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Studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di ARV-1801/ACG-701 per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari della fibrosi cistica (REPRIEVE)

17 luglio 2023 aggiornato da: Aceragen

Uno studio di fase 2, randomizzato, DB, controllato con placebo per determinare l'efficacia, la sicurezza e il profilo PK di ARV-1801 in combinazione con una terapia di base ottimizzata per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti con fibrosi cistica

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di un ARV-1801/ACG-701 orale più terapia di base ottimizzata (OBT) rispetto al placebo orale più OBT, ciascuno somministrato per 14 giorni, nel trattamento dei partecipanti con esacerbazioni polmonari correlate alla fibrosi cistica .

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di un ARV-1801/ACG-701 orale più OBT rispetto al placebo orale più OBT, ciascuno somministrato per 14 giorni, nel trattamento di partecipanti con PEx correlato alla FC.

I partecipanti che forniscono il consenso informato (più il consenso informato, se applicabile) e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità dello studio saranno arruolati nello studio e randomizzati tramite una tecnologia di risposta interattiva (IRT) in un rapporto 1:1 per ricevere ARV-1801/ACG-701 o placebo in aggiunta a OBT per 14 giorni. Un partecipante può essere ricoverato in ospedale (ricoverato) o trattato come paziente ambulatoriale. Se ricoverato in ospedale per il trattamento iniziale, il partecipante può essere dimesso a discrezione dello Sperimentatore per completare la terapia in studio in regime ambulatoriale. La popolazione target dello studio comprenderà 80 partecipanti.

La durata della partecipazione allo studio per un singolo partecipante sarà di circa 28 giorni e comporterà fino a 5 visite cliniche, nonché l'obbligo di completare un questionario elettronico sui sintomi ogni giorno per la durata dello studio. La partecipazione includerà un periodo di screening fino a 24 ore prima della prima dose del farmaco in studio (giorno 1), un corso di trattamento di 14 giorni del farmaco in studio, una visita del giorno 7 (± 1 giorno), una fine del trattamento (EOT) visita (giorno dell'ultima dose del farmaco oggetto dello studio +3 giorni) e visita di fine studio (EOS) il giorno 28 (+3 giorni).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Medical Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine di età pari o superiore a 12 anni

  2. I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di fibrosi cistica con una diagnosi di esacerbazione polmonare acuta definita come:

    1. Deterioramento di 3 o più dei seguenti sintomi per almeno 48 ore (tosse, volume e/o consistenza dell'espettorato, purulenza dell'espettorato, dispnea e/o tolleranza all'esercizio, affaticamento e/o malessere, o emottisi e
    2. un medico determina che è necessario un cambiamento nel trattamento della FC
  3. I partecipanti devono avere un punteggio CFRSD-CRISS >/= 35
  4. I partecipanti devono avere un'impressione globale di gravità del paziente moderata o grave
  5. I partecipanti devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e 30 giorni dopo l'ultima dose
  6. I partecipanti devono accettare di non fumare durante nessuna parte della sperimentazione clinica
  7. I partecipanti devono firmare volontariamente il consenso informato per lo studio

Criteri di esclusione:

  1. I partecipanti non possono subire modifiche in alcun farmaco antimicrobico, broncodilatatore, antinfiammatorio, modulatore CFTR o corticosteroide da 28 a 3 giorni prima della visita di screening.
  2. I partecipanti non possono ricevere cure per micobatteri diversi dalla tubercolosi e/o infezione da Asperigillus.
  3. Storia di ipersensibilità o reazione allergica al fusidato di sodio, all'acido fusidico (Fucidin®) o ai suoi eccipienti.
  4. Risultati di laboratorio anomali o altri risultati o anamnesi allo Screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbero la sicurezza del partecipante o la qualità dei dati dello studio.
  5. L'uso di un farmaco o dispositivo sperimentale (ovvero un farmaco o dispositivo senza l'indicazione approvata dalla FDA) entro 30 giorni prima della visita di screening
  6. Compromissione renale grave nota, come indicato dalla clearance stimata della creatinina (CrCl)
  7. Evidenza di malattia epatica significativa: ALT >3×ULN, o bilirubina diretta >ULN, o bilirubina totale >1,5 mg/dL; cirrosi nota con scompenso (ossia, malattia di classe B o C di Child-Pugh).
  8. Virus dell'epatite C noto (HCV) o infezione e attualmente in terapia antivirale specifica per l'HCV. L'infezione da HCV da sola, e in assenza di malattia epatica scompensata, non è esclusiva.
  9. Neutropenia (conta assoluta dei neutrofili
  10. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e attualmente in terapia antiretrovirale, o conta CD4 attuale ≤200 cellule / mm3 (documentata entro 3 mesi prima dell'arruolamento); se il numero di CD4 è sconosciuto, il partecipante potrebbe non iscriversi.
  11. Modifiche o inizio di agenti immunosoppressori (ad es. prednisone [≥15 mg/giorno], ciclosporina, antagonista del fattore di necrosi tumorale alfa [TNFα]) entro 30 giorni dalla somministrazione del farmaco in studio durante la visita EOS.
  12. Neoplasia che richiede chemioterapia citotossica in corso o radioterapia.

  13. Richiede un trattamento concomitante con (è consentito il periodo di washout prima della randomizzazione):

    • Substrati OATP1B1 e OATP1B3 (p. es., inibitori della HMG-CoA reduttasi [statine])
    • Substrati del CYP2C8, in particolare glitazoni (p. es., repaglinide)
    • Induttori del CYP3A4 (p. es., desametasone, fenitoina, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital, nafcillina)
    • Inibitori moderati/forti del CYP3A4 (p. es., antimicotici azolici, eritromicina, claritromicina)
    • Substrati della P-gp con finestre terapeutiche ristrette (p. es., digossina e colchicina)
  14. Precedente trattamento con un induttore del CYP3A4 (come lumacaftor, desametasone, fenitoina, carbamazepina, rifampicina, fenobarbital e nafcillina) entro 7 giorni prima dell'arruolamento.
  15. Uso dietetico di grandi quantità di succo di pompelmo e/o arance di Siviglia o altri prodotti contenenti questi frutti (ad es. succo di pompelmo o marmellata) durante lo studio.
  16. Partecipante che necessita di terapia con warfarin.
  17. Disturbo convulsivo che richiede una terapia attuale con un anticonvulsivante.
  18. Partecipante di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  19. Storia di/attuale consumo cronico di alcol e/o abuso di droghe (compreso il consumo di cannabis).
  20. Tutto il personale dello studio o le persone a suo diretto carico, la famiglia o i membri della famiglia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Compresse di placebo per via orale due volte al giorno per 14 giorni
Droga: Placebo
Compresse
Comparatore attivo: Gruppo attivo ARV-1801(ACG-701).
ARV-1801 (ACG-701) compresse per via orale due volte al giorno per 14 giorni
Droga: Fusidato di sodio
Compresse
Altri nomi:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Desiderabilità nella classifica dei risultati (DOOR)
Lasso di tempo: Giorno 7
Per dimostrare che l'aggiunta di ARV-1801 orale (ACG-701) a OBT è superiore al placebo più OBT basato su DOOR nelle esacerbazioni polmonari della fibrosi cistica.
Giorno 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aceragen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACG-701-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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