Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по определению эффективности и безопасности АРВ-1801/ACG-701 для лечения легочных обострений кистозного фиброза (REPRIEVE)

17 июля 2023 г. обновлено: Aceragen

Фаза 2, рандомизированное, DB, плацебо-контролируемое исследование для определения эффективности, безопасности и фармакокинетического профиля АРВ-1801 в сочетании с оптимизированной фоновой терапией для лечения легочных обострений у пациентов с кистозным фиброзом

В этом исследовании будут оцениваться эффективность и безопасность перорального приема АРВ-1801/АКГ-701 в сочетании с оптимизированной фоновой терапией (ОБТ) по сравнению с пероральным плацебо плюс ОБТ, каждый из которых вводился в течение 14 дней, при лечении участников с обострениями легких, связанными с кистозным фиброзом. .

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое исследование фазы 2, предназначенное для оценки эффективности и безопасности перорального приема АРВ-1801/АКГ-701 плюс ОБТ по сравнению с пероральным плацебо плюс ОБТ, каждый из которых вводится в течение 14 дней, при лечении участники с PEx, связанными с CF.

Участники, предоставившие информированное согласие (плюс информированное согласие, если применимо) и отвечающие всем критериям участия в исследовании, будут включены в исследование и рандомизированы с помощью технологии интерактивного ответа (IRT) в соотношении 1:1 для получения АРВ-1801/ACG-701. или плацебо в дополнение к ОБТ в течение 14 дней. Участник может быть госпитализирован (стационарно) или лечиться амбулаторно. В случае поступления в больницу для первоначального лечения участник может быть выписан по усмотрению исследователя для завершения исследуемой терапии в амбулаторных условиях. Целевая группа исследования будет состоять из 80 участников.

Продолжительность участия в исследовании для отдельного участника составит приблизительно 28 дней и будет включать до 5 визитов в клинику, а также требование ежедневного заполнения электронной анкеты по симптомам в течение всего периода исследования. Участие будет включать период скрининга до 24 часов до первой дозы исследуемого препарата (день 1), 14-дневный курс лечения исследуемым препаратом, визит на 7-й день (±1 день), окончание лечения (EOT). визит (день последней дозы исследуемого препарата +3 дня) и визит в конце исследования (EOS) на 28 день (+3 дня).

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Соединенные Штаты, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Medical Research Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины и женщины от 12 лет и старше

  2. Участники должны иметь подтвержденный диагноз кистозного фиброза с диагнозом острого легочного обострения, определяемого как:

    1. Ухудшение 3 или более из следующих симптомов в течение как минимум 48 часов (кашель, объемная и/или консистенция мокроты, гнойная мокрота, одышка и/или толерантность к физической нагрузке, утомляемость и/или недомогание или кровохарканье).
    2. клиницист определяет, что требуется изменение лечения CF
  3. Участники должны иметь балл CFRSD-CRISS >/= 35.
  4. Участники должны иметь умеренное или тяжелое общее впечатление о серьезности у пациента.
  5. Участники должны иметь отрицательный тест на беременность и согласиться использовать высокоэффективный метод контрацепции во время исследования и через 30 дней после последней дозы.
  6. Участники должны согласиться не курить во время любой части клинического испытания.
  7. Участники должны добровольно подписать информированное согласие на исследование

Критерий исключения:

  1. У участников не должно быть никаких изменений в приеме каких-либо противомикробных, бронхолитических, противовоспалительных препаратов, модуляторов CFTR или кортикостероидов за 28–3 дня до визита для скрининга.
  2. Участники не могут получать лечение от нетуберкулезных микобактерий и/или аспергиллезной инфекции.
  3. Гиперчувствительность или аллергическая реакция на фузидат натрия, фузидовую кислоту (Фуцидин®) или ее вспомогательные вещества в анамнезе.
  4. Аномальные лабораторные данные или другие данные или история болезни при скрининге, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность участника или качество данных исследования.
  5. Использование исследуемого препарата или устройства (т. е. препарата или устройства без показаний, одобренных FDA) в течение 30 дней до визита для скрининга.
  6. Известная тяжелая почечная недостаточность, о чем свидетельствует расчетный клиренс креатинина (CrCl)
  7. Признаки значительного заболевания печени: АЛТ >3×ВГН, или прямой билирубин >ВГН, или общий билирубин >1,5 мг/дл; известный цирроз печени с декомпенсацией (т. е. болезнь класса B или C по Чайлд-Пью).
  8. Известный вирус гепатита С (ВГС) или инфекция и в настоящее время получающий противовирусную терапию, специфичную для ВГС. Сама по себе инфекция ВГС и при отсутствии декомпенсированного заболевания печени не является исключением.
  9. Нейтропения (абсолютное число нейтрофилов
  10. Известный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) и в настоящее время получающий антиретровирусную терапию, или текущий уровень CD4 ≤200 клеток/мм3 (документально подтвержденный в течение 3 месяцев до регистрации); если количество CD4 неизвестно, участник может не зарегистрироваться.
  11. Изменение или начало приема иммунодепрессантов (например, преднизолон [≥15 мг/день], циклоспорин, антагонист фактора некроза опухоли альфа [TNFα]) в течение 30 дней после введения исследуемого препарата во время посещения EOS.
  12. Злокачественное новообразование, требующее постоянной цитотоксической химиотерапии или лучевой терапии.

  13. Требуется сопутствующее лечение (разрешен период вымывания перед рандомизацией):

    • Субстраты OATP1B1 и OATP1B3 (например, ингибиторы ГМГ-КоА-редуктазы [статины])
    • Субстраты CYP2C8, а именно глитазоны (например, репаглинид)
    • Индукторы CYP3A4 (например, дексаметазон, фенитоин, карбамазепин, рифампицин, фенобарбитал, нафциллин)
    • Умеренные/сильные ингибиторы CYP3A4 (например, азольные противогрибковые препараты, эритромицин, кларитромицин)
    • Субстраты P-gp с узким терапевтическим диапазоном (например, дигоксин и колхицин)
  14. Предварительное лечение индуктором CYP3A4 (таким как люмакафтор, дексаметазон, фенитоин, карбамазепин, рифампин, фенобарбитал и нафциллин) в течение 7 дней до включения в исследование.
  15. Диетическое употребление большого количества грейпфрутового сока и/или апельсинов Севилья или других продуктов, содержащих эти фрукты (например, грейпфрутовый сок или мармелад) во время исследования.
  16. Участник, нуждающийся в терапии варфарином.
  17. Судорожное расстройство, требующее текущей терапии противосудорожным средством.
  18. Участница женского пола, которая беременна или кормит грудью.
  19. История/текущее хроническое употребление алкоголя и/или злоупотребление наркотиками (включая употребление каннабиса).
  20. Любой исследовательский персонал или их ближайшие иждивенцы, члены семьи или домочадцы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Таблетки плацебо внутрь два раза в день в течение 14 дней.
Лекарство: Плацебо
Таблетки
Активный компаратор: ARV-1801 (ACG-701) Активная группа
АРВ-1801(ACG-701) таблетки внутрь 2 раза в день в течение 14 дней
Лекарство: Фузидат натрия
Таблетки
Другие имена:
  • АЧГ-701
  • АРВ-1801

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Желательность в рейтинге результатов (DOOR)
Временное ограничение: День 7
Продемонстрировать, что добавление перорального АРВ-1801 (ACG-701) к ОБТ превосходит плацебо плюс ОБТ на основе DOOR при обострениях муковисцидоза в легких.
День 7

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aceragen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 декабря 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 февраля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACG-701-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться