Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rekombinanttisesta von Willebrandin tekijästä (rVWF) (TAK-577) lapsilla, joilla on vaikea Von Willebrandin tauti (vWD)

tiistai 8. syyskuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Vaihe 3, tuleva, avoin, hallitsematon, monikeskustutkimus rVWF:n ehkäisyn tehokkuudesta ja turvallisuudesta lapsilla, joilla on diagnosoitu vaikea Von Willebrandin tauti

Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida rekombinantti von Willebrand -tekijän (rVWF) profylaksian tehokkuutta lapsilla. Tähän tutkimukseen otetaan ne osallistujat, joita on aiemmin hoidettu VWF-tuotteella tai plasmaperäisellä VWF-tuotteella (pdVWF). Tässä tutkimuksessa osallistujia hoidetaan rVWF:llä 12 kuukauden ajan.

Tutkimuksen aikana osallistujat vierailevat tutkimusklinikalla 6 kertaa hoidon aloittamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D12N512
  • Italia
      • Naples, Italia, 80123
        • Valmis
        • Azienda Ospedaliera Pediatrica Santobono Pausillipon
      • Turin (Torino), Italia, 10126
        • Valmis
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Japani
      • Nagasaki, Japani, 852-8501
        • Rekrytointi
        • Nagasaki University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yasutomo Funakoshi
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japani, 286-8523
        • Rekrytointi
        • Japanese Red Cross Narita Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yasushi Noguchi
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japani, 634-8522
        • Rekrytointi
        • Nara Medical University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Keiji Nogami
    • Oita Prefecture
      • Beppu, Oita Prefecture, Japani, 874-0011
        • Rekrytointi
        • NHO Beppu Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hiroshi Koga
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Hemostase Clinique - Institut Cœur-Poumons (4eme étage aile est) Bureau 419
        • Päätutkija:
          • Sophie Susen
        • Ottaa yhteyttä:
      • Lyon, Ranska, 69677
        • Rekrytointi
        • Hopital Edouard Herriot - CHU Lyon
        • Päätutkija:
          • Sandrine Meunier
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3HR
        • Rekrytointi
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre, Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mary Mathias
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Rekrytointi
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Saket Badle
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35223
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christina Bemrich-Stolz
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Ei vielä rekrytointia
        • Arnold Palmer Childrens Hosptial
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amina Rafique
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
        • Rekrytointi
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Päätutkija:
          • Jonathan Roberts
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children Indiana University Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kerry Hege
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Hospitals & Clinics PARENT
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Janice Staber
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Madhvi Rajpurkar
      • East Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48824
        • Ei vielä rekrytointia
        • Michigan State University Center for Bleeding Disorders & Clotting Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David Cervi
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Rekrytointi
        • Children's Health Care d/b/a Children's Minnesota
        • Päätutkija:
          • Susan Kuldanek
        • Ottaa yhteyttä:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Rekrytointi
        • Cure 4 the Kids
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aimee Foord
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rekrytointi
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Murphy
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • McGuinn Catherine
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Päätutkija:
          • Shayla Bergmann
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  1. Osallistujalla on dokumentoitu vaikean VWD-diagnoosi (von Willebrandin tekijän ristosetiinikofaktoriaktiivisuus [VWF:RCo] <20 sisäistä yksikköä desilitraa kohti [IU/dL]), ja hänellä on anamneesi VWF-konsentraattikorvaushoito, joka tarvitaan verenvuodon hallintaan ja diagnoosi VWD:n tyyppi 1, tyyppi 2 (2A, 2B, 2M, 2N) tai tyyppi 3. Diagnoosi vahvistetaan soveltuvin osin geneettisellä testillä ja/tai multimeerianalyysillä, joka voidaan dokumentoida osallistujan historiaan tai seulonnassa.
  2. Osallistuja on seulontahetkellä alle 18-vuotias.

  3. Esiseulonnan hoidon vaatimukset:

    1. Osallistuja on saanut OD-hoitoa VWF-tuotteilla vähintään 12 kuukauden ajan (>=2-vuotiaille osallistujille) ennen seulontaa, ja hänellä on ollut vähintään yksi VWF-käsitelty verenvuoto tapahtuman aikana (pois lukien menorragia / runsas kuukautisvuoto [HMB]) soveltuvin osin) viimeisen 12 kuukauden aikana, ja tutkija suosittelee ennaltaehkäisevää hoitoa (aiemmat OD osallistujat); tai
    2. Osallistuja on saanut ennaltaehkäisevää hoitoa pdVWF-tuotteilla vähintään 12 kuukautta ennen seulontaa (>=2-vuotiaille osallistujille), ja tutkija suosittelee siirtymistä rVWF:n profylaksiaan (Vaihda osallistujat).
    3. Alle 2-vuotiaille osallistujille vaadittu aikaisemman OD-hoidon VWF-tuotteilla tai aiemman profylaktisen hoidon pdVWF-tuotteilla vaadittu kesto on vähintään 6 kuukautta. Aiempien, alle 2-vuotiaiden OD-osallistujien tulee olla kokeneet vähintään 1 VWF-käsitellyn verenvuototapahtuman viimeisen 6 kuukauden aikana lääketieteellisten tietojen perusteella, ja heille on suositeltava profylaktista hoitoa.
  4. Yli 2-vuotiaiden osallistujien osalta osallistujalla on saatavilla tietueita, jotka arvioivat luotettavasti BE:n tyypin, esiintymistiheyden, vakavuuden ja hoidon vähintään 12 kuukauden ajalta ennen ilmoittautumista. Alle 2-vuotiaiden osallistujien osalta osallistujalla on saatavilla tietueita, jotka arvioivat luotettavasti BE:n tyypin, esiintymistiheyden, vakavuuden ja hoidon vähintään 6 kuukauden ajalta ennen ilmoittautumista.
  5. Jos seulontahetkellä yli 12-vuotias, osallistujan painoindeksi (BMI) on >=15 mutta <40 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2). Jos hän on >=2–<12-vuotias seulonnan aikaan, osallistujan BMI on >=5 ja <95 prosenttipiste (tautien torjunta- ja ehkäisykeskuksen [CDC] kliinisten kaavioiden mukaan). Nuoremmille osallistujille, jotka ovat alle 2-vuotiaita, CDC:n toimittamia "paino-iän" kliinisiä kaavioita (5.–95. prosenttipiste) tulisi käyttää varmistamaan, että osallistujan ruumiinpaino on >=5 ja <95 prosenttipiste. sukupuolesta (CDC:n toimittamat kliiniset kaaviot ovat osoitteessa https://www.cdc.gov/growthcharts/clinical_charts.htm).
  6. Hedelmällisessä iässä olevilla naispuolisilla osallistujilla (eli kuukautisten alkaessa / murrosiässä) on oltava negatiivinen veren/virtsan raskaustestin tulos seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisensa ajan.
  7. Osallistuja on antanut vapaaehtoisen suostumuksen (tarvittaessa) ja laillisesti valtuutettu edustaja (edustajat) ovat antaneet tietoon perustuvan suostumuksen.
  8. Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia, mikä on myös vahvistettava tutkijan ja toimeksiantajan välisen esiseulonta-arvioinnin perusteella sen varmistamiseksi, ettei ole olemassa näkyvää riskiä, ​​joka voisi kyseenalaistaa osallistujan opiskeluvaatimusten noudattaminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla on diagnosoitu pseudo-VWD tai muu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole VWD (esimerkki, kvalitatiiviset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt tai kohonnut protrombiiniaika/kansainvälinen normalisoitu suhde 1,4).
  2. Osallistujalla on ollut tai on ollut VWF-estäjää seulonnassa.
  3. Osallistujalla on ollut tekijä VIII (FVIII) inhibiittori, jonka tiitteri on >=0,4 Bethesda-yksikköä (BU) (Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä) tai >=0,6 BU (Bethesda-määrityksellä).
  4. Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle, kuten hiiren tai hamsterin proteiineille.
  5. Osallistujalla on sairaushistoria immunologisia häiriöitä lukuun ottamatta kausiluonteista allergista nuhaa/sidekalvotulehdusta, lievää astmaa, ruoka-allergioita tai eläinallergioita.
  6. Osallistujalla on lääketieteellinen historia tromboembolisesta tapahtumasta.
  7. Osallistuja on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen ja absoluuttinen auttaja-T-solujen (CD4) määrä <200 kuutiomillimetriä tai mikrolitraa kohden (/mm^3).
  8. Osallistujalla on diagnosoitu merkittävä maksasairaus tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan osallistujan nykyisestä tilasta tai sairaushistoriasta tai mikä on todistettu, mutta ei niihin rajoittuen, mikä tahansa seuraavista: seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) yli 5 kertaa yläraja normaali (ULN), hypoalbuminemia, porttilaskimon hypertensio (esimerkiksi muutoin selittämätön splenomegalia, ruokatorven suonikohju) tai Child-Pugh-luokkaan B tai C luokiteltu maksakirroosi.
  9. Osallistujalla on diagnosoitu munuaissairaus, seerumin kreatiniinitaso >=2,5 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl).
  10. Osallistujan verihiutaleiden määrä on <100 000 millilitrassa (/ml) seulonnassa (koska tyypin 2B VWD:tä sairastavat osallistujat katsotaan kelvollisiksi tähän tutkimukseen, tyypin 2B VWD:tä sairastavien osallistujien trombosyyttimäärä(t) seulonnassa arvioidaan yhdessä toimeksiantaja, ottaen huomioon verihiutaleiden määrän historialliset suuntaukset ja tutkijan lääketieteellisen arvion osallistujien tilasta).
  11. Osallistujaa on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä, paikallista hoitoa lukuun ottamatta (esimerkiksi voiteet, nenäsumutteet) 30 päivän kuluessa ennen tietoisen suostumuksen (tai suostumuksen, jos tarpeen) allekirjoittamista.
  12. Osallistuja on ilmoittautumishetkellä raskaana tai imettävä.
  13. Osallistujalla on kohdunkaulan tai kohdun sairaudet, jotka aiheuttavat menorragiaa tai metrorragiaa (mukaan lukien infektio, dysplasia).
  14. Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana toinen IP tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
  15. Osallistuja ei ole saanut OD- tai profylaktista hoitoa VWF-tuotteella ennen tätä tutkimusta.
  16. Osallistujalla on etenevä kuolemaan johtava sairaus ja/tai elinajanodote on alle 15 kuukautta.
  17. Osallistujalle on jo varattu kirurginen toimenpide, joka on suoritettava osallistujan osallistuessa tutkimukseen.
  18. Osallistuja ei pysty suorittamaan seulontatoimenpiteitä ja/tai noudattamaan protokollan vaatimuksia tutkijan mielestä tutkijan ja toimeksiantajan yhteisen esiseulonnan arvioinnin perusteella.
  19. Osallistujalla on henkinen tila, joka tekee hänestä kyvyttömän ymmärtämään tutkimuksen luonnetta, laajuutta ja mahdollisia seurauksia ja/tai todisteita yhteistyökyvyttömyydestä.
  20. Osallistuja on tutkimusryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäseneen, johon kuuluu lähisukulaisia ​​(eli lapsia, puolisoa, sisaruksia ja vanhempia) sekä työntekijöitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: Osallistujat, joiden ikä on> = 12 - <18 vuotta
Osallistujat, joiden ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin (> =) 12 alle (<) 18 vuodelle, jotka ovat saaneet Demand (OD) -hoitoa tai ennaltaehkäisevää hoitoa PDVWF-tuotteella, saavat Vonicog ALFA: n (RVWF) alkuperäisen annoksen, joka on valittu 40–60-60 kansainvälistä yksikköä kilogramman (IU/KG) VONIGOG ALFA (RVWF), TYHJESSÄ, TAKAA, TAI KAIKKI, kuukaudet. Osallistujat voivat saada Vonicog ALFA: ta (RVWF) edistääksesi laskimonsisäisiä infuusioita tai ilman sitä, kun ne on osoitettu (kuten tarpeellisena läpimurtoverenvuodon jakson hoidossa ja perioperatiivisessa verenvuotohallinnassa).
Biologinen: ADVATE
ADVATE annetaan suonensisäisenä injektiona.
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologinen: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa, jota annetaan laskimonsisäisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • TAK-577
  • Rekombinantti von willebrand -tekijä (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Kokeellinen: Kohortti 2: Osallistujat, joiden ikä on> = 6 - <12 vuotta
Osallistujat, joiden ikä on> = 6-<12 vuotta, jotka ovat saaneet VWF-tuotteen OD-terapiaa tai ennaltaehkäisevää hoitoa PDVWF-tuotteella saavat Vonicog Alfa (RVWF) -sovelluksella, joka on valittu 40–60 IU/kg: n voonogi-alfa-alueella (RVWF), laskimonsisäiset infuusiot, kahdesti viikossa 12 kuukauden ajan. Osallistujat voivat saada Vonicog ALFA: ta (RVWF) edistääksesi laskimonsisäisiä infuusioita tai ilman sitä, kun ne on osoitettu (kuten tarpeellisena läpimurtoverenvuodon jakson hoidossa ja perioperatiivisessa verenvuotohallinnassa).
Biologinen: ADVATE
ADVATE annetaan suonensisäisenä injektiona.
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologinen: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa, jota annetaan laskimonsisäisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • TAK-577
  • Rekombinantti von willebrand -tekijä (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi
Kokeellinen: Kohortti 3: Osallistujat, joiden ikä on <6 vuotta,
Osallistujat, joiden ikä on <6 vuotta, jotka ovat saaneet VWF-tuotteen OD-hoitoa tai ennaltaehkäisevää hoitoa PDVWF-tuotteella, saavat voonogi-alfa (RVWF), jonka alkuperäinen annos on valittu 40–60 IU/kg vonit-alfa (RVWF), laskimonsisäiset infuusiot, kahdesti viikossa viikossa. Osallistujat voivat saada Vonicog ALFA: ta (RVWF) edistääksesi laskimonsisäisiä infuusioita tai ilman sitä, kun ne on osoitettu (kuten tarpeellisena läpimurtoverenvuodon jakson hoidossa ja perioperatiivisessa verenvuotohallinnassa).
Biologinen: ADVATE
ADVATE annetaan suonensisäisenä injektiona.
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä VIII (rFVIII)
  • Octocog Alfa
Biologinen: Vonicog Alfa
Vonicog Alfa, jota annetaan laskimonsisäisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • TAK-577
  • Rekombinantti von willebrand -tekijä (RVWF)
  • Vonvendi-veyvondi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen verenvuotoaste (ABR) spontaanille tai traumaattisille verenvuotojaksoille tutkijan arvioimana ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog ALFA: lla (RVWF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ABR: n tutkimuksen aikana verrattuna historialliseen ABR: ään jokaiselle osallistujalle sekä spontaanille että traumaattisille verenvuotojaksoille, kuten tutkija luokittelee ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog ALFA: lla (RVWF).
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
TEAE- ja SAE-potilaiden lukumäärä ilmoitetaan.
12 kuukautta
TEAE-potilaiden lukumäärä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
TEAE:n vakavuuden omaavien osallistujien lukumäärä ilmoitetaan.
12 kuukautta
TEAE- ja SAE-potilaiden määrä syy-yhteyden mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on syy-yhteyteen liittyviä TEAE- ja SAE-tapauksia, ilmoitetaan.
12 kuukautta
Osallistujien määrä, joilla on tromboembolisia tapahtumia, yliherkkyysreaktioita ja infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on tromboembolisia tapahtumia, yliherkkyysreaktioita ja IRR, ilmoitetaan.
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät neutraloivia vasta-aineita VWF:lle ja tekijä VIII:lle (FVIII)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät neutraloivia vasta-aineita VWF:lle ja FVIII:lle, ilmoitetaan.
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perusarvoihin verrattuna elintoimintoparametreissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevä muutos perusarvoihin verrattuna elintoimintoparametreissa, raportoidaan tutkijaarviointia kohden.
12 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perusarvoihin verrattuna laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkitsevä muutos laboratorioparametrien lähtöarvoihin verrattuna, raportoidaan tutkijaarviointia kohden.
12 kuukautta
Verenvuotohoidon läpimurtohoidon hemostaattisen tehon kokonaisarvio verenvuotojakson ratkaisussa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Kokonaisverenvuotohoidon hemostaattisen tehon luokitus verenvuotojakson häviämisen jälkeen raportoidaan.
12 kuukautta
Plasman hyytymistekijä VIII:n taso (FVIII:C)
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Plasman FVIII:C-taso raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautus VWF:Rco:n perusteella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
VWF:Rco:oon perustuva asteittainen palautuminen raportoidaan.
12 kuukautta
Inkrementaalinen palautuminen VWF:Ag:n perusteella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
VWF:Ag:iin perustuva lisäpalautus raportoidaan.
12 kuukautta
Inkrementaalinen palautus VWF:CB:n perusteella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
VWF:CB:hen perustuva lisäpalautus raportoidaan.
12 kuukautta
Inkrementaalinen palautus VWF:GP1bM:n perusteella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
VWF:GP1bM:ään perustuva asteittainen palautuminen raportoidaan.
12 kuukautta
Plasman tason vs. aikakäyrän alla olevan pinta-alan suhde ajankohdasta 0 osittaisen annosteluvälin loppuun (AUC0- Tau;ss) ja tason alle jääneen alueen suhde aikakäyrän alle 0 - 96 tuntia (AUC0-96; ss) VWF:lle: Rco
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Suhde AUC0-Tau;ss/AUC0-96; VWF:Rco:n ss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Terminaalin puoliintumisaika (T1/2) VWF:Rco:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VWF:Rco:hon perustuva TT1/2 raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Maksimitaso plasmassa osittaisen annosteluvälin aikana vakaassa tilassa (Cmax;ss) VWF:Rco:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VWF:Rco:n Cmax;ss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Minimiaika plasman enimmäistason saavuttamiseen vakaassa tilassa (Tmax;ss) VWF:Rco:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VWF:Rco:n Tmax;ss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss) VWF:Rco:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VWF:Rco:n vss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Välys (CL) mallille VWF:Rco
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VWF:Rco:n CL ilmoitetaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Maksimitaso plasmassa osittaisen annosteluvälin aikana vakaassa tilassa (Cmax;ss) FVIII:C:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
FVIII:C:n Cmax;ss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Minimiaika plasman enimmäistason saavuttamiseen vakaassa tilassa (Tmax;ss) FVIII:C:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
FVIII:C:n Tmax;ss raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Tason funktiona aika -käyrän alla oleva alue 0–96 tuntia (AUC0-96; ss) FVIII:C:lle
Aikaikkuna: 30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
AUC0-96; ss FVIII:C:lle raportoidaan.
30 minuutin sisällä ennen infuusiota ja useissa aikapisteissä (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Alueen suhde plasmatasoon verrattuna aikakäyrään ajasta 0 osittaisen annosteluvälin (AUC0-tau; SS) ja pinta-alan tason alueen verrattuna aikakäyrään 0- 96 tuntia (AUC0-96; SS) FVIII: c: C
Aikaikkuna: 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
AUC0-tau; SS: n ja AUC0-96: n suhde; SS FVIII: C: lle ilmoitetaan.
30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät sitovia vasta -aineita VWF: ään ja FVIII: hen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Osallistujien lukumäärää, jotka kehittävät täydellisiä sitovia vasta -aineita VWF: ään ja FVIII: hen.
12 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jolla on luokiteltu ABR
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ABR-luokiteltu arvoksi 0, 0-2, 2-5 tai> 5 verenvuotojaksoa Vonicog ALFA (RVWF) ennaltaehkäisyn aikana. Osallistujien lukumäärä, jolla on luokiteltu ABR, ilmoitetaan.
12 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jotka ovat aiemmin saaneet kysyntähoitoa, jotka saavuttavat ABR: n prosentuaalisen vähentämisen menestyksen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ABR -prosenttiosuuden vähentämismenestys määritellään vähintään 25% ABR: n vähentymiselle Vonicog Alfa (RVWF) ennaltaehkäisyn aikana suhteessa osallistujan omaan historialliseen ABR -hoitoon OD -hoidon aikana ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen. Osallistujien lukumäärä, jotka ovat aiemmin saaneet kysyntähoitoa, jotka saavuttavat ABR: n prosentuaalisen vähentämisen menestyksen.
12 kuukautta
PDVWF -kytkimen osallistujien lukumäärä spontaanilla ABR -säilyttämismenestyksellä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
ABR: n säilyttämisen menestys määritellään saavuttavan ABR: n spontaaneille verenvuotojaksoille Vonicog ALFA (RVWF) ennaltaehkäisyn aikana, joka ei ole suurempi kuin osallistujan oma historiallinen ABR PDVWF -hoidon aikana ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen. PDVWF -kytkimen osallistujien lukumäärä spontaanilla ABR -säilyttämismenestyksellä ilmoitetaan.
12 kuukautta
Spontaanin ABR: n lukumäärä historiallisesti ja ollessa ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog Alfa (RVWF) verenvuodon sijainnilla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Spontaanien ABR: n lukumäärä historiallisesti ja kun verenvuoto on ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog ALFA: lla (RVWF).
12 kuukautta
ABR verenvuotojaksoihin verenvuotona aiheuttavat historiallisesti ja ollessa ennaltaehkäisevässä voonogi -alfa -hoidossa (RVWF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Verenvuotojaksojen ABR -abr -aiheet aiheuttavat historiallisesti ja kun ennaltaehkäisevää kohtelua voonogi -alfa (RVWF) on ilmoitettu.
12 kuukautta
Viikossa annettujen infuusioiden kokonaismäärä ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog ALFA: lla (RVWF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Viikossa annettujen infuusioiden kokonaismäärä ennaltaehkäisevällä hoidolla Vonicog ALFA: lla (RVWF) ilmoitetaan.
12 kuukautta
Keskimääräinen infuusioiden lukumäärä viikossa ennaltaehkäisevän hoidon aikana Vonicog ALFA: lla (RVWF)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Keskimääräinen infuusioiden lukumäärä viikossa ennaltaehkäisevän hoidon aikana voonogi -alfa (RVWF) ilmoitetaan.
12 kuukautta
Kokonaispainon säädetty Vonicog ALFA: n (RVWF) kulutus kuukaudessa ennaltaehkäisevän hoidon aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vonfa -alfa: n (RVWF) kokonaispainon mukautettu kulutus kuukaudessa ennaltaehkäisevän hoidon aikana ilmoitetaan.
12 kuukautta
RVWF: n infuusioiden lukumäärä ja Advote (RFVIII, Octocog Alfa) verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vonfan (RVWF) infuusioiden lukumäärä (RVWF) ja edustaa verenvuotojaksoa kohden.
12 kuukautta
Painon mukautettu Vonicog Alfan (RVWF) kulutus ja edistä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vonfa-alfa: n (RVWF) painon mukautettu kulutus (RVWF) ja edustaa verenvuotojaksoa kohti.
12 kuukautta
Vonfa -alfa -plasmataso (RVWF), joka perustuu von Willebrand -kerroin: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Aikaikkuna: 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VONIGOG ALFA: n (RVWF) plasmataso, joka perustuu VWF: n: RCO: hon.
30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Vonicog ALFA: n (RVWF) plasmataso perustuu von Willebrand -tekijäantigeeniin (VWF: AG)
Aikaikkuna: 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VONIGOG ALFA: n (RVWF) plasmataso, joka perustuu VWF: iin: AG, ilmoitetaan.
30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Vonicog ALFA: n (RVWF) plasmataso perustuu von willebrand -tekijän kollageenin sitoutumiseen (VWF: CB)
Aikaikkuna: 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VONIGOG ALFA: n (RVWF) plasmataso, joka perustuu VWF: n: CB: hen.
30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
Vonicog ALFA: n plasmataso (RVWF), joka perustuu von Willebrand -kerroin glykoproteiini 1B -sitoutumiseen (VWF: GP1BM)
Aikaikkuna: 30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen
VONIGOG ALFA: n (RVWF) plasmataso perustuu VWF: n: GP1BM: iin.
30 minuutin kuluessa ennen infuusiota ja useissa ajankohdassa (jopa 96 tuntia) infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 11. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 11. huhtikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-577-3001
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-509877-22-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa