嚢胞性線維症肺増悪の治療のためのARV-1801 / ACG-701の有効性と安全性を決定するための研究 (REPRIEVE)
2023年7月17日 更新者：Aceragen
嚢胞性線維症患者の肺増悪の治療のための最適化されたバックグラウンド療法と組み合わせたARV-1801の有効性、安全性、およびPKプロファイルを決定するための第2相無作為化DBプラセボ対照試験
この研究では、嚢胞性線維症関連の肺増悪を伴う参加者の治療において、経口プラセボとOBTをそれぞれ14日間投与した場合と比較して、経口ARV-1801 / ACG-701と最適化されたバックグラウンド療法（OBT）の有効性と安全性を評価します。 .
調査の概要
詳細な説明
これは、第 2 相無作為化二重盲検多施設試験であり、経口 ARV-1801/ACG-701 と OBT の有効性と安全性を、それぞれ 14 日間投与した経口プラセボと OBT と比較して評価することを目的としています。 CF関連のPExを持つ参加者。
インフォームド コンセント (および該当する場合はインフォームド コンセント) を提供し、すべての研究適格基準を満たす参加者は、研究に登録され、ARV-1801/ACG-701 を受け取るために 1:1 の比率で対話型応答技術 (IRT) を介して無作為化されます。または 14 日間の OBT に加えてプラセボ。 参加者は、入院（入院）または外来患者として扱われる場合があります。 初期治療のために入院した場合、参加者は治験責任医師の裁量で退院し、外来患者として研究療法を完了することができます。 対象となる研究集団は 80 人の参加者で構成されます。
個々の参加者の研究への参加期間は約28日で、最大5回のクリニック訪問と、研究期間中毎日電子症状アンケートに記入する必要があります。 参加には、治験薬の初回投与前の最大24時間のスクリーニング期間（1日目）、治験薬の14日間の治療コース、7日目の訪問（±1日）、治療の終了（EOT）が含まれます訪問（治験薬の最終投与日+3日）、および28日目の研究終了（EOS）訪問（+3日）。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Christina Lockhart, MBA
- 電話番号：919-366-5500
- メール：patientinfo@aceragen.com
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group
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Pensacola、Florida、アメリカ、32514
- Nemours Children's Health - Pensacola
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60093
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Northfield、Illinois、アメリカ、60093
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
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Maine
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Portland、Maine、アメリカ、04102
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan, Michigan Medicine
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63114
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
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New York
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Hawthorne、New York、アメリカ、10532
- New York Medical College
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Health Care System
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Tyler、Texas、アメリカ、75708
- The University of Health Science Center at Tyler
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Providence Medical Research Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12歳以上の男女
参加者は、次のように定義された急性肺増悪の診断を伴う嚢胞性線維症の診断が確認されている必要があります。
- 以下の症状のうち3つ以上が少なくとも48時間にわたって悪化している（咳、痰の量および/または粘稠度、痰の化膿、息切れおよび/または運動耐性、疲労および/または倦怠感、または喀血および
- 臨床医が CF 治療の変更が必要であると判断する
- 参加者は CFRSD-CRISS スコアが >/= 35 でなければなりません
- 参加者は、中等度または重度の患者の全体的な重症度の印象を持っている必要があります
- -参加者は妊娠検査で陰性でなければならず、研究中および最後の投与から30日後に非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
- 参加者は、臨床試験のどの部分でも喫煙しないことに同意する必要があります
- 参加者は、研究のためのインフォームドコンセントに自発的に署名する必要があります
除外基準:
- 参加者は、スクリーニング訪問の28〜3日前から、抗菌薬、気管支拡張薬、抗炎症薬、CFTRモジュレーター、またはコルチコステロイド薬を変更することはできません。
- 参加者は、結核以外のマイコバクテリアおよび/またはアスペルギルス感染症の治療を受けていることはできません。
- -フシジン酸ナトリウム、フシジン酸（フシジン®）またはその賦形剤に対する過敏症またはアレルギー反応の病歴。
- -スクリーニングでの異常な検査所見またはその他の所見または病歴。治験責任医師の意見では、参加者の安全性または研究データの質が損なわれます。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬またはデバイス（つまり、FDAが承認した適応症のない薬またはデバイス）の使用
- -推定クレアチニンクリアランス（CrCl）によって示される、既知の重度の腎障害
- -重大な肝疾患の証拠：ALT> 3×ULN、または直接ビリルビン> ULN、または総ビリルビン> 1.5 mg / dL;代償不全を伴う既知の肝硬変（すなわち、Child-Pugh クラス B または C 疾患）。
- -既知のC型肝炎ウイルス（HCV）または感染症で、現在HCV特異的抗ウイルス療法を受けている。 非代償性肝疾患がない場合、HCV 感染のみを除外することはできません。
- 好中球減少症（絶対好中球数）
- -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染および現在抗レトロウイルス療法を受けている、または現在のCD4数≤200細胞/ mm3（登録前3か月以内に文書化された）; CD4数が不明な場合、参加者は登録できない場合があります。
- -免疫抑制剤（すなわち、プレドニゾン[≥15mg /日]、シクロスポリン、腫瘍壊死因子アルファ[TNFα]アンタゴニスト）の変更または開始 EOS訪問による治験薬投与の30日以内。
- -継続的な細胞毒性化学療法または放射線療法を必要とする悪性腫瘍。
-併用治療が必要です（無作為化前のウォッシュアウト期間が許可されています）：
- OATP1B1 および OATP1B3 基質 (例、HMG-CoA レダクターゼ阻害剤 [スタチン])
- CYP2C8基質、すなわちグリタゾン（例、レパグリニド）
- CYP3A4誘導剤（例、デキサメタゾン、フェニトイン、カルバマゼピン、リファンピン、フェノバルビタール、ナフシリン）
- 中等度/強力な CYP3A4 阻害薬（例、アゾール系抗真菌薬、エリスロマイシン、クラリスロマイシン）
- 治療域が狭い P-gp 基質（ジゴキシンやコルヒチンなど）
- -登録前7日以内のCYP3A4インデューサー（ルマカフトール、デキサメタゾン、フェニトイン、カルバマゼピン、リファンピン、フェノバルビタール、ナフシリンなど）による前治療。
- -研究中の大量のグレープフルーツジュースおよび/またはセビリアオレンジまたはこれらの果物を含む他の製品（グレープフルーツジュースまたはマーマレードなど）の食事の使用。
- -ワルファリン療法を必要とする参加者。
- -抗けいれん薬による現在の治療を必要とする発作性障害。
- -妊娠中または授乳中の女性参加者。
- /現在の慢性的なアルコール消費および/または薬物乱用の履歴（大麻の使用を含む）。
- 研究担当者またはその直接の扶養家族、家族、または世帯構成員。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
プラセボ錠剤を 1 日 2 回、14 日間経口投与
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錠剤
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アクティブコンパレータ：ARV-1801(ACG-701) アクティブグループ
ARV-1801(ACG-701)錠を1日2回14日間経口服用
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錠剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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結果ランキングにおける望ましさ (DOOR)
時間枠：7日目
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嚢胞性線維症肺増悪におけるDOORに基づくOBTへの経口ARV-1801(ACG-701)の追加がプラセボ+OBTよりも優れていることを実証すること。
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7日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月10日
一次修了 (推定)
2023年9月1日
研究の完了 (推定)
2023年9月1日
試験登録日
最初に提出
2022年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月29日
最初の投稿 (実際)
2022年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月17日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。