Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du facteur von Willebrand recombinant (rVWF) (TAK-577) chez des enfants atteints de la maladie de von Willebrand sévère (mvW)

8 septembre 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude de phase 3, prospective, ouverte, non contrôlée et multicentrique sur l'efficacité et l'innocuité de la prophylaxie par le rVWF chez les enfants diagnostiqués avec une maladie de von Willebrand sévère

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité de la prophylaxie avec le facteur von Willebrand recombinant (rVWF) chez les enfants. Cette étude recrutera les participants qui ont déjà été traités avec un produit VWF ou avec un produit VWF dérivé du plasma (pdVWF). Dans cette étude, les participants seront traités avec le rVWF pendant 12 mois.

Au cours de l'étude, les participants visiteront la clinique d'étude 6 fois après le début du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Chercheur principal:
          • Sophie Susen
        • Contact:
      • Lyon, France, 69677
        • Recrutement
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Chercheur principal:
          • Sandrine Meunier
        • Contact:
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D12N512
  • Italie
      • Naples, Italie, 80123
        • Complété
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italie, 10126
        • Complété
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japon
      • Nagasaki, Japon, 852-8501
        • Recrutement
        • Nagasaki University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japon, 286-8523
        • Recrutement
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japon, 634-8522
        • Recrutement
        • Nara Medical University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japon, 874-0011
        • Recrutement
        • NHO Beppu Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hiroshi Koga
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3HR
        • Recrutement
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Recrutement
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Saket Badle
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35223
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Pas encore de recrutement
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
        • Recrutement
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Roberts
        • Contact:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: 317-944-2143
          • E-mail: kmfitzpa@iu.edu
        • Chercheur principal:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Pas encore de recrutement
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Recrutement
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Chercheur principal:
          • Susan Kuldanek
        • Contact:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89135
        • Recrutement
        • Cure 4 the Kids
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Recrutement
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Chercheur principal:
          • Shayla Bergmann
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

  1. Le participant a un diagnostic documenté de maladie de von Willebrand grave (activité cofacteur de la ristocétine du facteur von Willebrand [VWF:RCo] <20 unités internes par décilitre [UI/dL]) avec des antécédents de thérapie de substitution avec du concentré de VWF nécessaire pour contrôler les saignements et un diagnostic de la maladie de von Willebrand de type 1, de type 2 (2A, 2B, 2M, 2N) ou de type 3. Le diagnostic est confirmé, le cas échéant, par des tests génétiques et/ou par une analyse de multimères, qui peuvent être documentés dans les antécédents du participant ou lors du dépistage.
  2. Le participant a moins de 18 ans au moment du dépistage.

  3. Exigences du traitement de présélection :

    1. Le participant a reçu une thérapie OD avec des produits VWF pendant au moins 12 mois (pour les participants> = 2 ans) avant le dépistage, a connu au moins 1 événement hémorragique traité par VWF pendant (à l'exclusion de la ménorragie / des saignements menstruels abondants [HMB] , selon le cas) au cours des 12 derniers mois, et un traitement prophylactique est recommandé par l'investigateur (participants à la DO antérieure) ; ou
    2. Le participant a reçu un traitement prophylactique avec des produits pdVWF pendant au moins 12 mois avant le dépistage (pour les participants> = 2 ans) et le passage à la prophylaxie avec rVWF est recommandé par l'investigateur (participants Switch).
    3. Pour les participants de moins de 2 ans, la durée requise pour un traitement DO antérieur avec des produits VWF ou pour un traitement prophylactique antérieur avec des produits pdVWF est d'au moins 6 mois. Les participants OD antérieurs âgés de moins de 2 ans doivent avoir subi au moins 1 événement hémorragique traité par VWF au cours des 6 derniers mois sur la base des dossiers médicaux et être recommandés pour recevoir un traitement prophylactique par l'investigateur.
  4. Pour les participants> = 2 ans, le participant dispose de dossiers disponibles qui évaluent de manière fiable le type, la fréquence, la gravité et le traitement des BE pendant au moins 12 mois précédant l'inscription. Pour les participants de moins de 2 ans, le participant dispose de dossiers disponibles qui évaluent de manière fiable le type, la fréquence, la gravité et le traitement des EB pendant au moins 6 mois avant l'inscription.
  5. Si >=12 ans au moment du dépistage, le participant a un indice de masse corporelle (IMC) >=15 mais <40 kilogramme par mètre carré (kg/m^2). Si> = 2 à <12 ans au moment du dépistage, le participant a un IMC> = 5e et <95e centile (selon les tableaux cliniques des Centers for Disease Control and Prevention [CDC]). Pour les participants plus jeunes de moins de 2 ans, les tableaux cliniques "poids pour l'âge" (du 5e au 95e centile) fournis par le CDC doivent être utilisés pour s'assurer que le participant a un poids corporel >= 5e et <95e centile. sur le sexe (pour les tableaux cliniques fournis par le CDC, reportez-vous à : https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Les participantes en âge de procréer (c'est-à-dire qui ont commencé leurs règles/ont atteint la puberté) doivent avoir un résultat de test de grossesse sanguin/urine négatif lors du dépistage et accepter d'utiliser des mesures de contrôle des naissances très efficaces pendant la durée de leur participation à l'étude.
  7. Le participant a volontairement donné son consentement (le cas échéant) et le ou les représentants légalement autorisés ont donné leur consentement éclairé.
  8. Le participant et/ou le représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole, qui doivent également être confirmées sur la base d'une évaluation de présélection tenue entre l'investigateur et le promoteur pour s'assurer qu'aucun risque éminent n'est présent qui pourrait remettre en cause le participant. le respect des exigences de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a reçu un diagnostic de pseudo-mvw ou d'un autre trouble de la coagulation héréditaire ou acquis autre que la mvw (exemple, troubles plaquettaires qualitatifs et quantitatifs ou temps de prothrombine élevé/ratio normalisé international 1,4).
  2. Le participant a des antécédents ou la présence d'un inhibiteur du VWF lors du dépistage.
  3. Le participant a des antécédents ou la présence d'un inhibiteur du facteur VIII (FVIII) avec un titre> = 0,4 unités Bethesda (UB) (par le test Bethesda modifié de Nijmegen) ou> = 0,6 BU (par le test Bethesda).
  4. Le participant a une hypersensibilité connue à l'un des composants des médicaments à l'étude, tels que les protéines de souris ou de hamster.
  5. Le participant a des antécédents médicaux de troubles immunologiques, à l'exclusion de la rhinite/conjonctivite allergique saisonnière, de l'asthme léger, des allergies alimentaires ou des allergies aux animaux.
  6. Le participant a des antécédents médicaux d'événement thromboembolique.
  7. Le participant est positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un nombre absolu de lymphocytes T auxiliaires (CD4) < 200 par millimètre cube ou microlitre (/mm^3).
  8. Le participant a reçu un diagnostic de maladie hépatique importante selon l'évaluation médicale de l'état actuel ou des antécédents médicaux du participant par l'investigateur ou comme en témoignent, mais sans s'y limiter, l'un des éléments suivants : alanine aminotransférase (ALT) sérique supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN), hypoalbuminémie, hypertension de la veine porte (exemple, présence d'une splénomégalie autrement inexpliquée, antécédents de varices œsophagiennes), ou cirrhose du foie classée en classe B ou C de Child-Pugh.
  9. Le participant a reçu un diagnostic de maladie rénale, avec un taux de créatinine sérique >= 2,5 milligrammes par décilitre (mg/dL).
  10. Le participant a une numération plaquettaire < 100 000 par millilitre (/mL) lors de la sélection (parce que les participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 2B sont considérés comme éligibles pour cette étude, pour les participants atteints de la maladie de von Willebrand de type 2B, la numération plaquettaire au moment de la sélection sera évaluée en consultation avec le promoteur, en tenant compte des tendances historiques de la numération plaquettaire et de l'évaluation médicale de l'investigateur de l'état des participants).
  11. Le participant a été traité par un médicament immunomodulateur, à l'exclusion des traitements topiques (exemple, pommades, sprays nasaux), dans les 30 jours précédant la signature du consentement éclairé (ou assentiment, le cas échéant).
  12. La participante est enceinte ou allaitante au moment de l'inscription.
  13. Le participant a des affections cervicales ou utérines provoquant une ménorragie ou une métrorragie (y compris une infection, une dysplasie).
  14. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un autre dispositif IP ou expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un dispositif IP ou expérimental au cours de cette étude.
  15. Le participant n'a pas reçu de traitement OD ou prophylactique avec un produit VWF avant cette étude.
  16. Le participant a une maladie mortelle progressive et/ou une espérance de vie de moins de 15 mois.
  17. Le participant est déjà programmé pour une intervention chirurgicale qui devra être effectuée pendant que le participant participe à l'étude.
  18. Le participant est incapable de terminer les procédures de dépistage et/ou de se conformer aux exigences du protocole de l'avis de l'investigateur, sur la base de l'évaluation de présélection conjointe tenue entre l'investigateur et le promoteur.
  19. Le participant a un état mental le rendant incapable de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude et/ou la preuve d'une attitude non coopérative.
  20. Le participant est membre de l'équipe d'étude ou dans une relation de dépendance avec l'un des membres de l'équipe d'étude, qui comprend des parents proches (c'est-à-dire des enfants, un partenaire/conjoint, des frères et sœurs et des parents) ainsi que des employés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1: Participants avec l'âge> = 12 à <18 ans
Les participants atteints d'âge supérieur ou égal à (> =) 12 à moins de (<) 18 ans qui ont reçu un traitement à la demande (OD) ou un traitement prophylactique avec un produit PDVWF recevront une alfa de vonnicog (RVWF) avec une dose initiale sélectionnée dans la gamme de 40 à 60 unités internationales par kilogramme (UI / kg) pour 12 alfa (RVWF), intravenous inceinc mois. Les participants peuvent recevoir Vonnicog Alfa (RVWF) avec ou sans Advate Intravenous Infusions, lorsque cela est indiqué (comme le jugé nécessaire pour le traitement de l'épisode des saignements de percée et la gestion des saignements périopératoires).
Biologique: AVOIR
ADVATE administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • Facteur VIII recombinant (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologique: Vonnicog alfa
Vonicog alfa administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • TAK-577
  • Facteur recombinant von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-keyvondi
Expérimental: Cohorte 2: Participants avec l'âge> = 6 à <12 ans
Les participants atteints d'âge> = 6 à <12 ans qui ont reçu une thérapie OD du produit VWF ou du traitement prophylactique avec un produit PDVWF recevront le Vonnicog Alfa (RVWF) avec une dose initiale sélectionnée dans la gamme de 40 à 60 UI / kg de bonsine alfa (RVWF), des perfusions intraventes, deux fois pendant 12 mois. Les participants peuvent recevoir Vonnicog Alfa (RVWF) avec ou sans Advate Intravenous Infusions, lorsque cela est indiqué (comme le jugé nécessaire pour le traitement de l'épisode des saignements de percée et la gestion des saignements périopératoires).
Biologique: AVOIR
ADVATE administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • Facteur VIII recombinant (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologique: Vonnicog alfa
Vonicog alfa administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • TAK-577
  • Facteur recombinant von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-keyvondi
Expérimental: Cohorte 3: Participants avec l'âge <6 ans
Les participants avec l'âge <6 ans qui ont reçu une thérapie OD du produit VWF ou du traitement prophylactique avec un produit PDVWF recevront le vonnicog alfa (RVWF) avec une dose initiale sélectionnée dans la fourchette de 40 à 60 UI / kg de vonnig alfa (RVWF), des infusions intraveineuses, deux fois pendant 12 mois. Les participants peuvent recevoir Vonnicog Alfa (RVWF) avec ou sans Advate Intravenous Infusions, lorsque cela est indiqué (comme le jugé nécessaire pour le traitement de l'épisode des saignements de percée et la gestion des saignements périopératoires).
Biologique: AVOIR
ADVATE administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • Facteur VIII recombinant (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologique: Vonnicog alfa
Vonicog alfa administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • TAK-577
  • Facteur recombinant von willebrand (RVWF)
  • Vonvendi-keyvondi

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les épisodes de saignement spontanés ou traumatisants évalués par l'investigateur pendant le traitement prophylactique avec vonnicog alfa (RVWF)
Délai: 12 mois
L'ABR au cours de l'étude par rapport à l'ABR historique pour chaque participant pour les épisodes de saignement spontanée et traumatique classé par l'investigateur pendant le traitement prophylactique avec un solide alfa (RVWF) sera signalé.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 mois
Le nombre de participants avec TEAE et SAE sera rapporté.
12 mois
Nombre de participants avec TEAE par gravité
Délai: 12 mois
Le nombre de participants présentant une sévérité de l'EIAT sera signalé.
12 mois
Nombre de participants avec TEAE et SAE par causalité
Délai: 12 mois
Le nombre de participants présentant des EIAT et des EIG liés à la causalité sera signalé.
12 mois
Nombre de participants présentant des événements thromboemboliques, des réactions d'hypersensibilité et des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: 12 mois
Le nombre de participants présentant des événements thromboemboliques, des réactions d'hypersensibilité et une RRI sera signalé.
12 mois
Nombre de participants qui développent des anticorps neutralisants contre le VWF et le facteur VIII (FVIII)
Délai: 12 mois
Le nombre de participants qui développent des anticorps neutralisants contre le VWF et le FVIII sera signalé.
12 mois
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport aux valeurs de base des paramètres des signes vitaux
Délai: 12 mois
Le nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport aux valeurs de référence des paramètres des signes vitaux par évaluation par l'investigateur sera signalé.
12 mois
Nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport aux valeurs de référence dans les paramètres de laboratoire
Délai: 12 mois
Le nombre de participants présentant un changement cliniquement significatif par rapport aux valeurs de référence des paramètres de laboratoire par évaluation par l'investigateur sera signalé.
12 mois
Évaluation globale de l'efficacité hémostatique du traitement des hémorragies lors de la résolution de l'épisode hémorragique
Délai: 12 mois
L'évaluation globale de l'efficacité hémostatique du traitement des saignements intermenstruels à la résolution de l'épisode hémorragique sera rapportée.
12 mois
Taux plasmatique de coagulation du facteur VIII (FVIII:C)
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Le taux plasmatique de FVIII:C sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Récupération incrémentielle basée sur VWF:Rco
Délai: 12 mois
La récupération incrémentielle basée sur VWF:Rco sera signalée.
12 mois
Récupération incrémentielle basée sur VWF:Ag
Délai: 12 mois
La récupération incrémentielle basée sur VWF:Ag sera signalée.
12 mois
Récupération incrémentielle basée sur VWF:CB
Délai: 12 mois
La récupération incrémentielle basée sur VWF:CB sera signalée.
12 mois
Récupération incrémentielle basée sur VWF:GP1bM
Délai: 12 mois
La récupération incrémentielle basée sur VWF:GP1bM sera signalée.
12 mois
Rapport de l'aire sous la courbe du niveau plasmatique par rapport au temps du temps 0 à la fin de l'intervalle de dosage partiel (AUC0-Tau;ss) et de l'aire sous la courbe du niveau par rapport au temps de 0 à 96 heures (AUC0-96; ss) pour VWF : Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Rapport ASC0-Tau;ss/ASC0-96 ; ss pour VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Demi-vie terminale (T1/2) pour VWF:Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
TT1/2 basé sur VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Niveau plasmatique maximal pendant l'intervalle de dosage partiel à l'état d'équilibre (Cmax;ss) pour VWF:Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Cmax;ss pour VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Temps minimum pour atteindre le niveau plasmatique maximum à l'état stable (Tmax;ss) pour VWF:Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Tmax;ss pour VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) pour VWF:Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Vss pour VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Dégagement (CL) pour VWF:Rco
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
CL pour VWF:Rco sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Concentration plasmatique maximale pendant l'intervalle de dosage partiel à l'état d'équilibre (Cmax;ss) pour le FVIII:C
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
La Cmax;ss pour le FVIII:C sera signalée.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Temps minimum pour atteindre le niveau plasmatique maximum à l'état d'équilibre (Tmax;ss) pour le FVIII:C
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Tmax;ss pour FVIII:C sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Aire sous la courbe de niveau en fonction du temps de 0 à 96 heures (ASC0-96 ; ss) pour FVIII:C
Délai: Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
ASC0-96 ; ss pour FVIII:C sera signalé.
Dans les 30 minutes avant la perfusion et à plusieurs moments (jusqu'à 96 heures) après la perfusion
Rapport de surface sous le niveau du plasma et la courbe temporelle du temps 0 à la fin de l'intervalle de dosage partiel (Auc0- tau; SS) et de la surface sous la courbe de niveau par rapport à 0 à 96 heures (AUC0-96; SS) pour FVIII: C
Délai: Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Rapport d'AUC0- tau; SS et AUC0-96; SS pour FVIII: C sera signalé.
Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Nombre de participants qui développent des anticorps de liaison avec VWF et FVIII
Délai: 12 mois
Le nombre de participants qui développent des anticorps de liaison totaux à VWF et FVIII seront signalés.
12 mois
Nombre de participants avec ABR catégorisé
Délai: 12 mois
ABR a classé les épisodes de saignement 0, 0-2, 2-5 ou> 5 pendant la prophylaxie de vonnicog alfa (RVWF). Le nombre de participants avec ABR catégorisé sera signalé.
12 mois
Nombre de participants recevant auparavant un traitement à la demande qui obtiendra le succès de la réduction du pourcentage ABR
Délai: 12 mois
Le succès de la réduction du pourcentage d'ABR est défini comme une réduction d'au moins 25% de l'ABR pendant la prophylaxie de vonnicog alfa (RVWF) par rapport à la propre ABR historique du participant pendant le traitement OD avant l'inscription dans cette étude. Le nombre de participants recevant auparavant un traitement à la demande qui obtiendra un succès de réduction du pourcentage d'ABR sera signalé.
12 mois
Nombre de participants PDVWF Switch avec succès de préservation de l'ABR spontanée
Délai: 12 mois
Le succès de la préservation de l'ABR est défini comme une réalisation d'un ABR pour les épisodes de saignement spontanés pendant la prophylaxie de Vonicog Alfa (RVWF) qui n'est pas plus grand que le propre ABR historique du participant pendant le traitement prophylactique avec PDVWF avant l'inscription dans cette étude. Le nombre de participants PDVWF Switch avec succès spontané de préservation de l'ABR sera signalé.
12 mois
Nombre d'ABR spontané historiquement et sur un traitement prophylactique avec Vonnicog Alfa (RVWF) par emplacement de saignement
Délai: 12 mois
Le nombre d'ABR spontané historiquement et tandis que sur un traitement prophylactique avec Vonnicog Alfa (RVWF) par emplacement de saignement sera signalé.
12 mois
ABR pour les épisodes de saignement par saignement provoquant historiquement et sur le traitement prophylactique avec Vonnicog Alfa (RVWF)
Délai: 12 mois
ABR pour les épisodes de saignement par saignement, c'est historiquement et tandis que sur un traitement prophylactique avec Vonnicog Alfa (RVWF) sera signalé.
12 mois
Nombre total de perfusions administrées par semaine pendant le traitement prophylactique avec vonnicog alfa (RVWF)
Délai: 12 mois
Le nombre total de perfusions administrés par semaine pendant le traitement prophylactique avec vonnicog alfa (RVWF) sera signalé.
12 mois
Nombre moyen de perfusions par semaine pendant le traitement prophylactique avec vonnicog alfa (RVWF)
Délai: 12 mois
Le nombre moyen de perfusions par semaine pendant le traitement prophylactique avec vonnicog alfa (RVWF) sera signalé.
12 mois
Consommation totale de poids ajusté de vonnicog alfa (RVWF) par mois pendant le traitement prophylactique
Délai: 12 mois
La consommation totale ajustée ajustée de vonnicog alfa (RVWF) par mois pendant le traitement prophylactique sera signalée.
12 mois
Nombre de perfusions de RVWF et Advate (RFVIII, Octocog alfa) par épisode de saignement
Délai: 12 mois
Le nombre de perfusions de vonnicog alfa (RVWF) et d'advate par épisode de saignement sera signalé.
12 mois
Consommation ajustée en poids de Vonnicog Alfa (RVWF) et Advate par épisode de saignement
Délai: 12 mois
La consommation ajustée en poids de vonnicog alfa (RVWF) et d'advate par épisode de saignement sera signalée.
12 mois
Niveau plasmatique de Vonnicog Alfa (RVWF) basé sur le facteur Von Willebrand: cofacteur Ristocetin (VWF: RCO)
Délai: Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonnicog Alfa (RVWF) basé sur VWF: RCO sera signalé.
Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonicog Alfa (RVWF) basé sur l'antigène du facteur Von Willebrand (VWF: AG)
Délai: Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonnicog Alfa (RVWF) basé sur VWF: AG sera signalé.
Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonnicog Alfa (RVWF) basé sur la liaison du collagène du facteur Von Willebrand (VWF: CB)
Délai: Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de vonnicog alfa (RVWF) basé sur VWF: CB sera signalé.
Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonnicog Alfa (RVWF) basé sur la liaison à la glycoprotéine 1B du facteur Von Willebrand (VWF: gp1bm)
Délai: Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion
Niveau plasmatique de Vonicog Alfa (RVWF) basé sur VWF: GP1BM sera signalé.
Dans les 30 minutes pré-infusion et à plusieurs points de calendrier (jusqu'à 96 heures) après l'infusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

11 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

11 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 octobre 2022

Première publication (Réel)

17 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner