Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til ARV-1801/ACG-701 for behandling av lungeeksaserbasjoner av cystisk fibrose (REPRIEVE)

17. juli 2023 oppdatert av: Aceragen

En fase 2, randomisert, DB, placebokontrollert studie for å bestemme effektiviteten, sikkerheten og PK-profilen til ARV-1801 i kombinasjon med optimalisert bakgrunnsterapi for behandling av lungeeksaserbasjoner hos pasienter med cystisk fibrose

Denne studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til en oral ARV-1801/ACG-701 pluss optimalisert bakgrunnsterapi (OBT) sammenlignet med oral placebo pluss OBT, hver administrert i 14 dager, i behandlingen av deltakere med cystisk fibrose-relaterte lungeeksaserbasjoner .

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblind, multisenterstudie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en oral ARV-1801/ACG-701 pluss OBT sammenlignet med oral placebo pluss OBT, hver administrert i 14 dager, i behandlingen av deltakere med CF-relatert PEx.

Deltakere som gir informert samtykke (pluss informert samtykke, hvis aktuelt) og oppfyller alle studiekvalifikasjonskriterier, vil bli registrert i studien og randomisert via en interaktiv responsteknologi (IRT) i et 1:1-forhold for å motta ARV-1801/ACG-701 eller placebo i tillegg til OBT i 14 dager. En deltaker kan være innlagt på sykehus eller behandlet som poliklinisk. Ved innlagt på sykehuset for førstegangsbehandling, kan deltakeren skrives ut etter etterforskerens skjønn for å fullføre studieterapien som poliklinisk. Målgruppen for studien vil omfatte 80 deltakere.

Varigheten av deltakelse i studien for en individuell deltaker vil være ca. 28 dager og vil innebære opptil 5 klinikkbesøk samt krav om å fylle ut et elektronisk symptomspørreskjema hver dag i løpet av studien. Deltakelse vil omfatte en screeningperiode på opptil 24 timer før den første dosen av studiemedikamentet (dag 1), et 14 dagers behandlingsforløp med studiemedikamentet, et besøk på dag 7 (±1 dag), en behandlingsavslutning (EOT) besøk (dagen for siste dose av studiemedikamentet +3 dager), og studieslutt (EOS) besøk på dag 28 (+3 dager).

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Forente stater, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Medical Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner fra 12 år og eldre

  2. Deltakerne må ha en bekreftet diagnose av cystisk fibrose med en diagnose av en akutt lungeforverring som definert som:

    1. Forverring i 3 eller flere av følgende symptomer i minst 48 timer (hoste, sputumvolum og/eller konsistens, sputumpurulens, pustløshet og/eller treningstoleranse, tretthet og/eller ubehag, eller hemoptyse og
    2. en kliniker fastslår at en endring i CF-behandling er nødvendig
  3. Deltakere må ha en CFRSD-CRISS-poengsum på >/= 35
  4. Deltakere må ha et moderat eller alvorlig pasient globalt inntrykk av alvorlighetsgrad
  5. Deltakerne må ha en negativ graviditetstest og godta å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under studien og 30 dager etter siste dose
  6. Deltakerne må samtykke i å ikke røyke under noen del av den kliniske utprøvingen
  7. Deltakerne må frivillig signere det informerte samtykket for studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakerne kan ikke ha noen endringer i antimikrobielle, bronkodilaterende, antiinflammatoriske, CFTR-modulatorer eller kortikosteroidmedisiner fra 28 - 3 dager før screeningbesøket.
  2. Deltakerne kan ikke motta behandling for ikke-tuberkulose mykobakterier og/eller Asperigillus-infeksjon.
  3. Anamnese med overfølsomhet eller allergisk reaksjon på natriumfusidat, fusidinsyre (Fucidin®) eller dets hjelpestoffer.
  4. Unormale laboratoriefunn eller andre funn eller medisinsk historie ved screening som, etter etterforskerens mening, ville kompromittere sikkerheten til deltakeren eller kvaliteten på studiedataene.
  5. Bruk av et undersøkelseslegemiddel eller -utstyr (dvs. et legemiddel eller en enhet uten FDA-godkjent indikasjon) innen 30 dager før screeningbesøket
  6. Kjent alvorlig nedsatt nyrefunksjon, som indikert av estimert kreatininclearance (CrCl)
  7. Bevis for signifikant leversykdom: ALAT >3×ULN, eller direkte bilirubin >ULN, eller total bilirubin >1,5 mg/dL; kjent cirrhose med dekompensasjon (dvs. Child-Pugh klasse B eller C sykdom).
  8. Kjent hepatitt C-virus (HCV) eller infeksjon og mottar for tiden HCV-spesifikk antiviral behandling. HCV-infeksjon alene, og i fravær av dekompensert leversykdom, er ikke ekskluderende.
  9. Nøytropeni (absolutt nøytrofiltall
  10. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) og mottar for tiden antiretroviral terapi, eller nåværende CD4-tall ≤200 celler/mm3 (dokumentert innen 3 måneder før registrering); hvis CD4-antallet er ukjent, kan deltakeren ikke melde seg på.
  11. Endringer i eller initiering av immunsuppressive midler (dvs. prednison [≥15 mg/dag], ciklosporin, tumornekrosefaktor alfa [TNFα]-antagonist) innen 30 dager etter administrering av studiemedisin gjennom EOS-besøket.
  12. Malignitet som krever pågående cytotoksisk kjemoterapi eller strålebehandling.

  13. Krever samtidig behandling med (utvaskingsperiode før randomisering tillatt):

    • OATP1B1- og OATP1B3-substrater (f.eks. HMG-CoA-reduktasehemmere [statiner])
    • CYP2C8-substrater, nemlig glitazoner (f.eks. repaglinid)
    • CYP3A4-induktorer (f.eks. deksametason, fenytoin, karbamazepin, rifampin, fenobarbital, nafcillin)
    • Moderate/sterke CYP3A4-hemmere (f.eks. azol-soppmidler, erytromycin, klaritromycin)
    • P-gp-substrater med smale terapeutiske vinduer (f.eks. digoksin og kolkisin)
  14. Tidligere behandling med en CYP3A4-induktor (som lumacaftor, deksametason, fenytoin, karbamazepin, rifampin, fenobarbital og nafcillin) innen 7 dager før registrering.
  15. Kostholdsbruk av store mengder grapefruktjuice og/eller Sevilla-appelsiner eller andre produkter som inneholder disse fruktene (f.eks. grapefruktjuice eller marmelade) under studien.
  16. Deltaker som trenger warfarinbehandling.
  17. Anfallsforstyrrelse som krever nåværende behandling med et antikonvulsivt middel.
  18. Kvinnelig deltaker som er gravid eller ammer.
  19. Historie om / nåværende kronisk alkoholforbruk og / eller narkotikamisbruk (inkludert cannabisbruk).
  20. Ethvert studiepersonell eller deres nærmeste pårørende, familie eller husstandsmedlemmer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebotabletter gjennom munnen to ganger daglig i 14 dager
Legemiddel: Placebo
Nettbrett
Aktiv komparator: ARV-1801(ACG-701) Aktiv gruppe
ARV-1801(ACG-701) tabletter gjennom munnen to ganger daglig i 14 dager
Legemiddel: Natriumfusidat
Nettbrett
Andre navn:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ønskelighet i resultatrangering (DØR)
Tidsramme: Dag 7
For å demonstrere at tillegg av oral ARV-1801(ACG-701) til OBT er overlegen placebo pluss OBT basert på DOOR ved lungeeksaserbasjoner av cystisk fibrose.
Dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aceragen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACG-701-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere