Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der KM-819-Behandlung zur Verlangsamung des Fortschreitens der Multiplen Systematrophie (MSA)

Einschlusskriterien:

1. Muss gemäß dem zweiten Konsenskriterium für die Diagnose von MSA als wahrscheinlich oder möglich MSA diagnostiziert werden
2. Patienten, die während des Studienzeitraums die Klinik aufsuchen können, um an der Studie teilzunehmen.
3. ≥ 30 Jahre und ≤ 80 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
4. Antiparkinson-Medikamente sollten mindestens einen Monat vor der Aufnahme stabil sein.
5. Body-Mass-Index (BMI)-Bereich von 18,5 bis 30 kg/m^2 einschließlich beim Screening
6. Der Patient stimmt zu, während der Studie akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden
7. Für Frauen, Menopause, Sterilisation bestätigt.
8. Für gebärfähige Frauen, die älter als 40 Jahre sind und mehr als 2 nachstehenden Verhütungsmethoden zugestimmt haben und zugestimmt haben, während und nach der Studie nicht schwanger zu sein, und zugestimmt haben, medizinisch akzeptable Verhütungsmethoden für 90 Tage nach der Studie beizubehalten.
9. Kognitive Fähigkeit, um eine Selbstentscheidung zu treffen, die Anweisungen zu verstehen und zu befolgen, eine schriftliche Unterschrift auf dem Einwilligungsformular zu leisten.
10. Bei Gehunfähigkeit muss der Patient planmäßig von einer Pflegekraft im Rollstuhl begleitet werden.

Ausschlusskriterien:

1. Eine Diagnose von medikamenteninduziertem Parkinsonismus durch typische neuroleptische Behandlung oder Haloperidol-Medikamente.
2. Frauen, die schwanger sind oder stillen
3. Geschichte des Suizidversuchs. Alle kürzlichen Suizidgedanken (Stufe 4 oder 5) innerhalb der letzten 3 Monate vor Tag 1 oder eine positive Antwort („Ja“) auf Frage 4 oder 5 der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) beim Check-in (Tag 1) oder bei denen ein erhebliches Selbstmordrisiko besteht, wie vom Ermittler anhand des C-SSRS beim Screening beurteilt.
4. Fieberhafte Erkrankung oder symptomatische virale, bakterielle (einschließlich Infektion der oberen Atemwege) oder Pilzinfektion (nicht kutane).
5. Jede klinisch signifikante Anomalie nach der Überprüfung der körperlichen Untersuchung und der protokolldefinierten klinischen Labortests durch den Prüfarzt beim Screening oder Check-in vor Ort.
6. Der Patient hat eine mittlere Pulsfrequenz < 40
7. Der Patient hat ein mittleres korrigiertes QT-Intervall unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) von > 430 ms (für Männer) und > 450 ms (für Frauen).
8. Vorgeschichte von ungeklärten Synkopen, Herzstillstand, unerklärlichen Herzrhythmusstörungen oder Torsade de Pointes, strukturellen Herzerkrankungen oder einer Familiengeschichte von Long-QT-Syndrom.
9. Positiver serologischer Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Anti-Hepatitis-A-Virus (HAV), Immunglobulin M (IgM), Anti-Hepatitis-C-Virus (HCV) oder Anti-Human-Immunschwäche-Virus (HIV).
10. Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen KM-819 oder irgendwelche Bestandteile der verwendeten Formulierung(en).
11. Der Patient hat einen ernsthaften medizinischen oder chirurgischen Zustand.
12. Patienten, die die Einverständniserklärung nicht verstehen können und die vom Prüfarzt mit zu schwerwiegenden Problemen für die Teilnahme an der Studie eingestuft wurden.
13. Patienten, die den klinischen Standort nicht planmäßig aufsuchen können, weil sie nicht in der Lage sind, sich zu bewegen.
14. Patienten mit Gehirnoperationen in der Vorgeschichte.