Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de recombinante von Willebrand-factor (rVWF) (TAK-577) bij kinderen met de ernstige ziekte van Von Willebrand (vWD)

8 september 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een fase 3, prospectief, open-label, ongecontroleerd, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van profylaxe met rVWF bij kinderen met de diagnose ernstige ziekte van Von Willebrand

Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van profylaxe met recombinant von Willebrand factor (rVWF) bij kinderen. Deze studie zal die deelnemers inschrijven die eerder zijn behandeld met een VWF-product of met een plasma-afgeleid VWF-product (pdVWF). In deze studie worden deelnemers gedurende 12 maanden behandeld met rVWF.

Tijdens het onderzoek bezoeken de deelnemers de onderzoekskliniek 6 keer na de start van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Werving
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sophie Susen
        • Contact:
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • Werving
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandrine Meunier
        • Contact:
  • Ierland
  • Italië
      • Naples, Italië, 80123
        • Voltooid
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italië, 10126
        • Voltooid
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japan
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Werving
        • Nagasaki University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8523
        • Werving
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
        • Werving
        • Nara Medical University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japan, 874-0011
        • Werving
        • NHO Beppu Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hiroshi Koga
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3HR
        • Werving
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Werving
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saket Badle
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35223
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Nog niet aan het werven
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Werving
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Roberts
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Werving
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48824
        • Nog niet aan het werven
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Kuldanek
        • Contact:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Werving
        • Cure 4 the Kids
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Werving
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Werving
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shayla Bergmann
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  1. De deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van ernstige VWD (baseline von Willebrand-factor ristocetine-cofactoractiviteit [VWF:RCo] <20 interne eenheden per deciliter [IU/dL]) met een voorgeschiedenis van substitutietherapie met VWF-concentraat die nodig is om bloedingen onder controle te krijgen en een diagnose van VWD type 1, type 2 (2A, 2B, 2M, 2N), of type 3. De diagnose wordt, indien van toepassing, bevestigd door genetische tests en/of door multimeeranalyse, die kan worden gedocumenteerd in de anamnese van de deelnemer of bij de screening.
  2. De deelnemer is op het moment van screening <18 jaar.

  3. Eisen prescreening behandeling:

    1. De deelnemer heeft gedurende ten minste 12 maanden (voor deelnemers >=2 jaar) voorafgaand aan de screening een OD-behandeling met VWF-producten ondergaan, heeft tijdens (exclusief menorragie/heavy menstrual blooding [HMB]) ten minste 1 met VWF behandelde bloeding doorgemaakt , zoals van toepassing) in de afgelopen 12 maanden, en profylactische behandeling wordt aanbevolen door de onderzoeker (eerdere OD-deelnemers); of
    2. De deelnemer is minimaal 12 maanden voorafgaand aan de screening profylactisch behandeld met pdVWF-producten (voor deelnemers >=2 jaar) en het overstappen op profylaxe met rVWF wordt aanbevolen door de onderzoeker (Switch-deelnemers).
    3. Voor deelnemers jonger dan 2 jaar is de vereiste duur voor voorafgaande OD-therapie met VWF-producten of voor voorafgaande profylactische behandeling met pdVWF-producten ten minste 6 maanden. Eerdere OD-deelnemers jonger dan 2 jaar moeten op basis van medische dossiers ten minste 1 met VWF behandelde bloeding hebben gehad in de afgelopen 6 maanden en moeten door de onderzoeker worden aanbevolen om profylactische behandeling te ondergaan.
  4. Voor deelnemers >=2 jaar heeft de deelnemer gegevens beschikbaar die het type, de frequentie, de ernst en de behandeling van BE's betrouwbaar evalueren gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving. Voor deelnemers jonger dan 2 jaar heeft de deelnemer gegevens beschikbaar die het type, de frequentie, de ernst en de behandeling van BE's betrouwbaar evalueren gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving.
  5. Indien >=12 jaar op het moment van screening, heeft de deelnemer een body mass index (BMI) >=15 maar <40 kilogram per vierkante meter (kg/m^2). Indien >=2 tot <12 jaar oud op het moment van screening, heeft de deelnemer een BMI van >=5e en <95e percentiel (volgens de klinische grafieken van de Centers for Disease Control and Prevention [CDC]). Voor jongere deelnemers die <2 jaar oud zijn, moeten de "gewicht-voor-leeftijd" klinische grafieken (5e tot 95e percentiel) van de CDC worden gebruikt om ervoor te zorgen dat de deelnemer een lichaamsgewicht heeft van >=5e en <95e percentiel gebaseerd op geslacht (zie voor klinische grafieken van CDC: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd (d.w.z. die begonnen waren met menstrueren/de puberteit bereikten) moeten een negatief resultaat van de bloed-/urine-zwangerschapstest hebben bij de screening en ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemaatregelen toe te passen voor de duur van hun deelname aan het onderzoek.
  7. De deelnemer heeft vrijwillig toestemming gegeven (indien van toepassing) en de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) hebben geïnformeerde toestemming gegeven.
  8. De deelnemer en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger is bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het protocol, die ook moeten worden bevestigd op basis van een prescreening-evaluatie tussen de onderzoeker en de sponsor om er zeker van te zijn dat er geen eminent risico aanwezig is dat de voldoen aan de studie-eisen.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer is gediagnosticeerd met pseudo VWD of een andere erfelijke of verworven stollingsstoornis anders dan VWD (bijvoorbeeld kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesstoornissen of verhoogde protrombinetijd/internationaal genormaliseerde ratio 1,4).
  2. De deelnemer heeft bij de screening een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een vwf-remmer.
  3. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een factor VIII (FVIII)-remmer met een titer >=0,4 Bethesda-eenheden (BU) (volgens de Nijmegen-gemodificeerde Bethesda-assay) of >=0,6 BU (volgens de Bethesda-assay).
  4. De deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de onderzoeksgeneesmiddelen, zoals muizen- of hamstereiwitten.
  5. De deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van immunologische aandoeningen, met uitzondering van seizoensgebonden allergische rhinitis/conjunctivitis, milde astma, voedselallergieën of dierallergieën.
  6. De deelnemer heeft een medische voorgeschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis.
  7. De deelnemer is humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positief met een absoluut aantal helper-T-cellen (CD4) <200 per kubieke millimeter of microliter (/mm^3).
  8. De deelnemer is gediagnosticeerd met een significante leverziekte volgens de medische beoordeling door de onderzoeker van de huidige toestand of medische geschiedenis van de deelnemer of zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot, een van de volgende: serum alanine aminotransferase (ALT) groter dan 5 keer de bovengrens van normaal (ULN), hypoalbuminemie, hypertensie van de poortader (bijvoorbeeld aanwezigheid van anderszins onverklaarbare splenomegalie, voorgeschiedenis van slokdarmvarices), of levercirrose geclassificeerd als Child-Pugh klasse B of C.
  9. De deelnemer is gediagnosticeerd met een nieraandoening, met een serumcreatininewaarde >=2,5 milligram per deciliter (mg/dL).
  10. De deelnemer heeft een aantal bloedplaatjes <100.000 per milliliter (/ml) bij screening (omdat deelnemers met type 2B VWD in aanmerking komen voor deze studie, zal voor deelnemers met type 2B VWD het aantal bloedplaatjes bij screening worden geëvalueerd in overleg met de sponsor, rekening houdend met historische trends in het aantal bloedplaatjes en de medische beoordeling van de conditie van de deelnemer door de onderzoeker).
  11. De deelnemer is binnen 30 dagen voorafgaand aan de ondertekening van de geïnformeerde toestemming (of instemming, indien van toepassing) behandeld met een immunomodulerend geneesmiddel, met uitzondering van plaatselijke behandeling (bijvoorbeeld zalven, neussprays).
  12. De deelnemer is op het moment van inschrijving zwanger of geeft borstvoeding.
  13. De deelnemer heeft cervicale of baarmoederaandoeningen die menorragie of metrorragie veroorzaken (inclusief infectie, dysplasie).
  14. De deelnemer heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een ander IP- of onderzoeksapparaat of zal in de loop van dit onderzoek deelnemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP-apparaat of onderzoeksapparaat.
  15. De deelnemer heeft voorafgaand aan dit onderzoek geen OD of profylactische behandeling met een VWF-product gekregen.
  16. De deelnemer heeft een progressieve dodelijke ziekte en/of een levensverwachting van minder dan 15 maanden.
  17. De deelnemer is al ingepland voor een chirurgische ingreep die zal moeten worden uitgevoerd terwijl de deelnemer aan het onderzoek deelneemt.
  18. De deelnemer is niet in staat de screeningsprocedures te voltooien en/of te voldoen aan de vereisten van het protocol naar de mening van de onderzoeker, op basis van de gezamenlijke prescreening-evaluatie tussen de onderzoeker en de opdrachtgever.
  19. De deelnemer heeft een psychische aandoening waardoor hij/zij de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet kan begrijpen en/of blijk geeft van een onwillige houding.
  20. De deelnemer is lid van het onderzoeksteam of heeft een afhankelijke relatie met een van de leden van het onderzoeksteam, waaronder naaste familieleden (dat wil zeggen kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen en ouders) en werknemers vallen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: Deelnemers met leeftijd> = 12 tot <18 jaar
Participants with age greater than or equal to (>=) 12 to less than (<) 18 years who have received on-demand (OD) therapy or prophylactic treatment with a pdVWF product will receive vonicog alfa (rVWF) with an initial dose selected within the range of 40 to 60 international units per kilogram (IU/kg) vonicog alfa (rVWF), intravenous infusions, twice-weekly for 12 maanden. Deelnemers kunnen Vonicog Alfa (RVWF) ontvangen met of zonder advies intraveneuze infusies, indien aangegeven (zoals noodzakelijk wordt geacht voor doorbraakbloeding -afleveringsbehandeling en perioperatief bloedingsbeheer).
Biologisch: ADVEREN
ADVATE toegediend via intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • Recombinante factor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa toegediend door intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • TAK-577
  • Recombinant von Willebrand -factor (RVWF)
  • Vonvendi-voyvondi
Experimenteel: Cohort 2: Deelnemers met leeftijd> = 6 tot <12 jaar
Deelnemers met leeftijd> = 6 tot <12 jaar die OD-therapie van VWF-product of profylactische behandeling met een PDVWF-product hebben ontvangen, ontvangt Vonicog Alfa (RVWF) met een eerste dosis geselecteerd binnen het bereik van 40 tot 60 IE/kg Vonicog Alfa (RVWF), intraveneuze infusies, tweevoudige infusies, tweevoudige infusies, twee maanden. Deelnemers kunnen Vonicog Alfa (RVWF) ontvangen met of zonder advies intraveneuze infusies, indien aangegeven (zoals noodzakelijk wordt geacht voor doorbraakbloeding -afleveringsbehandeling en perioperatief bloedingsbeheer).
Biologisch: ADVEREN
ADVATE toegediend via intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • Recombinante factor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa toegediend door intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • TAK-577
  • Recombinant von Willebrand -factor (RVWF)
  • Vonvendi-voyvondi
Experimenteel: Cohort 3: Deelnemers met leeftijd <6 jaar
Deelnemers met de leeftijd <6 jaar die OD-therapie van VWF-product of profylactische behandeling met een PDVWF-product hebben ontvangen, ontvangen vonicog alfa (RVWF) met een initiële dosis geselecteerd binnen het bereik van 40 tot 60 IE/kg vonicog alfa (RVWF), intraveneuze infusies, twee maanden durende 12 maanden. Deelnemers kunnen Vonicog Alfa (RVWF) ontvangen met of zonder advies intraveneuze infusies, indien aangegeven (zoals noodzakelijk wordt geacht voor doorbraakbloeding -afleveringsbehandeling en perioperatief bloedingsbeheer).
Biologisch: ADVEREN
ADVATE toegediend via intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • Recombinante factor VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologisch: Vonicog Alfa
Vonicog alfa toegediend door intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • TAK-577
  • Recombinant von Willebrand -factor (RVWF)
  • Vonvendi-voyvondi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarmatig bloedingssnelheid (ABR) voor spontane of traumatische bloedingsafleveringen zoals beoordeeld door onderzoeker tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF)
Tijdsspanne: 12 maanden
ABR tijdens de studie vergeleken met de historische ABR voor elke deelnemer voor zowel spontane als traumatische bloedingsafleveringen zoals geclassificeerd door de onderzoeker tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF) zal worden gerapporteerd.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met TEAE's en SAE's wordt gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met TEAE's naar ernst
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met de ernst van TEAE wordt gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met TEAE's en SAE's naar causaliteit
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met causaliteitsgerelateerde TEAE's en SAE's wordt gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met trombo-embolische voorvallen, overgevoeligheidsreacties en infusiegerelateerde reacties (IRR)
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met trombo-embolische voorvallen, overgevoeligheidsreacties en IRR zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen VWF en factor VIII (FVIII) ontwikkelt
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen VWF en FVIII ontwikkelt, wordt gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van basislijnwaarden in parameters voor vitale functies
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met een klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarden in de parameters van de vitale functies per beoordeling door de onderzoeker zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering van basislijnwaarden in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: 12 maanden
Het aantal deelnemers met een klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarden in laboratoriumparameters per beoordeling door de onderzoeker zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Algehele beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van de behandeling van doorbraakbloedingen bij het verdwijnen van de bloedingsepisode
Tijdsspanne: 12 maanden
De algehele beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van de behandeling van doorbraakbloedingen bij het verdwijnen van de bloedingsepisode zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Plasmaniveau van factor VIII-stolling (FVIII:C)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
De plasmaspiegel van FVIII:C zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Incrementeel herstel op basis van VWF:Rco
Tijdsspanne: 12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:Rco wordt gerapporteerd.
12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:Ag
Tijdsspanne: 12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:Ag zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:CB
Tijdsspanne: 12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:CB wordt gerapporteerd.
12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:GP1bM
Tijdsspanne: 12 maanden
Incrementeel herstel op basis van VWF:GP1bM wordt gerapporteerd.
12 maanden
Verhouding van oppervlakte onder plasmaniveau versus tijdcurve van tijd 0 tot het einde van het partiële doseringsinterval (AUC0-Tau;ss) en oppervlakte onder de niveau versus tijdcurve van 0 tot 96 uur (AUC0-96; ss) voor VWF: Rko
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Verhouding van AUC0-Tau;ss/AUC0-96; ss voor VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Terminal halfwaardetijd (T1/2) voor VWF:Rco
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
TT1/2 op basis van VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Maximale plasmaspiegel tijdens het partiële doseringsinterval bij steady state (Cmax;ss) voor VWF:Rco
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Cmax;ss voor VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Minimale tijd om het maximale plasmaniveau te bereiken bij steady state (Tmax;ss) voor VWF:Rco
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Tmax;ss voor VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Distributievolume bij steady state (Vss) voor VWF:Rco
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Vss voor VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Opruiming (CL) voor VWF:Rco
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
CL voor VWF:Rco wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Maximale plasmaspiegel tijdens het partiële doseringsinterval bij steady state (Cmax;ss) voor FVIII:C
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Cmax;ss voor FVIII:C wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Minimale tijd om het maximale plasmaniveau bij steady state te bereiken (Tmax;ss) voor FVIII:C
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Tmax;ss voor FVIII:C wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Gebied onder de niveau-versus-tijdcurve van 0 tot 96 uur (AUC0-96; ss) voor FVIII:C
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
AUC0-96; ss voor FVIII:C wordt gerapporteerd.
Binnen 30 minuten vóór de infusie en op meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na de infusie
Verhouding van het gebied onder het plasma-niveau versus tijdcurve van tijd 0 tot uiteinde van het gedeeltelijke doseringsinterval (AUC0-TAU; SS) en gebied onder de niveau versus tijdcurve van 0 tot 96 uur (AUC0-96; SS) voor FVIII: C: C.
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Verhouding van AUC0-TAU; SS en AUC0-96; SS voor FVIII: C zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen ontwikkelt tegen VWF en FVIII
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal deelnemers dat totale bindende antilichamen ontwikkelt tegen VWF en FVIII zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers met gecategoriseerde ABR
Tijdsspanne: 12 maanden
ABR gecategoriseerd als 0, 0-2, 2-5 of> 5 bloedingsafleveringen tijdens vonicog alfa (RVWF) profylaxe. Aantal deelnemers met gecategoriseerde ABR zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal deelnemers dat eerder een on-demand behandeling krijgt die het succes van ABR-percentage reductie zullen bereiken
Tijdsspanne: 12 maanden
ABR Percent Reduction Succes wordt gedefinieerd als ten minste 25% vermindering van ABR tijdens vonicog Alfa (RVWF) profylaxe ten opzichte van de eigen historische ABR van de deelnemer tijdens OD -behandeling voorafgaand aan de inschrijving in deze studie. Aantal deelnemers dat eerder een on-demand behandeling ontvangt die het succes van het ABR-percentage reductie zullen bereiken, zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal PDVWF -schakeldeelnemers met spontaan succes van het behoud
Tijdsspanne: 12 maanden
Het succes van het behoud wordt gedefinieerd als het bereiken van een ABR voor spontane bloedingsafleveringen tijdens vonicog alfa (RVWF) profylaxe die niet groter is dan de eigen historische ABR van de deelnemer tijdens profylactische behandeling met PDVWF voorafgaand aan de inschrijving in deze studie. Aantal PDVWF -switch -deelnemers met spontaan succes van het behoud van de abrus zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal spontane ABR historisch en tijdens profylactische behandeling met vonicog alfa (RVWF) door locatie van bloedingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal spontane ABR historisch en tijdens de profylactische behandeling met vonicog alfa (RVWF) op locatie van bloedingen zal worden gerapporteerd.
12 maanden
ABR voor bloedingsafleveringen door bloeding veroorzaken historisch en tijdens de profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF)
Tijdsspanne: 12 maanden
ABR voor bloedingsafleveringen door bloeding veroorzaken historisch en tijdens de profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF) zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Totaal aantal infusies toegediend per week tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF)
Tijdsspanne: 12 maanden
Totaal aantal infusies dat per week wordt toegediend tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF) zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Gemiddeld aantal infusies per week tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF)
Tijdsspanne: 12 maanden
Gemiddeld aantal infusies per week tijdens profylactische behandeling met Vonicog Alfa (RVWF) zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Totaal gewicht gecorrigeerd verbruik van Vonicog Alfa (RVWF) per maand tijdens profylactische behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
Totaal gewicht gecorrigeerd verbruik van Vonicog Alfa (RVWF) per maand tijdens profylactische behandeling zal worden gerapporteerd.
12 maanden
Aantal infusies van RVWF en Advate (RFVIII, Octocog Alfa) per bloeding aflevering
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal infusies van Vonicog Alfa (RVWF) en Advate Per Bleeding -aflevering zal worden gemeld.
12 maanden
Gewicht gecorrigeerde consumptie van Vonicog Alfa (RVWF) en Advate Per Bleeding Episode
Tijdsspanne: 12 maanden
Gewicht gecorrigeerde consumptie van Vonicog Alfa (RVWF) en Advate Per Bleeding Episode zullen worden gerapporteerd.
12 maanden
Plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Het plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van VWF: RCO zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Het plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van VWF: AG zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van von Willebrand -factor collageenbinding (VWF: CB)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Het plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van VWF: CB zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van von Willebrand -factor glycoproteïne 1B binding (VWF: GP1BM)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie
Het plasma -niveau van Vonicog Alfa (RVWF) op basis van VWF: GP1BM zal worden gerapporteerd.
Binnen 30 minuten pre-infusie en bij meerdere tijdstippen (tot 96 uur) na infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

11 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

11 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/ Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren