낭포성 섬유증 폐악화 치료를 위한 ARV-1801/ACG-701의 효능 및 안전성에 관한 연구 (REPRIEVE)
2023년 7월 17일 업데이트: Aceragen
낭포성 섬유증 환자의 폐 악화 치료를 위해 최적화된 배경 요법과 병용한 ARV-1801의 효능, 안전성 및 PK 프로파일을 결정하기 위한 2상, 무작위, DB, 위약 대조 연구
이 연구는 낭포성 섬유증 관련 폐 악화가 있는 참가자의 치료에서 각각 14일 동안 투여된 경구 위약 + OBT와 비교하여 경구 ARV-1801/ACG-701 + 최적화된 배경 요법(OBT)의 효능 및 안전성을 평가합니다. .
연구 개요
상세 설명
이것은 경구 ARV-1801/ACG-701과 OBT를 각각 14일 동안 투여한 경구용 위약과 OBT와 비교하여 다음과 같은 치료에서 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 2상, 무작위, 이중 맹검, 다기관 연구입니다. CF 관련 PEx가 있는 참가자.
정보에 입각한 동의(해당하는 경우 정보에 입각한 동의 포함)를 제공하고 모든 연구 자격 기준을 충족하는 참가자는 연구에 등록되고 ARV-1801/ACG-701을 받기 위해 1:1 비율로 대화형 응답 기술(IRT)을 통해 무작위 배정됩니다. 또는 14일 동안 OBT에 위약을 추가합니다. 참가자는 입원(입원)하거나 외래 치료를 받을 수 있습니다. 초기 치료를 위해 병원에 입원하는 경우, 참가자는 외래 환자로서 연구 요법을 완료하기 위해 조사관의 재량에 따라 퇴원할 수 있습니다. 대상 연구 모집단은 80명의 참가자로 구성됩니다.
개별 참가자의 연구 참여 기간은 약 28일이며 최대 5회의 클리닉 방문과 연구 기간 동안 매일 전자 증상 설문지를 작성해야 합니다. 참여에는 연구 약물의 첫 번째 투여(1일) 전 최대 24시간의 스크리닝 기간, 연구 약물의 14일 치료 과정, 7일 방문(±1일), 치료 종료(EOT)가 포함됩니다. 방문(연구 약물의 마지막 투여일 +3일) 및 연구 종료(EOS) 방문 28일(+3일).
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Pensacola, Florida, 미국, 32514
- Nemours Children's Health - Pensacola
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60093
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Northfield, Illinois, 미국, 60093
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63114
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
- UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
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New York
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Hawthorne, New York, 미국, 10532
- New York Medical College
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Health Care System
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- The University of Health Science Center at Tyler
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Medical Research Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 만 12세 이상 남녀
참가자는 다음과 같이 정의된 급성 폐 악화 진단과 함께 낭포성 섬유증 진단이 확정되어야 합니다.
- 최소 48시간 동안 다음 증상 중 3가지 이상 악화(기침, 가래의 양 및/또는 점조도, 가래 화농성, 호흡곤란 및/또는 운동 내성, 피로 및/또는 권태감, 또는 객혈) 및
- 임상의가 CF 치료의 변경이 필요하다고 결정함
- 참가자는 CFSD-CRISS 점수가 >/= 35여야 합니다.
- 참가자는 중등도 또는 중증 환자의 전반적인 중증도 인상을 받아야 합니다.
- 참가자는 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 및 마지막 투여 후 30일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 참가자는 임상 시험 기간 동안 담배를 피우지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 참가자는 연구에 대한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 스크리닝 방문 28~3일 전부터 항균제, 기관지확장제, 항염증제, CFTR 조절제 또는 코르티코스테로이드 약물을 변경할 수 없습니다.
- 참가자는 비결핵성 항산균 및/또는 아스페리길루스 감염에 대한 치료를 받을 수 없습니다.
- 푸시딘산 나트륨, 푸시딘산(Fucidin®) 또는 그 부형제에 대한 과민성 또는 알레르기 반응의 병력.
- 검사자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 비정상적인 실험실 결과 또는 스크리닝에서의 기타 결과 또는 병력.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 연구 약물 또는 장치(즉, FDA 승인 적응증이 없는 약물 또는 장치)의 사용
- 추정 크레아티닌 청소율(CrCl)로 표시되는 알려진 중증 신장애
- 상당한 간 질환의 증거: ALT >3×ULN, 또는 직접 빌리루빈 >ULN, 또는 총 빌리루빈 >1.5 mg/dL; 대상부전이 있는 알려진 간경변증(즉, Child-Pugh 클래스 B 또는 C 질병).
- C형 간염 바이러스(HCV) 또는 감염이 알려져 있고 현재 HCV 특정 항바이러스 요법을 받고 있는 경우. 비대상성 간 질환이 없는 경우 HCV 감염 단독은 배타적이지 않습니다.
- 호중구 감소증(절대 호중구 수
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려져 있고 현재 항레트로바이러스 요법을 받고 있거나 현재 CD4 수 ≤200 세포/mm3(등록 전 3개월 이내에 문서화됨); CD4 수를 알 수 없는 경우 참가자는 등록할 수 없습니다.
- EOS 방문을 통한 연구 약물 투여 30일 이내에 면역억제제(즉, 프레드니손[≥15mg/일], 사이클로스포린, 종양 괴사 인자 알파[TNFα] 길항제)로의 변경 또는 개시.
- 지속적인 세포 독성 화학 요법 또는 방사선 요법이 필요한 악성 종양.
동시 치료가 필요합니다(무작위 배정 전 휴약 기간이 허용됨).
- OATP1B1 및 OATP1B3 기질(예: HMG-CoA 환원 효소 억제제[스타틴])
- CYP2C8 기질, 즉 글리타존(예: 레파글리니드)
- CYP3A4 유도제(예: 덱사메타손, 페니토인, 카르바마제핀, 리팜핀, 페노바르비탈, 나프실린)
- 중등도/강력한 CYP3A4 억제제(예: 아졸 항진균제, 에리스로마이신, 클라리트로마이신)
- 치료 범위가 좁은 P-gp 기질(예: 디곡신 및 콜히친)
- 등록 전 7일 이내에 CYP3A4 유도제(예: 루마카프토르, 덱사메타손, 페니토인, 카르바마제핀, 리팜핀, 페노바르비탈 및 나프실린)를 사용한 사전 치료.
- 연구 중 다량의 자몽 주스 및/또는 세비야 오렌지 또는 이러한 과일을 함유한 기타 제품(예: 자몽 주스 또는 마멀레이드)의 식이 사용.
- 와파린 요법이 필요한 참가자.
- 항경련제로 현재 치료가 필요한 발작 장애.
- 임신 또는 수유중인 여성 참가자.
- /현재 만성 알코올 소비 및/또는 약물 남용(대마초 사용 포함)의 이력.
- 모든 연구 인력 또는 직계 부양 가족, 가족 또는 가족 구성원.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 플라시보 그룹
14일 동안 하루에 두 번 입으로 위약 정제
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태블릿
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활성 비교기: ARV-1801(ACG-701) 액티브 그룹
ARV-1801(ACG-701) 14일 동안 1일 2회 경구 복용
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태블릿
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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결과 순위의 바람직함(DOOR)
기간: 7일차
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OBT에 경구 ARV-1801(ACG-701)을 추가하는 것이 낭포성 섬유증 폐 악화에서 DOOR에 기초한 위약 + OBT보다 우수함을 입증하기 위함.
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7일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 10일
기본 완료 (추정된)
2023년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2023년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
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