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Uno studio sul fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) (TAK-577) nei bambini con grave malattia di Von Willebrand (vWD)

22 maggio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3, prospettico, in aperto, non controllato, multicentrico sull'efficacia e la sicurezza della profilassi con rVWF nei bambini con diagnosi di malattia di Von Willebrand grave

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia della profilassi con il fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) nei bambini. Questo studio arruolerà quei partecipanti che sono stati precedentemente trattati con prodotto VWF o con un prodotto VWF derivato dal plasma (pdVWF). In questo studio, i partecipanti saranno trattati con rVWF per 12 mesi.

Durante lo studio, i partecipanti visiteranno la clinica dello studio 6 volte dopo l'inizio del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Investigatore principale:
          • Sophie Susen
        • Contatto:
      • Lyon, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Investigatore principale:
          • Sandrine Meunier
        • Contatto:
  • Giappone
      • Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Reclutamento
        • Nagasaki University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Giappone, 286-8523
        • Reclutamento
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Giappone, 634-8522
        • Reclutamento
        • Nara Medical University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Giappone, 874-0011
        • Reclutamento
        • NHO Beppu Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hiroshi Koga
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
  • Italia
      • Naples, Italia, 80123
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italia, 10126
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3HR
        • Reclutamento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mary Mathias
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35223
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Reclutamento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Roberts
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Reclutamento
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Susan Kuldanek
        • Contatto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Reclutamento
        • Cure 4 the Kids
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Investigatore principale:
          • Shayla Bergmann
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  1. Il partecipante ha una diagnosi documentata di VWD grave (attività basale del cofattore ristocetina del fattore von Willebrand [VWF:RCo] <20 unità interne per decilitro [UI/dL]) con una storia di terapia sostitutiva con concentrato di VWF necessaria per controllare il sanguinamento e una diagnosi di VWD tipo 1, tipo 2 (2A, 2B, 2M, 2N) o tipo 3. La diagnosi è confermata, se applicabile, da test genetici e/o da analisi multimero, che possono essere documentate nella storia del partecipante o allo screening.
  2. Il partecipante ha meno di 18 anni al momento dello screening.

  3. Requisiti del trattamento di pre-screening:

    1. Il partecipante ha ricevuto una terapia OD con prodotti VWF per almeno 12 mesi (per i partecipanti >=2 anni di età) prima dello screening, ha avuto almeno 1 evento di sanguinamento trattato con VWF durante (esclusi menorragia/emorragia mestruale abbondante [HMB] , a seconda dei casi) negli ultimi 12 mesi, e il trattamento profilattico è raccomandato dallo sperimentatore (Partecipanti OD precedenti); O
    2. Il partecipante ha ricevuto un trattamento profilattico con prodotti pdVWF per almeno 12 mesi prima dello screening (per partecipanti >= 2 anni di età) e il passaggio alla profilassi con rVWF è raccomandato dallo sperimentatore (Cambia partecipanti).
    3. Per i partecipanti di età inferiore a 2 anni, la durata richiesta per una precedente terapia OD con prodotti VWF o per un precedente trattamento profilattico con prodotti pdVWF è di almeno 6 mesi. I precedenti partecipanti a OD di età inferiore a 2 anni dovrebbero aver sperimentato almeno 1 evento di sanguinamento trattato con VWF negli ultimi 6 mesi sulla base delle cartelle cliniche ed essere raccomandati dallo sperimentatore a ricevere un trattamento profilattico.
  4. Per i partecipanti>= 2 anni di età, il partecipante dispone di record disponibili che valutano in modo affidabile il tipo, la frequenza, la gravità e il trattamento delle BE per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento. Per i partecipanti di età inferiore a 2 anni, il partecipante dispone di documenti disponibili che valutano in modo affidabile il tipo, la frequenza, la gravità e il trattamento delle BE per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento.
  5. Se >=12 anni al momento dello screening, il partecipante ha un indice di massa corporea (BMI) >=15 ma <40 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2). Se da >=2 a <12 anni al momento dello screening, il partecipante ha un indice di massa corporea >=5° e <95° percentile (secondo le cartelle cliniche dei Centers for Disease Control and Prevention [CDC]). Per i partecipanti più giovani di età <2 anni, devono essere utilizzate le tabelle cliniche "peso per età" (dal 5° al 95° percentile) fornite dal CDC per garantire che il partecipante abbia un peso corporeo >=5° e <95° percentile basato sul genere (per le cartelle cliniche fornite dal CDC, fare riferimento a: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile (ovvero, che hanno avuto inizio delle mestruazioni/raggiunto la pubertà) devono avere un risultato negativo del test di gravidanza su sangue/urina allo screening e accettare di impiegare misure di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata della loro partecipazione allo studio.
  7. Il partecipante ha fornito volontariamente il consenso (se appropriato) e il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i ha fornito il consenso informato.
  8. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo, che dovrebbero essere confermati anche sulla base di una valutazione pre-screening svolta tra lo sperimentatore e lo sponsor per garantire che non sia presente alcun rischio eminente che potrebbe mettere in discussione il partecipante rispetto dei requisiti di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Al partecipante è stata diagnosticata una pseudo VWD o un altro disturbo ereditario o acquisito della coagulazione diverso dalla VWD (ad esempio, disturbi piastrinici qualitativi e quantitativi o tempo di protrombina elevato/rapporto normalizzato internazionale 1,4).
  2. Il partecipante ha una storia o presenza di un inibitore del VWF allo screening.
  3. Il partecipante ha una storia o presenza di un inibitore del fattore VIII (FVIII) con un titolo >=0,4 unità Bethesda (BU) (mediante il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen) o >=0,6 BU (mediante il dosaggio Bethesda).
  4. Il partecipante ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti dei farmaci in studio, come le proteine ​​​​del topo o del criceto.
  5. Il partecipante ha una storia medica di disturbi immunologici, escluse rinite/congiuntivite allergica stagionale, asma lieve, allergie alimentari o allergie animali.
  6. Il partecipante ha una storia medica di un evento tromboembolico.
  7. Il partecipante è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con una conta di cellule T helper assolute (CD4) <200 per millimetro cubo o microlitro (/mm^3).
  8. Al partecipante è stata diagnosticata una malattia epatica significativa secondo la valutazione medica dello sperimentatore delle condizioni attuali o della storia medica del partecipante o come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: alanina aminotransferasi (ALT) sierica superiore a 5 volte il limite superiore normale (ULN), ipoalbuminemia, ipertensione della vena porta (esempio, presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee) o cirrosi epatica classificata come classe Child-Pugh B o C.
  9. Al partecipante è stata diagnosticata una malattia renale, con un livello di creatinina sierica >=2,5 milligrammi per decilitro (mg/dL).
  10. Il partecipante ha una conta piastrinica <100.000 per millilitro (/mL) allo screening (poiché i partecipanti con VWD di tipo 2B sono considerati idonei per questo studio, per i partecipanti con VWD di tipo 2B, la conta piastrinica allo screening sarà valutata in consultazione con lo sponsor, prendendo in considerazione le tendenze storiche nella conta piastrinica e la valutazione medica dello sperimentatore della condizione dei partecipanti).
  11. Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (esempio, unguenti, spray nasali), entro 30 giorni prima della firma del consenso informato (o assenso, se appropriato).
  12. Il partecipante è incinta o in allattamento al momento dell'iscrizione.
  13. Il partecipante ha condizioni cervicali o uterine che causano menorragia o metrorragia (incluse infezioni, displasia).
  14. Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un altro IP o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  15. Il partecipante non ha ricevuto OD o trattamento profilattico con un prodotto VWF prima di questo studio.
  16. Il partecipante ha una malattia mortale progressiva e/o un'aspettativa di vita inferiore a 15 mesi.
  17. Il partecipante è già programmato per un intervento chirurgico che dovrà essere eseguito mentre il partecipante partecipa allo studio.
  18. Il partecipante non è in grado di completare le procedure di screening e/o rispettare i requisiti del protocollo secondo il parere dello sperimentatore, sulla base della valutazione congiunta di pre-screening svolta tra lo sperimentatore e lo sponsor.
  19. Il partecipante ha una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo.
  20. Il partecipante è membro del gruppo di studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del gruppo di studio, che comprende parenti stretti (ovvero figli, partner/coniuge, fratelli e genitori) nonché dipendenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: partecipanti con età> = 12 a <18 anni
I partecipanti con età maggiore o uguale a (> =) da 12 a meno di (<) 18 anni che hanno ricevuto terapia on-demand (OD) o trattamento profilattico con un prodotto PDVWF riceveranno Vonicog alfa (RVWF) con una dose iniziale selezionata nell'intervallo da 40 a 60 unità internazionali per chilogrammo (IU/kg) Vonicog (RVWF), Twice, per l'intervallo da weeeee, per il punto wheekf, per i due unità wheekf). mesi. I partecipanti possono ricevere Vonicog Alfa (RVWF) con o senza infusioni per via endovenosa, se indicate (come ritenuto necessario per il trattamento dell'episodio di sanguinamento innovativo e la gestione del sanguinamento perioperatorio).
Biologico: ADVATE
ADVATE somministrato per iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • Fattore VIII ricombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa somministrato mediante iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • TAK-577
  • Fattore ricombinante von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-trasmetti
Sperimentale: Coorte 2: partecipanti con età> = 6 a <12 anni
I partecipanti con età> = 6 a <12 anni che hanno ricevuto terapia OD di prodotto VWF o trattamento profilattico con un prodotto PDVWF riceveranno Vonicog Alfa (RVWF) con una dose iniziale selezionata nella fascia da 40 a 60 UI/kg Vonicog Alfa (RVWF), infusioni intravenose, due volte per 12 mesi. I partecipanti possono ricevere Vonicog Alfa (RVWF) con o senza infusioni per via endovenosa, se indicate (come ritenuto necessario per il trattamento dell'episodio di sanguinamento innovativo e la gestione del sanguinamento perioperatorio).
Biologico: ADVATE
ADVATE somministrato per iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • Fattore VIII ricombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa somministrato mediante iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • TAK-577
  • Fattore ricombinante von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-trasmetti
Sperimentale: Coorte 3: partecipanti con età <6 anni
I partecipanti con età <6 anni che hanno ricevuto terapia OD del prodotto VWF o trattamento profilattico con un prodotto PDVWF riceveranno Vonicog Alfa (RVWF) con una dose iniziale selezionata nell'intervallo da 40 a 60 UI/kg Vonicog Alfa (RVWF), infusioni endovenose, due volte per 12 mesi. I partecipanti possono ricevere Vonicog Alfa (RVWF) con o senza infusioni per via endovenosa, se indicate (come ritenuto necessario per il trattamento dell'episodio di sanguinamento innovativo e la gestione del sanguinamento perioperatorio).
Biologico: ADVATE
ADVATE somministrato per iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • Fattore VIII ricombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa somministrato mediante iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • TAK-577
  • Fattore ricombinante von Willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-trasmetti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) per episodi di sanguinamento spontanei o traumatici valutati dall'investigatore durante il trattamento profilattico con Vonicog ALFA (RVWF)
Lasso di tempo: 12 mesi
ABR durante lo studio rispetto all'ABR storico per ciascun partecipante per episodi di sanguinamento sia spontanei che traumatici come classificato dallo investigatore durante il trattamento profilattico con Vonicog ALFA (RVWF).
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con TEAE e SAE.
12 mesi
Numero di partecipanti con TEAE per gravità
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con gravità di TEAE.
12 mesi
Numero di partecipanti con TEAE e SAE per causalità
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con TEAE e SAE correlati alla causalità.
12 mesi
Numero di partecipanti con eventi tromboembolici, reazioni di ipersensibilità e reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con eventi tromboembolici, reazioni di ipersensibilità e IRR.
12 mesi
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi neutralizzanti contro il VWF e il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi neutralizzanti contro VWF e FVIII.
12 mesi
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto ai valori basali nei parametri dei segni vitali
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto ai valori basali nei parametri dei segni vitali per valutazione dello sperimentatore.
12 mesi
Numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto ai valori basali nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il numero di partecipanti con variazione clinicamente significativa rispetto ai valori basali nei parametri di laboratorio per valutazione dello sperimentatore.
12 mesi
Valutazione complessiva dell'efficacia emostatica del trattamento rivoluzionario dell'emorragia alla risoluzione dell'episodio emorragico
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportata la valutazione complessiva dell'efficacia emostatica del trattamento dell'emorragia da rottura alla risoluzione dell'episodio emorragico.
12 mesi
Livello plasmatico di fattore VIII della coagulazione (FVIII:C)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato il livello plasmatico di FVIII:C.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Recupero incrementale basato su VWF:Rco
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato il recupero incrementale basato su VWF:Rco.
12 mesi
Recupero incrementale basato su VWF:Ag
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il recupero incrementale basato su VWF:Ag.
12 mesi
Recupero incrementale basato su VWF:CB
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il recupero incrementale basato su VWF:CB.
12 mesi
Recupero incrementale basato su VWF:GP1bM
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato il recupero incrementale basato su VWF:GP1bM.
12 mesi
Rapporto dell'area sotto il livello plasmatico rispetto alla curva del tempo dal momento 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio parziale (AUC0- Tau;ss) e dell'area sotto il livello rispetto alla curva del tempo da 0 a 96 ore (AUC0-96;ss) per VWF: Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Rapporto di AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss per VWF:Rco verrà riportato.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Emivita terminale (T1/2) per VWF:Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato TT1/2 basato su VWF:Rco.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Livello plasmatico massimo durante l'intervallo di somministrazione parziale allo stato stazionario (Cmax;ss) per VWF:Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato Cmax;ss per VWF:Rco.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Tempo minimo per raggiungere il livello plasmatico massimo allo stato stazionario (Tmax;ss) per VWF:Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato Tmax;ss per VWF:Rco.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) per VWF:Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato Vss per VWF:Rco.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Gioco (CL) per VWF:Rco
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
CL per VWF:Rco sarà segnalato.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Livello plasmatico massimo durante l'intervallo di somministrazione parziale allo stato stazionario (Cmax;ss) per FVIII:C
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato Cmax;ss per FVIII:C.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Tempo minimo per raggiungere il livello plasmatico massimo allo stato stazionario (Tmax;ss) per FVIII:C
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà riportato Tmax;ss per FVIII:C.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Area sotto la curva del livello rispetto al tempo da 0 a 96 ore (AUC0-96; ss) per FVIII:C
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
AUC0-96; ss per FVIII:C sarà riportato.
Entro 30 minuti prima dell'infusione e in più punti temporali (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Rapporto tra area sotto il livello plasmatico rispetto alla curva temporale dal tempo 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio parziale (Auc0- tau; ss) e dell'area sotto il livello rispetto alla curva tempo
Lasso di tempo: Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Rapporto tra AUC0- tau; ss e AUC0-96; SS per FVIII: C verrà segnalato.
Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi vincolanti a VWF e FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi vincolanti totali a VWF e FVIII.
12 mesi
Numero di partecipanti con ABR classificato
Lasso di tempo: 12 mesi
ABR classificato come episodi di sanguinamento 0, 0-2, 2-5 o> 5 durante la profilassi Vonicog Alfa (RVWF). Verrà segnalato il numero di partecipanti con ABR classificato.
12 mesi
Numero di partecipanti in precedenza ricevendo un trattamento su richiesta che raggiungerà il successo della riduzione della percentuale di ABR
Lasso di tempo: 12 mesi
Il successo di riduzione della percentuale di ABR è definito come una riduzione di almeno il 25% della profilassi di ABR di ABROG (RVWF) rispetto alla ABR storica del partecipante durante il trattamento OD prima dell'iscrizione a questo studio. Verrà riportato un numero di partecipanti in precedenza che ricevono un trattamento su richiesta che raggiungerà il successo della riduzione della percentuale di ABR.
12 mesi
Numero di partecipanti a switch PDVWF con successo di conservazione di ABR spontanei
Lasso di tempo: 12 mesi
Il successo della conservazione ABR è definito come raggiungendo un ABR per episodi di sanguinamento spontanei durante la profilassi Vonicog Alfa (RVWF) che non è maggiore della ABR storica del partecipante durante il trattamento profilattico con PDVWF prima dell'iscrizione in questo studio. Verrà segnalato il numero di partecipanti a switch PDVWF con successo di conservazione di ABR spontanei.
12 mesi
Numero di ABR spontaneo storicamente e durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF) per posizione del sanguinamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato un numero di ABR spontaneo e mentre si è riportato in trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF) per posizione del sanguinamento.
12 mesi
ABR per gli episodi sanguinanti da sanguinamento causano storicamente e durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF)
Lasso di tempo: 12 mesi
ABR per gli episodi di sanguinamento da sanguinamento causa storicamente e durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF).
12 mesi
Numero totale di infusioni somministrate a settimana durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF)
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato un numero totale di infusioni somministrate a settimana durante il trattamento profilattico con Vonicog ALFA (RVWF).
12 mesi
Numero medio di infusioni a settimana durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF)
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato un numero medio di infusioni a settimana durante il trattamento profilattico con Vonicog Alfa (RVWF).
12 mesi
Consumo totale adeguato del peso di Vonicog Alfa (RVWF) al mese durante il trattamento profilattico
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà riportato il consumo totale di peso adeguato a Vonicog Alfa (RVWF) durante il trattamento profilattico.
12 mesi
Numero di infusioni di RVWF e AVVRIA (RFVIII, Octocog Alfa) per episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato il numero di infusioni di Vonicog Alfa (RVWF) e di avvisare per episodio di sanguinamento.
12 mesi
Consumo adeguato al peso di Vonicog Alfa (RVWF) e Avanza per episodio sanguinante
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà segnalato il consumo adeguato al peso di Vonicog Alfa (RVWF) e di avvisare per episodio di sanguinamento.
12 mesi
Livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato sul fattore von Willebrand: Ristocetina Cofactor (VWF: RCO)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato su VWF: RCO.
Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato sull'antigene del fattore di von Willebrand (VWF: AG)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato su VWF: AG.
Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato sul legame del collagene del fattore di von Willebrand (VWF: CB)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato su VWF: CB.
Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato sul fattore di glicoproteina 1B del fattore di von Willebrand (VWF: GP1BM)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonicog Alfa (RVWF) basato su VWF: GP1BM.
Entro 30 minuti di pre-infusione e a più timepoints (fino a 96 ore) dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

11 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

11 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

17 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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