Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dit is een eenarmige, open-label studie met Iptacopan-behandeling gedurende 24 weken, bij patiënten met een stabiel anti-C5-regime die overschakelen op Iptacopan. (APPULSE)

12 januari 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een multicenter, eenarmig, open-label onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van oraal, tweemaal daags iptacopan te evalueren bij volwassen PNH-patiënten die Hb≥10 g/dl hebben als reactie op anti-C5-antilichaam en overschakelen op iptacopan

Het doel van de studie is na te gaan of iptacopan effectief en veilig is bij volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die overstappen van hun huidige standaardbehandeling (eculizumab of ravulizumab) naar de studiebehandeling, iptacopan/LNP023.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, eenarmige, open-label studie met iptacopan-behandeling gedurende 24 weken bij volwassen PNH-patiënten.

Deze studie bestaat uit twee periodes:

  • Een screeningsperiode van maximaal 8 weken.
  • Een open-label behandelingsperiode van 24 weken met iptacopan.

Na voltooiing van de behandelingsperiode kunnen deelnemers die baat blijven hebben bij de behandeling met iptacopan op basis van de evaluatie van de onderzoeksarts, deelnemen aan de Roll-over-extensiestudie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrijk, 06202
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Frankrijk, 75475
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • AV
      • Avellino, AV, Italië, 83100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo, FG, Italië, 71013
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italië, 50134
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Italië, 36061
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Aydin, Kalkoen, 09100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08036
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Cerritos, California, Verenigde Staten, 90703
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509-2910
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01665
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29615
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaand aan deelname aan het onderzoek moet een ondertekende geïnformeerde toestemming worden verkregen.
  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar oud, op het moment van ICF-handtekeningen en met een diagnose van PNH bevestigd door behandelend arts.
  • Stabiel regime (dosis en intervallen) van behandeling met anti-C5-antilichamen (eculizumab of ravulizumab) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Gemiddeld hemoglobinegehalte ≥10 g/dl
  • Vaccinatie tegen infectie met Neisseria meningitidis en S. pneumoniae is vereist voorafgaand aan de start van de behandeling met iptacopan.
  • Indien niet eerder ontvangen, wordt vaccinatie tegen Haemophilus influenzae-infecties aanbevolen, indien beschikbaar en in overeenstemming met de lokale regelgeving.
  • Vermogen om goed te communiceren met de onderzoeker, om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en eraan te voldoen
  • Aan het einde kunnen andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria van toepassing zijn.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of gebruik van andere geneesmiddelen in onderzoek op het moment van inschrijving
  • Patiënten die een transfusie van rode bloedcellen nodig hebben in de 6 maanden voorafgaand aan de screening of tijdens de screening
  • Geschiedenis van stamceltransplantatie of een transplantatie van vaste organen
  • Actief systemisch bacterieel, viraal (incl. COVID-19) of schimmelinfectie binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Aanwezigheid van koorts ≥ 38,0 °C (100,4 °F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) (bekende geschiedenis van hiv of test positief voor hiv-antilichamen bij screening)
  • Een voorgeschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, b.v. meningokokken of pneumokokken
  • Onstabiele medische toestand, waaronder, maar niet beperkt tot, myocardischemie, actieve gastro-intestinale bloedingen, naast elkaar bestaande chronische bloedarmoede die geen verband houdt met PNH, of onstabiele trombotische gebeurtenis die niet vatbaar is voor actieve behandeling zoals beoordeeld door de onderzoeker bij Screening.
  • Geschiedenis van kanker van een deel van het lichaam in de afgelopen 5 jaar,
  • Aanhoudend drugs- of alcoholmisbruik dat de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren.
  • Elke medische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de deelname van de patiënt aan het onderzoek kan belemmeren
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan-behandeling bij volwassen PNH-patiënten
Proefpersonen krijgen iptacopan in een dosis van 200 mg tweemaal daags. mondeling
Geneesmiddel: Iptacopan
Behandeling met iptacopan in een dosering van 200 mg b.i.d. begint op de eerste dag (dag 1) en duurt 24 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Hb-waarden om non-inferioriteit van iptacopan aan te tonen
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
Om de werkzaamheid van iptacopan te beoordelen na 24 weken behandeling bij PNH-patiënten die overstappen op iptacopan vanuit een eerdere SoC
Tot 168 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Hb-waarden om superioriteit van iptacopan aan te tonen
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
Om de werkzaamheid van iptacopan te beoordelen na 24 weken behandeling bij PNH-patiënten die overstappen op iptacopan vanuit een eerdere SoC
Tot 168 dagen
Percentage hematologische responders op behandeling met iptacopan
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
Het percentage hematologische responders op de behandeling met iptacopan zal worden verzameld
Tot 168 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in Absolute Reticulocytes count (ARC)-niveaus
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
Om het effect van iptacopan op markers van extravasculaire hemolyse (EVH) en intravasculaire hemolyse (IVH) te beoordelen.
Tot 168 dagen
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH)-waarden
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
Om het effect van iptacopan op markers van EVH en IVH te beoordelen.
Tot 168 dagen
Verandering in behandelingstevredenheidsscore met behulp van de TSQM-9-vragenlijst
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
TSQM-9 is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die is ontworpen om de tevredenheid van patiënten met medicatie te beoordelen op drie domeinen: effectiviteit, gemak en wereldwijde tevredenheid. De TSQM-9 bevat 3 vragen in elk domein. Domeinscores variëren van 0 - 100, waarbij hogere scores voor betere scores voor het domein staan.
Tot 168 dagen
Verandering in vermoeidheidsscore met behulp van de FACIT-F-vragenlijst
Tijdsspanne: Tot 168 dagen
De FACIT-Fatigue is een vragenlijst met 13 items die zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren beoordeelt. Alle FACIT-schalen worden gescoord, zodat een hoge score beter is. Aangezien elk van de 13 items van de FACIT-vermoeidheidsschaal varieert van 0-4, is het bereik van mogelijke scores 0-52, waarbij 0 de slechtst mogelijke score is en 52 de beste.
Tot 168 dagen
Snelheid van doorbraak hemolyse (BTH)
Tijdsspanne: 24 weken
Voorkomen van BTH gerapporteerd van D1 tot D168
24 weken
Aantal ernstige nadelige vasculaire gebeurtenissen (MAVE's)
Tijdsspanne: 24 weken
Optreden van MAVE's gerapporteerd van D1 tot D168
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 april 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

8 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

9 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

15 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023C12303
  • 2022-502148-10-00 (Andere identificatie: EU CT)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Iptacopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren