Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​ARV-1801/ACG-701 til behandling af lungeeksacerbationer af cystisk fibrose (REPRIEVE)

17. juli 2023 opdateret af: Aceragen

En fase 2, randomiseret, DB, placebo-kontrolleret undersøgelse for at bestemme effektiviteten, sikkerheden og PK-profilen af ​​ARV-1801 i kombination med optimeret baggrundsterapi til behandling af lungeeksacerbationer hos patienter med cystisk fibrose

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en oral ARV-1801/ACG-701 plus optimeret baggrundsterapi (OBT) sammenlignet med oral placebo plus OBT, hver administreret i 14 dage, i behandlingen af ​​deltagere med cystisk fibrose-relaterede pulmonale eksacerbationer .

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, multicenterstudie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en oral ARV-1801/ACG-701 plus OBT sammenlignet med oral placebo plus OBT, hver administreret i 14 dage, i behandlingen af deltagere med CF-relateret PEx.

Deltagere, der giver informeret samtykke (plus informeret samtykke, hvis det er relevant) og opfylder alle undersøgelsesberettigelseskriterier, vil blive tilmeldt undersøgelsen og randomiseret via en interaktiv responsteknologi (IRT) i et 1:1-forhold til at modtage ARV-1801/ACG-701 eller placebo ud over OBT i 14 dage. En deltager kan være indlagt (indlagt) eller behandlet som ambulant. Hvis deltageren indlægges på hospitalet til indledende behandling, kan deltageren udskrives efter Investigators skøn for at gennemføre studieterapien som ambulant. Målgruppen for undersøgelsen vil omfatte 80 deltagere.

Varigheden af ​​deltagelse i undersøgelsen for en individuel deltager vil være cirka 28 dage og vil involvere op til 5 klinikbesøg samt krav om at udfylde et elektronisk symptomspørgeskema hver dag i hele undersøgelsens varighed. Deltagelse vil omfatte en screeningsperiode på op til 24 timer før den første dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 1), et 14-dages behandlingsforløb med undersøgelseslægemidlet, et dag 7-besøg (±1 dag), en afslutning på behandlingen (EOT) besøg (dagen for sidste dosis af undersøgelseslægemidlet +3 dage), og afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg på dag 28 (+3 dage).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Medical Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder på 12 år og ældre

  2. Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af cystisk fibrose med en diagnose af en akut pulmonal eksacerbation som defineret som:

    1. Forværring i 3 eller flere af følgende symptomer i mindst 48 timer (hoste, opspytvolumen og/eller konsistens, opspytpurulens, åndenød og/eller træningstolerance, træthed og/eller utilpashed, eller hæmoptyse og
    2. en kliniker fastslår, at en ændring i CF-behandling er påkrævet
  3. Deltagere skal have en CFRSD-CRISS-score på >/= 35
  4. Deltagerne skal have en moderat eller svær patient globalt indtryk af sværhedsgrad
  5. Deltagerne skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og 30 dage efter sidste dosis
  6. Deltagerne skal acceptere ikke at ryge under nogen del af det kliniske forsøg
  7. Deltagerne skal frivilligt underskrive det informerede samtykke til undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagerne må ikke have nogen ændringer i nogen antimikrobiel, bronkodilatator, antiinflammatorisk, CFTR-modulator eller kortikosteroidmedicin fra 28 - 3 dage før screeningsbesøget.
  2. Deltagerne kan ikke modtage behandling for ikke-tuberkulose mykobakterier og/eller Asperigillus-infektion.
  3. Anamnese med overfølsomhed eller allergisk reaktion over for natriumfusidat, fusidinsyre (Fucidin®) eller dets hjælpestoffer.
  4. Unormale laboratoriefund eller andre fund eller sygehistorie ved screening, der efter investigators mening ville kompromittere deltagerens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdataene.
  5. Brugen af ​​et forsøgslægemiddel eller -udstyr (dvs. et lægemiddel eller en enhed uden FDA-godkendt indikation) inden for 30 dage før screeningsbesøget
  6. Kendt alvorlig nyreinsufficiens, som angivet ved estimeret kreatininclearance (CrCl)
  7. Bevis for signifikant leversygdom: ALAT >3×ULN eller direkte bilirubin >ULN eller total bilirubin >1,5 mg/dL; kendt cirrhose med dekompensation (dvs. Child-Pugh klasse B eller C sygdom).
  8. Kendt hepatitis C-virus (HCV) eller infektion og modtager i øjeblikket HCV-specifik antiviral behandling. HCV-infektion alene og i fravær af dekompenseret leversygdom er ikke udelukkende.
  9. Neutropeni (absolut neutrofiltal
  10. Kendt infektion med human immundefektvirus (HIV) og modtager i øjeblikket antiretroviral behandling, eller aktuelt CD4-tal ≤200 celler/mm3 (dokumenteret inden for 3 måneder før tilmelding); hvis CD4-tallet er ukendt, kan deltageren muligvis ikke tilmelde sig.
  11. Ændringer i eller påbegyndelse af immunsuppressive midler (dvs. prednison [≥15 mg/dag], cyclosporin, tumornekrosefaktor alfa [TNFα]-antagonist) inden for 30 dage efter administration af undersøgelsesmedicin gennem EOS-besøget.
  12. Malignitet, der kræver igangværende cytotoksisk kemoterapi eller strålebehandling.

  13. Kræver samtidig behandling med (udvaskningsperiode før randomisering tilladt):

    • OATP1B1- og OATP1B3-substrater (f.eks. HMG-CoA-reduktasehæmmere [statiner])
    • CYP2C8-substrater, nemlig glitazoner (f.eks. repaglinid)
    • CYP3A4-inducere (fx dexamethason, phenytoin, carbamazepin, rifampin, phenobarbital, nafcillin)
    • Moderate/stærke CYP3A4-hæmmere (f.eks. azol-svampemidler, erythromycin, clarithromycin)
    • P-gp-substrater med smalle terapeutiske vinduer (f.eks. digoxin og colchicin)
  14. Forudgående behandling med en CYP3A4-inducer (såsom lumacaftor, dexamethason, phenytoin, carbamazepin, rifampin, phenobarbital og nafcillin) inden for 7 dage før optagelse.
  15. Diætanvendelse af store mængder grapefrugtjuice og/eller Sevilla-appelsiner eller andre produkter, der indeholder disse frugter (f.eks. grapefrugtjuice eller marmelade) under undersøgelsen.
  16. Deltager, der har behov for warfarinbehandling.
  17. Anfaldslidelse, der kræver aktuel behandling med et antikonvulsivt middel.
  18. Kvindelig deltager, der er gravid eller ammer.
  19. Anamnese med/aktuelt kronisk alkoholforbrug og/eller stofmisbrug (herunder cannabisbrug).
  20. Ethvert studiepersonale eller deres umiddelbare pårørende, familie eller husstandsmedlemmer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
Placebotabletter gennem munden to gange dagligt i 14 dage
Medicin: Placebo
Tabletter
Aktiv komparator: ARV-1801(ACG-701) Aktiv gruppe
ARV-1801(ACG-701) tabletter gennem munden to gange dagligt i 14 dage
Medicin: Natriumfusidat
Tabletter
Andre navne:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ønskelighed i resultatrangering (DØR)
Tidsramme: Dag 7
For at demonstrere, at tilføjelsen af ​​oral ARV-1801(ACG-701) til OBT er bedre end placebo plus OBT baseret på DOOR ved lungeeksacerbationer af cystisk fibrose.
Dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aceragen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2022

Først opslået (Faktiske)

7. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACG-701-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Natriumfusidat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner