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Estudio para Determinar la Eficacia y Seguridad de ARV-1801/ACG-701 para el Tratamiento de Exacerbaciones Pulmonares de Fibrosis Quística (REPRIEVE)

17 de julio de 2023 actualizado por: Aceragen

Estudio de fase 2, aleatorizado, DB, controlado con placebo para determinar la eficacia, la seguridad y el perfil farmacocinético de ARV-1801 en combinación con una terapia de base optimizada para el tratamiento de las exacerbaciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de un ARV-1801/ACG-701 oral más terapia de base optimizada (OBT) en comparación con un placebo oral más OBT, cada uno administrado durante 14 días, en el tratamiento de participantes con exacerbaciones pulmonares relacionadas con la fibrosis quística. .

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 2, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de un ARV-1801/ACG-701 oral más OBT en comparación con un placebo oral más OBT, cada uno administrado durante 14 días, en el tratamiento de participantes con PEx relacionado con la FQ.

Los participantes que brinden su consentimiento informado (más el asentimiento informado, si corresponde) y cumplan con todos los criterios de elegibilidad del estudio se inscribirán en el estudio y se aleatorizarán a través de una tecnología de respuesta interactiva (IRT) en una proporción de 1:1 para recibir ARV-1801/ACG-701. o placebo además de OBT durante 14 días. Un participante puede ser hospitalizado (paciente internado) o tratado como paciente ambulatorio. Si es admitido en el hospital para el tratamiento inicial, el participante puede ser dado de alta a discreción del investigador para completar la terapia del estudio como paciente ambulatorio. La población objetivo del estudio estará compuesta por 80 participantes.

La duración de la participación en el estudio para un participante individual será de aproximadamente 28 días e incluirá hasta 5 visitas a la clínica, así como el requisito de completar un cuestionario electrónico de síntomas todos los días durante la duración del estudio. La participación incluirá un período de selección de hasta 24 horas antes de la primera dosis del fármaco del estudio (Día 1), un curso de tratamiento de 14 días del fármaco del estudio, una visita del Día 7 (±1 día), una finalización del tratamiento (EOT) visita (día de la última dosis del fármaco del estudio +3 días) y visita de finalización del estudio (EOS) el día 28 (+3 días).

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Medical Research Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres de 12 años en adelante

  2. Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística con un diagnóstico de exacerbación pulmonar aguda definida como:

    1. Empeoramiento en 3 o más de los siguientes síntomas durante al menos 48 horas (tos, volumen y/o consistencia de esputo, esputo purulento, disnea y/o tolerancia al ejercicio, fatiga y/o malestar general, o hemoptisis y
    2. un médico determina que se requiere un cambio en el tratamiento de la FQ
  3. Los participantes deben tener un puntaje CFRSD-CRISS de >/= 35
  4. Los participantes deben tener una impresión global de gravedad del paciente moderada o grave
  5. Los participantes deben tener una prueba de embarazo negativa y aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante el estudio y 30 días después de la última dosis.
  6. Los participantes deben aceptar no fumar durante ninguna parte del ensayo clínico.
  7. Los participantes deben firmar voluntariamente el consentimiento informado para el estudio

Criterio de exclusión:

  1. Los participantes no pueden tener ningún cambio en ningún medicamento antimicrobiano, broncodilatador, antiinflamatorio, modulador de CFTR o corticosteroide de 28 a 3 días antes de la visita de selección.
  2. Los participantes no pueden estar recibiendo tratamiento para micobacterias no tuberculosas y/o infección por Asperigillus.
  3. Antecedentes de hipersensibilidad o reacción alérgica al fusidato de sodio, ácido fusídico (Fucidin®) o sus excipientes.
  4. Hallazgos de laboratorio anormales u otros hallazgos o antecedentes médicos en la Selección que, en opinión del Investigador, comprometerían la seguridad del participante o la calidad de los datos del estudio.
  5. El uso de un fármaco o dispositivo en investigación (es decir, un fármaco o dispositivo sin la indicación aprobada por la FDA) dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
  6. Insuficiencia renal grave conocida, según lo indicado por el aclaramiento de creatinina estimado (CrCl)
  7. Evidencia de enfermedad hepática significativa: ALT >3×LSN, o bilirrubina directa >LSN, o bilirrubina total >1.5 mg/dL; cirrosis conocida con descompensación (es decir, enfermedad de Child-Pugh Clase B o C).
  8. Virus de la hepatitis C (VHC) o infección conocida y actualmente recibiendo terapia antiviral específica para el VHC. La infección por VHC sola, y en ausencia de enfermedad hepática descompensada, no es excluyente.
  9. Neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos
  10. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y actualmente recibiendo terapia antirretroviral, o recuento actual de CD4 ≤200 células/mm3 (documentado dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción); si se desconoce el recuento de CD4, el participante no puede inscribirse.
  11. Cambios o inicio de agentes inmunosupresores (es decir, prednisona [≥15 mg/día], ciclosporina, antagonista del factor de necrosis tumoral alfa [TNFα]) dentro de los 30 días posteriores a la administración del medicamento del estudio durante la visita EOS.
  12. Neoplasia maligna que requiere quimioterapia citotóxica continua o radioterapia.

  13. Requiere tratamiento concomitante con (período de lavado antes de la aleatorización permitido):

    • Sustratos de OATP1B1 y OATP1B3 (p. ej., inhibidores de la HMG-CoA reductasa [estatinas])
    • Sustratos de CYP2C8, a saber, glitazonas (p. ej., repaglinida)
    • Inductores de CYP3A4 (p. ej., dexametasona, fenitoína, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital, nafcilina)
    • Inhibidores moderados/fuertes de CYP3A4 (p. ej., antifúngicos azólicos, eritromicina, claritromicina)
    • Sustratos de gp-P con ventanas terapéuticas estrechas (p. ej., digoxina y colchicina)
  14. Tratamiento previo con un inductor de CYP3A4 (como lumacaftor, dexametasona, fenitoína, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital y nafcilina) dentro de los 7 días anteriores a la inscripción.
  15. Uso dietético de grandes cantidades de jugo de toronja y/o naranjas de Sevilla u otros productos que contengan estas frutas (p. ej., jugo de toronja o mermelada) durante el estudio.
  16. Participante que requiere tratamiento con warfarina.
  17. Trastorno convulsivo que requiere tratamiento actual con un anticonvulsivo.
  18. Participante femenina que está embarazada o amamantando.
  19. Antecedentes de consumo crónico actual de alcohol y/o abuso de drogas (incluido el consumo de cannabis).
  20. Cualquier miembro del personal del estudio o sus dependientes inmediatos, familiares o miembros del hogar.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Grupo placebo
Tabletas de placebo por vía oral dos veces al día durante 14 días
Droga: Placebo
Tabletas
Comparador activo: ARV-1801(ACG-701) Grupo activo
ARV-1801(ACG-701) comprimidos por vía oral dos veces al día durante 14 días
Droga: Fusidato de sodio
Tabletas
Otros nombres:
  • ACG-701
  • ARV-1801

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Deseabilidad en la clasificación de resultados (DOOR)
Periodo de tiempo: Día 7
Demostrar que la adición de ARV-1801(ACG-701) oral a la OBT es superior al placebo más la OBT según DOOR en las exacerbaciones pulmonares de fibrosis quística.
Día 7

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de febrero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

7 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACG-701-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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