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Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von ARV-1801/ACG-701 zur Behandlung von pulmonalen Exazerbationen bei zystischer Fibrose (REPRIEVE)

17. Juli 2023 aktualisiert von: Aceragen

Eine randomisierte, placebokontrollierte DB-Studie der Phase 2 zur Bestimmung der Wirksamkeit, Sicherheit und des PK-Profils von ARV-1801 in Kombination mit einer optimierten Hintergrundtherapie zur Behandlung von Lungenexazerbationen bei Patienten mit zystischer Fibrose

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit einer oralen Gabe von ARV-1801/ACG-701 plus optimierter Hintergrundtherapie (OBT) im Vergleich zu oralem Placebo plus OBT, jeweils verabreicht für 14 Tage, bei der Behandlung von Teilnehmern mit pulmonalen Exazerbationen im Zusammenhang mit zystischer Fibrose bewerten .

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer oralen Gabe von ARV-1801/ACG-701 plus OBT im Vergleich zu oralem Placebo plus OBT, jeweils verabreicht für 14 Tage, bei der Behandlung von Teilnehmer mit CF-bezogenem PEx.

Teilnehmer, die ihre Einwilligung nach Aufklärung (ggf. plus Einwilligung nach Aufklärung) erteilen und alle Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, werden in die Studie aufgenommen und über eine Interactive-Response-Technologie (IRT) im Verhältnis 1:1 randomisiert, um ARV-1801/ACG-701 zu erhalten oder Placebo zusätzlich zu OBT für 14 Tage. Ein Teilnehmer kann stationär aufgenommen oder ambulant behandelt werden. Wenn der Teilnehmer zur Erstbehandlung ins Krankenhaus eingeliefert wird, kann der Teilnehmer nach Ermessen des Prüfarztes entlassen werden, um die Studientherapie als ambulanter Patient abzuschließen. Die Zielpopulation der Studie umfasst 80 Teilnehmer.

Die Dauer der Teilnahme an der Studie für einen einzelnen Teilnehmer beträgt ungefähr 28 Tage und beinhaltet bis zu 5 Klinikbesuche sowie die Anforderung, jeden Tag einen elektronischen Symptomfragebogen für die Dauer der Studie auszufüllen. Die Teilnahme umfasst einen Screening-Zeitraum von bis zu 24 Stunden vor der ersten Dosis des Studienmedikaments (Tag 1), eine 14-tägige Behandlung mit dem Studienmedikament, einen Besuch am Tag 7 (± 1 Tag), ein Ende der Behandlung (EOT). Visite (Tag der letzten Dosis des Studienmedikaments +3 Tage) und Visite am Ende der Studie (EOS) an Tag 28 (+3 Tage).

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Medical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ab 12 Jahren

  2. Die Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose von Mukoviszidose mit der Diagnose einer akuten Lungenexazerbation haben, wie definiert als:

    1. Verschlechterung von 3 oder mehr der folgenden Symptome für mindestens 48 Stunden (Husten, Sputumvolumen und/oder -konsistenz, Sputumeiterung, Atemnot und/oder Belastungstoleranz, Müdigkeit und/oder Unwohlsein oder Hämoptyse und
    2. ein Kliniker feststellt, dass eine Änderung der CF-Behandlung erforderlich ist
  3. Die Teilnehmer müssen einen CFSD-CRISS-Score von >/= 35 haben
  4. Die Teilnehmer müssen einen moderaten oder schweren Patienten-Gesamteindruck von Schweregrad haben
  5. Die Teilnehmer müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, während der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  6. Die Teilnehmer müssen zustimmen, in keinem Teil der klinischen Studie zu rauchen
  7. Die Teilnehmer müssen freiwillig die Einverständniserklärung für die Studie unterschreiben

Ausschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer dürfen 28 bis 3 Tage vor dem Screening-Besuch keine Änderungen an antimikrobiellen, bronchodilatatorischen, entzündungshemmenden, CFTR-Modulator- oder Kortikosteroid-Medikamenten vornehmen.
  2. Die Teilnehmer dürfen keine Behandlung für andere Mykobakterien als Tuberkulose und/oder eine Asperigillus-Infektion erhalten.
  3. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder allergischer Reaktion auf Natriumfusidat, Fusidinsäure (Fucidin®) oder ihre Hilfsstoffe.
  4. Abnormale Laborbefunde oder andere Befunde oder Anamnese beim Screening, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Qualität der Studiendaten gefährden würden.
  5. Die Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts (dh eines Arzneimittels oder Geräts ohne von der FDA zugelassene Indikation) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch
  6. Bekannte schwere Nierenfunktionsstörung, angezeigt durch die geschätzte Kreatinin-Clearance (CrCl)
  7. Anzeichen einer signifikanten Lebererkrankung: ALT > 3 × ULN oder direktes Bilirubin > ULN oder Gesamtbilirubin > 1,5 mg/dL; bekannte Zirrhose mit Dekompensation (d. h. Child-Pugh-Krankheit der Klassen B oder C).
  8. Bekanntes Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Infektion und derzeitige Behandlung mit HCV-spezifischer antiviraler Therapie. Eine HCV-Infektion allein und ohne dekompensierte Lebererkrankung ist kein Ausschlusskriterium.
  9. Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl
  10. Bekannte Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) und derzeitige antiretrovirale Therapie oder aktuelle CD4-Zellzahl ≤ 200 Zellen/mm3 (dokumentiert innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung); Wenn die CD4-Zahl unbekannt ist, kann sich der Teilnehmer nicht anmelden.
  11. Änderungen oder Beginn von Immunsuppressiva (dh Prednison [≥15 mg/Tag], Cyclosporin, Tumornekrosefaktor-Alpha [TNFα]-Antagonist) innerhalb von 30 Tagen nach Verabreichung der Studienmedikation durch den EOS-Besuch.
  12. Malignität, die eine laufende zytotoxische Chemotherapie oder Strahlentherapie erfordert.

  13. Erfordert eine gleichzeitige Behandlung mit (Auswaschzeit vor der Randomisierung erlaubt):

    • OATP1B1- und OATP1B3-Substrate (z. B. HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren [Statine])
    • CYP2C8-Substrate, nämlich Glitazone (z. B. Repaglinid)
    • CYP3A4-Induktoren (z. B. Dexamethason, Phenytoin, Carbamazepin, Rifampin, Phenobarbital, Nafcillin)
    • Moderate/starke CYP3A4-Inhibitoren (z. B. Azol-Antimykotika, Erythromycin, Clarithromycin)
    • P-gp-Substrate mit engen therapeutischen Fenstern (z. B. Digoxin und Colchicin)
  14. Vorherige Behandlung mit einem CYP3A4-Induktor (wie Lumacaftor, Dexamethason, Phenytoin, Carbamazepin, Rifampin, Phenobarbital und Nafcillin) innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung.
  15. Diätetische Verwendung großer Mengen Grapefruitsaft und/oder Sevilla-Orangen oder anderer Produkte, die diese Früchte enthalten (z. B. Grapefruitsaft oder -marmelade) während der Studie.
  16. Teilnehmer, der eine Warfarin-Therapie benötigt.
  17. Anfallsleiden, das eine aktuelle Therapie mit einem Antikonvulsivum erfordert.
  18. Weibliche Teilnehmerin, die schwanger ist oder stillt.
  19. Vorgeschichte/aktueller chronischer Alkoholkonsum und/oder Drogenmissbrauch (einschließlich Cannabiskonsum).
  20. Jegliches Studienpersonal oder seine unmittelbaren Angehörigen, Familien- oder Haushaltsmitglieder.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Placebo-Tabletten zweimal täglich für 14 Tage
Arzneimittel: Placebo
Tablets
Aktiver Komparator: ARV-1801(ACG-701) Aktive Gruppe
ARV-1801 (ACG-701) Tabletten zweimal täglich für 14 Tage
Arzneimittel: Natriumfusidat
Tablets
Andere Namen:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erwünschtheit im Ergebnisranking (DOOR)
Zeitfenster: Tag 7
Nachweis, dass die Zugabe von oralem ARV-1801 (ACG-701) zu OBT Placebo plus OBT auf der Grundlage von DOOR bei pulmonalen Exazerbationen der zystischen Fibrose überlegen ist.
Tag 7

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aceragen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. November 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACG-701-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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