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Questa è una prova in aperto a braccio singolo con trattamento con iptacopan per 24 settimane, in pazienti in regime stabile di anti-C5 che passano a iptacopan. (APPULSE)

12 gennaio 2024 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Iptacopan per via orale, due volte al giorno in pazienti adulti con EPN che hanno Hb≥10 g/dL in risposta all'anticorpo anti-C5 e passano a Iptacopan

Lo scopo dello studio è scoprire se iptacopan è efficace e sicuro nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che passano dal loro attuale trattamento standard di cura (eculizumab o ravulizumab) al trattamento in studio, iptacopan/LNP023.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, con trattamento con iptacopan per 24 settimane in pazienti adulti affetti da EPN.

Questo studio è composto da due periodi:

  • Un periodo di screening della durata massima di 8 settimane.
  • Periodo di trattamento con iptacopan in aperto di 24 settimane.

Dopo il completamento del periodo di trattamento, i partecipanti che continuano a beneficiare del trattamento con iptacopan in base alla valutazione del medico dello studio potranno partecipare allo studio di estensione del roll-over.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia, 06202
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Francia, 75475
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • AV
      • Avellino, AV, Italia, 83100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italia, 71013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Italia, 36061
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Cerritos, California, Stati Uniti, 90703
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90509-2910
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01665
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Aydin, Tacchino, 09100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni, al momento della firma dell'ICF e con una diagnosi di EPN confermata dal medico curante.
  • Regime stabile (dose e intervalli) del trattamento con anticorpi anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) per almeno 6 mesi prima dello screening
  • Livello medio di emoglobina ≥10 g/dL
  • Prima di iniziare il trattamento con iptacopan è necessaria la vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis e S. pneumoniae.
  • Se non ricevuta in precedenza, si raccomanda la vaccinazione contro le infezioni da Haemophilus influenzae, se disponibile e secondo le normative locali.
  • Capacità di comunicare bene con lo sperimentatore, di comprendere e rispettare i requisiti dello studio
  • Alla fine possono essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di farmaci sperimentali o uso di altri farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento
  • Pazienti che richiedono trasfusioni di globuli rossi nei 6 mesi precedenti lo screening o durante lo screening
  • Storia di trapianto di cellule staminali o qualsiasi trapianto di organi solidi
  • Attivo sistemico batterico, virale (incl. COVID-19) o infezione fungina entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Presenza di febbre ≥ 38,0 °C (100,4 °F) entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (storia nota di HIV o test positivo per anticorpi HIV allo screening)
  • Una storia di infezioni invasive ricorrenti causate da microrganismi incapsulati, ad es. meningococco o pneumococco
  • Condizione medica instabile inclusa, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, ischemia miocardica, sanguinamento gastrointestinale attivo, anemia cronica coesistente non correlata a EPN o evento trombotico instabile non suscettibile di trattamento attivo come giudicato dallo sperimentatore allo Screening.
  • Storia di cancro di qualsiasi parte del corpo negli ultimi 5 anni,
  • Abuso continuo di droghe o alcol che potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio.
  • Qualsiasi condizione medica ritenuta suscettibile di interferire con la partecipazione del paziente allo studio
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o che intendono concepire durante il corso dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento con iptacopan in pazienti adulti affetti da EPN
I soggetti riceveranno iptacopan alla dose di 200 mg b.i.d. per via orale
Droga: Iptacopan
Trattamento con iptacopan alla dose di 200 mg b.i.d. inizierà il primo giorno (Giorno 1) e continuerà per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli di Hb per dimostrare la non inferiorità di iptacopan
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Valutare l'efficacia di iptacopan dopo 24 settimane di trattamento nei pazienti affetti da EPN che passano a iptacopan da una SoC precedente
Fino a 168 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di Hb per dimostrare la superiorità di iptacopan
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Valutare l'efficacia di iptacopan dopo 24 settimane di trattamento nei pazienti affetti da EPN che passano a iptacopan da una SoC precedente
Fino a 168 giorni
Percentuale di responder ematologici al trattamento con iptacopan
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Verrà raccolta la percentuale di responder ematologici al trattamento con iptacopan
Fino a 168 giorni
Variazione rispetto al basale dei livelli di conta assoluta dei reticolociti (ARC).
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Per valutare l'effetto di iptacopan sui marcatori di emolisi extravascolare (EVH) e emolisi intravascolare (IVH).
Fino a 168 giorni
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Per valutare l'effetto di iptacopan sui marcatori di EVH e IVH.
Fino a 168 giorni
Modifica del punteggio di soddisfazione del trattamento utilizzando il questionario TSQM-9
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
TSQM-9 è una misura degli esiti riferiti dai pazienti che è stata progettata per valutare la soddisfazione dei pazienti con i farmaci in tre domini di efficacia, convenienza e soddisfazione globale. Il TSQM-9 contiene 3 domande in ciascun dominio. I punteggi del dominio vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano punteggi migliori per il dominio.
Fino a 168 giorni
Modifica del punteggio di fatica utilizzando il questionario FACIT-F
Lasso di tempo: Fino a 168 giorni
Il FACIT-Fatigue è un questionario di 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività quotidiane e sulla funzione. Tutte le scale FACIT sono valutate in modo che un punteggio elevato sia migliore. Poiché ciascuno dei 13 elementi della scala FACIT-Fatigue va da 0 a 4, l'intervallo dei possibili punteggi va da 0 a 52, dove 0 rappresenta il peggior punteggio possibile e 52 il migliore.
Fino a 168 giorni
Tasso di rottura dell'emolisi (BTH)
Lasso di tempo: 24 settimane
Presenza di BTH segnalata da G1 a D168
24 settimane
Tasso di eventi avversi vascolari maggiori (MAVE)
Lasso di tempo: 24 settimane
Occorrenza di MAVE riportati da G1 a D168
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

8 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

9 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

29 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023C12303
  • 2022-502148-10-00 (Altro identificatore: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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