с исходными значениями по оценке исследователя.
12 месяцев
Количество участников с клинически значимым изменением лабораторных параметров по сравнению с исходными значениями
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о количестве участников с клинически значимым изменением лабораторных параметров по сравнению с исходными значениями по оценке исследователя.
12 месяцев
Общая оценка гемостатической эффективности лечения прорывных кровотечений при разрешении эпизода кровотечения
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщена общая оценка гемостатической эффективности лечения прорывных кровотечений при разрешении эпизода кровотечения.
12 месяцев
Плазменный уровень фактора свертывания крови VIII (FVIII:C)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Будет сообщен уровень FVIII:C в плазме.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Инкрементное восстановление на основе VWF:Rco
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено об инкрементальном восстановлении на основе VWF:Rco.
12 месяцев
Инкрементальное восстановление на основе VWF:Ag
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено о дополнительном восстановлении на основе VWF:Ag.
12 месяцев
Инкрементное восстановление на основе VWF:CB
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено об инкрементальном восстановлении на основе VWF:CB.
12 месяцев
Инкрементное восстановление на основе VWF:GP1bM
Временное ограничение: 12 месяцев
Будет сообщено об инкрементном восстановлении на основе VWF:GP1bM.
12 месяцев
Отношение площади под кривой уровня в плазме к кривой времени от времени 0 до конца частичного интервала дозирования (AUC0-Tau;ss) и площади под кривой уровня к зависимости от времени от 0 до 96 часов (AUC0-96; ss) для VWF: РКО
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Отношение AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss для VWF:Rco будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Терминальный период полураспада (T1/2) для VWF:Rco
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Будет сообщено о TT1/2 на основе VWF:Rco.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Максимальный уровень в плазме во время частичного интервала дозирования в устойчивом состоянии (Cmax;ss) для VWF:Rco
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Будет сообщено Cmax;ss для VWF:Rco.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Минимальное время для достижения максимального уровня в плазме в стабильном состоянии (Tmax;ss) для VWF:Rco
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Будет сообщено Tmax;ss для VWF:Rco.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss) для VWF:Rco
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Vss для VWF:Rco будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Клиренс (CL) для VWF:Rco
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
CL для VWF:Rco будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Максимальный уровень в плазме во время частичного интервала дозирования в стабильном состоянии (Cmax;ss) для FVIII:C
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Cmax;ss для FVIII:C будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Минимальное время для достижения максимального уровня в плазме в стабильном состоянии (Tmax;ss) для FVIII:C
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Tmax;ss для FVIII:C будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Площадь под кривой зависимости уровня от времени от 0 до 96 часов (AUC0-96; ss) для FVIII:C
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
AUC0-96; ss для FVIII:C будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и несколько раз (до 96 часов) после инфузии
Соотношение площади под кривой уровня плазмы по сравнению с кривой времени от времени 0 к концу интервала частичного дозирования (AUC0-TAU; SS) и площадь под кривой уровня от времени от 0 до 96 часов (AUC0-96; SS) для FVIII: C
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Соотношение AUC0-TAU; SS и AUC0-96; SS для FVIII: C будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Количество участников, которые разрабатывают связывающие антитела к VWF и FVIII
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о количестве участников, которые разрабатывают общие антитела к связыванию с VWF и FVIII.
12 месяцев
Количество участников с категориальным ABR
Временное ограничение: 12 месяцев
ABR, классифицированный как 0, 0-2, 2-5 или> 5 эпифилактиков кровотечения во время профилактики Vonicog Alfa (RVWF). Сообщается о количестве участников с категоризированным ABR.
12 месяцев
Количество участников, ранее получающих лечение по требованию, которые достигли успеха сокращения процента ABR
Временное ограничение: 12 месяцев
Успех сокращения процента ABR определяется как минимум на 25% снижение ABR во время профилактики Vonicog Alfa (RVWF) относительно собственной исторической ABR -участника во время лечения OD до зачисления в это исследование. Сообщается о количестве участников, которые ранее получали лечение по требованию, которые достигнут успеха сокращения процента ABR.
12 месяцев
Количество участников переключения PDVWF со спонтанным успехом консервации ABR
Временное ограничение: 12 месяцев
Успех сохранения ABR определяется как достижение ABR для спонтанных эпифилактиков кровотечения во время профилактики Vonogog Alfa (RVWF), которая не больше, чем собственная историческая ABR участника во время профилактического лечения PDVWF до зачисления в это исследование. Сообщается о количестве участников PDVWF Switch с спонтанным успехом консервации ABR.
12 месяцев
Исторически количество спонтанных ABR и во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF) по месту кровотечения
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о профилактическом обработке Vonicog Alfa (RVWF), в то время как профилактическое лечение во время профилактического лечения.
12 месяцев
ABR для кровоточащих эпизодов путем кровотечения вызывают исторически и при профилактическом лечении с помощью vonicog alfa (RVWF)
Временное ограничение: 12 месяцев
ABR для кровоточащих эпизодов с помощью кровотечения вызывают исторически, и в то время как при профилактическом лечении Vonicog Alfa (RVWF) сообщается.
12 месяцев
Общее количество инфузий, вводимых в неделю во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF)
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается общее количество инфузий, вводимых в неделю во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF).
12 месяцев
Среднее количество инфузий в неделю во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF)
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается об среднем количестве инфузий в неделю во время профилактического лечения Vonicog Alfa (RVWF).
12 месяцев
Общее скорректированное весовое потребление vonicog alfa (rvwf) в месяц во время профилактического лечения
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о профилактическом лечении, скорректированном общем потреблении весового потребления alfa (RVWF) в месяц.
12 месяцев
Количество инфузий RVWF и Advate (RFVIII, Octocog Alfa) на кровотечение.
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о количестве инфузий Vonicog Alfa (RVWF) и выдвижных оттенков.
12 месяцев
Потребление с поправкой на веса alfa alfa (RVWF) и выдвижение в эпизоде ​​кровотечения
Временное ограничение: 12 месяцев
Сообщается о потреблении с поправкой на веса Vonicog Alfa (RVWF) и выдвижении на эпизод кровотечения.
12 месяцев
Плазменный уровень Vonicog Alfa (RVWF) на основе фактора фон Виллебранда: кофактор ристоцетина (VWF: RCO)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Плазменный уровень vonicog alfa (RVWF) на основе VWF: RCO будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Плазменный уровень Vonicog Alfa (RVWF) на основе фактора фон Виллебранда антигена (VWF: AG)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Плазменный уровень vonicog alfa (RVWF) на основе VWF: AG будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Уровень плазмы Vonicog Alfa (RVWF) на основе связывания коллагена фон -фактора фон Виллебранда (VWF: CB)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
В плазменном уровне Vonicog Alfa (RVWF) будет сообщено VWF: CB.
В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Плазменный уровень Vonicog Alfa (RVWF) на основе связывания гликопротеина 1b фактора фон Виллебранда (VWF: GP1BM)
Временное ограничение: В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии
Плазменный уровень Vonicog Alfa (RVWF) на основе VWF: GP1BM будет сообщено.
В течение 30 минут до инфузии и при нескольких моментах времени (до 96 часов) после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

11 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

11 апреля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/ По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться