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Étude pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de l'ARV-1801/ACG-701 pour le traitement des exacerbations pulmonaires de la fibrose kystique (REPRIEVE)

17 juillet 2023 mis à jour par: Aceragen

Une étude de phase 2, randomisée, DB, contrôlée par placebo pour déterminer l'efficacité, l'innocuité et le profil pharmacocinétique de l'ARV-1801 en association avec une thérapie de fond optimisée pour le traitement des exacerbations pulmonaires chez les patients atteints de fibrose kystique

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité d'un ARV-1801/ACG-701 oral plus traitement de fond optimisé (OBT) par rapport à un placebo oral plus OBT, chacun administré pendant 14 jours, dans le traitement des participants atteints d'exacerbations pulmonaires liées à la fibrose kystique .

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2, randomisée, en double aveugle, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un ARV-1801/ACG-701 oral plus OBT par rapport à un placebo oral plus OBT, chacun administré pendant 14 jours, dans le traitement de participants avec un PEx lié à la mucoviscidose.

Les participants qui fournissent un consentement éclairé (plus un consentement éclairé, le cas échéant) et répondent à tous les critères d'éligibilité à l'étude seront inscrits à l'étude et randomisés via une technologie de réponse interactive (IRT) dans un rapport 1: 1 pour recevoir ARV-1801/ACG-701 ou un placebo en plus de l'OBT pendant 14 jours. Un participant peut être hospitalisé (hospitalisation) ou traité en ambulatoire. S'il est admis à l'hôpital pour un traitement initial, le participant peut être libéré à la discrétion de l'investigateur pour terminer la thérapie de l'étude en tant que patient ambulatoire. La population cible de l'étude comprendra 80 participants.

La durée de participation à l'étude pour un participant individuel sera d'environ 28 jours et impliquera jusqu'à 5 visites à la clinique ainsi que l'obligation de remplir un questionnaire électronique sur les symptômes chaque jour pendant la durée de l'étude. La participation comprendra une période de dépistage allant jusqu'à 24 heures avant la première dose du médicament à l'étude (Jour 1), un traitement de 14 jours du médicament à l'étude, une visite au Jour 7 (± 1 jour), une fin de traitement (EOT) visite (jour de la dernière dose du médicament à l'étude +3 jours) et visite de fin d'étude (EOS) le jour 28 (+3 jours).

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, États-Unis, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, États-Unis, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Medical Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes de 12 ans et plus

  2. Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé de fibrose kystique avec un diagnostic d'exacerbation pulmonaire aiguë définie comme :

    1. Détérioration d'au moins 3 des symptômes suivants pendant au moins 48 heures (toux, volume et/ou consistance des expectorations, purulence des expectorations, essoufflement et/ou tolérance à l'effort, fatigue et/ou malaise, ou hémoptysie Et
    2. un clinicien détermine qu'un changement de traitement de la mucoviscidose est nécessaire
  3. Les participants doivent avoir un score CFRSD-CRISS >/= 35
  4. Les participants doivent avoir une impression globale de gravité modérée ou sévère du patient
  5. Les participantes doivent avoir un test de grossesse négatif et accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant l'étude et 30 jours après la dernière dose
  6. Les participants doivent accepter de ne pas fumer pendant toute partie de l'essai clinique
  7. Les participants doivent signer volontairement le consentement éclairé pour l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Les participants ne peuvent avoir aucun changement dans les médicaments antimicrobiens, bronchodilatateurs, anti-inflammatoires, modulateurs CFTR ou corticostéroïdes de 28 à 3 jours avant la visite de dépistage.
  2. Les participants ne peuvent pas recevoir de traitement pour des mycobactéries non tuberculeuses et/ou une infection à Asperigillus.
  3. Antécédents d'hypersensibilité ou de réaction allergique au fusidate de sodium, à l'acide fusidique (Fucidin®) ou à ses excipients.
  4. Résultats de laboratoire anormaux ou autres résultats ou antécédents médicaux lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du participant ou la qualité des données de l'étude.
  5. L'utilisation d'un médicament ou d'un dispositif expérimental (c'est-à-dire un médicament ou un dispositif sans indication approuvée par la FDA) dans les 30 jours précédant la visite de dépistage
  6. Insuffisance rénale sévère connue, comme indiqué par la clairance estimée de la créatinine (CrCl)
  7. Preuve d'une maladie hépatique importante : ALT > 3 × LSN, ou bilirubine directe > LSN, ou bilirubine totale > 1,5 mg/dL ; cirrhose connue avec décompensation (c'est-à-dire maladie de Child-Pugh de classe B ou C).
  8. Virus de l'hépatite C (VHC) ou infection connue et recevant actuellement un traitement antiviral spécifique au VHC. L'infection par le VHC seule, et en l'absence de maladie hépatique décompensée, n'est pas exclusive.
  9. Neutropénie (nombre absolu de neutrophiles
  10. Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et recevant actuellement un traitement antirétroviral, ou taux de CD4 actuel ≤ 200 cellules/mm3 (documenté dans les 3 mois précédant l'inscription) ; si le nombre de CD4 est inconnu, le participant ne peut pas s'inscrire.
  11. Modifications ou initiation d'agents immunosuppresseurs (c.-à-d. Prednisone [≥ 15 mg/jour], cyclosporine, antagoniste du facteur de nécrose tumorale alpha [TNFα]) dans les 30 jours suivant l'administration du médicament à l'étude lors de la visite EOS.
  12. Malignité nécessitant une chimiothérapie cytotoxique ou une radiothérapie en cours.

  13. Nécessite un traitement concomitant avec (période de sevrage avant la randomisation autorisée) :

    • Substrats OATP1B1 et OATP1B3 (p. ex., inhibiteurs de l'HMG-CoA réductase [statines])
    • Substrats du CYP2C8, nommément glitazones (p. ex., répaglinide)
    • Inducteurs du CYP3A4 (p. ex., dexaméthasone, phénytoïne, carbamazépine, rifampicine, phénobarbital, nafcilline)
    • Inhibiteurs modérés/puissants du CYP3A4 (p. ex., antifongiques azolés, érythromycine, clarithromycine)
    • Substrats de la P-gp à fenêtre thérapeutique étroite (p. ex., digoxine et colchicine)
  14. Traitement antérieur avec un inducteur du CYP3A4 (tel que le lumacaftor, la dexaméthasone, la phénytoïne, la carbamazépine, la rifampicine, le phénobarbital et la nafcilline) dans les 7 jours précédant l'inscription.
  15. Utilisation diététique de grandes quantités de jus de pamplemousse et / ou d'oranges de Séville ou d'autres produits contenant ces fruits (par exemple, jus de pamplemousse ou marmelade) pendant l'étude.
  16. Participant nécessitant un traitement par warfarine.
  17. Trouble convulsif nécessitant un traitement actuel avec un anticonvulsivant.
  18. Participante enceinte ou allaitante.
  19. Antécédents/consommation chronique actuelle d'alcool et/ou de toxicomanie (y compris consommation de cannabis).
  20. Tout membre du personnel de l'étude ou leurs personnes à charge immédiates, leur famille ou les membres du ménage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Groupe placebo
Comprimés de placebo par voie orale deux fois par jour pendant 14 jours
Médicament: Placebo
Comprimés
Comparateur actif: ARV-1801 (ACG-701) Groupe actif
ARV-1801(ACG-701) comprimés par voie orale deux fois par jour pendant 14 jours
Médicament: Fusidate de sodium
Comprimés
Autres noms:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Désirabilité dans le classement des résultats (PORTE)
Délai: Jour 7
Démontrer que l'ajout d'ARV-1801 (ACG-701) oral à l'OBT est supérieur au placebo plus OBT basé sur DOOR dans les exacerbations pulmonaires de la fibrose kystique.
Jour 7

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aceragen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 février 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 novembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2022

Première publication (Réel)

7 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACG-701-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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