Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter bepaling van de werkzaamheid en veiligheid van ARV-1801/ACG-701 voor de behandeling van cystic fibrosis longexacerbaties (REPRIEVE)

17 juli 2023 bijgewerkt door: Aceragen

Een gerandomiseerde, DB, placebo-gecontroleerde fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid en PK-profiel van ARV-1801 te bepalen in combinatie met geoptimaliseerde achtergrondtherapie voor de behandeling van longexacerbaties bij patiënten met cystische fibrose

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van een orale ARV-1801/ACG-701 plus geoptimaliseerde achtergrondtherapie (OBT) in vergelijking met orale placebo plus OBT, elk toegediend gedurende 14 dagen, bij de behandeling van deelnemers met cystic fibrosis-gerelateerde longexacerbaties. .

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter studie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van een orale ARV-1801/ACG-701 plus OBT te evalueren in vergelijking met orale placebo plus OBT, elk toegediend gedurende 14 dagen, bij de behandeling van deelnemers met CF-gerelateerde PEx.

Deelnemers die geïnformeerde toestemming geven (plus geïnformeerde toestemming, indien van toepassing) en voldoen aan alle geschiktheidscriteria voor het onderzoek, worden in het onderzoek opgenomen en gerandomiseerd via een interactieve responstechnologie (IRT) in een verhouding van 1:1 om ARV-1801/ACG-701 te ontvangen. of placebo naast OBT gedurende 14 dagen. Een deelnemer kan in het ziekenhuis worden opgenomen (intramuraal) of poliklinisch worden behandeld. Als de deelnemer voor een eerste behandeling in het ziekenhuis wordt opgenomen, kan hij naar goeddunken van de onderzoeker worden ontslagen om de studietherapie als poliklinische patiënt af te ronden. De beoogde onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit 80 deelnemers.

De duur van deelname aan het onderzoek voor een individuele deelnemer zal ongeveer 28 dagen zijn en omvat maximaal 5 bezoeken aan de kliniek, evenals de vereiste om gedurende het onderzoek elke dag een elektronische symptomenvragenlijst in te vullen. Deelname omvat een screeningperiode van maximaal 24 uur voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (dag 1), een 14-daagse behandelingskuur met het onderzoeksgeneesmiddel, een bezoek op dag 7 (±1 dag), een einde van de behandeling (EOT) bezoek (dag van de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel +3 dagen), en einde van het onderzoek (EOS) bezoek op dag 28 (+3 dagen).

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32514
        • Nemours Children's Health - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Northfield, Illinois, Verenigde Staten, 60093
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville
    • Maine
      • Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63114
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • UNMC-Nebraska CF Pediatric Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Gunnar H. Esiason Adult Cystic Fibrosis Center
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • New York Medical College
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/Cleveland Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Health Science Center at Tyler
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Providence Medical Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen van 12 jaar en ouder

  2. Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van cystische fibrose hebben met een diagnose van een acute longexacerbatie zoals gedefinieerd als:

    1. verslechtering van 3 of meer van de volgende symptomen gedurende ten minste 48 uur (hoesten, sputumvolume en/of consistentie, sputumpurulentie, kortademigheid en/of inspanningstolerantie, vermoeidheid en/of malaise, of bloedspuwing) en
    2. een arts bepaalt dat een verandering in de CF-behandeling nodig is
  3. Deelnemers moeten een CFRSD-CRISS-score van >/= 35 hebben
  4. Deelnemers moeten een matige of ernstige patiënt-globale indruk van ernst hebben
  5. Deelnemers moeten een negatieve zwangerschapstest hebben en ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en 30 dagen na de laatste dosis
  6. Deelnemers moeten ermee instemmen om tijdens geen enkel deel van de klinische proef te roken
  7. Deelnemers moeten vrijwillig de geïnformeerde toestemming voor het onderzoek ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers mogen vanaf 28 - 3 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek geen wijzigingen ondergaan in antimicrobiële, bronchusverwijdende, ontstekingsremmende, CFTR-modulator- of corticosteroïdmedicatie.
  2. Deelnemers kunnen geen behandeling krijgen voor niet-tuberculose-mycobacteriën en/of Aspergillus-infectie.
  3. Geschiedenis van overgevoeligheid of allergische reactie op natriumfusidaat, fusidinezuur (Fucidine®) of zijn hulpstoffen.
  4. Abnormale laboratoriumbevindingen of andere bevindingen of medische geschiedenis bij Screening die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar zouden kunnen brengen.
  5. Het gebruik van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek (d.w.z. een geneesmiddel of hulpmiddel zonder door de FDA goedgekeurde indicatie) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  6. Bekende ernstige nierfunctiestoornis, zoals blijkt uit de geschatte creatinineklaring (CrCl)
  7. Bewijs van significante leverziekte: ALAT >3×ULN, of direct bilirubine >ULN, of totaal bilirubine >1,5 mg/dL; bekende cirrose met decompensatie (dwz ziekte van Child-Pugh klasse B of C).
  8. Bekend hepatitis C-virus (HCV) of infectie en momenteel HCV-specifieke antivirale therapie krijgt. HCV-infectie alleen, en bij afwezigheid van gedecompenseerde leverziekte, is geen uitsluiting.
  9. Neutropenie (absoluut aantal neutrofielen
  10. Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) en momenteel antiretrovirale therapie ondergaan, of huidige CD4-telling ≤200 cellen/mm3 (gedocumenteerd binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving); als het aantal CD4's onbekend is, mag de deelnemer zich niet inschrijven.
  11. Veranderingen in of starten van immunosuppressiva (dwz prednison [≥15 mg/dag], ciclosporine, tumornecrosefactor-alfa [TNFα]-antagonist) binnen 30 dagen na toediening van de onderzoeksmedicatie via het EOS-bezoek.
  12. Maligniteit die doorlopende cytotoxische chemotherapie of bestralingstherapie vereist.

  13. Vereist gelijktijdige behandeling met (uitwasperiode voorafgaand aan randomisatie toegestaan):

    • OATP1B1- en OATP1B3-substraten (bijv. HMG-CoA-reductaseremmers [statines])
    • CYP2C8-substraten, namelijk glitazonen (bijv. repaglinide)
    • CYP3A4-inductoren (bijv. dexamethason, fenytoïne, carbamazepine, rifampicine, fenobarbital, nafcilline)
    • Matige/sterke CYP3A4-remmers (bijv. azol-antischimmelmiddelen, erytromycine, claritromycine)
    • P-gp-substraten met smalle therapeutische vensters (bijv. digoxine en colchicine)
  14. Eerdere behandeling met een CYP3A4-inductor (zoals lumacaftor, dexamethason, fenytoïne, carbamazepine, rifampicine, fenobarbital en nafcilline) binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving.
  15. Dieetgebruik van grote hoeveelheden grapefruitsap en/of Sevilla-sinaasappelen of andere producten die deze vruchten bevatten (bijv. grapefruitsap of marmelade) tijdens het onderzoek.
  16. Deelnemer die warfarine-therapie nodig heeft.
  17. Convulsieve stoornis die huidige therapie met een anticonvulsivum vereist.
  18. Vrouwelijke deelnemer die zwanger is of borstvoeding geeft.
  19. Geschiedenis van / huidig ​​​​chronisch alcoholgebruik en / of drugsmisbruik (inclusief cannabisgebruik).
  20. Elk studiepersoneel of hun directe gezinsleden, familieleden of leden van het huishouden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
Placebo-tabletten via de mond tweemaal daags gedurende 14 dagen
Geneesmiddel: Placebo
Tabletten
Actieve vergelijker: ARV-1801 (ACG-701) Actieve groep
ARV-1801 (ACG-701) tabletten via de mond tweemaal daags gedurende 14 dagen
Geneesmiddel: Natriumfusidaat
Tabletten
Andere namen:
  • ACG-701
  • ARV-1801

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wenselijkheid in uitkomstrangschikking (DOOR)
Tijdsspanne: Dag 7
Om aan te tonen dat de toevoeging van orale ARV-1801 (ACG-701) aan OBT superieur is aan placebo plus OBT op basis van DOOR bij longexacerbaties van cystic fibrosis.
Dag 7

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aceragen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACG-701-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren