Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo do fator de Von Willebrand recombinante (rVWF) (TAK-577) em crianças com doença de Von Willebrand grave (vWD)

8 de setembro de 2026 atualizado por: Takeda

Um estudo de fase 3, prospectivo, aberto, não controlado e multicêntrico sobre a eficácia e segurança da profilaxia com rVWF em crianças diagnosticadas com doença de Von Willebrand grave

O principal objetivo do estudo é avaliar a eficácia da profilaxia com fator de von Willebrand recombinante (rVWF) em crianças. Este estudo incluirá os participantes que foram previamente tratados com produto de VWF ou com um produto de VWF derivado de plasma (pdVWF). Neste estudo, os participantes serão tratados com rVWF por 12 meses.

Durante o estudo, os participantes visitarão a clínica do estudo 6 vezes após o início do tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35223
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Ainda não está recrutando
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Recrutamento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Investigador principal:
          • Jonathan Roberts
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Ainda não está recrutando
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Recrutamento
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Investigador principal:
          • Susan Kuldanek
        • Contato:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Recrutamento
        • Cure 4 the Kids
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Recrutamento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Recrutamento
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Investigador principal:
          • Shayla Bergmann
        • Contato:
  • França
      • Lille, França, 59037
        • Recrutamento
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Investigador principal:
          • Sophie Susen
        • Contato:
      • Lyon, França, 69677
        • Recrutamento
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Investigador principal:
          • Sandrine Meunier
        • Contato:
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
  • Itália
      • Naples, Itália, 80123
        • Concluído
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Itália, 10126
        • Concluído
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Japão
      • Nagasaki, Japão, 852-8501
        • Recrutamento
        • Nagasaki University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japão, 286-8523
        • Recrutamento
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
        • Recrutamento
        • Nara Medical University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japão, 874-0011
        • Recrutamento
        • NHO Beppu Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Hiroshi Koga
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3HR
        • Recrutamento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saket Badle

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

  1. O participante tem um diagnóstico documentado de VWD grave (fator von Willebrand de base, atividade do cofator ristocetina [VWF:RCo] <20 unidades internas por decilitro [UI/dL]) com histórico de terapia de substituição com concentrado de VWF necessário para controlar o sangramento e um diagnóstico de VWD tipo 1, tipo 2 (2A, 2B, 2M, 2N) ou tipo 3. O diagnóstico é confirmado, quando aplicável, por testes genéticos e/ou análise de multímeros, que podem ser documentados no histórico do participante ou na triagem.
  2. O participante tem menos de 18 anos de idade no momento da triagem.

  3. Requisitos de tratamento pré-triagem:

    1. O participante recebeu terapia OD com produtos VWF por pelo menos 12 meses (para participantes >=2 anos de idade) antes da triagem, experimentou pelo menos 1 evento de sangramento tratado com VWF durante (excluindo menorragia/sangramento menstrual intenso [HMB] , conforme aplicável) nos últimos 12 meses, e o tratamento profilático é recomendado pelo investigador (participantes de OD anteriores); ou
    2. O participante está recebendo tratamento profilático com produtos pdVWF por pelo menos 12 meses antes da triagem (para participantes >=2 anos de idade) e a mudança para profilaxia com rVWF é recomendada pelo investigador (trocar participantes).
    3. Para participantes com menos de 2 anos de idade, a duração necessária para terapia OD anterior com produtos VWF ou para tratamento profilático anterior com produtos pdVWF é de pelo menos 6 meses. Participantes de OD anteriores com menos de 2 anos de idade devem ter experimentado pelo menos 1 evento hemorrágico tratado com VWF durante os últimos 6 meses com base em registros médicos e devem receber tratamento profilático pelo investigador.
  4. Para participantes >=2 anos de idade, o participante tem registros disponíveis que avaliam de forma confiável o tipo, frequência, gravidade e tratamento de BEs por pelo menos 12 meses antes da inscrição. Para participantes <2 anos de idade, o participante tem registros disponíveis que avaliam de forma confiável o tipo, frequência, gravidade e tratamento de BEs por pelo menos 6 meses antes da inscrição.
  5. Se >=12 anos de idade no momento da triagem, o participante tem um índice de massa corporal (IMC) >=15, mas <40 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2). Se >=2 a <12 anos de idade no momento da triagem, o participante tem um IMC de >=5º e <95º percentil (de acordo com os gráficos clínicos dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças [CDC]). Para participantes mais jovens com menos de 2 anos de idade, os gráficos clínicos de "peso por idade" (5º a 95º percentil) fornecidos pelo CDC devem ser utilizados para garantir que o participante tenha um peso corporal de> = 5º e <95º percentil com base sobre gênero (para os gráficos clínicos fornecidos pelo CDC, consulte: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (isto é, tiveram início da menstruação/atingiram a puberdade) devem ter um resultado de teste de gravidez de sangue/urina negativo na triagem e concordar em empregar medidas de controle de natalidade altamente eficazes durante sua participação no estudo.
  7. O participante forneceu consentimento voluntariamente (se apropriado) e o(s) representante(s) legalmente autorizado(s) forneceu consentimento informado.
  8. O participante e/ou representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo, o que também deve ser confirmado com base em uma avaliação pré-triagem realizada entre o investigador e o patrocinador para garantir que nenhum risco eminente esteja presente que possa desafiar o participante conformidade com os requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

  1. O participante foi diagnosticado com pseudo VWD ou outro distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido que não seja VWD (por exemplo, distúrbios plaquetários qualitativos e quantitativos ou tempo de protrombina elevado/razão normalizada internacional 1,4).
  2. O participante tem um histórico ou presença de um inibidor de VWF na triagem.
  3. O participante tem um histórico ou presença de um inibidor do fator VIII (FVIII) com um título >=0,4 unidades Bethesda (BU) (pelo ensaio Bethesda modificado por Nijmegen) ou >=0,6 BU (pelo ensaio Bethesda).
  4. O participante tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes das drogas do estudo, como proteínas de camundongo ou hamster.
  5. O participante tem um histórico médico de distúrbios imunológicos, excluindo rinite/conjuntivite alérgica sazonal, asma leve, alergias alimentares ou alergias a animais.
  6. O participante tem um histórico médico de um evento tromboembólico.
  7. O participante é positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) com uma contagem absoluta de células T auxiliares (CD4) <200 por milímetro cúbico ou microlitro (/mm^3).
  8. O participante foi diagnosticado com doença hepática significativa de acordo com a avaliação médica do investigador da condição atual ou histórico médico do participante ou conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase (ALT) sérica maior que 5 vezes o limite superior normal (LSN), hipoalbuminemia, hipertensão da veia porta (por exemplo, presença de esplenomegalia inexplicável, história de varizes esofágicas) ou cirrose hepática classificada como Child-Pugh classe B ou C.
  9. O participante foi diagnosticado com doença renal, com nível de creatinina sérica >=2,5 miligramas por decilitro (mg/dL).
  10. O participante tem uma contagem de plaquetas <100.000 por mililitro (/mL) na triagem (porque os participantes com VWD tipo 2B são considerados elegíveis para este estudo, para participantes com VWD tipo 2B, a contagem de plaquetas na triagem será avaliada em consulta com o patrocinador, levando em consideração as tendências históricas nas contagens de plaquetas e a avaliação médica do investigador da condição dos participantes).
  11. O participante foi tratado com um medicamento imunomodulador, excluindo tratamento tópico (por exemplo, pomadas, sprays nasais), no prazo de 30 dias antes da assinatura do consentimento informado (ou consentimento, se apropriado).
  12. A participante está grávida ou amamentando no momento da inscrição.
  13. O participante tem condições cervicais ou uterinas que causam menorragia ou metrorragia (incluindo infecção, displasia).
  14. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo outro IP ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  15. O participante não recebeu OD ou tratamento profilático com um produto VWF antes deste estudo.
  16. O participante tem uma doença fatal progressiva e/ou expectativa de vida inferior a 15 meses.
  17. O participante já está agendado para uma intervenção cirúrgica que deverá ser realizada enquanto o participante estiver participando do estudo.
  18. O participante é incapaz de concluir os procedimentos de triagem e/ou cumprir os requisitos do protocolo na opinião do investigador, com base na avaliação pré-triagem conjunta realizada entre o investigador e o patrocinador.
  19. O participante tem uma condição mental que o torna incapaz de entender a natureza, o escopo e as possíveis consequências do estudo e/ou a evidência de uma atitude não cooperativa.
  20. O participante é membro da equipe do estudo ou tem uma relação de dependência com um dos membros da equipe do estudo, que inclui parentes próximos (ou seja, filhos, cônjuge/cônjuge, irmãos e pais), bem como funcionários.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: participantes com idade> = 12 a <18 anos
Participants with age greater than or equal to (>=) 12 to less than (<) 18 years who have received on-demand (OD) therapy or prophylactic treatment with a pdVWF product will receive vonicog alfa (rVWF) with an initial dose selected within the range of 40 to 60 international units per kilogram (IU/kg) vonicog alfa (rVWF), intravenous infusions, twice-weekly for 12 meses. Os participantes podem receber o Vonicog Alfa (RVWF) com ou sem aconselhar infusões intravenosas, quando indicado (conforme considerado necessário para o tratamento de episódios de sangramento e o gerenciamento perioperatório de sangramento).
Biológico: ADVATE
ADVATE administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • Fator VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • TAK-577
  • Recombinante Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Experimental: Coorte 2: participantes com idade> = 6 a <12 anos
Participantes com idade> = 6 a <12 anos que receberam a terapia do produto VWF ou tratamento profilático com um produto PDVWF receberão o vonário Alfa (RVWF) com uma dose inicial selecionada dentro da faixa de 40 a 60 anos de IU/kg de vônios alfa (RVWF). Os participantes podem receber o Vonicog Alfa (RVWF) com ou sem aconselhar infusões intravenosas, quando indicado (conforme considerado necessário para o tratamento de episódios de sangramento e o gerenciamento perioperatório de sangramento).
Biológico: ADVATE
ADVATE administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • Fator VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • TAK-577
  • Recombinante Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Experimental: Coorte 3: Participantes com idade <6 anos
Participantes com idade <6 anos que receberam terapia OD do produto VWF ou tratamento profilático com um produto PDVWF receberão o Vonicog Alfa (RVWF) com uma dose inicial selecionada dentro da faixa de 40 a 60 UI/kg de vônios alfa (RVWF), infusões intravenosas, sigel-sem-guias por 12 meses. Os participantes podem receber o Vonicog Alfa (RVWF) com ou sem aconselhar infusões intravenosas, quando indicado (conforme considerado necessário para o tratamento de episódios de sangramento e o gerenciamento perioperatório de sangramento).
Biológico: ADVATE
ADVATE administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • Fator VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrado por injeção intravenosa.
Outros nomes:
  • TAK-577
  • Recombinante Von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) para episódios de sangramento espontâneo ou traumático, avaliados pelo investigador durante o tratamento profilático com o vônimo Alfa (RVWF)
Prazo: 12 meses
ABR durante o estudo comparado ao ABR histórico para cada participante para episódios espontâneos e traumáticos de sangramento, conforme classificado pelo investigador durante o tratamento profilático com vonário alfa (RVWF).
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 12 meses
O número de participantes com TEAEs e SAEs será relatado.
12 meses
Número de participantes com TEAEs por gravidade
Prazo: 12 meses
O número de participantes com gravidade de TEAE será relatado.
12 meses
Número de participantes com TEAEs e SAEs por causalidade
Prazo: 12 meses
O número de participantes com TEAEs e SAEs relacionados à causalidade será relatado.
12 meses
Número de participantes com eventos tromboembólicos, reações de hipersensibilidade e reações relacionadas à infusão (IRR)
Prazo: 12 meses
O número de participantes com eventos tromboembólicos, reações de hipersensibilidade e IRR será relatado.
12 meses
Número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para VWF e fator VIII (FVIII)
Prazo: 12 meses
O número de participantes que desenvolveram anticorpos neutralizantes para VWF e FVIII será relatado.
12 meses
Número de participantes com alteração clinicamente significativa dos valores basais nos parâmetros de sinais vitais
Prazo: 12 meses
O número de participantes com alteração clinicamente significativa dos valores basais nos parâmetros de sinais vitais por avaliação do investigador será relatado.
12 meses
Número de participantes com alteração clinicamente significativa dos valores basais nos parâmetros laboratoriais
Prazo: 12 meses
O número de participantes com alteração clinicamente significativa dos valores basais nos parâmetros laboratoriais por avaliação do investigador será relatado.
12 meses
Avaliação geral da eficácia hemostática do tratamento de sangramento de avanço na resolução do episódio de sangramento
Prazo: 12 meses
A classificação geral da eficácia hemostática do tratamento de sangramento de escape na resolução do episódio hemorrágico será relatada.
12 meses
Nível plasmático de coagulação do fator VIII (FVIII:C)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
O nível plasmático de FVIII:C será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Recuperação incremental baseada em VWF:Rco
Prazo: 12 meses
A recuperação incremental baseada em VWF:Rco será relatada.
12 meses
Recuperação incremental baseada em VWF:Ag
Prazo: 12 meses
A recuperação incremental baseada em VWF:Ag será relatada.
12 meses
Recuperação incremental baseada em VWF:CB
Prazo: 12 meses
A recuperação incremental baseada em VWF:CB será relatada.
12 meses
Recuperação incremental baseada em VWF:GP1bM
Prazo: 12 meses
A recuperação incremental baseada em VWF:GP1bM será relatada.
12 meses
Razão da área sob o nível de plasma versus curva de tempo do tempo 0 até o final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-Tau;ss) e área sob a curva de nível versus tempo de 0 a 96 horas (AUC0-96; ss) para VWF: Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Razão de AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss para VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Meia-vida terminal (T1/2) para VWF:Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
TT1/2 baseado em VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Nível Máximo de Plasma Durante o Intervalo de Dosagem Parcial no Estado Estacionário (Cmax;ss) para VWF:Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Cmax;ss para VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Tempo Mínimo para Atingir o Nível Máximo de Plasma em Estado Estacionário (Tmax;ss) para VWF:Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Tmax;ss para VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Volume de distribuição em estado estacionário (Vss) para VWF:Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Vss para VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Liberação (CL) para VWF:Rco
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
CL para VWF:Rco será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Nível máximo de plasma durante o intervalo de dosagem parcial no estado estacionário (Cmax;ss) para FVIII:C
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Cmax;ss para FVIII:C será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Tempo Mínimo para Atingir o Nível Máximo de Plasma em Estado Estacionário (Tmax;ss) para FVIII:C
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Tmax;ss para FVIII:C será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Área sob a curva de nível versus tempo de 0 a 96 horas (AUC0-96; ss) para FVIII:C
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
AUC0-96; ss para FVIII:C serão relatados.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários momentos (até 96 horas) após a infusão
Proporção de área sob o nível plasmático versus curva de tempo do tempo 0 para o final do intervalo de dosagem parcial (AUC0-tau; SS) e área sob a curva de nível versus tempo de 0 a 96 horas (AUC0-96; SS) para FVIII: C
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Proporção de AUC0-tau; SS e AUC0-96; SS para FVIII: C será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Número de participantes que desenvolvem anticorpos vinculativos para VWF e FVIII
Prazo: 12 meses
O número de participantes que desenvolvem anticorpos totais de ligação ao VWF e FVIII serão relatados.
12 meses
Número de participantes com ABR categorizado
Prazo: 12 meses
ABR categorizado como episódios de sangramento de 0, 0-2, 2-5 ou> 5 durante a profilaxia de Vonicog alfa (RVWF). O número de participantes com ABR categorizado será relatado.
12 meses
Número de participantes anteriormente recebendo tratamento sob demanda que alcançará o sucesso percentual de redução do ABR
Prazo: 12 meses
O sucesso percentual de redução do ABR é definido como pelo menos 25% de redução da ABR durante a profilaxia de Vonicog alfa (RVWF) em relação ao próprio ABR histórico do participante durante o tratamento com OD antes da inscrição neste estudo. O número de participantes anteriormente recebem tratamento sob demanda que alcançará o sucesso percentual da ABR será relatado.
12 meses
Número de participantes do Switch PDVWF com sucesso espontâneo de preservação ABR
Prazo: 12 meses
O sucesso da preservação do ABR é definido como alcançar um ABR para episódios de sangramento espontâneo durante a profilaxia de Vonicog alfa (RVWF) que não é maior que o ABR histórico do participante durante o tratamento profilático com PDVWF antes da inscrição neste estudo. O número de participantes do comutador PDVWF com sucesso espontâneo de preservação do ABR será relatado.
12 meses
Número de ABR espontâneo historicamente e enquanto estava em tratamento profilático com Vonicog Alfa (RVWF) por localização do sangramento
Prazo: 12 meses
Será relatado o número de ABR espontâneo e, enquanto estava em tratamento profilático com vonário alfa (RVWF) pela localização do sangramento.
12 meses
ABR para episódios de sangramento por sangramento Historicamente e enquanto estava em tratamento profilático com Vonicog Alfa (RVWF)
Prazo: 12 meses
ABR para episódios de sangramento por causa da causa historicamente e, durante o tratamento profilático com vônomos alfa (RVWF).
12 meses
Número total de infusões administradas por semana durante o tratamento profilático com vonário Alfa (RVWF)
Prazo: 12 meses
Serão relatados o número total de infusões administradas por semana durante o tratamento profilático com vonário alfa (RVWF).
12 meses
Número médio de infusões por semana durante o tratamento profilático com Vonicog Alfa (RVWF)
Prazo: 12 meses
Será relatado que o número médio de infusões por semana durante o tratamento profilático com vonário alfa (RVWF).
12 meses
Consumo total ajustado de peso de vonário alfa (RVWF) por mês durante o tratamento profilático
Prazo: 12 meses
Será relatado o consumo total ajustado de peso de vonário alfa (RVWF) por mês durante o tratamento profilático.
12 meses
Número de infusões de rvwf e aconselhamento (rfviii, octocog alfa) por episódio de sangramento
Prazo: 12 meses
Serão relatados o número de infusões de vonário alfa (RVWF) e o episódio de ACARTE por sangramento.
12 meses
Consumo ajustado por peso de Vonicog alfa (RVWF) e avisar por episódio de sangramento
Prazo: 12 meses
Serão relatados o consumo ajustado por peso de Vonicog alfa (RVWF) e o Episódio de Aconselhamento por Sangramento.
12 meses
Nível plasmático de Vonicog Alfa (RVWF) baseado no fator von Willebrand: cofator de ristocetina (VWF: RCO)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
O nível plasmático de Vonicog alfa (RVWF) com base no VWF: RCO será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Nível plasmático de Vonicog Alfa (RVWF) baseado no antígeno Von Willebrand Factor (VWF: AG)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
O nível plasmático de Vonicog alfa (RVWF) baseado no VWF: AG será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Nível plasmático de Vonicog Alfa (RVWF) baseado na ligação do colágeno Von Willebrand (VWF: CB)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
O nível plasmático de vonário alfa (RVWF) com base no VWF: CB será relatado.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Nível plasmático de vonário Alfa (RVWF) baseado na ligação da glicoproteína 1B do fator Von Willebrand (VWF: GP1BM)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão
Serão relatados o nível plasmático de vonário alfa (RVWF) com base no VWF: GP1BM.
Dentro de 30 minutos antes da infusão e em vários pontos de tempo (até 96 horas) após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

11 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

11 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

17 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD de estudos elegíveis serão compartilhados com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever