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Un estudio del factor von Willebrand recombinante (rVWF) (TAK-577) en niños con enfermedad de von Willebrand grave (vWD)

8 de septiembre de 2026 actualizado por: Takeda

Estudio de fase 3, prospectivo, abierto, no controlado y multicéntrico sobre la eficacia y seguridad de la profilaxis con rVWF en niños diagnosticados con enfermedad de Von Willebrand grave

El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de la profilaxis con factor de von Willebrand recombinante (rVWF) en niños. Este estudio inscribirá a aquellos participantes que hayan sido tratados previamente con un producto VWF o con un producto VWF derivado de plasma (pdVWF). En este estudio, los participantes serán tratados con rVWF durante 12 meses.

Durante el estudio, los participantes visitarán la clínica del estudio 6 veces después del inicio del tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35223
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 205-638-9285
          • Correo electrónico: cbstolz@uabmc.edu
        • Investigador principal:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Aún no reclutando
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Reclutamiento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Investigador principal:
          • Jonathan Roberts
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 317-944-2143
          • Correo electrónico: kmfitzpa@iu.edu
        • Investigador principal:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
        • Aún no reclutando
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 517-353-9385
          • Correo electrónico: soodaari@msu.edu
        • Investigador principal:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Investigador principal:
          • Susan Kuldanek
        • Contacto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Reclutamiento
        • Cure 4 the Kids
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Investigador principal:
          • Shayla Bergmann
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: 843-792-2957
          • Correo electrónico: bergmans@musc.edu
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Investigador principal:
          • Sophie Susen
        • Contacto:
      • Lyon, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Investigador principal:
          • Sandrine Meunier
        • Contacto:
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D12N512
        • Reclutamiento
        • Children's Health Ireland
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Beatrice Nolan
  • Italia
      • Naples, Italia, 80123
        • Terminado
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italia, 10126
        • Terminado
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japón
      • Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Reclutamiento
        • Nagasaki University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japón, 286-8523
        • Reclutamiento
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japón, 634-8522
        • Reclutamiento
        • Nara Medical University Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japón, 874-0011
        • Reclutamiento
        • NHO Beppu Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hiroshi Koga
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3HR
        • Reclutamiento
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Reclutamiento
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saket Badle

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

  1. El participante tiene un diagnóstico documentado de VWD grave (actividad inicial del cofactor de ristocetina del factor de von Willebrand [VWF:RCo] <20 unidades internas por decilitro [UI/dL]) con antecedentes de terapia de sustitución con concentrado de VWF necesario para controlar el sangrado y un diagnóstico de VWD tipo 1, tipo 2 (2A, 2B, 2M, 2N) o tipo 3. El diagnóstico se confirma, cuando corresponda, mediante pruebas genéticas y/o análisis de multímeros, que pueden documentarse en el historial del participante o en la selección.
  2. El participante tiene menos de 18 años de edad en el momento de la selección.

  3. Requisitos del tratamiento de preselección:

    1. La participante ha estado recibiendo terapia OD con productos de VWF durante al menos 12 meses (para participantes >=2 años de edad) antes de la selección, ha experimentado al menos 1 evento de sangrado tratado con VWF durante (excluyendo menorragia/sangrado menstrual abundante [HMB] , según corresponda) en los últimos 12 meses, y el investigador recomienda tratamiento profiláctico (participantes de OD anteriores); o
    2. El participante ha estado recibiendo tratamiento profiláctico con productos de pdVWF durante al menos 12 meses antes de la selección (para participantes >=2 años de edad) y el investigador recomienda cambiar a profilaxis con rVWF (Cambiar participantes).
    3. Para participantes <2 años de edad, la duración requerida para la terapia OD previa con productos VWF o para el tratamiento profiláctico previo con productos pdVWF es de al menos 6 meses. Los participantes anteriores de OD <2 años de edad deben haber experimentado al menos 1 evento de sangrado tratado con VWF durante los últimos 6 meses según los registros médicos y el investigador debe recomendarles que reciban tratamiento profiláctico.
  4. Para los participantes >=2 años de edad, el participante tiene registros disponibles que evalúan de manera confiable el tipo, la frecuencia, la gravedad y el tratamiento de los EB durante al menos 12 meses antes de la inscripción. Para los participantes <2 años de edad, el participante tiene registros disponibles que evalúan de manera confiable el tipo, la frecuencia, la gravedad y el tratamiento de los EB durante al menos los 6 meses anteriores a la inscripción.
  5. Si tiene >=12 años en el momento de la selección, el participante tiene un índice de masa corporal (IMC) >=15 pero <40 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2). Si tiene >=2 a <12 años en el momento de la selección, el participante tiene un IMC de >=percentil 5 y <95 (según las historias clínicas de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades [CDC]). Para los participantes más jóvenes que tienen menos de 2 años, se deben utilizar las tablas clínicas de "peso para la edad" (percentiles 5 a 95) proporcionadas por los CDC para garantizar que el participante tenga un peso corporal de ≥5 y <percentiles 95 según sobre género (para ver los cuadros clínicos proporcionados por los CDC, consulte: https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Las participantes femeninas en edad fértil (es decir, que tuvieron el inicio de la menstruación/llegaron a la pubertad) deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en sangre/orina en la selección y aceptar emplear medidas anticonceptivas altamente efectivas durante la duración de su participación en el estudio.
  7. El participante ha prestado voluntariamente su asentimiento (si procede) y el o los representantes legalmente autorizados han dado su consentimiento informado.
  8. El participante y/o el representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo, lo que también debe confirmarse en base a una evaluación de preselección realizada entre el investigador y el patrocinador para garantizar que no exista ningún riesgo eminente que pueda desafiar los requisitos del participante. cumplimiento de los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El participante ha sido diagnosticado con pseudo VWD u otro trastorno de la coagulación hereditario o adquirido que no sea VWD (por ejemplo, trastornos plaquetarios cualitativos y cuantitativos o tiempo de protrombina elevado/relación internacional normalizada 1,4).
  2. El participante tiene antecedentes o presencia de un inhibidor de VWF en la selección.
  3. El participante tiene antecedentes o presencia de un inhibidor del factor VIII (FVIII) con un título >=0,4 unidades Bethesda (BU) (según el ensayo Bethesda modificado con Nijmegen) o >=0,6 BU (según el ensayo Bethesda).
  4. El participante tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los medicamentos del estudio, como proteínas de ratón o hámster.
  5. El participante tiene antecedentes médicos de trastornos inmunológicos, excluyendo rinitis/conjuntivitis alérgica estacional, asma leve, alergias alimentarias o alergias a animales.
  6. El participante tiene antecedentes médicos de un evento tromboembólico.
  7. El participante es positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con un recuento absoluto de células T colaboradoras (CD4) <200 por milímetro cúbico o microlitro (/mm^3).
  8. El participante ha sido diagnosticado con una enfermedad hepática significativa según la evaluación médica del investigador de la condición actual o el historial médico del participante o como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: alanina aminotransferasa sérica (ALT) superior a 5 veces el límite superior de normal (LSN), hipoalbuminemia, hipertensión de la vena porta (por ejemplo, presencia de esplenomegalia de otro modo inexplicable, antecedentes de várices esofágicas) o cirrosis hepática clasificada como Child-Pugh clase B o C.
  9. El participante ha sido diagnosticado con enfermedad renal, con un nivel de creatinina sérica >=2.5 miligramos por decilitro (mg/dL).
  10. El participante tiene un recuento de plaquetas <100 000 por mililitro (/mL) en la selección (debido a que los participantes con VWD tipo 2B se consideran elegibles para este estudio, para los participantes con VWD tipo 2B, el recuento de plaquetas en la selección se evaluará en consulta con el patrocinador, teniendo en cuenta las tendencias históricas en los recuentos de plaquetas y la evaluación médica del investigador de la condición de los participantes).
  11. El participante ha sido tratado con un fármaco inmunomodulador, excluyendo el tratamiento tópico (ejemplo, ungüentos, aerosoles nasales), dentro de los 30 días anteriores a la firma del consentimiento informado (o asentimiento, en su caso).
  12. La participante está embarazada o amamantando al momento de la inscripción.
  13. El participante tiene afecciones cervicales o uterinas que causan menorragia o metrorragia (incluidas infecciones, displasia).
  14. El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra otro IP o dispositivo de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
  15. El participante no ha recibido OD o tratamiento profiláctico con un producto VWF antes de este estudio.
  16. El participante tiene una enfermedad fatal progresiva y/o una expectativa de vida de menos de 15 meses.
  17. El participante ya está programado para una intervención quirúrgica que deberá realizarse mientras participa en el estudio.
  18. El participante no puede completar los procedimientos de selección y/o cumplir con los requisitos del protocolo según la opinión del investigador, con base en la evaluación previa conjunta realizada entre el investigador y el patrocinador.
  19. El participante tiene una condición mental que le impide comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y/o la evidencia de una actitud de falta de cooperación.
  20. El participante es miembro del equipo de estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo de estudio, lo que incluye parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos y padres), así como empleados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: Participantes con edad> = 12 a <18 años
Los participantes con edad mayor o igual a (> =) 12 a menos de (<) 18 años que han recibido terapia a pedido (OD) o tratamiento profiláctico con un producto PDVWF recibirán Vonicog Alfa (RVWF) con una dosis inicial seleccionada dentro del rango de 40 a 60 unidades internacionales por kilogramo (IU/KG) VonicoG ALFA (RVWF), IntraveneS de 12. meses. Los participantes pueden recibir Vonicog Alfa (RVWF) con o sin advate Infusiones intravenosas, cuando se indica (como se considera necesario para el tratamiento de episodios de sangrado innovador y el manejo perioperatorio de sangrado).
Biológico: AVANZADO
ADVATE administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • Factor VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • TAK-577
  • Factor recombinante von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -vevevondi
Experimental: Cohorte 2: Participantes con edad> = 6 a <12 años
Los participantes con edad> = 6 a <12 años que han recibido terapia OD de producto VWF o tratamiento profiláctico con un producto PDVWF recibirán Vonicog Alfa (RVWF) con una dosis inicial seleccionada dentro del rango de 40 a 60 UI/kg Vonicog ALFA (RVWF), infusiones intravenosas, a dos meses de edad durante 12 meses. Los participantes pueden recibir Vonicog Alfa (RVWF) con o sin advate Infusiones intravenosas, cuando se indica (como se considera necesario para el tratamiento de episodios de sangrado innovador y el manejo perioperatorio de sangrado).
Biológico: AVANZADO
ADVATE administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • Factor VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • TAK-577
  • Factor recombinante von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -vevevondi
Experimental: Cohorte 3: Participantes con edad <6 años
Los participantes con edad <6 años que han recibido terapia OD de producto VWF o tratamiento profiláctico con un producto PDVWF recibirán Vonicog Alfa (RVWF) con una dosis inicial seleccionada dentro del rango de 40 a 60 UI/kg de Vongog Alfa (RVWF), infusiones intravenosas, de 12 meses para 12 meses. Los participantes pueden recibir Vonicog Alfa (RVWF) con o sin advate Infusiones intravenosas, cuando se indica (como se considera necesario para el tratamiento de episodios de sangrado innovador y el manejo perioperatorio de sangrado).
Biológico: AVANZADO
ADVATE administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • Factor VIII recombinante (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biológico: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa administrado por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • TAK-577
  • Factor recombinante von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi -vevevondi

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de hemorragia anualizada (ABR) para episodios de sangrado espontáneo o traumático según lo evaluado por el investigador durante el tratamiento profiláctico con Vonicog Alfa (RVWF)
Periodo de tiempo: 12 meses
ABR durante el estudio en comparación con ABR histórico para cada participante para los episodios de sangrado espontáneos y traumáticos según lo clasificados por el investigador durante el tratamiento profiláctico con Vonicog ALFA (RVWF).
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con TEAE y SAE.
12 meses
Número de participantes con TEAE por gravedad
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con gravedad de TEAE.
12 meses
Número de participantes con TEAE y SAE por causalidad
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con TEAE y SAE relacionados con la causalidad.
12 meses
Número de participantes con eventos tromboembólicos, reacciones de hipersensibilidad y reacciones relacionadas con la infusión (IRR)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con eventos tromboembólicos, reacciones de hipersensibilidad y RRI.
12 meses
Número de participantes que desarrollan anticuerpos neutralizantes contra el VWF y el factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes que desarrollan anticuerpos neutralizantes contra el VWF y el FVIII.
12 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde los valores iniciales en los parámetros de signos vitales
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto a los valores iniciales en los parámetros de signos vitales según la evaluación del investigador.
12 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde los valores iniciales en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto a los valores iniciales en los parámetros de laboratorio según la evaluación del investigador.
12 meses
Clasificación general de la eficacia hemostática del tratamiento de hemorragia intercurrente en la resolución del episodio de hemorragia
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará la calificación general de eficacia hemostática del tratamiento de sangrado intermenstrual en la resolución del episodio de sangrado.
12 meses
Nivel plasmático del factor VIII de coagulación (FVIII:C)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará el nivel plasmático de FVIII:C.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Recuperación incremental basada en VWF:Rco
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará la recuperación incremental basada en VWF:Rco.
12 meses
Recuperación incremental basada en VWF:Ag
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará la recuperación incremental basada en VWF:Ag.
12 meses
Recuperación incremental basada en VWF:CB
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará la recuperación incremental basada en VWF:CB.
12 meses
Recuperación incremental basada en VWF:GP1bM
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará la recuperación incremental basada en VWF:GP1bM.
12 meses
Relación del área bajo el nivel plasmático frente a la curva de tiempo desde el tiempo 0 hasta el final del intervalo de dosificación parcial (AUC0- Tau;ss) y el área bajo el nivel frente a la curva de tiempo desde 0 a 96 horas (AUC0-96; ss) para VWF: Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Relación de AUC0- Tau;ss/AUC0-96; Se informará ss para VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Semivida terminal (T1/2) para VWF:Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará TT1/2 basado en VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Nivel plasmático máximo durante el intervalo de dosificación parcial en estado estacionario (Cmax;ss) para VWF:Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará Cmax;ss para VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Tiempo mínimo para alcanzar el nivel plasmático máximo en estado estacionario (Tmax;ss) para VWF:Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará Tmax;ss para VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Volumen de distribución en estado estacionario (Vss) para VWF:Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará Vss para VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Aclaramiento (CL) para VWF:Rco
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará CL para VWF:Rco.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Nivel plasmático máximo durante el intervalo de dosificación parcial en estado estacionario (Cmax;ss) para FVIII:C
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará Cmax;ss para FVIII:C.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Tiempo mínimo para alcanzar el nivel plasmático máximo en estado estacionario (Tmax;ss) para FVIII:C
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Se informará Tmax;ss para FVIII:C.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Área bajo la curva de nivel versus tiempo de 0 a 96 horas (AUC0-96; ss) para FVIII:C
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
ABC0-96; Se informará ss para FVIII:C.
Dentro de los 30 minutos previos a la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) posteriores a la infusión
Relación del área bajo el nivel de plasma versus la curva de tiempo desde el tiempo 0 hasta el final del intervalo de dosificación parcial (AUC0-tau; SS) y el área bajo la curva de nivel versus de tiempo de 0 a 96 horas (AUC0-96; SS) para FVIII: C
Periodo de tiempo: En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Relación de AUC0-tau; SS y AUC0-96; SS para FVIII: C se informará.
En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Número de participantes que desarrollan anticuerpos unidos a VWF y FVIII
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de participantes que desarrollan anticuerpos unidos totales contra VWF y FVIII.
12 meses
Número de participantes con ABR categorizado
Periodo de tiempo: 12 meses
ABR categorizado como 0, 0-2, 2-5 o> 5 episodios de sangrado durante la profilaxis de Vongog Alfa (RVWF). Se informará el número de participantes con ABR categorizado.
12 meses
Número de participantes que anteriormente recibieron tratamiento a pedido que alcanzarán el éxito de reducción del porcentaje ABR
Periodo de tiempo: 12 meses
El éxito de reducción del porcentaje de ABR se define como una reducción de al menos del 25% de ABR durante la profilaxis de Vonicog ALFA (RVWF) en relación con la propia Histórica del Participante durante el tratamiento con OD antes de la inscripción en este estudio. Se informará el número de participantes que reciben previamente tratamiento a pedido que alcanzarán el éxito de reducción del porcentaje ABR.
12 meses
Número de participantes PDVWF Switch con éxito de preservación ABR espontánea
Periodo de tiempo: 12 meses
El éxito de la preservación ABR se define como un ABR para los episodios de sangrado espontáneo durante la profilaxis de Vonicog Alfa (RVWF) que no es mayor que el ABR histórico del participante durante el tratamiento profiláctico con PDVWF antes de la inscripción en este estudio. Se informará el número de participantes de PDVWF Switch con éxito espontáneo de la preservación ABR.
12 meses
Número de ABR espontáneo históricamente y mientras está en tratamiento profiláctico con Vonicog Alfa (RVWF) por ubicación de sangrado
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de ABR espontáneo y, mientras que en el tratamiento profiláctico con Vonicog Alfa (RVWF) por ubicación de sangrado.
12 meses
ABR para los episodios de sangrado por hemorragia causa históricamente y mientras está en tratamiento profiláctico con Vonicog Alfa (RVWF)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará ABR para los episodios de sangrado por hemorragia causada históricamente y, mientras que en el tratamiento profiláctico con Vonicog Alfa (RVWF) se informará.
12 meses
Número total de infusiones administradas por semana durante el tratamiento profiláctico con Vonicog ALFA (RVWF)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número total de infusiones administradas por semana durante el tratamiento profiláctico con Vonicog ALFA (RVWF).
12 meses
Número promedio de infusiones por semana durante el tratamiento profiláctico con Vonicog ALFA (RVWF)
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará un número promedio de infusiones por semana durante el tratamiento profiláctico con Vonicog ALFA (RVWF).
12 meses
Consumo total ajustado de peso de Vonicog ALFA (RVWF) por mes durante el tratamiento profiláctico
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el consumo total ajustado de peso de Vonicog ALFA (RVWF) por mes durante el tratamiento profiláctico.
12 meses
Número de infusiones de RVWF y Advate (RFVIII, Octocog Alfa) por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el número de infusiones de Vonicog ALFA (RVWF) y Advate por episodio de sangrado.
12 meses
Consumo ajustado por peso de Vonicog Alfa (RVWF) y Advate por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 12 meses
Se informará el consumo ajustado por peso de Vonicog ALFA (RVWF) y Avate por episodio de sangrado.
12 meses
Nivel de plasma de Vonicog ALFA (RVWF) basado en el factor von Willebrand: cofactor de ristocetina (VWF: RCO)
Periodo de tiempo: En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel de plasma de Vonicog Alfa (RVWF) basado en VWF: RCO se informará.
En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel plasmático de Vonicog ALFA (RVWF) basado en el antígeno del factor von Willebrand (VWF: AG)
Periodo de tiempo: En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel de plasma de Vonicog ALFA (RVWF) basado en VWF: AG se informará.
En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel plasmático de Vonicog ALFA (RVWF) basado en la unión del colágeno del factor von Willebrand (VWF: CB)
Periodo de tiempo: En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel de plasma de Vonicog ALFA (RVWF) basado en VWF: CB se informará.
En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
Nivel plasmático de Vonicog ALFA (RVWF) basado en la unión de glucoproteína 1b del factor von Willebrand (VWF: GP1BM)
Periodo de tiempo: En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión
El nivel de plasma de Vonicog Alfa (RVWF) basado en VWF: GP1BM se informará.
En 30 minutos, antes de la infusión y en múltiples puntos de tiempo (hasta 96 horas) después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

11 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

11 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

17 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/ Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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