Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti ARV-1801/ACG-701 pro léčbu cystické fibrózy plicních exacerbací (REPRIEVE)

17. července 2023 aktualizováno: Aceragen

Randomizovaná, DB, placebem kontrolovaná studie fáze 2 ke stanovení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetického profilu ARV-1801 v kombinaci s optimalizovanou základní terapií pro léčbu plicních exacerbací u pacientů s cystickou fibrózou

Tato studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost perorálního ARV-1801/ACG-701 plus optimalizovaná základní terapie (OBT) ve srovnání s perorálním placebem plus OBT, každý podávaný po dobu 14 dnů, při léčbě účastníků s cystickou fibrózou související s plicními exacerbacemi. .

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 2 navržená tak, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost perorálního ARV-1801/ACG-701 plus OBT ve srovnání s perorálním placebem plus OBT, každý podávaný po dobu 14 dnů při léčbě účastníci s PEx související s CF.

Účastníci, kteří poskytnou informovaný souhlas (plus informovaný souhlas, je-li to relevantní) a splní všechna kritéria způsobilosti pro studii, budou zařazeni do studie a randomizováni pomocí interaktivní technologie odezvy (IRT) v poměru 1:1, aby dostali ARV-1801/ACG-701 nebo placebo navíc k OBT po dobu 14 dnů. Účastník může být hospitalizován (v nemocnici) nebo může být léčen ambulantně. Pokud je účastník přijat do nemocnice k počáteční léčbě, může být podle uvážení zkoušejícího propuštěn a dokončit studijní terapii jako ambulantní pacient. Cílová populace studie bude tvořit 80 účastníků.

Délka účasti ve studii pro jednotlivého účastníka bude přibližně 28 dní a bude zahrnovat až 5 návštěv kliniky a také požadavek na vyplnění elektronického dotazníku o symptomech každý den po dobu trvání studie. Účast bude zahrnovat screeningové období až 24 hodin před první dávkou studovaného léčiva (1. den), 14denní léčebný cyklus studovaného léčiva, návštěvu 7. dne (±1 den), konec léčby (EOT) návštěva (den poslední dávky studovaného léku +3 dny) a návštěva na konci studie (EOS) v den 28 (+3 dny).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Spojené státy, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Medical Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 12 let a starší

  2. Účastníci musí mít potvrzenou diagnózu cystické fibrózy s diagnózou akutní plicní exacerbace, jak je definována jako:

    1. Zhoršení 3 nebo více z následujících příznaků po dobu alespoň 48 hodin (kašel, objem a/nebo konzistence sputa, hnisání sputa, dušnost a/nebo tolerance cvičení, únava a/nebo malátnost nebo hemoptýza A
    2. lékař určí, že je nutná změna léčby CF
  3. Účastníci musí mít skóre CFRSD-CRISS >/= 35
  4. Účastníci musí mít mírný nebo vážný pacientský celkový dojem závažnosti
  5. Účastníci musí mít negativní těhotenský test a souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce během studie a 30 dní po poslední dávce
  6. Účastníci musí souhlasit s tím, že během žádné části klinického hodnocení nebudou kouřit
  7. Účastníci musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas se studií

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci nemohou mít žádné změny v žádném antimikrobiálním, bronchodilatačním, protizánětlivém, CFTR modulátoru nebo kortikosteroidech 28 - 3 dny před screeningovou návštěvou.
  2. Účastníci nemohou být léčeni pro netuberkulózní mykobakterie a/nebo infekci Asperigillus.
  3. Anamnéza přecitlivělosti nebo alergické reakce na fusidát sodný, kyselinu fusidovou (Fucidin®) nebo její pomocné látky.
  4. Abnormální laboratorní nálezy nebo jiné nálezy nebo anamnéza při screeningu, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka nebo kvalitu dat studie.
  5. Použití hodnoceného léku nebo zařízení (tj. léku nebo zařízení bez indikace schválené FDA) během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  6. Známé závažné poškození ledvin, jak je indikováno odhadovanou clearance kreatininu (CrCl)
  7. Důkaz významného onemocnění jater: ALT >3×ULN nebo přímý bilirubin >ULN nebo celkový bilirubin >1,5 mg/dl; známá cirhóza s dekompenzací (tj. Child-Pughova choroba třídy B nebo C).
  8. Známý virus hepatitidy C (HCV) nebo infekce a v současné době podstupujete specifickou antivirovou léčbu HCV. Samotná infekce HCV a při absenci dekompenzovaného onemocnění jater není vyloučena.
  9. Neutropenie (absolutní počet neutrofilů
  10. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) a v současné době podstupují antiretrovirovou léčbu nebo současný počet CD4 ≤ 200 buněk/mm3 (zdokumentováno do 3 měsíců před zařazením); pokud počet CD4 není znám, účastník se nemůže zapsat.
  11. Změny nebo zahájení imunosupresivních činidel (tj. prednison [≥15 mg/den], cyklosporin, antagonista tumor nekrotizujícího faktoru alfa [TNFa]) během 30 dnů od podání studijní medikace prostřednictvím návštěvy EOS.
  12. Malignita vyžadující pokračující cytotoxickou chemoterapii nebo radiační terapii.

  13. Vyžaduje současnou léčbu (povoleno vymývací období před randomizací):

    • Substráty OATP1B1 a OATP1B3 (např. inhibitory HMG-CoA reduktázy [statiny])
    • substráty CYP2C8, jmenovitě glitazony (např. repaglinid)
    • Induktory CYP3A4 (např. dexamethason, fenytoin, karbamazepin, rifampin, fenobarbital, nafcilin)
    • Středně silné/silné inhibitory CYP3A4 (např. azolová antimykotika, erytromycin, klarithromycin)
    • Substráty P-gp s úzkými terapeutickými okny (např. digoxin a kolchicin)
  14. Předchozí léčba induktorem CYP3A4 (jako je lumakaftor, dexamethason, fenytoin, karbamazepin, rifampin, fenobarbital a nafcilin) ​​během 7 dnů před zařazením do studie.
  15. Dietní užívání velkého množství grapefruitové šťávy a/nebo sevillských pomerančů nebo jiných produktů obsahujících toto ovoce (např. grapefruitový džus nebo marmeláda) během studie.
  16. Účastník vyžadující léčbu warfarinem.
  17. Záchvatová porucha vyžadující současnou léčbu antikonvulzivy.
  18. Účastnice, která je těhotná nebo kojící.
  19. Anamnéza/současná chronická konzumace alkoholu a/nebo zneužívání drog (včetně užívání konopí).
  20. Jakýkoli studijní personál nebo jeho bezprostřední rodinní příslušníci, členové rodiny nebo domácnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo skupina
Placebo tablety perorálně dvakrát denně po dobu 14 dnů
Lék: Placebo
Tablety
Aktivní komparátor: ARV-1801(ACG-701) Aktivní skupina
ARV-1801(ACG-701) tablety perorálně dvakrát denně po dobu 14 dnů
Lék: Fusidát sodný
Tablety
Ostatní jména:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Žádoucnost v hodnocení výsledků (DOOR)
Časové okno: Den 7
Prokázat, že přidání perorálního ARV-1801 (ACG-701) k OBT je lepší než placebo plus OBT na základě DOOR u exacerbací plicní cystické fibrózy.
Den 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aceragen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACG-701-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fusidát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit