Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ARV-1801/ACG-701:n tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi kystisen fibroosin keuhkojen pahenemisvaiheiden hoidossa (REPRIEVE)

maanantai 17. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Aceragen

Vaihe 2, satunnaistettu, DB, lumekontrolloitu tutkimus ARV-1801:n tehon, turvallisuuden ja PK-profiilin määrittämiseksi yhdistettynä optimoituun taustahoitoon keuhkojen pahenemisvaiheiden hoitoon potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tässä tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan ARV-1801/ACG-701:n sekä optimoidun taustahoidon (OBT) tehoa ja turvallisuutta verrattuna oraaliseen lumelääkkeeseen ja OBT:hen, joita annettiin kutakin 14 päivän ajan, potilaiden hoidossa, joilla on kystiseen fibroosiin liittyviä keuhkojen pahenemisvaiheita. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suun kautta otettavan ARV-1801/ACG-701 plus OBT:n tehoa ja turvallisuutta verrattuna oraaliseen lumelääkkeeseen ja OBT:hen, joita kutakin annettiin 14 päivän ajan. osallistujat, joilla on CF:ään liittyvä PEx.

Osallistujat, jotka antavat tietoisen suostumuksen (sekä tietoisen suostumuksen, jos sovellettavissa) ja täyttävät kaikki tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, otetaan mukaan tutkimukseen ja satunnaistetaan interaktiivisen vasteteknologian (IRT) avulla suhteessa 1:1 saamaan ARV-1801/ACG-701. tai lumelääkettä OBT:n lisäksi 14 päivän ajan. Osallistuja voi olla sairaalahoidossa (sairaanhoidossa) tai avohoidossa. Jos osallistuja joutuu sairaalaan ensihoitoon, hän voidaan tutkijan harkinnan mukaan kotiuttaa suorittamaan tutkimusterapiaa avohoidossa. Tutkimuskohteena on 80 osallistujaa.

Yksittäisen osallistujan tutkimukseen osallistumisaika on noin 28 päivää ja siihen sisältyy enintään 5 klinikkakäyntiä sekä vaatimus täyttää sähköinen oirekysely joka päivä tutkimuksen ajan. Osallistuminen sisältää enintään 24 tuntia kestävän seulontajakson ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta (päivä 1), 14 päivän tutkimuslääkkeen hoitojakson, 7. päivän käynnin (±1 päivä), hoidon päättymisen (EOT) käynti (tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen päivä +3 päivää) ja tutkimuksen päättymiskäynti (EOS) päivänä 28 (+3 päivää).

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Yhdysvallat, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Medical Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset

  2. Osallistujilla on oltava vahvistettu kystinen fibroosin diagnoosi ja akuutti keuhkojen paheneminen seuraavasti:

    1. Kolmen tai useamman seuraavista oireista paheneminen vähintään 48 tunnin ajan (yskä, ysköksen määrä ja/tai koostumus, ysköksen märkivä, hengenahdistus ja/tai rasitussieto, väsymys ja/tai huonovointisuus tai verenvuoto ja
    2. kliinikko päättää, että CF-hoitoa on muutettava
  3. Osallistujien CFRSD-CRISS-pistemäärän on oltava >/= 35
  4. Osallistujilla on oltava kohtalainen tai vakava potilaan yleinen vaikeusvaikutelma
  5. Osallistujilla on oltava negatiivinen raskaustesti ja he suostuvat käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
  6. Osallistujien on suostuttava olemaan tupakoimatta minkään kliinisen tutkimuksen aikana
  7. Osallistujien on vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumus tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujilla ei voi olla muutoksia minkään mikrobilääkkeen, keuhkoputkia laajentavan, tulehdusta ehkäisevän, CFTR-modulaattorin tai kortikosteroidilääkkeen suhteen 28–3 päivää ennen seulontakäyntiä.
  2. Osallistujat eivät voi saada hoitoa ei-tuberkuloosi-mykobakteeri- ja/tai Asperigillus-infektiosta.
  3. Aiempi yliherkkyys tai allerginen reaktio natriumfusidaatille, fusidiinihapolle (Fucidin®) tai sen apuaineille.
  4. Poikkeavat laboratoriolöydökset tai muut löydökset tai sairaushistoria seulonnassa, jotka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisivat osallistujan turvallisuuden tai tutkimusaineiston laadun.
  5. Tutkimuslääkkeen tai laitteen (eli lääkkeen tai laitteen, jolla ei ole FDA:n hyväksymää käyttöaihetta) käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  6. Tiedossa oleva vaikea munuaisten vajaatoiminta, kuten arvioitu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) osoittaa
  7. Todisteet merkittävästä maksasairaudesta: ALAT > 3 × ULN tai suora bilirubiini > ULN tai kokonaisbilirubiini > 1,5 mg/dl; tunnettu kirroosi, johon liittyy dekompensaatio (eli Child-Pugh-luokan B tai C tauti).
  8. Tunnettu hepatiitti C -virus (HCV) tai infektio ja saa parhaillaan HCV-spesifistä viruslääkitystä. Pelkästään HCV-infektio ja kompensoitumattoman maksasairauden puuttuessa ei ole poissulkevaa.
  9. Neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä
  10. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio ja saa parhaillaan antiretroviraalista hoitoa tai nykyinen CD4-määrä ≤200 solua/mm3 (dokumentoitu 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista); jos CD4-määrää ei tiedetä, osallistuja ei voi ilmoittautua.
  11. Immunosuppressiivisten aineiden (eli prednisoni [≥15 mg/vrk], siklosporiini, tuumorinekroositekijä alfa [TNFα]-antagonisti) muutokset tai aloitus 30 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen antamisesta EOS-käynnin aikana.
  12. Pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii jatkuvaa sytotoksista kemoterapiaa tai sädehoitoa.

  13. Vaatii samanaikaista hoitoa (huuhtelujakso ennen satunnaistamista sallittu):

    • OATP1B1- ja OATP1B3-substraatit (esim. HMG-CoA-reduktaasin estäjät [statiinit])
    • CYP2C8-substraatit, nimittäin glitatsonit (esim. repaglinidi)
    • CYP3A4:n indusoijat (esim. deksametasoni, fenytoiini, karbamatsepiini, rifampiini, fenobarbitaali, nafsilliini)
    • Kohtalaiset/voimakkaat CYP3A4:n estäjät (esim. atsoli-sienilääkkeet, erytromysiini, klaritromysiini)
    • P-gp-substraatit, joilla on kapeat terapeuttiset ikkunat (esim. digoksiini ja kolkisiini)
  14. Aiempi hoito CYP3A4:n indusoijalla (kuten lumakaftori, deksametasoni, fenytoiini, karbamatsepiini, rifampiini, fenobarbitaali ja nafsilliini) 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista.
  15. Suurien määrien greippimehua ja/tai Sevillan appelsiineja tai muita näitä hedelmiä sisältäviä tuotteita (esim. greippimehua tai marmeladia) sisältävien tuotteiden käyttö ruokavaliossa tutkimuksen aikana.
  16. Osallistuja, joka tarvitsee varfariinihoitoa.
  17. Kohtaushäiriö, joka vaatii nykyistä hoitoa kouristuslääkkeillä.
  18. Naispuolinen osallistuja, joka on raskaana tai imettää.
  19. Aiempi/nykyinen krooninen alkoholinkäyttö ja/tai huumeiden väärinkäyttö (mukaan lukien kannabiksen käyttö).
  20. Kaikki tutkimushenkilöstö tai heidän välittömät huollettavat, perheenjäsenet tai kotitalouden jäsenet.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Plasebotabletit suun kautta kahdesti päivässä 14 päivän ajan
Lääke: Plasebo
Tabletit
Active Comparator: ARV-1801(ACG-701) Aktiivinen ryhmä
ARV-1801(ACG-701) tabletit suun kautta kahdesti päivässä 14 päivän ajan
Lääke: Natriumfusidaatti
Tabletit
Muut nimet:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toivottavuus tulossijoituksessa (DOOR)
Aikaikkuna: Päivä 7
Osoittaakseen, että oraalisen ARV-1801:n (ACG-701) lisääminen OBT:hen on parempi kuin lumelääke ja OBT, joka perustuu DOORiin kystisen fibroosin keuhkojen pahenemisvaiheissa.
Päivä 7

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aceragen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACG-701-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa