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Estudo para Determinar a Eficácia e Segurança de ARV-1801/ACG-701 para o Tratamento de Exacerbações Pulmonares de Fibrose Cística (REPRIEVE)

17 de julho de 2023 atualizado por: Aceragen

Um estudo de Fase 2, Randomizado, DB, controlado por placebo para determinar a eficácia, segurança e perfil PK de ARV-1801 em combinação com terapia de base otimizada para o tratamento de exacerbações pulmonares em pacientes com fibrose cística

Este estudo avaliará a eficácia e a segurança de um ARV-1801/ACG-701 oral mais terapia de base otimizada (OBT) em comparação com placebo oral mais OBT, cada um administrado por 14 dias, no tratamento de participantes com exacerbações pulmonares relacionadas à Fibrose Cística .

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego, multicêntrico desenhado para avaliar a eficácia e segurança de um ARV-1801/ACG-701 oral mais OBT em comparação com placebo oral mais OBT, cada um administrado por 14 dias, no tratamento de participantes com PEx relacionada à FC.

Os participantes que fornecerem consentimento informado (mais consentimento informado, se aplicável) e atenderem a todos os critérios de elegibilidade do estudo serão incluídos no estudo e randomizados por meio de uma tecnologia de resposta interativa (IRT) em uma proporção de 1:1 para receber ARV-1801/ACG-701 ou placebo em adição ao OBT por 14 dias. Um participante pode ser hospitalizado (paciente internado) ou tratado como paciente ambulatorial. Se internado no hospital para tratamento inicial, o participante pode receber alta a critério do investigador para concluir a terapia do estudo como paciente ambulatorial. A população-alvo do estudo será composta por 80 participantes.

A duração da participação no estudo para um participante individual será de aproximadamente 28 dias e envolverá até 5 visitas clínicas, bem como a necessidade de preencher um questionário eletrônico de sintomas todos os dias durante o estudo. A participação incluirá um período de Triagem de até 24 horas antes da primeira dose do medicamento do estudo (Dia 1), um curso de tratamento de 14 dias do medicamento do estudo, uma visita do Dia 7 (±1 dia), um fim do tratamento (EOT) visita (dia da última dose da droga do estudo +3 dias) e visita de fim do estudo (EOS) no dia 28 (+3 dias).

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Providence Medical Research Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres a partir de 12 anos de idade

  2. Os participantes devem ter um diagnóstico confirmado de Fibrose Cística com diagnóstico de exacerbação pulmonar aguda definida como:

    1. Deterioração em 3 ou mais dos seguintes sintomas por pelo menos 48 horas (tosse, volume e/ou consistência do escarro, purulência no escarro, falta de ar e/ou tolerância ao exercício, fadiga e/ou mal-estar, ou hemoptise E
    2. um médico determina que uma mudança no tratamento da FC é necessária
  3. Os participantes devem ter uma pontuação CFRSD-CRISS >/= 35
  4. Os participantes devem ter uma impressão global de gravidade moderada ou grave
  5. Os participantes devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo e 30 dias após a última dose
  6. Os participantes devem concordar em não fumar durante qualquer parte do ensaio clínico
  7. Os participantes devem assinar voluntariamente o consentimento informado para o estudo

Critério de exclusão:

  1. Os participantes não podem ter nenhuma alteração em nenhum medicamento antimicrobiano, broncodilatador, anti-inflamatório, modulador de CFTR ou corticosteróide de 28 a 3 dias antes da visita de triagem.
  2. Os participantes não podem estar recebendo tratamento para micobactérias não tuberculosas e/ou infecção por Asperigillus.
  3. História de hipersensibilidade ou reação alérgica ao fusidato de sódio, ácido fusídico (Fucidin®) ou seus excipientes.
  4. Achados laboratoriais anormais ou outros achados ou histórico médico na triagem que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do participante ou a qualidade dos dados do estudo.
  5. O uso de um medicamento ou dispositivo experimental (ou seja, um medicamento ou dispositivo sem indicação aprovada pela FDA) dentro de 30 dias antes da visita de triagem
  6. Insuficiência renal grave conhecida, conforme indicado pela depuração estimada de creatinina (CrCl)
  7. Evidência de doença hepática significativa: ALT >3×LSN, ou bilirrubina direta >LSN, ou bilirrubina total >1,5 mg/dL; cirrose conhecida com descompensação (ou seja, doença Child-Pugh Classe B ou C).
  8. Vírus da hepatite C (HCV) conhecido ou infecção e atualmente recebendo terapia antiviral específica para o HCV. A infecção por HCV sozinha e na ausência de doença hepática descompensada não é excludente.
  9. Neutropenia (contagem absoluta de neutrófilos
  10. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) e atualmente recebendo terapia antirretroviral, ou contagem atual de CD4 ≤200 células/mm3 (documentada dentro de 3 meses antes da inscrição); se a contagem de CD4 for desconhecida, o participante não pode se inscrever.
  11. Alterações ou início de agentes imunossupressores (isto é, prednisona [≥15mg/dia], ciclosporina, antagonista do fator de necrose tumoral alfa [TNFα]) dentro de 30 dias após a administração da medicação do estudo através da visita EOS.
  12. Malignidade que requer quimioterapia citotóxica ou radioterapia contínua.

  13. Requer tratamento concomitante com (período de washout antes da randomização permitido):

    • Substratos OATP1B1 e OATP1B3 (por exemplo, inibidores da HMG-CoA redutase [estatinas])
    • Substratos CYP2C8, nomeadamente glitazonas (por exemplo, repaglinida)
    • Indutores do CYP3A4 (por exemplo, dexametasona, fenitoína, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital, nafcilina)
    • Inibidores moderados/fortes do CYP3A4 (por exemplo, antifúngicos azólicos, eritromicina, claritromicina)
    • Substratos P-gp com janelas terapêuticas estreitas (por exemplo, digoxina e colchicina)
  14. Tratamento prévio com um indutor do CYP3A4 (como lumacaftor, dexametasona, fenitoína, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital e nafcilina) dentro de 7 dias antes da inscrição.
  15. Uso dietético de grandes quantidades de suco de toranja e/ou laranjas de Sevilha ou outros produtos contendo essas frutas (por exemplo, suco de toranja ou marmelada) durante o estudo.
  16. Participante que requer terapia com varfarina.
  17. Distúrbio convulsivo que requer terapia atual com um anticonvulsivante.
  18. Participante do sexo feminino que está grávida ou amamentando.
  19. História/consumo crônico atual de álcool e/ou abuso de drogas (incluindo uso de maconha).
  20. Qualquer pessoal do estudo ou seus dependentes imediatos, familiares ou membros da família.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Grupo Placebo
Placebo comprimidos por via oral duas vezes por dia durante 14 dias
Medicamento: Placebo
Comprimidos
Comparador Ativo: ARV-1801(ACG-701) Grupo Ativo
ARV-1801 (ACG-701) comprimidos por via oral duas vezes ao dia durante 14 dias
Medicamento: Fusidato de Sódio
Comprimidos
Outros nomes:
  • ACG-701
  • ARV-1801

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Desejabilidade na classificação de resultados (DOOR)
Prazo: Dia 7
Demonstrar que a adição de ARV-1801 oral (ACG-701) ao OBT é superior ao placebo mais OBT baseado em DOOR em exacerbações pulmonares de fibrose cística.
Dia 7

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Aceragen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de novembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2022

Primeira postagem (Real)

7 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACG-701-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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