Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rekombinant Von Willebrand-faktor (rVWF) (TAK-577) hos barn med alvorlig Von Willebrand-sykdom (vWD)

8. september 2026 oppdatert av: Takeda

En fase 3, prospektiv, åpen, ukontrollert, multisenterstudie om effektivitet og sikkerhet ved profylakse med rVWF hos barn diagnostisert med alvorlig Von Willebrand-sykdom

Hovedmålet med studien er å evaluere effektiviteten av profylakse med rekombinant von Willebrand-faktor (rVWF) hos barn. Denne studien vil inkludere de deltakerne som tidligere har blitt behandlet med VWF-produkt eller med et plasma-avledet VWF (pdVWF)-produkt. I denne studien vil deltakerne bli behandlet med rVWF i 12 måneder.

I løpet av studien vil deltakerne besøke studieklinikken 6 ganger etter behandlingsstart.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35223
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
        • Rekruttering
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Roberts
        • Ta kontakt med:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Kuldanek
        • Ta kontakt med:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Rekruttering
        • Cure 4 the Kids
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rekruttering
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Hovedetterforsker:
          • Shayla Bergmann
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Rekruttering
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Hovedetterforsker:
          • Sophie Susen
        • Ta kontakt med:
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Rekruttering
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Hovedetterforsker:
          • Sandrine Meunier
        • Ta kontakt med:
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
  • Italia
      • Naples, Italia, 80123
        • Fullført
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italia, 10126
        • Fullført
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Rekruttering
        • Nagasaki University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8523
        • Rekruttering
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Rekruttering
        • Nara Medical University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japan, 874-0011
        • Rekruttering
        • NHO Beppu Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hiroshi Koga
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3HR
        • Rekruttering
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Saket Badle

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  1. Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig VWD (baseline von Willebrand faktor ristocetin kofaktoraktivitet [VWF:RCo] <20 interne enheter per desiliter [IE/dL]) med en historie med substitusjonsterapi med VWF-konsentrat som kreves for å kontrollere blødning og en diagnose av VWD type 1, type 2 (2A, 2B, 2M, 2N), eller type 3. Diagnose bekreftes, når det er aktuelt, ved genetisk testing og/eller ved multimeranalyse, som kan dokumenteres i deltakerhistorien eller ved screening.
  2. Deltakeren er <18 år på tidspunktet for screening.

  3. Krav til behandling før screening:

    1. Deltakeren har mottatt OD-behandling med VWF-produkter i minst 12 måneder (for deltakere >=2 år) før screening, har opplevd minst 1 VWF-behandlet blødningshendelse under (unntatt menorragi/sterk menstruasjonsblødning [HMB] , som aktuelt) i løpet av de siste 12 månedene, og profylaktisk behandling anbefales av etterforskeren (tidligere OD-deltakere); eller
    2. Deltakeren har mottatt profylaktisk behandling med pdVWF-produkter i minst 12 måneder før screening (for deltakere >=2 år) og bytte til profylakse med rVWF anbefales av utrederen (Byttdeltakere).
    3. For deltakere <2 år er nødvendig varighet for tidligere OD-behandling med VWF-produkter eller for tidligere profylaktisk behandling med pdVWF-produkter minst 6 måneder. Tidligere OD-deltakere <2 år bør ha opplevd minst 1 VWF-behandlet blødningshendelse i løpet av de siste 6 månedene basert på medisinske journaler og anbefales å motta profylaktisk behandling av utrederen.
  4. For deltakere >=2 år, har deltakeren tilgjengelige poster som pålitelig evaluerer type, frekvens, alvorlighetsgrad og behandling av BE-er i minst 12 måneder før påmelding. For deltakere under 2 år har deltakeren tilgjengelige poster som pålitelig evaluerer type, frekvens, alvorlighetsgrad og behandling av BEs i minst 6 måneder før påmelding.
  5. Hvis >=12 år gammel på screeningstidspunktet, har deltakeren en kroppsmasseindeks (BMI) >=15 men <40 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2). Hvis >=2 til <12 år gammel på tidspunktet for screening, har deltakeren en BMI på >=5. og <95. persentil (i henhold til Centers for Disease Control and Prevention [CDC] kliniske diagrammer). For yngre deltakere som er <2 år gamle, bør "vekt-for-alder" kliniske diagrammer (5. til 95. persentil) levert av CDC brukes for å sikre at deltakeren har en kroppsvekt på >= 5. og <95. persentil basert om kjønn (for kliniske diagrammer levert av CDC, se: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Kvinnelige deltakere i fertil alder (det vil si hadde begynnende menstruasjon/nådd pubertet) må ha et negativt blod/urin graviditetstestresultat ved screening og samtykke i å bruke svært effektive prevensjonstiltak så lenge de deltar i studien.
  7. Deltakeren har frivillig gitt samtykke (hvis aktuelt) og den eller de juridisk autoriserte representantene har gitt informert samtykke.
  8. Deltakeren og/eller den lovlig autoriserte representanten er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen, som også bør bekreftes basert på en forhåndsscreeningsevaluering avholdt mellom etterforskeren og sponsoren for å sikre at ingen eminent risiko er tilstede som kan utfordre deltakerens oppfyllelse av studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har blitt diagnostisert med pseudo VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse enn VWD (eksempel, kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller forhøyet protrombintid/internasjonalt normalisert ratio 1,4).
  2. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en VWF-hemmer ved screening.
  3. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en faktor VIII (FVIII)-hemmer med en titer >=0,4 Bethesda-enheter (BU) (ved den Nijmegen-modifiserte Bethesda-analysen) eller >=0,6 BU (ved Bethesda-analysen).
  4. Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i studiemedikamentene, for eksempel mus- eller hamsterproteiner.
  5. Deltakeren har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, mild astma, matallergi eller dyreallergi.
  6. Deltakeren har en sykehistorie med en tromboembolisk hendelse.
  7. Deltakeren er humant immunsviktvirus (HIV)-positiv med et absolutt antall hjelpe-T-celler (CD4) <200 per kubikkmillimeter eller mikroliter (/mm^3).
  8. Deltakeren har blitt diagnostisert med betydelig leversykdom i henhold til etterforskerens medisinske vurdering av deltakerens nåværende tilstand eller medisinske historie eller som dokumentert av, men ikke begrenset til, noen av følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) større enn 5 ganger øvre grense av normal (ULN), hypoalbuminemi, portalvenehypertensjon (eksempel, tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, historie med esophageal varices), eller levercirrhose klassifisert som Child-Pugh klasse B eller C.
  9. Deltakeren har blitt diagnostisert med nyresykdom, med et serumkreatininnivå >=2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
  10. Deltakeren har et blodplateantall <100 000 per milliliter (/mL) ved screening (fordi deltakere med type 2B VWD anses som kvalifisert for denne studien, for deltakere med type 2B VWD vil blodplateantall[er] ved screening bli evaluert i samråd med sponsoren, tatt i betraktning historiske trender i antall blodplater og etterforskerens medisinske vurdering av deltakernes tilstand).
  11. Deltakeren har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, unntatt lokal behandling (eksempel, salver, nesespray), innen 30 dager før undertegning av informert samtykke (eller samtykke, hvis det er aktuelt).
  12. Deltakeren er gravid eller ammer ved påmelding.
  13. Deltakeren har livmorhals- eller livmortilstander som forårsaker menoragi eller metrorragi (inkludert infeksjon, dysplasi).
  14. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en annen IP eller undersøkelsesenhet innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
  15. Deltakeren har ikke mottatt OD eller profylaktisk behandling med et VWF-produkt før denne studien.
  16. Deltakeren har en progressiv dødelig sykdom og/eller forventet levealder på mindre enn 15 måneder.
  17. Deltakeren er allerede planlagt for et kirurgisk inngrep som må utføres mens deltakeren deltar i studien.
  18. Deltakeren er ikke i stand til å fullføre screeningsprosedyrer og/eller overholde kravene i protokollen etter etterforskerens oppfatning, basert på den felles forhåndsscreeningsevalueringen som gjennomføres mellom etterforskeren og sponsoren.
  19. Deltakeren har en mental tilstand som gjør ham/henne ute av stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien og/eller bevis på en lite samarbeidsvillig holdning.
  20. Deltakeren er medlem av studieteamet eller i et avhengighetsforhold til et av studieteamets medlemmer, som inkluderer nære slektninger (det vil si barn, partner/ektefelle, søsken og foreldre) samt ansatte.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: Deltakere med alder> = 12 til <18 år
Deltakere med alder større enn eller lik (> =) 12 til mindre enn (<) 18 år som har mottatt on-demand (OD) terapi eller profylaktisk behandling med et PDVWF-produkt vil motta Vonicog alfa ( 12 måneder. Deltakerne kan motta Vonicog Alfa (RVWF) med eller uten å adskille intravenøse infusjoner, når de er indikert (som det anses som nødvendig for gjennombrudd blødningsepisodebehandling og perioperativ blødningshåndtering).
Biologisk: ADVATE
ADVATE administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • Rekombinant faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF)
  • Vonvendi-guvervondi
Eksperimentell: Kohort 2: Deltakere med alder> = 6 til <12 år
Deltakere med alder> = 6 til <12 år som har mottatt OD-terapi av VWF-produkt eller profylaktisk behandling med et PDVWF-produkt, vil motta Vonicog ALFA (RVWF) med en initial dose valgt innenfor området 40 til 60 IU/kg Vonicog Alfa (RVWF), intravenøs infusjoner, to ganger-uken for 12 måneder. Deltakerne kan motta Vonicog Alfa (RVWF) med eller uten å adskille intravenøse infusjoner, når de er indikert (som det anses som nødvendig for gjennombrudd blødningsepisodebehandling og perioperativ blødningshåndtering).
Biologisk: ADVATE
ADVATE administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • Rekombinant faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF)
  • Vonvendi-guvervondi
Eksperimentell: Kohort 3: Deltakere med alder <6 år
Deltakere med alder <6 år som har mottatt OD-terapi av VWF-produkt eller profylaktisk behandling med et PDVWF-produkt, vil motta Vonicog ALFA (RVWF) med en initial dose valgt innenfor området 40 til 60 IE/kg Vonicog ALFA (RVWF), intravenøs infusjoner, to ganger i løpet av 12 måneder. Deltakerne kan motta Vonicog Alfa (RVWF) med eller uten å adskille intravenøse infusjoner, når de er indikert (som det anses som nødvendig for gjennombrudd blødningsepisodebehandling og perioperativ blødningshåndtering).
Biologisk: ADVATE
ADVATE administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • Rekombinant faktor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisk: Vonicog Alfa
Vonicog alfa administrert ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • TAK-577
  • Rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF)
  • Vonvendi-guvervondi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate (ABR) for spontane eller traumatiske blødningsepisoder som vurdert av etterforsker under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
ABR under studien sammenlignet med historisk ABR for hver deltaker for både spontane og traumatiske blødningsepisoder som klassifisert av etterforskeren under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil bli rapportert.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med TEAE og SAE vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med TEAE etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med alvorlighetsgrad av TEAE vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med TEAE og SAE etter årsakssammenheng
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med årsaksrelaterte TEAE-er og SAE-er vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med tromboemboliske hendelser, overfølsomhetsreaksjoner og infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR)
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med tromboemboliske hendelser, overfølsomhetsreaksjoner og IRR vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot VWF og faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot VWF og FVIII vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline-verdier i vitale tegnparametre
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline-verdier i vitale tegnparametere per etterforskervurdering vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline-verdier i laboratorieparametre
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline-verdier i laboratorieparametre per utredervurdering vil bli rapportert.
12 måneder
Total hemostatisk effektvurdering av gjennombruddsblødningsbehandling ved oppløsning av blødningsepisoden
Tidsramme: 12 måneder
Total hemostatisk effektvurdering av gjennombruddsblødningsbehandling ved opphør av blødningsepisoden vil bli rapportert.
12 måneder
Plasmanivå for koagulering av faktor VIII (FVIII:C)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Plasmanivå av FVIII:C vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:Rco
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementell utvinning basert på VWF:Rco vil bli rapportert.
12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:Ag
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:Ag vil bli rapportert.
12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:CB
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:CB vil bli rapportert.
12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:GP1bM
Tidsramme: 12 måneder
Inkrementell gjenoppretting basert på VWF:GP1bM vil bli rapportert.
12 måneder
Forholdet mellom areal under plasmanivå versus tid kurve fra tid 0 til slutten av partiell doseringsintervall (AUC0-Tau;ss) og areal under nivå versus tid kurve fra 0 til 96 timer (AUC0-96; ss) for VWF: Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Forholdet mellom AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss for VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Terminal halveringstid (T1/2) for VWF:Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
TT1/2 basert på VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Maksimalt plasmanivå under det delvise doseringsintervallet ved stabil tilstand (Cmax;ss) for VWF:Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Cmax;ss for VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Minimumstid for å nå maksimalt plasmanivå ved stabil tilstand (Tmax;ss) for VWF:Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Tmax;ss for VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Distribusjonsvolum ved Steady State (Vss) for VWF:Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Vss for VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Klarering (CL) for VWF:Rco
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
CL for VWF:Rco vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Maksimalt plasmanivå under det delvise doseringsintervallet ved stabil tilstand (Cmax;ss) for FVIII:C
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Cmax;ss for FVIII:C vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Minimumstid for å nå maksimalt plasmanivå ved stabil tilstand (Tmax;ss) for FVIII:C
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Tmax;ss for FVIII:C vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Areal under nivå versus tid-kurven fra 0 til 96 timer (AUC0-96; ss) for FVIII:C
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
AUC0-96; ss for FVIII:C vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjon
Forholdet mellom areal under plasmanivået kontra tidskurve fra tid 0 til slutten av det delvise doseringsintervallet (AUC0- tau; SS) og areal under nivået mot tidskurve fra 0 til 96 timer (AUC0-96; SS) for FVIII: C
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Forholdet mellom AUC0- tau; ss og AUC0-96; SS for FVIII: C vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer til VWF og FVIII
Tidsramme: 12 måneder
Antall deltakere som utvikler totale bindende antistoffer til VWF og FVIII, vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere med kategorisert ABR
Tidsramme: 12 måneder
ABR kategorisert som 0, 0-2, 2-5 eller> 5 blødningsepisoder under Vonicog alfa (RVWF) profylakse. Antall deltakere med kategorisert ABR vil bli rapportert.
12 måneder
Antall deltakere som tidligere mottar behandling på forespørsel som vil oppnå ABR prosent reduksjonssuksess
Tidsramme: 12 måneder
ABR prosent reduksjonssuksess er definert som minst 25% reduksjon av ABR under Vonicog Alfa (RVWF) profylakse i forhold til deltakerens egen historiske ABR under OD -behandling før påmelding i denne studien. Antall deltakere som tidligere mottar behandling på forespørsel som vil oppnå suksess for ABR-prosent, vil bli rapportert.
12 måneder
Antall PDVWF -bytter deltakere med spontan ABR -bevaringssuksess
Tidsramme: 12 måneder
ABR -bevaringssuksess er definert som å oppnå en ABR for spontane blødningsepisoder under Vonicog Alfa (RVWF) profylakse som ikke er større enn deltakerens egen historiske ABR under profylaktisk behandling med PDVWF før påmelding i denne studien. Antall PDVWF -bytter deltakere med spontan ABR -bevaringssuksess vil bli rapportert.
12 måneder
Antall spontan ABR historisk og mens han er på profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) etter beliggenhet av blødning
Tidsramme: 12 måneder
Antall spontan ABR historisk og mens han er på profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) etter at blødningsplassering vil bli rapportert.
12 måneder
ABR for blødende episoder ved blødning forårsaker historisk og mens du er på profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
ABR for blødende episoder ved blødning forårsaker historisk og mens på profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil bli rapportert.
12 måneder
Totalt antall infusjoner administrert per uke under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
Totalt antall infusjoner administrert per uke under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil bli rapportert.
12 måneder
Gjennomsnittlig antall infusjoner per uke under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF)
Tidsramme: 12 måneder
Gjennomsnittlig antall infusjoner per uke under profylaktisk behandling med Vonicog Alfa (RVWF) vil bli rapportert.
12 måneder
Total vektjustert forbruk av Vonicog Alfa (RVWF) per måned under profylaktisk behandling
Tidsramme: 12 måneder
Total vektjustert forbruk av Vonicog Alfa (RVWF) per måned under profylaktisk behandling vil bli rapportert.
12 måneder
Antall infusjoner av RVWF og Advate (RFVIII, Octocog Alfa) per blødning episode
Tidsramme: 12 måneder
Antall infusjoner av Vonicog Alfa (RVWF) og Advate per blødning episode vil bli rapportert.
12 måneder
Vektjustert forbruk av Vonicog Alfa (RVWF) og Advate Per Bleeding Episode
Tidsramme: 12 måneder
Vektjustert forbruk av Vonicog Alfa (RVWF) og Advate per blødningsepisode vil bli rapportert.
12 måneder
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på VWF: RCO vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på VWF: AG vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på VWF: CB vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på von Willebrand Factor glykoprotein 1B binding (VWF: GP1BM)
Tidsramme: Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen
Plasmanivå av Vonicog Alfa (RVWF) basert på VWF: GP1BM vil bli rapportert.
Innen 30 minutter før infusjon og på flere tidspunkter (opptil 96 timer) etter infusjonen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

11. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

11. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-577-3001
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere