이것은 Iptacopan으로 전환한 안정적인 Anti-C5 요법을 받는 환자를 대상으로 24주 동안 Iptacopan 치료와 함께 단일군, 공개 라벨 시험입니다. (APPULSE)
항-C5 항체에 대한 반응으로 Hb≥10g/dL이고 입타코판으로 전환한 성인 PNH 환자에서 경구용 입타코판의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 라벨 시험, 1일 2회 입타코판
연구 개요
상세 설명
이것은 성인 PNH 환자에서 24주 동안 입타코판 치료를 받는 다기관, 단일군, 공개 라벨 시험입니다.
이 연구는 두 기간으로 구성됩니다.
- 최대 8주간 지속되는 스크리닝 기간.
- 24주 오픈 라벨, 입타코판 치료 기간.
치료 기간 종료 후 연구 의사의 평가에 따라 입타코판 치료의 혜택을 계속 받는 참가자는 롤오버 연장 연구에 참여할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Seoul
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Seoul, Seoul, 대한민국, 06351
- Novartis Investigative Site
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Aachen, 독일, 52074
- Novartis Investigative Site
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Essen, 독일, 45147
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City Of Hope National Med Center
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- USC Norris Cancer Center
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Florida
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Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
- Lakes Research
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Mass Gen Hosp Cancer Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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The Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29615
- Prisma Health Upstate
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112 0550
- Huntsman Cancer Institute Univ of Utah
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Barcelona, 스페인, 08036
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, 이탈리아, 50134
- Novartis Investigative Site
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VI
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Bassano del Grappa, VI, 이탈리아, 36061
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, 터키 (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Nantes, 프랑스, 44093
- Novartis Investigative Site
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Nice, 프랑스, 06202
- Novartis Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75475
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구에 참여하기 전에 사전에 서명한 동의서를 얻어야 합니다.
- ICF 서명 시점에 18세 이상이고 치료 의사가 PNH 진단을 확인한 남성 및 여성 참가자.
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 항-C5 항체 치료(에쿨리주맙 또는 라불리주맙)의 안정적인 요법(용량 및 간격)
- 평균 헤모글로빈 수치 ≥10g/dL
- 입타코판 치료를 시작하기 전에 Neisseria meningitidis 및 S. pneumoniae 감염에 대한 예방 접종이 필요합니다.
- 이전에 접종받지 않은 경우, 가능한 경우 현지 규정에 따라 헤모필루스 인플루엔자 감염에 대한 백신 접종이 권장됩니다.
- 조사자와 원활하게 의사소통하고 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 능력
- 다른 프로토콜 정의 포함 기준은 마지막에 적용될 수 있습니다.
제외 기준:
- 등록 당시 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 약물을 사용함
- 스크리닝 전 6개월 이내 또는 스크리닝 중 적혈구 수혈이 필요한 환자
- 줄기 세포 이식 또는 모든 고형 장기 이식 이력
- 활동적인 전신성 박테리아, 바이러스(incl. COVID-19) 또는 연구 약물 투여 전 14일 이내 진균 감염
- 연구 약물 투여 전 7일 이내에 발열 ≥ 38.0 °C(100.4 °F)의 존재
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염(HIV의 알려진 이력 또는 스크리닝 시 HIV 항체에 대해 양성 반응)
- 캡슐화된 유기체에 의해 유발된 재발성 침습성 감염의 이력, 예. 수막구균 또는 폐렴구균
- 심근 허혈, 활동성 위장관 출혈, PNH와 무관한 동반 만성 빈혈, 또는 스크리닝 시 조사관이 판단한 활성 치료가 불가능한 불안정한 혈전성 사건을 포함하나 이에 국한되지 않는 불안정한 의학적 상태.
- 지난 5년 이내에 신체의 어느 부분에 암이 있었는지,
- 시험에 환자의 참여를 방해할 수 있는 지속적인 약물 또는 알코올 남용.
- 환자의 연구 참여를 방해할 가능성이 있는 것으로 간주되는 모든 의학적 상태
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 의향이 있는 여성 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LNP023 200mg 하루 두 번
Iptacopan (LNP023) 200mg b.i.d. 경구 투여
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200 mg b.i.d.의 용량으로 입타코판으로 치료 첫째 날(Day 1)에 시작하여 24주 동안 계속됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 대비 126일과 168일 사이 방문 평균 Hb 수준 변화를 비열등성 검정
기간: 기준선, 126일차부터 168일차까지
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126일과 168일 사이의 방문 평균 헤모글로빈(Hb) 수치 변화를 기준치와 비교한 것입니다. 기준치는 중앙 실험실에서 수행된 세 번의 Hb 평가(선별 검사 중 두 번, 1일차에 세 번째)의 평균으로 정의됩니다. Hb 수치의 기준치 대비 변화 추정은 참가자가 치료 중 적혈구 수혈을 받지 않은 것처럼 가정하는 가상 전략으로 처리되었습니다(적혈구 수혈은 드물 것으로 예상됨). 참가자가 연구 시작 시 안정적인 Hb 수치를 가졌다고 가정할 때, 126일과 168일 사이의 Hb 수치 기준치 대비 평균 변화는 참가자가 항-C5 치료를 계속 받았다면 변하지 않을 것으로 예상됩니다. 따라서 이프타코판의 비열등성은 126일과 168일 사이의 이프타코판 Hb 수치 기준치 대비 평균 변화(μ)를 -1 g/dL와 비교하는 귀무 가설(H0) 대 대립 가설(H1)로 검정되었습니다: H0: μ <= -1, H1: μ > -1. |
기준선, 126일차부터 168일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선 대비 126일과 168일 사이의 방문 평균을 기준으로 한 Hb 수치 변화, 우월성 검증
기간: 베이스라인, 126일차부터 168일차까지
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기준선 대비 126일과 168일 사이 방문 시 평균 혈색소(Hb) 수치 변화. 기준선은 중앙 검사실에서 수행된 세 번의 Hb 평가 평균으로 정의됩니다: 2회는 선별 검사 중, 세 번째는 1일차에 실시됩니다. |
베이스라인, 126일차부터 168일차까지
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Iptacopan 치료에 대한 혈액학적 반응자의 비율
기간: 126일부터 168일까지
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Hb ≥12 g/dL로 정의된 반응, 적혈구 수혈 없이 방문일 126일과 168일 사이에 평가, 마지막 6주 동안 발생한 방문에서 측정된 4회 중 3회에서 확인됨
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126일부터 168일까지
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수혈 없이 유지된 참가자의 비율
기간: Day 1 to Day 168
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제1일과 제168일 사이에 농축 적혈구 수혈이 시행되지 않은 참가자 수
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Day 1 to Day 168
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절대 망상적혈구 수(ARC) 수치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 126일차부터 168일차까지
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기저치 대비 ARC 수준 변화 (Day 126 ~ Day 168 방문 평균값)
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기준선, 126일차부터 168일차까지
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기준치 대비 젖산 탈수소효소(LDH) 수치의 백분율 변화
기간: 기준선, 126일차부터 168일차까지
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기저선 대비 LDH 수준의 백분율 변화 (Day 126과 Day 168 사이의 방문 평균)
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기준선, 126일차부터 168일차까지
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TSQM-9 설문지를 이용한 치료 만족도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 84일차 및 168일차
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기준선과 84일 및 168일 사이의 치료 만족도 설문지(TSQM-9) 점수 차이를 SoC(anti-C5)에서 iptacopan으로 전환 후 평가합니다. TSQM-9은 환자가 보고한 결과 측정 도구로, 효과성, 편리성 및 전반적 만족도의 세 가지 영역에서 환자의 약물에 대한 만족도를 평가하도록 설계되었습니다. TSQM-9은 각 영역에 3개의 질문을 포함합니다. 영역 점수는 0에서 100까지 범위를 가지며, 높은 점수는 해당 영역에서 더 나은 결과를 나타냅니다. |
기준선, 84일차 및 168일차
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FACIT-F 설문지를 사용한 피로 점수의 기준선 대비 변화
기간: Baseline, Day 84 and Day 168
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제84일 및 제168일에 수집된 만성 질환 치료 기능 평가-피로(FACIT-F)에 대한 환자 보고 점수의 기저선 대비 변화. FACIT-F는 자가 보고된 피로 및 일상 활동 및 기능에 대한 영향을 평가하는 13개 항목 설문지입니다. 모든 FACIT 척도는 높은 점수가 더 나은 것으로 점수가 매겨집니다. FACIT-F 척도의 각 13개 항목은 0-4 범위를 가지므로 가능한 점수 범위는 0-52이며, 0은 가능한 최악의 점수이고 52는 최상의 점수입니다. |
Baseline, Day 84 and Day 168
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돌파 용혈(BTH) 사건이 발생한 환자의 비율
기간: 최대 168일
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윌슨 방법은 사건이 발생한 환자의 비율에 대한 신뢰 구간을 계산하는 데 사용됩니다. 돌파현상은 혈색소 수치가 (최신 평가와 비교하여) 2 g/dL 이상 감소하거나, 혈관 내 용혈의 실험실 증거가 있는 상태에서 환자가 현성 혈색소뇨, 통증 위기, 삼킴 곤란 또는 기타 중요한 임상적 PNH 관련 징후 및 증상을 나타내는 경우 임상적으로 정의됩니다. |
최대 168일
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주요 혈관 이상 사건(MAVE) 발생 환자 비율
기간: 최대 168일
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MAVE는 다음과 같이 정의됩니다: 급성 말초 혈관 폐쇄, 절단(비외상성; 비당뇨병성), 뇌동맥 폐쇄/뇌혈관 사고, 뇌정맥 폐쇄, 피부 혈전증, 괴저(비외상성; 비당뇨병성), 간/문맥 혈전증(버드-키아리 증후군), 장간막/내장 동맥 혈전증 또는 경색, 장간막/내장 정맥 혈전증 또는 경색, 심근 경색, 폐색전증, 신동맥 혈전증, 신정맥 혈전증, 혈전정맥염/심부정맥 혈전증, 일과성 허혈 발작, 불안정 협심증 또는 기타.
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최대 168일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
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연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CLNP023C12303
- 2022-502148-10-00 (기타 식별자: EU CT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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