Это открытое исследование в одной группе с лечением иптакопаном в течение 24 недель у пациентов, получающих стабильный режим анти-С5, которые переходят на иптакопан. (APPULSE)
12 января 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Многоцентровое, одногрупповое, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности перорального приема два раза в день иптакопана у взрослых пациентов с ПНГ, у которых уровень гемоглобина ≥10 г/дл в ответ на введение антител к C5 и переход на иптакопан
Цель исследования — выяснить, является ли иптакопан эффективным и безопасным для взрослых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), которые переходят с текущего стандарта лечения (экулизумаб или равулизумаб) на исследуемое лечение иптакопан/LNP023.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое, одногрупповое, открытое исследование с лечением иптакопаном в течение 24 недель у взрослых пациентов с ПНГ.
Это исследование состоит из двух периодов:
- Скрининговый период продолжительностью до 8 недель.
- 24-недельный открытый период лечения иптакопаном.
После завершения периода лечения участники, которые продолжают получать пользу от лечения иптакопаном на основании оценки врача-исследователя, смогут присоединиться к расширенному исследованию Roll-over.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: 1-888-669-6682
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
Места учебы
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Германия, 01307
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Испания, 08036
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AV
-
Avellino, AV, Италия, 83100
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
FG
-
San Giovanni Rotondo, FG, Италия, 71013
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Италия, 50134
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano Del Grappa, VI, Италия, 36061
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 06351
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Cerritos, California, Соединенные Штаты, 90703
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509-2910
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Соединенные Штаты, 33014
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01665
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aydin, Турция, 09100
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Турция, 34093
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nantes Cedex 1, Франция, 44093
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Франция, 06202
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Paris 10, Франция, 75475
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие должно быть получено до участия в исследовании.
- Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет на момент подписания МКФ и с диагнозом ПНГ, подтвержденным лечащим врачом.
- Стабильный режим (доза и интервалы) лечения антителами к C5 (либо экулизумаб, либо равулизумаб) в течение не менее 6 месяцев до скрининга
- Средний уровень гемоглобина ≥10 г/дл
- Перед началом лечения иптакопаном требуется вакцинация против инфекции Neisseria meningitidis и S. pneumoniae.
- Если это не было сделано ранее, рекомендуется вакцинация против инфекций Haemophilus influenzae, если это возможно и в соответствии с местными правилами.
- Способность хорошо общаться с исследователем, понимать и соблюдать требования исследования
- В конце могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.
Критерий исключения:
- Участие в любом другом испытании исследуемого препарата или использование других исследуемых препаратов на момент регистрации
- Пациенты, нуждающиеся в переливании эритроцитарной массы за 6 месяцев до скрининга или во время скрининга
- Трансплантация стволовых клеток или любая трансплантация солидных органов в анамнезе
- Активные системные бактериальные, вирусные (в т.ч. COVID-19) или грибковая инфекция в течение 14 дней до введения исследуемого препарата
- Наличие лихорадки ≥ 38,0 °C (100,4 °F) в течение 7 дней до введения исследуемого препарата.
- Инфекция, вызванная вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) (известная история ВИЧ или положительный результат теста на антитела к ВИЧ при скрининге)
- История рецидивирующих инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными микроорганизмами, например. менингококк или пневмококк
- Нестабильное состояние здоровья, включая, помимо прочего, ишемию миокарда, активное желудочно-кишечное кровотечение, сопутствующую хроническую анемию, не связанную с ПНГ, или нестабильное тромботическое событие, не поддающееся активному лечению по оценке исследователя при скрининге.
- История рака любой части тела в течение последних 5 лет,
- Продолжающееся злоупотребление наркотиками или алкоголем, которое может помешать участию пациента в исследовании.
- Любое заболевание, которое может помешать участию пациента в исследовании.
- Женщины-пациенты, которые беременны или кормят грудью, или намереваются забеременеть в ходе исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение иптакопаном у взрослых пациентов с ПНГ
Субъекты будут получать иптакопан в дозе 200 мг два раза в день.
устно
|
Лечение иптакопаном в дозе 200 мг два раза в день. начнется в первый день (День 1) и продолжится в течение 24 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня гемоглобина по сравнению с исходным уровнем, чтобы продемонстрировать не меньшую эффективность иптакопана
Временное ограничение: До 168 дней
|
Оценить эффективность иптакопана после 24 недель лечения у пациентов с ПНГ, которые переходят на иптакопан с предыдущей SoC.
|
До 168 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня Hb, демонстрирующее превосходство иптакопана
Временное ограничение: До 168 дней
|
Оценить эффективность иптакопана после 24 недель лечения у пациентов с ПНГ, которые переходят на иптакопан с предыдущей SoC.
|
До 168 дней
|
|
Процент гематологических ответчиков на лечение иптакопаном
Временное ограничение: До 168 дней
|
Будет собран процент гематологических ответчиков на лечение иптакопаном.
|
До 168 дней
|
|
Изменение уровней абсолютного количества ретикулоцитов (ARC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 168 дней
|
Оценить влияние иптакопана на маркеры внесосудистого гемолиза (ВВГ) и внутрисосудистого гемолиза (ВВГ).
|
До 168 дней
|
|
Процентное изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 168 дней
|
Оценить влияние иптакопана на маркеры ВВГ и ВЖК.
|
До 168 дней
|
|
Изменение оценки удовлетворенности лечением по опроснику TSQM-9
Временное ограничение: До 168 дней
|
TSQM-9 — это показатель результатов, о котором сообщают пациенты, который был разработан для оценки удовлетворенности пациентов лекарствами по трем параметрам: эффективность, удобство и общая удовлетворенность.
TSQM-9 содержит по 3 вопроса в каждой области.
Оценки домена варьируются от 0 до 100, где более высокие оценки представляют лучшие оценки для домена.
|
До 168 дней
|
|
Изменение балла утомляемости по опроснику FACIT-F
Временное ограничение: До 168 дней
|
FACIT-Fatigue представляет собой анкету из 13 пунктов, которая оценивает усталость, о которой сообщают сами люди, и ее влияние на повседневную деятельность и функционирование.
Все шкалы FACIT оцениваются таким образом, чтобы высокий балл был лучше.
Поскольку каждый из 13 пунктов шкалы FACIT-Fatigue находится в диапазоне от 0 до 4, диапазон возможных баллов составляет от 0 до 52, где 0 — наихудший возможный балл, а 52 — наилучший.
|
До 168 дней
|
|
Скорость прорывного гемолиза (BTH)
Временное ограничение: 24 недели
|
Сообщалось о появлении BTH с D1 по D168.
|
24 недели
|
|
Частота серьезных нежелательных сосудистых явлений (MAVE)
Временное ограничение: 24 недели
|
Сообщения о возникновении MAVE с D1 по D168
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
8 января 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
9 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 ноября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 ноября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 ноября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
15 января 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урологические заболевания
- Урологические проявления
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Протеинурия
- Анемия, гемолитическая
- Миелодиспластические синдромы
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Гемоглобинурия
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023C12303
- 2022-502148-10-00 (Другой идентификатор: EU CT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .