Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant Von Willebrand Factor (rVWF) (TAK-577) hos børn med svær Von Willebrands sygdom (vWD)

22. maj 2026 opdateret af: Takeda

Et fase 3, prospektivt, åbent, ukontrolleret, multicenterstudie om effektivitet og sikkerhed ved profylakse med rVWF hos børn diagnosticeret med svær Von Willebrands sygdom

Hovedformålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten af ​​profylakse med rekombinant von Willebrand faktor (rVWF) hos børn. Denne undersøgelse vil inkludere de deltagere, der tidligere er blevet behandlet med VWF-produkt eller med et plasma-afledt VWF (pdVWF) produkt. I denne undersøgelse vil deltagerne blive behandlet med rVWF i 12 måneder.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne besøge undersøgelsesklinikken 6 gange efter behandlingsstart.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3HR
        • Rekruttering
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Mathias
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35223
        • Rekruttering
        • University Of Alabama At Birmingham
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Rekruttering
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Roberts
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48824
        • Rekruttering
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Kuldanek
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Rekruttering
        • Cure 4 the Kids
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Rekruttering
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Ledende efterforsker:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Ledende efterforsker:
          • Sophie Susen
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Ledende efterforsker:
          • Sandrine Meunier
        • Kontakt:
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
  • Italien
      • Naples, Italien, 80123
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italien, 10126
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Rekruttering
        • Nagasaki University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8523
        • Rekruttering
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekruttering
        • Nara Medical University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japan, 874-0011
        • Rekruttering
        • NHO Beppu Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hiroshi Koga

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  1. Deltageren har en dokumenteret diagnose af svær VWD (baseline von Willebrand faktor ristocetin cofaktor aktivitet [VWF:RCo] <20 interne enheder pr. deciliter [IU/dL]) med en historie med substitutionsterapi med VWF koncentrat, der kræves for at kontrollere blødning og en diagnose af VWD type 1, type 2 (2A, 2B, 2M, 2N) eller type 3. Diagnosen bekræftes, når det er relevant, ved genetisk testning og/eller ved multimeranalyse, som kan dokumenteres i deltagerens historie eller ved screening.
  2. Deltageren er under 18 år på screeningstidspunktet.

  3. Krav til behandling før screening:

    1. Deltageren har modtaget OD-behandling med VWF-produkter i mindst 12 måneder (for deltagere >=2 år) før screening, har oplevet mindst 1 VWF-behandlet blødningshændelse under (undtagen menorragi/stærk menstruationsblødning [HMB] , alt efter hvad der er relevant) inden for de sidste 12 måneder, og profylaktisk behandling anbefales af investigator (tidligere OD-deltagere); eller
    2. Deltageren har været i profylaktisk behandling med pdVWF-produkter i mindst 12 måneder før screening (for deltagere >=2 år), og skift til profylakse med rVWF anbefales af investigator (Skift deltagere).
    3. For deltagere <2 år er den nødvendige varighed for forudgående OD-behandling med VWF-produkter eller for forudgående profylaktisk behandling med pdVWF-produkter mindst 6 måneder. Tidligere OD-deltagere <2 år bør have oplevet mindst 1 VWF-behandlet blødningshændelse i løbet af de sidste 6 måneder baseret på lægejournaler og anbefales at modtage profylaktisk behandling af investigator.
  4. For deltagere >=2 år har deltageren tilgængelige optegnelser, der pålideligt evaluerer type, hyppighed, sværhedsgrad og behandling af BEs i mindst 12 måneder forud for tilmelding. For deltagere under 2 år har deltageren tilgængelige optegnelser, der pålideligt evaluerer type, hyppighed, sværhedsgrad og behandling af BEs i mindst 6 måneder forud for tilmelding.
  5. Hvis >=12 år gammel på screeningstidspunktet, har deltageren et body mass index (BMI) >=15 men <40 kg pr. kvadratmeter (kg/m^2). Hvis >=2 til <12 år gammel på screeningstidspunktet, har deltageren et BMI på >=5. og <95. percentil (iht. Centers for Disease Control and Prevention [CDC] kliniske diagrammer). For yngre deltagere, som er <2 år gamle, bør de kliniske "vægt-for-alder"-diagrammer (5. til 95. percentil) leveret af CDC anvendes for at sikre, at deltageren har en kropsvægt på >=5. og <95. percentilbaseret om køn (for kliniske diagrammer leveret af CDC, se: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (dvs. havde begyndende menstruation/nået pubertet) skal have et negativt blod/urin graviditetstestresultat ved screening og acceptere at anvende højeffektive præventionsforanstaltninger under deres deltagelse i undersøgelsen.
  7. Deltageren har frivilligt givet samtykke (hvis relevant), og den eller de juridisk autoriserede repræsentanter har givet informeret samtykke.
  8. Deltageren og/eller juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen, som også bør bekræftes baseret på en forudgående screeningsevaluering afholdt mellem investigator og sponsor for at sikre, at der ikke er nogen eminent risiko til stede, der kan udfordre deltagerens overholdelse af studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren er blevet diagnosticeret med pseudo VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koagulationsforstyrrelse end VWD (eksempel, kvalitative og kvantitative blodpladelidelser eller forhøjet protrombintid/internationalt normaliseret ratio 1,4).
  2. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en VWF-hæmmer ved screening.
  3. Deltageren har en historie eller tilstedeværelse af en faktor VIII (FVIII)-hæmmer med en titer >=0,4 Bethesda-enheder (BU) (ved den Nijmegen-modificerede Bethesda-analyse) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-analysen).
  4. Deltageren har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i undersøgelseslægemidlerne, såsom muse- eller hamsterproteiner.
  5. Deltageren har en sygehistorie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbetinget allergisk rhinitis/konjunktivitis, mild astma, fødevareallergi eller dyreallergi.
  6. Deltageren har en sygehistorie med en tromboembolisk hændelse.
  7. Deltageren er human immundefektvirus (HIV)-positiv med et absolut tal for T-hjælperceller (CD4) <200 pr. kubikmillimeter eller mikroliter (/mm^3).
  8. Deltageren er blevet diagnosticeret med signifikant leversygdom i henhold til efterforskerens medicinske vurdering af deltagerens aktuelle tilstand eller sygehistorie eller som bevist af, men ikke begrænset til, et eller flere af følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) større end 5 gange den øvre grænse af normal (ULN), hypoalbuminæmi, portalvenehypertension (eksempel, tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varicer) eller levercirrhose klassificeret som Child-Pugh klasse B eller C.
  9. Deltageren er blevet diagnosticeret med nyresygdom med et serumkreatininniveau >=2,5 milligram pr. deciliter (mg/dL).
  10. Deltageren har et blodpladetal <100.000 pr. milliliter (/mL) ved screening (fordi deltagere med type 2B VWD anses for at være kvalificerede til denne undersøgelse, for deltagere med type 2B VWD vil trombocyttal(er) ved screening blive evalueret i samråd med sponsoren under hensyntagen til historiske tendenser i trombocyttal og investigatorens medicinske vurdering af deltagernes tilstand).
  11. Deltageren er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, eksklusive topisk behandling (eksempel, salver, næsespray) inden for 30 dage før underskrivelse af det informerede samtykke (eller samtykke, hvis det er relevant).
  12. Deltageren er gravid eller ammer på tidspunktet for tilmeldingen.
  13. Deltageren har livmoderhals- eller livmodersygdomme, der forårsager menorragi eller metrorragi (herunder infektion, dysplasi).
  14. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en anden IP eller forsøgsanordning inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller undersøgelsesanordning i løbet af denne undersøgelse.
  15. Deltageren har ikke modtaget OD eller profylaktisk behandling med et VWF-produkt før dette studie.
  16. Deltageren har en progressiv dødelig sygdom og/eller forventet levetid på mindre end 15 måneder.
  17. Deltageren er allerede planlagt til et kirurgisk indgreb, som skal udføres, mens deltageren deltager i undersøgelsen.
  18. Deltageren er ude af stand til at gennemføre screeningsprocedurer og/eller overholde kravene i protokollen efter investigators mening, baseret på den fælles præscreeningsevaluering, der afholdes mellem investigator og sponsor.
  19. Deltageren har en psykisk tilstand, der gør ham/hende ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen og/eller bevis på en usamarbejdsvillig holdning.
  20. Deltageren er medlem af studieteamet eller i et afhængigt forhold til et af studieteamets medlemmer, som omfatter nære pårørende (det vil sige børn, partner/ægtefælle, søskende og forældre) samt medarbejdere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1: Deltagere med alder> = 12 til <18 år
Deltagere med alderen større end eller lig med (> =) 12 til under ( to gange ugentligt i 12 måneder. Deltagerne kan modtage Vonicog Alfa (RVWF) med eller uden Advative intravenøse infusioner, når de er angivet (som det anses for nødvendigt for gennembrud af blødningsepisode og perioperativ blødningsstyring).
Biologisk: ADVATE
ADVATE indgivet ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • Rekombinant Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administreret ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonventi-peyvondi
Eksperimentel: Kohort 2: Deltagere med alder> = 6 til <12 år
Deltagere med alder> = 6 til <12 år, der har modtaget OD-terapi af VWF-produkt eller profylaktisk behandling med et PDVWF-produkt, vil modtage Vonicog Alfa (RVWF) med en indledende dosis valgt inden for området 40 til 60 IE/kg Vonicog Alfa (RVWF), intravenøse infusion, to gange uge i 12 måneder. Deltagerne kan modtage Vonicog Alfa (RVWF) med eller uden Advative intravenøse infusioner, når de er angivet (som det anses for nødvendigt for gennembrud af blødningsepisode og perioperativ blødningsstyring).
Biologisk: ADVATE
ADVATE indgivet ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • Rekombinant Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administreret ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonventi-peyvondi
Eksperimentel: Kohort 3: Deltagere med alderen <6 år
Deltagere med alderen <6 år, der har modtaget OD-terapi af VWF-produkt eller profylaktisk behandling med et PDVWF-produkt, vil modtage Vonicog Alfa (RVWF) med en initial dosis valgt inden for området 40 til 60 IE/kg Vonicog Alfa (RVWF), intravenous infusion, to gange-weekly i 12 måneder. Deltagerne kan modtage Vonicog Alfa (RVWF) med eller uden Advative intravenøse infusioner, når de er angivet (som det anses for nødvendigt for gennembrud af blødningsepisode og perioperativ blødningsstyring).
Biologisk: ADVATE
ADVATE indgivet ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • Rekombinant Faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administreret ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand Factor (RVWF)
  • Vonventi-peyvondi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR) for spontane eller traumatiske blødningsepisoder som vurderet af efterforsker under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
ABR under undersøgelsen sammenlignet med historisk ABR for hver deltager for både spontane og traumatiske blødningsepisoder som klassificeret af efterforskeren under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil blive rapporteret.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med TEAE efter sværhedsgrad
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere med sværhedsgraden af ​​TEAE vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er efter årsagssammenhæng
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere med kausalitetsrelaterede TEAE'er og SAE'er vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med tromboemboliske hændelser, overfølsomhedsreaktioner og infusionsrelaterede reaktioner (IRR)
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere med tromboemboliske hændelser, overfølsomhedsreaktioner og IRR vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere, der udvikler neutraliserende antistoffer mod VWF og faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere, der udvikler neutraliserende antistoffer mod VWF og FVIII, vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baselineværdier i vitale tegnparametre
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline-værdier i vitale tegnparametre pr. investigator-vurdering vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra basisværdier i laboratorieparametre
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline-værdier i laboratorieparametre pr. investigator-vurdering vil blive rapporteret.
12 måneder
Samlet hæmostatisk effektvurdering af gennembrudsblødningsbehandling ved opløsning af blødningsepisoden
Tidsramme: 12 måneder
Samlet hæmostatisk effektvurdering af gennembrudsblødningsbehandling ved opløsning af blødningsepisoden vil blive rapporteret.
12 måneder
Plasmaniveau af faktor VIII-koagulering (FVIII:C)
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af FVIII:C vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Incremental Recovery Baseret på VWF:Rco
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementel genopretning baseret på VWF:Rco vil blive rapporteret.
12 måneder
Inkrementel gendannelse baseret på VWF:Ag
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementel genopretning baseret på VWF:Ag vil blive rapporteret.
12 måneder
Incremental Recovery Baseret på VWF:CB
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementel genopretning baseret på VWF:CB vil blive rapporteret.
12 måneder
Inkrementel gendannelse baseret på VWF:GP1bM
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementel genopretning baseret på VWF:GP1bM vil blive rapporteret.
12 måneder
Forholdet mellem areal under plasmaniveauet versus tidskurven fra tid 0 til slutningen af ​​det partielle doseringsinterval (AUC0-Tau;ss) og areal under niveau versus tidskurven fra 0 til 96 timer (AUC0-96; ss) for VWF: Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Forholdet mellem AUCO-Tau;ss/AUC0-96; ss for VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Terminal halveringstid (T1/2) for VWF:Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
TT1/2 baseret på VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Maksimalt plasmaniveau under det partielle doseringsinterval ved stabil tilstand (Cmax;ss) for VWF:Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Cmax;ss for VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Minimumstid til at nå det maksimale plasmaniveau ved stabil tilstand (Tmax;ss) for VWF:Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Tmax;ss for VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss) for VWF:Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Vss for VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Klarering (CL) for VWF:Rco
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
CL for VWF:Rco vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Maksimalt plasmaniveau under det partielle doseringsinterval ved steady state (Cmax;ss) for FVIII:C
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Cmax;ss for FVIII:C vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Minimumstid til at nå det maksimale plasmaniveau ved stabil tilstand (Tmax;ss) for FVIII:C
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Tmax;ss for FVIII:C vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Område under kurven for niveau versus tid fra 0 til 96 timer (AUC0-96; ss) for FVIII:C
Tidsramme: Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
AUC0-96; ss for FVIII:C vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter før infusion og på flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Forholdet mellem areal under plasmaniveau versus tidskurve fra tid 0 til slutningen af ​​det delvise doseringsinterval (AUC0-tau; SS) og areal under niveauet mod tidskurve fra 0 til 96 timer (AUC0-96; SS) for FVIII: C
Tidsramme: Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Forholdet mellem AUC0-tau; SS og AUC0-96; SS for FVIII: C vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Antal deltagere, der udvikler bindende antistoffer til VWF og FVIII
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere, der udvikler samlede bindende antistoffer til VWF og FVIII, vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere med kategoriseret ABR
Tidsramme: 12 måneder
ABR kategoriseret som 0, 0-2, 2-5 eller> 5 blødende episoder under Vonicog Alfa (RVWF) profylakse. Antal deltagere med kategoriseret ABR vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal deltagere, der tidligere har modtaget on-demand-behandling, der vil opnå ABR-procentvis reduktionssucces
Tidsramme: 12 måneder
ABR -procent reduktionssucces defineres som mindst 25% reduktion af ABR under Vonicog Alfa (RVWF) profylakse i forhold til deltagerens egen historiske ABR under OD -behandling inden tilmelding til denne undersøgelse. Antal deltagere, der tidligere har modtaget on-demand-behandling, der vil opnå ABR-procentvis reduktionssucces, vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal PDVWF -switch -deltagere med spontan ABR -konserveringssucces
Tidsramme: 12 måneder
ABR -konserveringssucces defineres som at opnå en ABR til spontane blødningsepisoder under Vonicog Alfa (RVWF) profylakse, der ikke er større end deltagerens egen historiske ABR under profylaktisk behandling med PDVWF inden tilmelding til denne undersøgelse. Antal PDVWF -switch -deltagere med spontan ABR -konserveringssucces vil blive rapporteret.
12 måneder
Antal spontan AB historisk og under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) efter placering af blødning
Tidsramme: 12 måneder
Antal spontan AB Historisk og under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) efter blødning placeres.
12 måneder
ABR til blødningsepisoder ved blødning forårsager historisk og under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
ABR til blødningsepisoder ved blødning forårsager historisk, og mens de er på profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil blive rapporteret.
12 måneder
Samlet antal infusioner administreret pr. Uge under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
Det samlede antal infusioner, der administreres om ugen under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF), rapporteres.
12 måneder
Gennemsnitligt antal infusioner om ugen under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
Gennemsnitligt antal infusioner om ugen under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) rapporteres.
12 måneder
Samlet vægtjusteret forbrug af Vonicog Alfa (RVWF) pr. Måned under profylaktisk behandling
Tidsramme: 12 måneder
Den samlede vægtjusteret forbrug af Vonicog Alfa (RVWF) pr. Måned under profylaktisk behandling rapporteres.
12 måneder
Antal infusioner af RVWF og Advate (RFVIII, Octocog Alfa) pr. Blødningsepisode
Tidsramme: 12 måneder
Antal infusioner af Vonicog Alfa (RVWF) og Adgang pr. Blødningspisode vil blive rapporteret.
12 måneder
Vægtjusteret forbrug af Vonicog Alfa (RVWF) og Advene Per Bleeding Episode
Tidsramme: 12 måneder
Vægtjusteret forbrug af Vonicog Alfa (RVWF) og Advene pr. Blødningspisode vil blive rapporteret.
12 måneder
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Tidsramme: Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på VWF: RCO vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Tidsramme: Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på VWF: AG vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB)
Tidsramme: Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på VWF: CB vil blive rapporteret.
Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på von Willebrand Factor Glycoprotein 1B Binding (VWF: GP1BM)
Tidsramme: Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion
Plasmaniveau af Vonicog Alfa (RVWF) baseret på VWF: GP1BM rapporteres.
Inden for 30 minutter præ-infusion og ved flere tidspunkter (op til 96 timer) efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

11. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

17. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-577-3001
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner