Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ARV-1801/ACG-701 w leczeniu mukowiscydozy i zaostrzeń płuc (REPRIEVE)

17 lipca 2023 zaktualizowane przez: Aceragen

Randomizowane, DB, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu określenia skuteczności, bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego ARV-1801 w połączeniu ze zoptymalizowaną terapią podstawową w leczeniu zaostrzeń płucnych u pacjentów z mukowiscydozą

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo doustnego ARV-1801/ACG-701 plus zoptymalizowanej terapii podstawowej (OBT) w porównaniu z doustnym placebo plus OBT, każdy podawany przez 14 dni, w leczeniu uczestników z zaostrzeniami płucnymi związanymi z mukowiscydozą .

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego ARV-1801/ACG-701 plus OBT w porównaniu do doustnego placebo plus OBT, każdego podawanego przez 14 dni, w leczeniu uczestników z PEx związanym z mukowiscydozą.

Uczestnicy, którzy wyrażą świadomą zgodę (oraz świadomą zgodę, jeśli dotyczy) i spełnią wszystkie kryteria kwalifikacji do badania, zostaną włączeni do badania i losowo przydzieleni za pomocą technologii odpowiedzi interaktywnej (IRT) w stosunku 1:1, aby otrzymać ARV-1801/ACG-701 lub placebo jako dodatek do OBT przez 14 dni. Uczestnik może być hospitalizowany (stacjonarny) lub leczony ambulatoryjnie. W przypadku przyjęcia do szpitala w celu wstępnego leczenia uczestnik może zostać wypisany według uznania Badacza w celu ukończenia badanej terapii jako pacjent ambulatoryjny. Docelowa populacja badana obejmie 80 uczestników.

Czas udziału w badaniu dla pojedynczego uczestnika wyniesie około 28 dni i będzie wiązał się z maksymalnie 5 wizytami w klinice oraz koniecznością codziennego wypełniania elektronicznego kwestionariusza objawowego przez cały czas trwania badania. Uczestnictwo obejmuje okres badania przesiewowego trwający do 24 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku (Dzień 1), 14-dniowy kurs leczenia badanym lekiem, wizytę w dniu 7 (±1 dzień), zakończenie leczenia (EOT) wizyta (dzień ostatniej dawki badanego leku +3 dni) i wizyta kończąca badanie (EOS) w dniu 28 (+3 dni).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University Of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Medical Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 lat

  2. Uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy z rozpoznaniem ostrego zaostrzenia płuc, zdefiniowanego jako:

    1. Pogorszenie się co najmniej 3 z następujących objawów przez co najmniej 48 godzin (kaszel, objętość i/lub konsystencja plwociny, ropna plwocina, duszność i/lub tolerancja wysiłku, zmęczenie i/lub złe samopoczucie lub krwioplucie)
    2. klinicysta stwierdzi, że konieczna jest zmiana leczenia mukowiscydozy
  3. Uczestnicy muszą mieć wynik CFSD-CRISS >/= 35
  4. Uczestnicy muszą mieć umiarkowane lub ciężkie ogólne wrażenie ciężkości pacjenta
  5. Uczestnicy muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i 30 dni po ostatniej dawce
  6. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na niepalenie podczas jakiejkolwiek części badania klinicznego
  7. Uczestnicy muszą dobrowolnie podpisać świadomą zgodę na badanie

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy nie mogą mieć żadnych zmian w żadnych lekach przeciwdrobnoustrojowych, rozszerzających oskrzela, przeciwzapalnych, modulatorach CFTR lub kortykosteroidach od 28 do 3 dni przed wizytą przesiewową.
  2. Uczestnicy nie mogą być leczeni z powodu prątków innych niż gruźlica i/lub infekcji Asperigillus.
  3. Historia nadwrażliwości lub reakcji alergicznej na fusydan sodu, kwas fusydowy (Fucidin®) lub jego substancje pomocnicze.
  4. Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub inne ustalenia lub historia medyczna podczas badania przesiewowego, które w opinii badacza zagroziłyby bezpieczeństwu uczestnika lub jakości danych badania.
  5. Stosowanie eksperymentalnego leku lub urządzenia (tj. leku lub urządzenia bez wskazania zatwierdzonego przez FDA) w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  6. Znana ciężka niewydolność nerek, na co wskazuje oszacowany klirens kreatyniny (CrCl)
  7. Dowody na istotną chorobę wątroby: AlAT >3×GGN lub bilirubina bezpośrednia >GGN lub bilirubina całkowita >1,5 mg/dl; znana marskość wątroby z dekompensacją (tj. choroba klasy B lub C wg Childa-Pugha).
  8. Znany wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) lub infekcja i aktualnie otrzymująca terapię przeciwwirusową specyficzną dla HCV. Samo zakażenie HCV i przy braku niewyrównanej czynności wątroby nie wyklucza.
  9. Neutropenia (bezwzględna liczba neutrofili
  10. Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) i obecnie otrzymujące terapię przeciwretrowirusową lub aktualna liczba CD4 ≤200 komórek/mm3 (udokumentowana w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem); jeśli liczba CD4 jest nieznana, uczestnik nie może się zapisać.
  11. Zmiana lub rozpoczęcie leczenia środkami immunosupresyjnymi (tj. prednizonem [≥15 mg/dobę], cyklosporyną, antagonistą czynnika martwicy nowotworów alfa [TNFα]) w ciągu 30 dni od podania badanego leku podczas wizyty EOS.
  12. Nowotwór wymagający ciągłej chemioterapii cytotoksycznej lub radioterapii.

  13. Wymaga jednoczesnego leczenia (dozwolony okres wypłukiwania przed randomizacją):

    • Substraty OATP1B1 i OATP1B3 (np. inhibitory reduktazy HMG-CoA [statyny])
    • Substraty CYP2C8, mianowicie glitazony (np. repaglinid)
    • induktory CYP3A4 (np. deksametazon, fenytoina, karbamazepina, ryfampicyna, fenobarbital, nafcylina)
    • Umiarkowane/silne inhibitory CYP3A4 (np. azolowe leki przeciwgrzybicze, erytromycyna, klarytromycyna)
    • Substraty P-gp o wąskim przedziale terapeutycznym (np. digoksyna i kolchicyna)
  14. Wcześniejsze leczenie induktorem CYP3A4 (takim jak lumakaftor, deksametazon, fenytoina, karbamazepina, ryfampicyna, fenobarbital i nafcylina) w ciągu 7 dni przed włączeniem.
  15. Spożycie dietetyczne dużych ilości soku grejpfrutowego i/lub pomarańczy sewilskiej lub innych produktów zawierających te owoce (np. soku grejpfrutowego lub marmolady) podczas badania.
  16. Uczestnik wymagający leczenia warfaryną.
  17. Zaburzenie napadowe wymagające bieżącej terapii lekiem przeciwdrgawkowym.
  18. Uczestniczka, która jest w ciąży lub karmi piersią.
  19. Historia /obecnego chronicznego spożywania alkoholu i/lub nadużywania narkotyków (w tym używania konopi indyjskich).
  20. Każdy personel badawczy lub członkowie jego najbliższej rodziny, członkowie rodziny lub gospodarstwa domowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Grupa placebo
Tabletki placebo doustnie dwa razy dziennie przez 14 dni
Lek: Placebo
Tabletki
Aktywny komparator: ARV-1801(ACG-701) Grupa aktywna
ARV-1801(ACG-701) tabletki doustnie dwa razy dziennie przez 14 dni
Lek: Fusydan sodu
Tabletki
Inne nazwy:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Celowość w rankingu wyników (DOOR)
Ramy czasowe: Dzień 7
Aby wykazać, że dodanie doustnego ARV-1801 (ACG-701) do OBT jest lepsze niż placebo plus OBT oparte na DOOR w zaostrzeniach mukowiscydozy płucnej.
Dzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aceragen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACG-701-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj