다계통 위축증(MSA)의 진행을 늦추기 위한 KM-819 치료제의 유효성 및 안전성 평가 시험
2024년 9월 12일 업데이트: Kainos Medicine Inc.
다계통 위축의 진행을 늦추기 위한 KM-819 치료의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험
이 시험은 MSA의 진행을 늦추기 위해 MSA를 가진 피험자에서 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 보여줄 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 II상 시험입니다. 이 시험은 주 연구와 보조 연구의 두 부분으로 수행됩니다.
주요 연구: 4주 스크리닝 기간 후, 피험자는 MSA 하위 유형(MSA-P, -C[MSA-파킨슨 유형, MSA-소뇌 실조증])으로 계층화되고 무작위로 1:1 비율로 KM- 819 또는 위약 그룹.
36주의 치료 기간 동안 피험자는 기준선 방문부터 매일 경구 투여를 위해 KM-819 또는 위약 알약을 받게 됩니다. 그 후, 40주차에 안전 후속 조치 기간이 있을 것입니다.
보조 연구: 이 보조 연구는 KM-819의 지속적인 효능과 안전성에 대한 추가 정보를 제공합니다. 연구를 완료한 주요 연구의 치료 그룹 중 하나의 피험자는 후속 조치, 치료 중인 모든 피험자(KM-819), 공개 라벨 보조 연구에 참여할 자격이 있습니다.
보조 연구의 모든 피험자는 본 연구 동안 치료 할당에 관계없이 추가로 36주 동안 KM-819를 받게 됩니다. 36주의 치료 기간 동안 피험자는 40주째 방문부터 매일 경구 투여용 KM-819 알약을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
68
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 13497
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- MSA 진단을 위한 두 번째 합의 기준에 따라 개연성이 있거나 가능한 MSA로 진단되어야 합니다.
- 연구 기간 동안 연구에 참여하기 위해 진료소를 방문할 수 있는 환자.
- 고지에 입각한 동의서에 서명할 당시 ≥ 30세 및 ≤ 80세
- 항파킨슨병 약물은 등록 전 적어도 한 달 동안 안정적이어야 합니다.
- 스크리닝 시 체질량 지수(BMI) 범위 18.5~30kg/m^2
- 환자는 연구 중에 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 여성의 경우 갱년기, 불임이 확인되었습니다.
- 가임 여성의 경우, 40세 이상이며 아래 2가지 이상의 피임 방법에 동의하고 연구 중 및 연구 후에 임신을 희망하지 않는다는 데 동의했으며 연구 후 90일 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 유지하는 데 동의했습니다.
- 자기결정, 지시를 이해하고 따르며 동의서에 서면으로 서명할 수 있는 인지능력
- 걸을 수 없는 경우, 환자는 일정에 따라 간병인과 휠체어를 동반해야 합니다.
제외 기준:
- 전형적인 신경이완제 또는 할로페리돌 약물에 의한 약물유발 파킨슨병의 진단.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 자살 시도의 역사. 1일 전 마지막 3개월 이내에 최근의 모든 자살 생각(수준 4 또는 5) 또는 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 질문 4 또는 5에 긍정적인 응답('예')이 있는 경우 체크인 시(1일), 또는 스크리닝 시 C-SSRS를 사용하여 조사자가 판단한 바와 같이 자살할 중대한 위험에 처한 사람.
- 열병 또는 증상이 있는 바이러스, 세균(상부 호흡기 감염 포함) 또는 진균(비피부) 감염.
- 스크리닝 또는 사이트 체크인 시 신체 검사 및 프로토콜 정의 임상 실험실 테스트에 대한 조사자의 검토 후 임의의 임상적으로 유의한 이상.
- 환자의 평균 맥박수 < 40
- 환자는 Fridericia의 공식(QTcF)을 사용하여 > 430msec(남성의 경우) 및 > 450msec(여성의 경우)의 평균 보정 QT 간격을 가집니다.
- 설명할 수 없는 실신, 심정지, 설명할 수 없는 심장 부정맥 또는 비틀림, 구조적 심장 질환 또는 긴 QT 증후군의 가족력.
- B형 간염 표면 항원(HBsAg), 항A형 간염 바이러스(HAV), 면역글로불린 M(IgM), 항C형 간염 바이러스(HCV) 또는 항인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 혈청 검사.
- KM-819 또는 사용된 제형의 구성 요소에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 환자에게 심각한 내과적 또는 외과적 상태가 있습니다.
- 동의서를 이해할 수 없고 연구 참여에 너무 심각한 문제가 있다고 연구자가 결정한 환자.
- 이동 능력이 없어 예정대로 임상 현장을 방문할 수 없는 환자.
- 뇌수술 이력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 본 연구: KM-819
피험자는 0주부터 36주까지 경구로 400mg의 KM-819를 받게 됩니다.
|
피험자는 매일 KM-819 400mg을 구두로 받게 됩니다.
|
|
위약 비교기: 주요 연구: 위약
피험자는 시각적으로 동일한 KM-819 위약 알약을 구두로 받게 됩니다.
|
피험자는 매일 구두로 위약을 받게 됩니다.
|
|
실험적: 보조 연구: KM-819
피험자는 40주차부터 76주차까지 경구로 400mg의 KM-819를 받게 됩니다.
|
피험자는 매일 KM-819 400mg을 구두로 받게 됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
경피 [18F]FP-CIT(18F-FP-CIT 파킨슨병의 모터 및 인지 증상 상관관계를 위한 양전자 방출 단층 촬영) 결합의 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
MSA의 진행을 늦추기 위해 MSA가 있는 대상체에서 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 평가하기 위해.
경피 [18F]FP-CIT 결합은 36주 동안 MSA 진행의 정량화를 허용할 것입니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 점수(UMSARS I + II)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
MSA의 진행을 늦추기 위해 MSA가 있는 대상체에서 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 평가하기 위해.
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)는 다계통 위축에서 질병 진행의 대리 척도를 제공하기 위해 개발되었습니다.
UMSARS-I(12개 항목)는 환자가 보고한 기능 장애(역사적 검토)를 평가하고, UMSARS-II(14개 항목)는 임상 검사를 기반으로 운동 장애를 평가합니다.
각 항목의 점수는 0-4입니다.
UMSARS-I 총점은 48점이고 UMSARS-II 총점은 56점입니다.
UMSARS 점수가 높을수록 장애가 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
UMSARS I 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 36주차까지
|
MSA의 진행을 늦추기 위해 MSA가 있는 대상체에서 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 평가하기 위해.
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)는 다계통 위축에서 질병 진행의 대리 척도를 제공하기 위해 개발되었습니다.
UMSARS-I(12개 항목)는 환자가 보고한 기능 장애(역사적 검토)를 평가하고, UMSARS-II(14개 항목)는 임상 검사를 기반으로 운동 장애를 평가합니다.
각 항목의 점수는 0-4입니다.
UMSARS-I 총점은 48점입니다.
UMSARS 점수가 높을수록 장애가 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
UMSARS II 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 36주차까지
|
MSA의 진행을 늦추기 위해 MSA가 있는 대상체에서 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 평가하기 위해.
UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale)는 다계통 위축에서 질병 진행의 대리 척도를 제공하기 위해 개발되었습니다.
UMSARS-I(12개 항목)는 환자가 보고한 기능 장애(역사적 검토)를 평가하고, UMSARS-II(14개 항목)는 임상 검사를 기반으로 운동 장애를 평가합니다.
각 항목의 점수는 0-4입니다.
UMSARS-II 총점은 56점입니다.
UMSARS 점수가 높을수록 장애가 더 크다는 것을 나타냅니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
경피 포도당 대사에서 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
[18F]FDG PET(플루오로데옥시글루코스(FDG)-양전자 방출 단층 촬영(PET))에 의해 측정된 바와 같이 MSA의 경피를 늦추기 위한 위약과 비교한 KM-819의 효능을 평가하기 위해.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
소뇌 포도당 대사의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
[18F]FDG PET로 측정하여 MSA의 소뇌 진행을 늦추는 데 있어 위약과 비교하여 KM-819의 효능을 추가로 평가합니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
UPDRS(Unified Parkinson Disease Rating Scale) III 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
임상 척도에 의해 측정된 MSA 진행을 늦추기 위한 MSA 대상체에서 KM-819의 효능을 위약과 비교하여 평가하기 위함.
UPDRS는 PD에 대해 가장 널리 적용되는 평가 도구입니다.
총 UPDRS III 척도에는 18개 항목이 포함됩니다.
각 항목의 점수는 0-4입니다.
UPDRS III 총점은 72점입니다.
가장 높은 점수는 파킨슨병으로 인한 장애의 가장 심각한 수준을 의미합니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
SARA(Assessment and Rating of Ataxia) 점수 척도의 기준선 대비 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
임상 척도에 의해 측정된 MSA 진행을 늦추기 위한 MSA 대상체에서 KM-819의 효능을 위약과 비교하여 평가하기 위함.
SARA는 운동 실조증을 평가하기 위한 도구입니다.
여기에는 0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지 누적 점수가 있는 8개의 범주가 있습니다.
8개의 범주는 다음과 같습니다: 보행(0-8 점수); 자세(0-6 점수); 앉기(0-4점); 언어 장애(0-6 점수); 핑거 체이스(0-4 스코어); 코-손가락 테스트(0-4 점수); 손을 번갈아 빠르게 움직이기(0-4점); 힐-신 슬라이드(0-4 점수).
경도 의존성: 5.5 이하, 중등도 의존성: 14.25 이하, 최대 의존성: 23 이상.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 36주차까지
|
임상 척도에 의해 측정된 MSA 진행을 늦추기 위한 MSA 대상체에서 KM-819의 효능을 위약과 비교하여 평가하기 위함.
MoCA는 임상 환경에서 치매를 감지하는 데 사용할 수 있습니다.
26점 이상으로 총점이 30점이면 정상입니다.
낮은 점수는 심각한 인지 장애를 나타냅니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
Beck's Depression Inventory(BDI-II) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선에서 36주차까지
|
임상 척도에 의해 측정된 MSA 진행을 늦추기 위한 MSA 대상체에서 KM-819의 효능을 위약과 비교하여 평가하기 위함.
BDI-II는 21개 항목에 대한 등급을 합산하여 점수를 매깁니다.
각 항목은 0에서 3까지의 4점 척도로 평가됩니다. 최대 총점은 63입니다.
0-13의 척도: 최소, 14-19: 경증, 20-28: 보통, 29-63: 중증.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
부작용(AE) 및 심각한 AE(SAE)가 있는 피험자 수
기간: 스크리닝(-4일)부터 40주까지
|
MSA 대상자에서 KM-819의 안전성을 평가합니다.
|
스크리닝(-4일)부터 40주까지
|
|
최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 기준선에서 36주차까지
|
스파스 PK 샘플링을 사용하여 KM-819의 약동학 매개변수(Cmax)를 설명합니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 기준선에서 36주차까지
|
스파스 PK 샘플링을 사용하여 KM-819의 약동학 매개변수(AUC)를 설명합니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
|
최대 관찰 농도 시간(Tmax)
기간: 기준선에서 36주차까지
|
스파스 PK 샘플링을 사용하여 KM-819의 약동학 매개변수(Tmax)를 설명합니다.
|
기준선에서 36주차까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 27일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 19일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 12일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KMCP-819-K102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .