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Eine Studie zum rekombinanten Von-Willebrand-Faktor (rVWF) (TAK-577) bei Kindern mit schwerer Von-Willebrand-Krankheit (vWD)

22. Mai 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine prospektive, offene, unkontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit rVWF bei Kindern mit diagnostizierter schwerer Von-Willebrand-Krankheit

Hauptziel der Studie ist es, die Wirksamkeit der Prophylaxe mit dem rekombinanten von-Willebrand-Faktor (rVWF) bei Kindern zu evaluieren. In diese Studie werden diejenigen Teilnehmer aufgenommen, die zuvor mit einem VWF-Produkt oder einem aus Plasma gewonnenen VWF-Produkt (pdVWF) behandelt wurden. In dieser Studie werden die Teilnehmer 12 Monate lang mit rVWF behandelt.

Während der Studie besuchen die Teilnehmer die Studienklinik 6 Mal nach Behandlungsbeginn.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Hauptermittler:
          • Sophie Susen
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • Rekrutierung
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Hauptermittler:
          • Sandrine Meunier
        • Kontakt:
  • Irland
  • Italien
      • Naples, Italien, 80123
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italien, 10126
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Rekrutierung
        • Nagasaki University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8523
        • Rekrutierung
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekrutierung
        • Nara Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japan, 874-0011
        • Rekrutierung
        • NHO Beppu Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hiroshi Koga
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35223
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Rekrutierung
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Roberts
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48824
        • Rekrutierung
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Rekrutierung
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Hauptermittler:
          • Susan Kuldanek
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Rekrutierung
        • Cure 4 the Kids
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rekrutierung
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Rekrutierung
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Hauptermittler:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3HR
        • Rekrutierung
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mary Mathias

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  1. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose von schwerem VWD (von-Willebrand-Faktor-Ristocetin-Cofaktor-Aktivität zu Studienbeginn [VWF:RCo] <20 interne Einheiten pro Deziliter [IE/dl]) mit einer Vorgeschichte einer Substitutionstherapie mit VWF-Konzentrat, die zur Kontrolle von Blutungen und einer Diagnose erforderlich ist von VWD Typ 1, Typ 2 (2A, 2B, 2M, 2N) oder Typ 3. Die Diagnose wird gegebenenfalls durch Gentests und/oder durch Multimeranalyse bestätigt, die in der Anamnese des Teilnehmers oder beim Screening dokumentiert werden können.
  2. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings <18 Jahre alt.

  3. Voraussetzungen für die Vorscreening-Behandlung:

    1. Die Teilnehmerin hat vor dem Screening mindestens 12 Monate lang (für Teilnehmer >=2 Jahre) eine OD-Therapie mit VWF-Produkten erhalten, hat währenddessen mindestens 1 mit VWF behandeltes Blutungsereignis erlitten (ausgenommen Menorrhagie/starke Menstruationsblutung [HMB] , falls zutreffend) in den letzten 12 Monaten, und eine prophylaktische Behandlung wird vom Prüfarzt empfohlen (vorherige OD-Teilnehmer); oder
    2. Der Teilnehmer erhält seit mindestens 12 Monaten vor dem Screening eine prophylaktische Behandlung mit pdVWF-Produkten (für Teilnehmer >= 2 Jahre) und der Wechsel zur Prophylaxe mit rVWF wird vom Prüfarzt empfohlen (Switch-Teilnehmer).
    3. Für Teilnehmer < 2 Jahre beträgt die erforderliche Dauer für eine vorherige OD-Therapie mit VWF-Produkten oder für eine vorherige prophylaktische Behandlung mit pdVWF-Produkten mindestens 6 Monate. Frühere OD-Teilnehmer im Alter von <2 Jahren sollten mindestens 1 mit VWF behandeltes Blutungsereignis während der letzten 6 Monate auf der Grundlage der medizinischen Aufzeichnungen erlitten haben und vom Prüfarzt empfohlen werden, eine prophylaktische Behandlung zu erhalten.
  4. Für Teilnehmer im Alter von >=2 Jahren verfügt der Teilnehmer über verfügbare Aufzeichnungen, die Art, Häufigkeit, Schweregrad und Behandlung von BEs für mindestens 12 Monate vor der Einschreibung zuverlässig bewerten. Für Teilnehmer unter 2 Jahren verfügt der Teilnehmer über verfügbare Aufzeichnungen, die Art, Häufigkeit, Schweregrad und Behandlung von BEs für mindestens 6 Monate vor der Einschreibung zuverlässig bewerten.
  5. Wenn der Teilnehmer zum Zeitpunkt des Screenings >=12 Jahre alt ist, hat der Teilnehmer einen Body-Mass-Index (BMI) >=15, aber <40 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2). Wenn der Teilnehmer zum Zeitpunkt des Screenings >=2 bis <12 Jahre alt ist, hat er einen BMI von >=5. und <95. Perzentil (gemäß den klinischen Diagrammen der Centers for Disease Control and Prevention [CDC]). Für jüngere Teilnehmer, die < 2 Jahre alt sind, sollten die vom CDC bereitgestellten „Gewicht für das Alter“-Klinikdiagramme (5. bis 95. Perzentil) verwendet werden, um sicherzustellen, dass der Teilnehmer ein Körpergewicht von > = 5. und < 95. Perzentil hat zum Geschlecht (von CDC bereitgestellte klinische Diagramme finden Sie unter: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (d. h. mit Einsetzen der Menstruation/erreichter Pubertät) müssen beim Screening ein negatives Blut-/Urin-Schwangerschaftstestergebnis haben und sich bereit erklären, hochwirksame Empfängnisverhütungsmaßnahmen für die Dauer ihrer Teilnahme an der Studie anzuwenden.
  7. Der Teilnehmer hat (falls zutreffend) freiwillig eingewilligt und der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter hat/haben seine informierte Einwilligung erteilt.
  8. Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, was auch auf der Grundlage einer zwischen dem Prüfarzt und dem Sponsor durchgeführten Vorabbewertung bestätigt werden sollte, um sicherzustellen, dass kein erhebliches Risiko besteht, das das Risiko des Teilnehmers in Frage stellen könnte Einhaltung der Studienvoraussetzungen.

Ausschlusskriterien:

  1. Bei dem Teilnehmer wurde ein Pseudo-VWS oder eine andere erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung als VWS diagnostiziert (Beispiel, qualitative und quantitative Thrombozytenstörungen oder erhöhte Prothrombinzeit/international normalisiertes Verhältnis 1,4).
  2. Der Teilnehmer hat beim Screening eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein eines VWF-Inhibitors.
  3. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder Anwesenheit eines Faktor VIII (FVIII)-Inhibitors mit einem Titer >=0,4 Bethesda-Einheiten (BE) (durch den Nijmegen-modifizierten Bethesda-Assay) oder >=0,6 BU (durch den Bethesda-Assay).
  4. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Studienmedikamente, wie z. B. Maus- oder Hamsterproteine.
  5. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte mit immunologischen Erkrankungen, ausgenommen saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis, leichtes Asthma, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien.
  6. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses.
  7. Der Teilnehmer ist HIV-positiv (Human Immunodeficiency Virus) mit einer absoluten Anzahl von Helfer-T-Zellen (CD4) <200 pro Kubikmillimeter oder Mikroliter (/mm^3).
  8. Bei dem Teilnehmer wurde gemäß der medizinischen Beurteilung des aktuellen Zustands oder der Krankengeschichte des Teilnehmers durch den Prüfarzt eine signifikante Lebererkrankung diagnostiziert oder wie unter anderem durch eines der folgenden belegt: Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT) größer als das 5-fache der Obergrenze Normalzustand (ULN), Hypoalbuminämie, Pfortaderhochdruck (z. B. Vorliegen einer ansonsten unerklärlichen Splenomegalie, Vorgeschichte von Ösophagusvarizen) oder Leberzirrhose, klassifiziert als Child-Pugh Klasse B oder C.
  9. Bei dem Teilnehmer wurde eine Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel >=2,5 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) diagnostiziert.
  10. Der Teilnehmer hat beim Screening eine Thrombozytenzahl <100.000 pro Milliliter (/ml) (da Teilnehmer mit VWD Typ 2B als für diese Studie geeignet angesehen werden, werden bei Teilnehmern mit VWD Typ 2B die Thrombozytenzahl(en) beim Screening in Absprache mit ausgewertet des Sponsors unter Berücksichtigung historischer Trends bei den Thrombozytenzahlen und der medizinischen Beurteilung des Zustands der Teilnehmer durch den Prüfarzt).
  11. Der Teilnehmer wurde innerhalb von 30 Tagen vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung (oder ggf. Zustimmung) mit einem immunmodulatorischen Medikament behandelt, ausgenommen topische Behandlung (z. B. Salben, Nasensprays).
  12. Die Teilnehmerin ist zum Zeitpunkt der Anmeldung schwanger oder stillt.
  13. Die Teilnehmerin hat Erkrankungen des Gebärmutterhalses oder der Gebärmutter, die Menorrhagie oder Metrorrhagie verursachen (einschließlich Infektion, Dysplasie).
  14. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen IP oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  15. Der Teilnehmer hat vor dieser Studie keine OD oder prophylaktische Behandlung mit einem VWF-Produkt erhalten.
  16. Der Teilnehmer hat eine fortschreitende tödliche Krankheit und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 15 Monaten.
  17. Der Teilnehmer ist bereits für einen chirurgischen Eingriff eingeplant, der durchgeführt werden muss, während der Teilnehmer an der Studie teilnimmt.
  18. Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, Screening-Verfahren abzuschließen und/oder die Anforderungen des Protokolls nach Ansicht des Prüfarztes zu erfüllen, basierend auf der gemeinsamen Vorscreening-Bewertung, die zwischen dem Prüfarzt und dem Sponsor durchgeführt wird.
  19. Der Teilnehmer hat einen psychischen Zustand, der ihn/sie unfähig macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen und/oder Anzeichen einer unkooperativen Einstellung.
  20. Der Teilnehmer ist Mitglied des Studienteams oder in einem unselbstständigen Verhältnis zu einem Mitglied des Studienteams, wozu nahe Angehörige (d. h. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister und Eltern) sowie Arbeitnehmer gehören.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Teilnehmer mit Alter> = 12 bis <18 Jahre
Teilnehmer mit Alter größer oder gleich (> =) 12 bis weniger als (<) 18 Jahre, die eine On-Demand-Therapie (OD) oder prophylaktische Behandlung mit einem PDVWF-Produkt erhalten haben, erhalten Vonicog-Alfa (RVWF) mit einer anfänglichen Dosis im Bereich von 40 bis 60 internationalen Units per kilogram (iu/kg), vonicalogal-alfa (RVWF), IntrAGAGRAM (IU/KG), VOCONAGAGAGAGAG ALFA ALFA (RVWL), Intrava- und Fa. 12 Monate. Die Teilnehmer erhalten möglicherweise Vonicog ALFA (RVWF) mit oder ohne empfindliche intravenöse Infusionen, wenn sie angegeben sind (wie für die Behandlung von Blutungen zur Durchbruch und perioperativer Blutungsmanagement als notwendig angesehen).
Biologisch: ANWENDEN
ADVATE wird durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Faktor (RVWF)
  • Vonvendi-mevondi
Experimental: Kohorte 2: Teilnehmer mit Alter> = 6 bis <12 Jahre
Teilnehmer mit Alter> = 6 bis <12 Jahren, die eine OD-Therapie des VWF-Produkts oder der prophylaktischen Behandlung mit einem PDVWF-Produkt erhalten haben, erhalten Vonicog Alfa (RVWF) mit einer anfänglichen Dosis im Bereich von 40 bis 60 IU/kg-Vonicog-Alfa (RVWF), intravenöser Infusionen, zweimal für 12 Monate. Die Teilnehmer erhalten möglicherweise Vonicog ALFA (RVWF) mit oder ohne empfindliche intravenöse Infusionen, wenn sie angegeben sind (wie für die Behandlung von Blutungen zur Durchbruch und perioperativer Blutungsmanagement als notwendig angesehen).
Biologisch: ANWENDEN
ADVATE wird durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Faktor (RVWF)
  • Vonvendi-mevondi
Experimental: Kohorte 3: Teilnehmer mit Alter <6 Jahren
Teilnehmer mit Alter <6 Jahren, die eine OD-Therapie des VWF-Produkts oder der prophylaktischen Behandlung mit einem PDVWF-Produkt erhalten haben, erhalten Vonicog ALFA (RVWF) mit einer anfänglichen Dosis im Bereich von 40 bis 60 IE/kg Vonicog ALFA (RVWF), intravenöser Infusionen, zweimal für 12 Monate. Die Teilnehmer erhalten möglicherweise Vonicog ALFA (RVWF) mit oder ohne empfindliche intravenöse Infusionen, wenn sie angegeben sind (wie für die Behandlung von Blutungen zur Durchbruch und perioperativer Blutungsmanagement als notwendig angesehen).
Biologisch: ANWENDEN
ADVATE wird durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Faktor (RVWF)
  • Vonvendi-mevondi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Blutungsrate (ABR) für spontane oder traumatische Blutungs -Episoden, die vom Forschern während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF) bewertet wurden
Zeitfenster: 12 Monate
ABR während der Studie im Vergleich zu historischer ABR für jeden Teilnehmer sowohl für spontane als auch für traumatische Blutungen von Blutungen, die vom Forscher während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF) klassifiziert sind, werden berichtet.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SUEs wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Schweregrad
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Schweregrad von TEAE wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SUEs nach Kausalität
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit ursächlichen TEAEs und SUEs wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen, Überempfindlichkeitsreaktionen und infusionsbedingten Reaktionen (IRR)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen, Überempfindlichkeitsreaktionen und IRR wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen VWF und Faktor VIII (FVIII) entwickeln
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen VWF und FVIII entwickeln, wird angegeben.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionsparameter gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionsparameter gegenüber den Ausgangswerten pro Prüfarztbewertung wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Änderung der Laborparameter gegenüber den Ausgangswerten
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Laborparameter gegenüber den Ausgangswerten pro Prüfarztbewertung wird gemeldet.
12 Monate
Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit der Behandlung von Durchbruchblutungen bei Auflösung der Blutungsepisode
Zeitfenster: 12 Monate
Die Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit der Behandlung von Durchbruchblutungen nach Abklingen der Blutungsepisode wird berichtet.
12 Monate
Plasmaspiegel der Faktor-VIII-Gerinnung (FVIII:C)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Der Plasmaspiegel von FVIII:C wird angegeben.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:Rco
Zeitfenster: 12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:Rco wird gemeldet.
12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:Ag
Zeitfenster: 12 Monate
Inkrementelle Rückgewinnung basierend auf VWF:Ag wird gemeldet.
12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:CB
Zeitfenster: 12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:CB wird gemeldet.
12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung Basierend auf VWF:GP1bM
Zeitfenster: 12 Monate
Inkrementelle Wiederherstellung basierend auf VWF:GP1bM wird gemeldet.
12 Monate
Verhältnis der Fläche unter dem Plasmaspiegel gegenüber der Zeitkurve von Zeitpunkt 0 bis zum Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau;ss) und der Fläche unter dem Spiegel gegenüber der Zeitkurve von 0 bis 96 Stunden (AUC0-96; ss) für VWF: Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Verhältnis von AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss für VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Klemmenhalbwertszeit (T1/2) für VWF:Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
TT1/2 basierend auf VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Maximaler Plasmaspiegel während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady State (Cmax;ss) für VWF:Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Cmax;ss für VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Mindestzeit zum Erreichen des maximalen Plasmaspiegels im Steady State (Tmax;ss) für VWF:Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Tmax;ss für VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) für VWF:Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Vss für VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Abstand (CL) für VWF:Rco
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
CL für VWF:Rco wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Maximaler Plasmaspiegel während des partiellen Dosierungsintervalls im Steady State (Cmax;ss) für FVIII:C
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Cmax;ss für FVIII:C wird angegeben.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Mindestzeit zum Erreichen des maximalen Plasmaspiegels im Steady State (Tmax;ss) für FVIII:C
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Tmax;ss für FVIII:C wird angegeben.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Bereich unter der Pegel-gegen-Zeit-Kurve von 0 bis 96 Stunden (AUC0-96; ss) für FVIII:C
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
AUC0-96; ss für FVIII:C wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten vor der Infusion und zu mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Verhältnis der Fläche unter der Plasma-Ebene gegenüber der Zeitkurve von Zeit 0 bis Ende des partiellen Dosierungsintervalls (AUC0-Tau; SS) und Fläche unter der Ebene gegenüber der Zeitkurve von 0 bis 96 Stunden (AUC0-96; SS) für FVIII: C: C.
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Verhältnis von AUC0-Tau; SS und AUC0-96; SS für FVIII: C wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer, die verbindliche Antikörper gegen VWF und FVIII entwickeln
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die Gesamtbindungsantikörper gegen VWF und FVIII entwickeln, werden gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit kategorisiertem ABR
Zeitfenster: 12 Monate
ABR kategorisiert als 0, 0-2, 2-5 oder> 5 Blutungsepisoden während der Vonicog-Alfa (RVWF) -Prophylaxe. Die Anzahl der Teilnehmer mit kategorisiertem ABR wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die zuvor eine On-Demand-Behandlung erhalten haben, die den Erfolg von ABR-Prozenterreduzierungen erzielen werden
Zeitfenster: 12 Monate
Der Erfolg des ABR -Prozentsatzes ist als mindestens 25% Reduktion von ABR während der Prophylaxe der Vonicog ALFA (RVWF) im Vergleich zum historischen ABR des Teilnehmers während der OD -Behandlung vor der Aufnahme in diese Studie definiert. Die Anzahl der Teilnehmer, die zuvor eine On-Demand-Behandlung erhalten haben und die einen Erfolg von ABR-prozentualer Reduzierung erzielen werden, wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der Teilnehmer des PDVWF -Switchs mit spontanem ABR -Erhaltserfolg
Zeitfenster: 12 Monate
Der Erfolg der ABR -Erhaltung ist definiert als eine ABR für spontane Blutungen während der Vonicog -Alfa (RVWF) -Prophylaxe, die während der prophylaktischen Behandlung mit PDVWF vor der Anmeldung in dieser Studie nicht größer ist als die eigene historische ABR des Teilnehmers. Die Anzahl der Teilnehmer des PDVWF -Schalters mit spontanem ABR -Erhaltserfolg wird gemeldet.
12 Monate
Anzahl der spontanen ABR historisch und während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog Alfa (RVWF) durch Blutungsort
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der spontanen ABR historisch und während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog Alfa (RVWF) wird durch Blutungsort gemeldet.
12 Monate
ABR für blutende Episoden durch Blutungen verursachen historisch und während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF)
Zeitfenster: 12 Monate
ABR für blutende Episoden durch Blutungen verursacht historisch und während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF) wird berichtet.
12 Monate
Gesamtzahl der Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Gesamtzahl der Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF) wird gemeldet.
12 Monate
Durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF)
Zeitfenster: 12 Monate
Die durchschnittliche Anzahl von Infusionen pro Woche während der prophylaktischen Behandlung mit Vonicog ALFA (RVWF) wird gemeldet.
12 Monate
Gesamtgewichtsbereinigter Verbrauch von Vonicog ALFA (RVWF) pro Monat während der prophylaktischen Behandlung
Zeitfenster: 12 Monate
Der Gesamtgewicht des Gewichts von Vonicog ALFA (RVWF) pro Monat während der prophylaktischen Behandlung wird berichtet.
12 Monate
Anzahl der Infusionen von RVWF und Advate (RFVIII, Octocog alfa) pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Infusionen von Vonicog Alfa (RVWF) und der von Blutungen gedrückten Episode wird gemeldet.
12 Monate
Gewichtsbereinigter Konsum von Vonicog Alfa (RVWF) und Raten Sie pro Blutungs-Episode
Zeitfenster: 12 Monate
Der gewichtsbereinigte Verbrauch von Vonicog Alfa (RVWF) und der Erdrückung pro Blutungs-Episode wird gemeldet.
12 Monate
Plasmaspiegel von Vonicog Alfa (RVWF) basierend auf von Willeband -Faktor: Ristocetin -Cofaktor (VWF: RCO)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Das Plasmaspiegel von Vonicog Alfa (RVWF) basierend auf VWF: RCO wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonicog ALFA (RVWF) basierend auf von Willeband -Faktorantigen (VWF: AG)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonicog Alfa (RVWF) basierend auf VWF: AG wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonicog ALFA (RVWF) basierend auf der von Willeband -Faktor -Kollagenbindung (VWF: CB)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Der Plasmaspiegel von Vonicog ALFA (RVWF) basierend auf VWF: CB wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonicog ALFA (RVWF) basierend auf der von Willebrand -Faktor Glykoprotein 1b -Bindung (VWF: GP1BM)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion
Der Plasmaspiegel von Vonicog ALFA (RVWF) basierend auf VWF: GP1BM wird gemeldet.
Innerhalb von 30 Minuten Vorinfusion und bei mehreren Zeitpunkten (bis zu 96 Stunden) nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

11. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

11. April 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus geeigneten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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